A rozanolixizumab hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél
2026. augusztus 3. frissítette: UCB Biopharma SRL
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a rozanolixizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél
A MycarinGstudy célja a rozanolixizumab klinikai hatékonyságának bemutatása, valamint biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése generalizált myasthenia gravisban (MG) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
200
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium
- Mg0003 40121
-
-
-
-
-
Ostrava, Csehország
- Mg0003 40125
-
Prague, Csehország
- Mg0003 40124
-
-
-
-
-
Aalborg, Dánia
- Mg0003 40128
-
Aarhus N, Dánia
- Mg0003 40127
-
Copenhagen, Dánia
- Mg0003 40126
-
Odense, Dánia
- Mg0003 40489
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Mg0003 40175
-
Nottingham, Egyesült Királyság
- Mg0003 40168
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Mg0003 50081
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
- Mg0003 50082
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Mg0003 50072
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Mg0003 50092
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94117
- Mg0003 50099
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94109
- Mg0003 50097
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Mg0003 50101
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
- Mg0003 50088
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Mg0003 50122
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33144
- Mg0003 50120
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Mg0003 50073
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Mg0003 50075
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96817
- Mg0003 50323
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Mg0003 50109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Mg0003 50114
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
- Mg0003 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- Mg0003 50121
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Mg0003 50110
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Mg0003 50102
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mg0003 50104
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Mg0003 50105
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Mg0003 50077
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Mg0003 50117
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
- Mg0003 50086
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Mg0003 50090
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Mg0003 50076
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Mg0003 50096
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Mg0003 50089
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Mg0003 50084
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Mg0003 50113
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország
- Mg0003 40129
-
Clermont-Ferrand, Franciaország
- Mg0003 40070
-
Garches, Franciaország
- Mg0003 40512
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország
- Mg0003 40510
-
Limoges, Franciaország
- Mg0003 40360
-
Lyon, Franciaország
- Mg0003 40426
-
Marseille, Franciaország
- Mg0003 40130
-
Nantes, Franciaország
- Mg0003 40017
-
Nice, Franciaország
- Mg0003 40132
-
Paris, Franciaország
- Mg0003 40133
-
Strasbourg, Franciaország
- Mg0003 40131
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia
- Mg0003 20160
-
Tbilisi, Grúzia
- Mg0003 20161
-
Tbilisi, Grúzia
- Mg0003 20163
-
Tbilisi, Grúzia
- Mg0003 20165
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japán
- Mg0003 20035
-
Chiba, Japán
- Mg0003 20068
-
Hanamaki-Shi, Japán
- Mg0003 20078
-
Hiroshima, Japán
- Mg0003 20079
-
Kobe, Japán
- Mg0003 20075
-
Nagasaki, Japán
- Mg0003 20071
-
Sapporo, Japán
- Mg0003 20067
-
Sendai, Japán
- Mg0003 20077
-
Shinjuku-Ku, Japán
- Mg0003 20070
-
Shinjuku-Ku, Japán
- Mg0003 20076
-
Suita, Japán
- Mg0003 20032
-
Ōsaka-sayama, Japán
- Mg0003 20074
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Mg0003 50067
-
Montreal, Kanada
- Mg0003 50066
-
Québec, Kanada
- Mg0003 50070
-
Toronto, Kanada
- Mg0003 50069
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország
- Mg0003 40155
-
Lodz, Lengyelország
- Mg0003 40154
-
Lublin, Lengyelország
- Mg0003 40151
-
Poznan, Lengyelország
- Mg0003 40153
-
-
-
-
-
Kistarcsa, Magyarország
- Mg0003 40082
-
Nyíregyháza, Magyarország
- Mg0003 40178
-
-
-
-
-
Essen, Németország
- Mg0003 40134
-
Gummersbach, Németország
- Mg0003 40135
-
Göttingen, Németország
- Mg0003 40140
-
Jena, Németország
- Mg0003 40139
-
Leipzig, Németország
- Mg0003 40078
-
Münster, Németország
- Mg0003 40177
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország
- Mg0003 40283
-
Lazio, Olaszország
- Mg0003 40149
-
Milan, Olaszország
- Mg0003 40144
-
Naples, Olaszország
- Mg0003 40307
-
Pavia, Olaszország
- Mg0003 40146
-
Roma, Olaszország
- Mg0003 40148
-
Roma, Olaszország
- Mg0003 40150
-
-
-
-
-
Krasnoyarsk, Oroszország
- Mg0003 20168
-
Moscow, Oroszország
- Mg0003 20027
-
Novosibirsk, Oroszország
- Mg0003 20169
-
Saint Petersburg, Oroszország
- Mg0003 20001
-
Saint Petersburg, Oroszország
- Mg0003 20028
-
Saint Petersburg, Oroszország
- Mg0003 20029
-
Saint Petersburg, Oroszország
- Mg0003 20055
-
Samara, Oroszország
- Mg0003 20197
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Mg0003 40159
-
Barcelona, Spanyolország
- Mg0003 40160
-
Barcelona, Spanyolország
- Mg0003 40267
-
L'Hospitalet de Llobregat, Spanyolország
- Mg0003 40157
-
Madrid, Spanyolország
- Mg0003 40161
-
Madrid, Spanyolország
- Mg0003 40162
-
Murcia, Spanyolország
- Mg0003 40350
-
Málaga, Spanyolország
- Mg0003 40341
-
San Sebastián de los Reyes, Spanyolország
- Mg0003 40308
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia
- Mg0003 40468
-
Niš, Szerbia
- Mg0003 40467
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan
- Mg0003 20080
-
Taipei, Tajvan
- Mg0003 20081
-
Taipei, Tajvan
- Mg0003 20086
-
Taoyuan, Tajvan
- Mg0003 20082
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A tanulmányban résztvevőnek a beleegyező nyilatkozat aláírásakor legalább 18 évesnek kell lennie
- A vizsgálatban résztvevő az 1. vizit során dokumentálta a generalizált myasthenia gravis (gMG) diagnosztizálását a vizsgálatban résztvevő kórelőzményei alapján és korábbi értékelésekkel
- A vizsgálatban résztvevő acetilkolin-receptor (AChR) vagy izomspecifikus kináz (MuSK) elleni autoantitestek megerősített pozitív rekordja van a szűréskor (1. vizit). Az autoantitestek jelenléte az 1. látogatás alkalmával megismételt vizsgálattal igazolható.
- A vizsgálatban résztvevő Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II-IVa osztályú az 1. látogatáson
- A vizsgálatban résztvevő Myasthenia Gravis-napi élettevékenységek (MG-ADL) pontszáma legalább 3 (≥3 pont a nem okuláris tünetből) ÉS a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszáma legalább 11 az 1. látogatáskor és Alapállapot (2. látogatás)
- A vizsgálatban részt vevő további kezelést, például intravénás immunglobulin g-t (IVIg) vagy plazmacserét (PEX) fontolgat a vizsgáló.
Kizárási kritériumok:
- A vizsgálatban résztvevőnek ismert hiperprolinemia kórtörténete van
- A vizsgálatban résztvevőnek a vizsgáló véleménye szerint klinikailag releváns aktív fertőzése (pl. szepszis, tüdőgyulladás vagy tályog) van, vagy súlyos fertőzése volt (kórházi kezelést vagy parenterális antibiotikum kezelést igénylő) az első vizsgálati adag beadását megelőző 6 héten belül. gyógyszer (IMP)
- Az ismert tuberkulózis-fertőzésben (TB) szenvedő, a tbc-fertőzés vagy a látens tuberkulózisfertőzés (LTBI) megszerzésének magas kockázatának kitett vizsgálati résztvevőt kizárják a vizsgálatból.
- A vizsgálatban résztvevő túlérzékenységi reakciót tapasztalt más újszülöttkori Fc receptor (FcRn) gyógyszerekkel való érintkezés után
- A vizsgálatban résztvevő súlyos (a Myasthenia Gravis-napi életvitel (MG-ADL) skálán 3. fokozatú) gyengeségben szenved, amely a szájgarat vagy a légzőizmokat érinti, vagy akinek myastheniás krízise vagy közelgő krízise van az 1. vagy 2. látogatáskor
- A vizsgálatban résztvevő szilárd szervátültetésen vagy hematopoetikus őssejt-/velőtranszplantáción esett át
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. adagolási rend
Az 1. adagolási rendbe randomizált vizsgálati résztvevők a kezelési időszak során előre meghatározott időpontokban megkapják a rozanolixizumab kijelölt adagját.
|
A rozanolixizumabot szubkután infúzióban kell beadni az 1. vagy 2. adagolási rend szerint.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. adagolási rend
A 2. adagolási rend szerint randomizált vizsgálati résztvevők a kezelési időszak során előre meghatározott időpontokban megkapják a rozanolixizumab kijelölt adagját.
|
A rozanolixizumabot szubkután infúzióban kell beadni az 1. vagy 2. adagolási rend szerint.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Az ebbe a karba véletlenszerűen kiválasztott vizsgálati résztvevők placebót kapnak.
|
Az alanyok előre meghatározott időpontokban placebót kapnak.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalról a 43. napra a Myasthenia Gravis – A mindennapi élet tevékenységei (MG-ADL) pontszámában
Időkeret: Alapállapot és 43. nap
|
A Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) egy 8 elemből álló, páciens által bejelentett kimenetelű (PRO) eszköz, amelyet a Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) alapján fejlesztettek ki.
Az MG-ADL a tüneteket és a fogyatékosságot célozta meg a szem, a bulbar, a légúti és az axiális tünetek között.
A teljes MG-ADL pontszámot az egyes tételekre adott válaszok összegzésével kaptuk (8 elem; fokozatok: 0, 1, 2, 3), ahol a 0 a tünet hiányát vagy a csökkent teljesítményt, a 3 pedig a legsúlyosabb tüneteket vagy csökkent teljesítményt jelenti.
Az összpontszám 0 és 24 között mozog, a magasabb pontszám több fogyatékosságot jelez.
A pontszám pozitív változása romlást, a negatív változás pedig javulást jelez.
|
Alapállapot és 43. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 43. napon Myasthenia Gravis-reakciót értek el a mindennapi életben (MG-ADL)
Időkeret: 43. nap
|
Az MG-ADL egy 8 elemből álló PRO műszer, amelyet a QMG alapján fejlesztettek ki.
Az MG-ADL a tüneteket és a fogyatékosságot célozta meg a szem, a bulbar, a légúti és az axiális tünetek között.
A teljes MG-ADL pontszámot az egyes tételekre adott válaszok összegzésével kaptuk (8 elem; fokozatok: 0, 1, 2, 3), ahol a 0 a tünet hiányát vagy a csökkent teljesítményt, a 3 pedig a legsúlyosabb tüneteket vagy csökkent teljesítményt jelenti.
Az összpontszám 0 és 24 között mozog, a magasabb pontszám több fogyatékosságot jelez.
A pontszám pozitív változása romlást, a negatív változás pedig javulást jelez.
A vizsgálatban résztvevőket a 43. napon válaszadónak minősítették, ha az érték legalább 2 pontos javulás (csökkenés) volt a 43. napon mért kiindulási értékhez képest.
|
43. nap
|
|
Változás az alapvonalról a 43. napra a Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) összpontszámában
Időkeret: Alapállapot és 43. nap
|
Az MG-C skála egy validált értékelés, amely 10 tételt tesztel, az egyes tételek súlyozása eltérő.
A tételek közé tartozott a ptosis/felfelé pillantás (tartomány: 0 [>45 másodperc] - 3 [azonnali]), kettős látás oldalsó pillantásra (tartomány: 0 [>45 másodperc] - 4 [azonnali]), szemzárás (tartomány: 0 [Normál] - 2 [súlyos gyengeség]), beszéd (tartomány: 0 [Normál] - 6 [nehezen érthető a beszéd]), rágás (tartomány: 0 [Normál] - 6 [gyomorszonda]), nyelés (tartomány: 0 [Normál] - 6 [gyomorszonda]), légzés (tartomány: 0 [Normál] - 9 [lélegeztetőgép-függőség]), nyakhajlítás (tartomány: 0 [Normál] - 4 [súlyos gyengeség]), vállrablás (tartomány: 0 [Normál] - 5 [súlyos gyengeség]) és csípőhajlítás (tartomány: 0 [Normál] - 5 [súlyos gyengeség]), alacsonyabb pontszámok = alacsonyabb betegségaktivitás.
A teljes MG-C pontszámot az egyes tételekre adott válaszok összegzésével kaptuk meg, és a pontszám 0 és 50 között mozog, az alacsonyabb pontszámok alacsonyabb betegségaktivitást jeleznek.
A pozitív változás rosszabbodást, a negatív változás pedig javulást jelez.
|
Alapállapot és 43. nap
|
|
Változás az alapvonalról a 43. napra a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) összpontszámában
Időkeret: Alapállapot és 43. nap
|
A QMG egy validált értékelés, és a skála 13 elemet tesztelt, beleértve a szem és az arc érintettségét, a nyelést, a beszédet, a végtagok erejét és a kényszerített vitálkapacitást.
A teljes QMG-pontszámot az egyes tételekre adott válaszok összegzésével kaptuk (13 elem; válaszok: nincs=0, enyhe=1, közepes=2, súlyos=3), és a pontszám 0-tól 39-ig terjed, az alacsonyabb pontszámok pedig alacsonyabbat jeleznek. betegség aktivitása.
A pontszám pozitív változása romlást, a negatív változás pedig javulást jelez.
|
Alapállapot és 43. nap
|
|
Változás a kiindulási értékről a 43. napra a Myasthenia Gravis (MG) tüneteiben, a betegek által bejelentett eredmény (PRO) „izomgyengeség fáradékonyság” pontszáma
Időkeret: Alapállapot és 43. nap
|
MG tünetek A PRO műszer 42 tételből állt 5 skálán: szemizom gyengeség (1-5. tétel); bulbaris izomgyengeség (6-15. tétel); légúti izomgyengeség (16-18. tétel); fizikai fáradtság (19-33. tétel) és izomgyengeség fáradékonysága (34-42. tétel).
A vizsgálatban résztvevőket arra kérték, hogy válasszák ki azt a válaszlehetőséget, hogy milyen gyakran tapasztaltak izomgyengeséget, kimerültséget (34-42. tétel) az elmúlt 7 nap során egy 5-pontos Likert-skála segítségével (1=egyik alkalommal sem 5=minden idő") minden egyes tételhez.
Az egyes tételpontszámok összegét lineárisan transzformáljuk, hogy az összes tartomány pontszáma 0 és 100 között legyen.
Az összpontszám kiszámítása a következőképpen történik: (a skálán belüli tételpontszámok összege)/(nyers pontszámtartomány) x (a skála elemeinek teljes száma)/(a skálán nem hiányzó elemek száma) x100, és 0 és 100 között mozog. , ahol a magasabb pontszámok súlyos tüneteket jeleztek.
|
Alapállapot és 43. nap
|
|
Változás a kiindulási értékről a 43. napra a Myasthenia Gravis (MG) tüneteiben, a beteg által bejelentett eredmény (PRO) „fizikai fáradtság” pontszáma
Időkeret: Alapállapot és 43. nap
|
Az MG tünetek PRO eszköze 42 tételből állt 5 skálán: szemizom gyengeség (1-5. tétel); bulbaris izomgyengeség (6-15. tétel); légúti izomgyengeség (16-18. tétel); fizikai fáradtság (19-33. tétel) és izomgyengeség fáradékonysága (34-42. tétel).
A vizsgálatban résztvevőket arra kérték, hogy válasszák ki azt a válaszlehetőséget, hogy milyen gyakran tapasztaltak fizikai fáradtságot (19-33. tétel) az elmúlt 7 nap során egy 5-pontos Likert-skála segítségével (1="egyik alkalommal" 5 = minden idő") minden egyes tételhez.
Az egyes tételpontszámok összegét lineárisan transzformáljuk, hogy az összes tartomány pontszáma 0 és 100 között legyen.
Az összpontszám kiszámítása a következőképpen történik: (a skálán belüli tételpontszámok összege)/(nyers pontszámtartomány) x (a skála elemeinek teljes száma)/(a skálán nem hiányzó elemek száma) x100, és 0 és 100 között mozog. , ahol a magasabb pontszámok súlyos tüneteket jeleztek.
|
Alapállapot és 43. nap
|
|
Változás az alapvonalról a 43. napra a Myasthenia Gravis (MG) tüneteiben, a beteg által jelentett eredmény (PRO) „bulbáris tünetek” pontszáma
Időkeret: Alapállapot és 43. nap
|
Az MG tünetek PRO eszköze 42 tételből állt 5 skálán: szemizom gyengeség (1-5. tétel); bulbaris izomgyengeség (6-15. tétel); légúti izomgyengeség (16-18. tétel); fizikai fáradtság (19-33. tétel) és izomgyengeség fáradékonysága (34-42. tétel).
A vizsgálatban résztvevőket arra kérték, hogy válasszanak olyan válaszlehetőséget, amely a legjobban írja le a bulbaris izomgyengeség tüneteinek súlyosságát (6-15. tétel) az elmúlt 7 napban, egy 4-pontos Likert-skála (1=nincs”-től 4-ig „súlyos”) minden elemhez. .
Az egyes tételpontszámok összegét lineárisan transzformáljuk, hogy az összes tartomány pontszáma 0 és 100 között legyen.
Az összpontszám kiszámítása a következőképpen történik: (a skálán belüli tételpontszámok összege)/(nyers pontszámtartomány) x (a skála elemeinek teljes száma)/(a skálán nem hiányzó elemek száma) x100, és 0 és 100 között mozog. , ahol a magasabb pontszámok súlyos tüneteket jeleztek.
|
Alapállapot és 43. nap
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a tanulmányi látogatás végéig (a 14. hétig)
|
A TEAE a vizsgálati gyógyszer (IMP) első beadásának időpontjában vagy azt követően kezdődő mellékhatás, az utolsó adag beadását követő 8 hétig.
|
Az alaphelyzettől a tanulmányi látogatás végéig (a 14. hétig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a vizsgálati gyógyszerkészítmények (IMP) visszavonásához vezető, kezelés során jelentkező nemkívánatos események (TEAE) jelentkeztek
Időkeret: Az alaphelyzettől a tanulmányi látogatás végéig (a 14. hétig)
|
A TEAE az IMP első beadásakor vagy azt követően kezdődő mellékhatás, az utolsó adag beadását követő 8 hétig.
|
Az alaphelyzettől a tanulmányi látogatás végéig (a 14. hétig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: UCB Cares, +1 844 599 2273 (UCB)
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Bril V, Benatar M, Andersen H, Vissing J, Brock M, Greve B, Kiessling P, Woltering F, Griffin L, Van den Bergh P; MG0002 Investigators. Efficacy and Safety of Rozanolixizumab in Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis: A Phase 2 Randomized Control Trial. Neurology. 2021 Feb 9;96(6):e853-e865. doi: 10.1212/WNL.0000000000011108. Epub 2020 Nov 20.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7.
- Habib AA, Sacconi S, Antonini G, Cortes-Vicente E, Grosskreutz J, Mahuwala ZK, Mantegazza R, Pascuzzi RM, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Wiendl H, Boehnlein M, Greve B, Woltering F, Bril V. Efficacy and safety of rozanolixizumab in patients with muscle-specific tyrosine kinase autoantibody-positive generalised myasthenia gravis: a subgroup analysis of the randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase III MycarinG study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 12;17:17562864241273036. doi: 10.1177/17562864241273036. eCollection 2024.
- Kaminski HJ, Antozzi C, Habib AA, Pascuzzi RM, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Regnault A, Hareendran A, Grimson F, Tarancon T, Bril V; MycarinG study investigators. Improvement in Patient-Reported Symptoms of Generalised Myasthenia Gravis With Rozanolixizumab in the Randomised Phase 3 MycarinG Study Using the MG Symptoms PRO. Eur J Neurol. 2025 Aug;32(8):e70231. doi: 10.1111/ene.70231.
- Regnault A, Habib AA, Creel K, Kaminski HJ, Morel T. Clinical meaningfulness and psychometric robustness of the MG Symptoms PRO scales in clinical trials in adults with myasthenia gravis. Front Neurol. 2024 Jun 24;15:1368525. doi: 10.3389/fneur.2024.1368525. eCollection 2024.
- Matic A, Alfaidi N, Bril V. An evaluation of rozanolixizumab-noli for the treatment of anti-AChR and anti-MuSK antibody-positive generalized myasthenia gravis. Expert Opin Biol Ther. 2023 Jul-Dec;23(12):1163-1171. doi: 10.1080/14712598.2023.2296126. Epub 2023 Dec 28.
- Barnett-Tapia C, Cortes Vicente E, Pascuzzi RM, Utsugisawa K, Bloemers J, Grimson F, Tarancon T, Bril V; MycarinG study investigators. Measuring the effect of rozanolixizumab using the Myasthenia Gravis Impairment Index: analyses from the randomized phase 3 MycarinG study. J Neurol. 2025 Nov 8;272(12):752. doi: 10.1007/s00415-025-13480-8.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vu T, Boehnlein M, Grimson F, Houston N, Kerbusch V, Pulido-Valdeolivas I, Tarancon T, Vissing J. Long-term use of rozanolixizumab in generalised myasthenia gravis: final pooled analysis of the phase III MycarinG study and two open-label extensions. Ther Adv Neurol Disord. 2026 Jun 29;19:17562864261458532. doi: 10.1177/17562864261458532. eCollection 2026.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. június 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. augusztus 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. október 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. május 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. május 29.
Első közzététel (Tényleges)
2019. június 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 3.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Myasthenia Gravis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- rozanolixizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MG0003
- 2019-000968-18 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyását követően, vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.
A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a lektorált vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni.
Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Ez a terv módosulhat, ha a próba befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.
IPD megosztási időkeret
A tanulmány adatait képzett kutatók kérhetik a termék egyesült államokbeli és/vagy európai jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után hat hónappal és a próba befejezése után 18 hónappal.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási szerződést kell kötni.Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .