A D-vitamin gyermekkori Crohn-betegségben (ViDiPeC-2) (ViDiPeC-2)

A Crohn-betegség egy krónikus gyulladásos állapot, amely az emésztőrendszer minden szegmensét érinti a szájtól a végbélnyílásig. Ez az állapot a betegség teljes időtartama alatt a visszaesések fokozott kockázatával jár. A Crohn-betegségben szenvedő betegek közel 25%-a gyermekkorú. Számos epidemiológiai adat a gyermekkori Crohn-betegség előfordulásának növekedése mellett szól. Környezeti tényezők magyarázhatják ezt a megnövekedett előfordulást. Közülük a napfénynek való kitettség és a D-vitamin-hiány számos szerző felvetette.

A legújabb tanulmányok leírták, hogy az orális D-vitamin-kiegészítés változó dózisai hogyan változtathatják meg a 25-hidroxi-D-vitamin (25(OH)D) szérumszintjét, de egyetlen tanulmány sem foglalkozott kifejezetten azzal a kérdéssel, hogy a D-vitamin-pótlás megváltoztathatja-e a visszaesések/szövődmények arányát. és/vagy életminőség javítása CD-vel diagnosztizált gyermekeknél.

A CD diagnosztizálásakor jelenleg alkalmazott kezelései a diagnózis felállítása körül hatékonyak, de rövid és hosszú távon ezeknek a terápiáknak egy része nem hatékony, vagy allergiás vagy intolerancia reakciókhoz vezet. Összességében a relapszusok aránya a diagnózist követő évben jelentős. Ezért különböző terápiás megközelítéseket kell vizsgálni a betegségteher csökkentése érdekében.

2012 novembere és 2013 júliusa között nyílt kísérleti kohorszvizsgálatot végeztünk, melynek célja a nagy dózisú D3-vitamin (3000 NE vagy 4000 NE/nap) orálisan, kiegészítő terápiaként adott biohasznosulásának és toleranciájának vizsgálata volt 20 újonnan diagnosztizált gyermekgyógyászati ​​gyermeknél. CD (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01692808). A laboratóriumi vizsgálatokból, megfigyeléses kutatásokból és kísérleti kísérletekből származó adatok együttesen arra utalnak, hogy a D-vitamin nagy jelentőséggel bír a CD kialakulásában és progressziójában. A D-vitamin hiánya valódi kockázati tényező lehet a betegségek előfordulása és/vagy visszaesése szempontjából. Pilotanulmányunk eredményei azt mutatják, hogy a diagnóziskor aktív CD-s gyermekeknél a napi 4000 NE D-vitamin adagot jól tolerálják, és a CD-s gyermekek 100%-ánál gyorsan 100 nmol/l-re vagy afelettire emeli a 25OHD3 vérszintjét. a diagnózisnál. Ezen túlmenően napi 2000 NE fenntartó adag szükséges (és elegendő is) a cél több hónapon keresztüli fenntartásához. Jelenleg nem áll rendelkezésre kellően megalapozott tanulmány a gyermekkori CD-populációban, amely a diagnóziskor alkalmazott D-vitamin-terápia és a CD-eredmények közötti kapcsolatot vizsgálná.

Randomizált, kontrollált vizsgálatot (RCT) javasolunk a nagy dózisú orális D-vitamin kiegészítõ terápiaként való hatékonyságának tanulmányozására CD-vel diagnosztizált gyermekeknél, a visszaesések arányának csökkentése és a betegek életminõségének javítása érdekében.

Elsődleges hatékonysági végpont: Azon betegek aránya, akiknél a randomizálás után 52 héttel legalább egy relapszus volt.

Másodlagos hatásossági végpont: Életminőségi pontszámok, kumulatív szteroid dózis, első relapszusig eltelt idő, kortikoterápia időtartama, relapszusok száma, kórházi kezelések száma Biztonsági végpont: hiperkalcémia előfordulása (meghatározása szerint korrigált szérum kalciumszint >2,65 mmol/l), a hiperkalciuria előfordulása (a vizelet kalcium-kreatinin mólarányaként ≥1,50), a 25OHD3 optimális feletti szintjének előfordulása ≥ 250 nmol/L szérumszint alapján, a vizsgálat megszakításának aránya hiperkalcémia vagy hiperkalciuria miatt.

Hatékonysági változó: Relapszus előfordulása, Relapszusig eltelt idő, Életminőség-pontszám változása a kiindulási értékről 26 hétre, 52 hét. A fizikai aktivitás pontszámának változása a kiindulási értékről 26 hétre, 52 hétre