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GUCY2D에서 이중대립유전자 돌연변이로 인한 레버 선천 흑암시 환자에게 투여된 망막하 주사 SAR439483에 대한 연구

2024년 2월 16일 업데이트: Atsena Therapeutics Inc.

GUCY2D의 이중대립유전자 돌연변이에 의해 유발된 레버 선천 흑암시 환자에게 투여된 망막하 주사 SAR439483의 1/2상 용량 증량 연구

주요 목표:

상염색체 열성 구아닐레이트 시클라제 2D(GUCY2D) 돌연변이(GUCY2D-LCA)에 의해 유발된 레버 선천 흑암시(LCA) 환자에게 일방적 망막하 주사로 투여된 SAR439483의 증량 용량의 안전성 및 내약성을 평가합니다.

보조 목표:

GUCY2D-LCA 환자에서 일방적 망막하 주사로 투여된 SAR439483의 증량 용량의 효능을 평가하기 위함입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자당 연구 기간은 다음을 포함하여 약 112주입니다: 약 56일의 스크리닝/기준선 기간, 치료 1일을 포함한 약 52주 연구 관찰 기간 및 약 52주의 안전성 추적 기간. 연구 방문의 종료는 조사 의약품(IMP) 투여 후 약 260주가 될 것입니다.

본 연구(DFI14738) 완료 후 참가자는 별도의 장기 후속 연구에 등록할 수 있는 옵션이 있을 수 있으며, 이 경우 더 이상 DFI14738을 계속하지 않고 연구 종료 방문은 52주차에 실시됩니다. .

연구는 용량 증량 단계(파트 A) 및 용량 확장 단계(파트 B)를 포함하는 2개 부분으로 구분됩니다. 파트 B에서 참가자는 파트 A에서 결정된 최대 내약 용량(MTD) 또는 최대 투여 용량(MAD)으로 치료를 받습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • GUCY2D(retinal guanylate cyclase) 유전자의 이중대립유전자 돌연변이로 인한 Leber congenital amaurosis의 임상 진단을 받은 남성 또는 여성 참가자: a) CLIA 승인 실험실에서 테스트당 GUCY2D 유전자의 두 대립유전자에 문서화된 돌연변이 b) 코호트 1-3의 경우, 주사할 눈의 최대교정시력(BCVA) 20/200 이하; 후속 코호트는 주사할 눈에서 BCVA 20/80 이하를 포함할 수 있다. c) 중심 망막을 가로지르는 OCT(optical coherence tomography) 스캔에서 식별 가능한 광수용기(외부 핵) 층 구조.
  • 코호트 1~4의 경우 18세 이상, 코호트 5의 경우 6세 이상 및 18세 미만.
  • 남성 및 여성 참가자는 시험의 피임 요구 사항을 따라야 합니다.
  • 참가자는 SAR439483 투여 후 최소 3개월 동안 혈액, 장기, 조직, 세포 또는 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 유전자 전달, 안과 수술 또는 계획된 연구 절차를 방해하는 복잡한 전신 질환(예: 면역억제를 유발하는 의학적 상태).
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 병력.
  • 계획된 수술을 배제하거나 연구 종점의 평가 및 해석을 방해하는 연구 안구의 기존 눈 상태: 예를 들어 상당한 시력 손실을 초래한 녹내장 또는 시신경병증, 각막 또는 수정체 이상 또는 혼탁 안저 또는 결과 측정의 성능, 포도막염, 망막병증 및 황반병증이 연구자의 의견으로는 상당한 시력 손실을 유발하고 있습니다.
  • 조사자의 의견에 따라 계획된 수술, 효과적인 안전 후속 조치를 배제하거나 연구 종점의 해석을 방해하는 연구 안구의 유의한 안구 이상 존재(예: 녹내장, 각막 또는 유의한 수정체 이상 또는 혼탁, 사전 -기존 포도막염, 안구내 감염, 맥락막 혈관신생).
  • 마취 사용에 대한 금기 또는 수술 전후 기간에 계획된 약물에 대한 알레르기와 같은 계획된 수술 절차에 대한 모든 금기.
  • 연구 의약품(IMP)의 모든 구성 요소, 연구 중에 사용된 진단제 또는 수술 전후 기간에 사용하도록 계획된 약물, 특히 코르티코스테로이드에 대한 알려진 알레르기 또는 과민증.
  • 임신(베타-인간 융모성 성선 자극 호르몬(HCG) 양성 혈액 또는 소변 검사로 정의), 수유 중 또는 모유 수유 중인 여성.
  • 계획된 수술 또는 주임 연구원(PI)의 의견에 따라 연구 종점의 해석을 방해할 1일의 6개월 이내에 계획되거나 수행된 모든 안구 시술.
  • PI의 의견에 따라 참가자가 연구 참여에 부적합하다고 판단되는 검사실 검사 이상 또는 심전도 이상.
  • 등록 전 28일 동안의 심각한 병발 또는 감염.
  • 현재 물질 사용 장애.
  • SAR439483 투여 전 해당 시험용 제제의 소실 반감기의 5배 이내에 투여된 임의의 시험용 제제의 사용.
  • SAR439483 연구 참여 기간 동안 GUCY2D-LCA와 관련된 조건을 포함하여 모든 조건에 대한 다른 임상 치료 연구에 등록.
  • 수술 전 2주 이내에 항응고 요법을 사용합니다.
  • 면역억제제 사용.
  • 현재, 이 시험 과정 동안 계획되었거나, 과거(SAR439483 투여 전 해당 요법의 제거 반감기의 5배 이내) 시험용 제제를 불활성화시키는 항바이러스 요법 사용.
  • 지난 15년 이내에 유전자 치료를 받은 경우.

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ATSN-101
상승 용량 설계에 따른 ATSN-101 단일 용량(용량 증량 단계) 또는 ATSN-101 단일 용량(용량 확장 단계)
의약품: 프레드니손
제형:정제 투여 경로: 경구
의약품: 트리암시날론 아세토니드
제형:현탁제 투여경로: 안주위주사
의약품: 1% 프레드니솔론
제형:현탁제 투여 경로: 점적제
의약품: 트리메토프림/폴리믹신 B
제형:용액 투여 경로: 국소
의약품: ATSN-101
약제형태:안구내 투여용 용액 투여경로: 망막하주사
의약품: ATSN-101 희석액
제제형태:비경구용액 투여경로: 망막하주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선부터 관찰 기간 종료까지 부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 베이스라인부터 52주차까지
AE가 있는 참가자의 수는 각 코호트 및 전체에서 요약됩니다.
베이스라인부터 52주차까지
기준선부터 안전 추적 기간 종료까지 AE가 있는 참가자 수
기간: 베이스라인부터 260주차까지
AE가 있는 참가자의 수는 각 코호트 및 전체에서 요약됩니다.
베이스라인부터 260주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최고교정시력(BCVA)의 변화
기간: 52주까지의 베이스라인 및 260주까지의 베이스라인
치료된 눈과 치료되지 않은 눈(대조군)의 기준선에서 BCVA의 변화
52주까지의 베이스라인 및 260주까지의 베이스라인
감도의 변화
기간: 52주까지의 베이스라인 및 260주까지의 베이스라인
전체 필드 자극 테스트에 의해 측정된 처리된 눈 및 처리되지 않은 눈(대조군)의 기준선으로부터의 민감도 변화
52주까지의 베이스라인 및 260주까지의 베이스라인

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Atsena Therapeutics Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 12일

기본 완료 (실제)

2023년 5월 19일

연구 완료 (추정된)

2027년 5월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 4월 17일

처음 게시됨 (실제)

2019년 4월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 16일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (기타 식별자: UTN)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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