Vizsgálat az IONIS-FB-LRx, a B komplement faktor antiszensz inhibitora hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére primer IgA nephropathiában szenvedő felnőttek körében
2025. január 17. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Egy nyílt, 2a fázisú klinikai vizsgálat az IONIS-FB-LRx, a B komplement faktor antiszensz gátló hatásának és biztonságosságának értékelésére primer IgA nefropátiában szenvedő felnőtt alanyoknál
A tanulmány célja az IONIS-FB-LRx, a komplement B faktor hírvivő ribonukleinsav (CFB mRNS) antiszensz inhibitora hatékonyságának és biztonságosságának értékelése, valamint az IONIS-FB-LRx plazma B faktorra gyakorolt hatásának értékelése. FB) szintje és a szérum AH50, CH50 aktivitása primer immunglobulin A (IgA) nephropathiában szenvedő résztvevőkben.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy 2. fázisú, egykarú, nyílt klinikai vizsgálat, legfeljebb 25 résztvevővel, amely egy szűrési időszakból, egy 24 hetes kezelési időszakból, egy opcionális, legfeljebb további 48 hétig tartó kezelési időszakból és egy 12. hét a kezelés utáni követési értékelési időszak.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Ausztrália, 2170
- Ionis Investigative Site
-
St Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
- Ionis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Ionis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G 3E8
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 168582
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
- Ionis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok
- A nőstényeknek nem terheseknek és nem szoptatóknak kell lenniük, és műtétileg sterileknek vagy posztmenopauzásnak kell lenniük, VAGY rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk.
- Biopsziával igazolt primer immunglobulin A (IgA) nefropátia
- Hematuria
- Proteinuria
Kizárási kritériumok
- Klinikailag jelentős eltérések az anamnézisben (pl. demencia, stroke, akut koszorúér-szindróma, thrombocytopenia vagy jelentős műtét a szűrést követő 3 hónapon belül)
- A B-limfocita funkció elsődleges vagy másodlagos immunhiányának diagnosztizálása, splenectomia vagy a kórtörténetben szereplő visszatérő meningococcus betegség
- Aktív fertőzés 30 nappal a vizsgálat előtt
- A becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) ≤ 40 milliliter/perc/1,73 négyzetméter (mL/perc/1,73 m^2) a krónikus vesebetegség-epidemiológiai együttműködés (CKD-EPI) segítségével
- Más vesebetegség jelenléte, beleértve, de nem kizárólagosan a cukorbetegséget és/vagy a diabéteszes nephropathiát, a vékony bazális membrán betegséget, az Alport-kórt, az IgA nephritist (Henoch-Schonlein purpura), a lupus nephritist, a minimális változási betegséget, a fertőzés utáni glomerulonephritist vagy bármely mást. proteinuria vagy másodlagos IgA nefropátia oka (beleértve, de nem kizárólagosan a cöliákiát, a Crohn-betegséget, a humán immunhiány vírust (HIV), a májcirrózist)
- Veseátültetés vagy más szervátültetés anamnézisében
- Kezelés más vizsgált gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést követő 6 hónapon belül, vagy a vizsgált szer 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Immunszuppresszív/immunmoduláló gyógyszeres kezelés 12 hónappal a vizsgálati gyógyszer beadása előtt, a rövid távú kezelések kivételével.
- Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: IONIS-FB-LRx
|
A résztvevők IONIS-FB-LRx-et kapnak szubkután injekcióban (SC) az 1. héten és 4 hetente a 25. hétig.
Választható 48 hetes meghosszabbítás, a gyógyszeradagolás 4 hetente folytatódik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Százalékos csökkenés a 24 órás vizeletfehérje-kiválasztásban
Időkeret: Kiindulási állapot a 29. hétig (ha a résztvevő a 25. hét előtt abbahagyja a vizsgálati gyógyszert, a vizsgálati gyógyszer kiindulási és 4 héttel az utolsó adagja után kerül mérésre)
|
Kiindulási állapot a 29. hétig (ha a résztvevő a 25. hét előtt abbahagyja a vizsgálati gyógyszert, a vizsgálati gyógyszer kiindulási és 4 héttel az utolsó adagja után kerül mérésre)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A 24 órás vizeletfehérje-kiválasztás abszolút csökkenése
Időkeret: Kiindulási állapot a 29. hétig (ha a résztvevő a 25. hét előtt abbahagyja a vizsgálati gyógyszert, a vizsgálati gyógyszer kiindulási és 4 héttel az utolsó adagja után kerül mérésre)
|
Kiindulási állapot a 29. hétig (ha a résztvevő a 25. hét előtt abbahagyja a vizsgálati gyógyszert, a vizsgálati gyógyszer kiindulási és 4 héttel az utolsó adagja után kerül mérésre)
|
|
Az albuminuria abszolút csökkenése (UACr arány)
Időkeret: Alaphelyzet a 29. hétig
|
Alaphelyzet a 29. hétig
|
|
A proteinuria abszolút csökkenése (UPCr arány)
Időkeret: Alaphelyzet a 29. hétig
|
Alaphelyzet a 29. hétig
|
|
Százalékos változás az alapértékhez képest a B plazmafaktorban (FB)
Időkeret: 29 hétig
|
29 hétig
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a Plasma AH50-ben
Időkeret: 29 hétig
|
29 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. december 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. február 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. április 11.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 8.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. január 17.
Utolsó ellenőrzés
2025. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 696844-CS4
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .