Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus subretinaalisesti injektoidusta SAR439483:sta, joka annettiin potilaille, joilla on GUCY2D:n kaksialleelisten mutaatioiden aiheuttama Leberin synnynnäinen amauroosi

perjantai 16. helmikuuta 2024 päivittänyt: Atsena Therapeutics Inc.

Vaiheen 1/2 annoksen eskalaatiotutkimus subretinaalisesti injektoidusta SAR439483:sta, joka annettiin potilaille, joilla on GUCY2D:n kaksialleelisten mutaatioiden aiheuttama Leberin synnynnäinen amauroosi

Ensisijainen tavoite:

Arvioida SAR439483:n nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä yksipuolisena subretinaalisena injektiona potilaille, joilla on Leber Congenital Amaurosis (LCA), jonka aiheuttavat autosomaaliset resessiiviset guanylaattisyklaasi 2D (GUCY2D) -mutaatiot (GUCY2D-LCA).

Toissijainen tavoite:

Arvioida SAR439483:n nousevien annosten tehokkuutta yksipuolisena subretinaalisena injektiona potilaille, joilla on GUCY2D-LCA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kesto osallistujaa kohti on noin 112 viikkoa sisältäen: noin 56 päivän seulonta-/perusjakson, noin 52 viikon tutkimuksen seurantajakson, joka sisältää 1 hoitopäivän, ja noin 52 viikon turvallisuuden seurantajakson. Opintokäynti päättyy noin 260 viikkoa tutkimuslääkkeen (IMP) annon jälkeen.

Päätutkimuksen (DFI14738) päätyttyä osallistujilla voi olla mahdollisuus ilmoittautua erilliseen pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, jolloin he eivät enää jatkaisi DFI14738:ssa ja heidän opintovierailunsa päättyisi viikolla 52 .

Tutkimus on jaettu kahteen osaan, mukaan lukien annoksen korotusvaihe (osa A) ja annoksen laajennusvaihe (osa B). Osassa B osallistujia hoidetaan suurimmalla siedetyllä annoksella (MTD) tai suurimmalla annetulla annoksella (MAD), joka määritetään osassa A.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Mies- tai naispuolinen osallistuja, jolla on kliininen diagnoosi Leberin synnynnäisestä amauroosista, joka johtuu GUCY2D-geenin (verkkokalvon guanylaattisyklaasi) -geenin kaksialleelisista mutaatioista ja jolla on kaikki seuraavat: a) dokumentoidut mutaatiot molemmissa GUCY2D-geenin alleeleissa testausta kohti CLIA-hyväksytyssä laboratoriossa, b) Kohortissa 1–3 paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) on 20/200 tai huonompi ruiskeen annettavassa silmässä; myöhemmät kohortit voivat sisältää BCVA:ta 20/80 tai huonompaa injektoitavassa silmässä. c) Fotoreseptorikerros (ulompi ydin) tunnistettavissa optisella koherenssitomografialla (OCT) keskusverkkokalvon poikki.
  • Ikä ≥ 18 vuotta kohortteissa 1–4 ja ikä ≥ 6 vuotta ja < 18 vuotta kohortissa 5.
  • Miesten ja naispuolisten osallistujien on noudatettava kokeen ehkäisyvaatimuksia.
  • Osallistujien tulee suostua olemaan luovuttamatta verta, elimiä, kudoksia, soluja tai siittiöitä vähintään kolmeen kuukauteen SAR439483:n antamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Monimutkaiset systeemiset sairaudet (kuten immunosuppressiota aiheuttavat sairaudet), jotka estävät geeninsiirron, silmäleikkauksen tai suunnitellut tutkimustoimenpiteet.
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio historiassa.
  • Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet tutkimussilmässä, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden arviointia ja tulkintaa: esimerkiksi glaukooma tai optinen neuropatia, joka on johtanut merkittävään näköhäviöön, sarveiskalvon tai linssin poikkeavuuksia tai sameutta, jotka estävät näkemys silmänpohjasta tai tulosmittausten suorituskyvystä, uveiitti, retinopatia ja makulopatia, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat merkittävää näönmenetystä.
  • Sellaisten merkittävien silmäpoikkeavuuksien esiintyminen tutkimussilmässä, jotka tutkijan mielestä estävät suunnitellun leikkauksen, tehokkaan turvallisuusseurannan tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa (esim. glaukooma, sarveiskalvon tai merkittävät linssin poikkeavuudet tai samentumat, ennen - olemassa oleva uveiitti, silmänsisäinen infektio, suonikalvon uudissuonittuminen).
  • Kaikki suunnitellun kirurgisen toimenpiteen vasta-aiheet, kuten vasta-aiheet anestesian käyttöön tai allergia lääkityksille, jotka suunnitellaan perioperatiivisella jaksolla.
  • Tunnettu allergia tai yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen (IMP) aineosalle, tutkimuksen aikana käytetyille diagnostisille aineille tai lääkkeille, joita suunnitellaan käytettäväksi perioperatiivisen ajanjakson aikana, erityisesti kortikosteroideille.
  • Naiset, jotka ovat raskaana (määritelty positiiviseksi beeta-ihmisen koriongonadotropiinin (HCG) veri- tai virtsakokeiksi), imettävät tai imettävät naiset.
  • Mikä tahansa okulaarinen toimenpide, joko suunniteltu tai suoritettu kuuden kuukauden sisällä päivästä 1 ja joka häiritsee suunniteltua leikkausta tai tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa päätutkijan (PI) mielestä.
  • Laboratoriokokeiden poikkeavuuksia tai EKG:n poikkeavuuksia, jotka PI:n näkemyksen mukaan tekisivät osallistujan sopimattomaksi osallistumaan tutkimukseen.
  • Merkittävä väliaikainen sairaus tai infektio 28 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
  • Nykyinen päihteidenkäyttöhäiriö.
  • Minkä tahansa tutkittavan aineen käyttö, joka on annettu 5 kertaa kyseisen tutkimusaineen eliminaation puoliintumisajan sisällä ennen SAR439483:n antamista.
  • Ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen hoitotutkimukseen minkä tahansa sairauden osalta, mukaan lukien GUCY2D-LCA:han liittyvät sairaudet, koko SAR439483-tutkimukseen osallistumisen ajan.
  • Antikoagulaatiohoidon käyttö kahden viikon sisällä ennen leikkausta.
  • Immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö.
  • Nykyinen, tämän tutkimuksen aikana suunniteltu tai aiempi (5 kertaa kyseisen hoidon eliminaation puoliintumisajan sisällä ennen SAR439483:n antamista) antiviraalisen hoidon käyttö, joka inaktivoisi tutkittavan aineen.
  • Geeniterapiaa saanut viimeisen 15 vuoden aikana.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ATSN-101
ATSN-101 kerta-annos nousevan annossuunnitelman mukaan (annoksen nostovaihe) tai ATSN-101 kerta-annos (annoksen laajennusvaihe)
Lääke: Prednisoni
Lääkemuoto: Tabletti Antoreitti: Suun kautta
Lääke: Triamsinaloniasetonidi
Lääkemuoto: Suspensio Antoreitti: Injektio silmän ympärille
Lääke: 1 % prednisolonia
Lääkemuoto: Suspensio Antoreitti: Tipat
Lääke: Trimetopriimi/polymyksiini B
Lääkemuoto: Liuos Antoreitti: Paikallinen
Lääke: ATSN-101
Lääkemuoto: Silmään annettava liuos Antoreitti: Subretinaalinen injektio
Lääke: ATSN-101 laimennusliuos
Lääkemuoto: Liuos parenteraaliseen käyttöön Antoreitti: Subretinaalinen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) lähtötilanteesta havaintojakson loppuun
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
AE-osallistujien määrä lasketaan yhteen jokaisessa kohortissa ja kokonaisuutena
Perustasosta viikkoon 52
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia lähtötilanteesta turvallisuusseurantajakson loppuun
Aikaikkuna: Perustasosta viikolle 260
AE-osallistujien määrä lasketaan yhteen jokaisessa kohortissa ja kokonaisuutena
Perustasosta viikolle 260

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 ja lähtötilanteeseen viikkoon 260
BCVA:n muutos lähtötasosta hoidetussa ja hoitamattomassa silmässä (kontrolli)
Perustaso viikkoon 52 ja lähtötilanteeseen viikkoon 260
Muutos herkkyydessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 ja lähtötilanteeseen viikkoon 260
Herkkyyden muutos lähtötasosta hoidetussa silmässä ja hoitamattomassa silmässä (kontrolli) mitattuna täyden kentän ärsyketestillä
Perustaso viikkoon 52 ja lähtötilanteeseen viikkoon 260

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Atsena Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 19. toukokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Muu tunniste: UTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Leberin synnynnäinen amauroosi

Kliiniset tutkimukset Prednisoni

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kuwait

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa