GUCY2Dの両対立遺伝子変異によって引き起こされたレーバー先天性黒内障患者に投与されたSAR439483の網膜下注射に関する研究

包含基準 :

• -以下のすべてを伴うGUCY2D（網膜グアニル酸シクラーゼ）遺伝子の両対立遺伝子変異によって引き起こされるレーバー先天性黒内障の臨床診断を受けた男性または女性の参加者： b) コホート 1 ～ 3 の場合、注射する眼の最高矯正視力 (BCVA) が 20/200 以下である;後続のコホートには、注射される眼の BCVA が 20/80 またはそれ以下のものが含まれる場合があります。
• コホート 1 ～ 4 では 18 歳以上、コホート 5 では 6 歳以上 18 歳未満。
• 男性と女性の参加者は、試験の避妊要件に従う必要があります。
• 参加者は、SAR439483 投与後少なくとも 3 か月間は、血液、臓器、組織、細胞、または精子を提供しないことに同意する必要があります。

除外基準:

• 遺伝子導入、眼科手術、または計画された研究手順を妨げる全身疾患（免疫抑制を引き起こす病状など）を複雑にする。
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の病歴。
• -計画された手術を妨げるか、研究エンドポイントの評価と解釈を妨げる研究眼の既存の眼の状態：例えば、緑内障または視神経症は、重大な視力喪失、角膜または水晶体の異常または不透明をもたらしました。眼底のビューまたは結果測定のパフォーマンス、ブドウ膜炎、網膜症、および黄斑症であり、治験責任医師の意見では、重大な視力喪失を引き起こしています。
• -治験責任医師の意見では、計画された手術、効果的な安全性フォローアップを排除する、または研究エンドポイントの解釈を妨げる研究眼における重大な眼の異常の存在（例えば、緑内障、角膜または重大な水晶体異常または混濁、 -既存のブドウ膜炎、眼内感染症、脈絡膜血管新生)。
• -麻酔の使用に対する禁忌または周術期に計画された薬物に対するアレルギーなど、計画された外科的処置に対する禁忌。
• -治験薬（IMP）の任意の成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症、研究中に使用される診断薬、または周術期に使用が計画されている薬、特にコルチコステロイド。
• 妊娠中の女性（ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（HCG）の血液検査または尿検査で陽性と定義）、授乳中または授乳中の女性。
• -1日目から6か月以内に計画または実行された眼科手術で、計画された手術または治験責任医師（PI）の意見における研究エンドポイントの解釈を妨げる可能性があります。
• -PIの意見では、参加者を研究への参加に不適切にする臨床検査異常または心電図の異常。
• -登録前28日間の重大な併発疾患または感染。
• 現在の物質使用障害。
• -SAR439483投与前のその治験薬の消失半減期の5倍以内に投与された治験薬の使用。
• -SAR439483研究参加期間中の、GUCY2D-LCAに関連するものを含む、あらゆる状態の他の臨床治療研究への登録。
• -手術前2週間以内の抗凝固療法の使用。
• 免疫抑制剤の使用。
• -現在、この試験の過程で計画されている、または過去（SAR439483投与前のその治療の消失半減期の5倍以内）で、治験薬を不活性化する抗ウイルス療法の使用。
• -過去15年以内に遺伝子治療を受けました。

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。