Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus IONIS-FB-LRx:n, komplementtitekijä B:n antisense-inhibiittorin, tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on primaarinen IgA-nefropatia

perjantai 17. tammikuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avoin vaiheen 2a kliininen tutkimus IONIS-FB-LRx:n, komplementtitekijä B:n antisense-inhibiittorin, tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on primaarinen IgA-nefropatia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida komplementtitekijä B:n lähettiribonukleiinihapon (CFB mRNA) antisense-estäjän IONIS-FB-LRx:n tehokkuutta ja turvallisuutta ja arvioida IONIS-FB-LRx:n vaikutusta plasmatekijä B:hen ( FB) tasot ja seerumin AH50-, CH50-aktiivisuus osallistujilla, joilla on primaarinen immunoglobuliini A (IgA) -nefropatia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, yksihaarainen avoin kliininen tutkimus enintään 25 osallistujalla, joka koostuu seulontajaksosta, 24 viikon hoitojaksosta, valinnaisesta hoidon jatkojaksosta, joka on enintään 48 viikkoa, ja 12- viikon hoidon jälkeinen seuranta-arviointijakso.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Ionis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Ionis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 3E8
        • Ionis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 168582
        • Ionis Investigative Site
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Ionis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Naisten on oltava ei-raskaana ja imettämättömiä ja joko kirurgisesti steriilejä tai vaihdevuosien jälkeen TAI käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää
  • Biopsialla todistettu primaarinen immunoglobuliini A (IgA) -nefropatia
  • Hematuria
  • Proteinuria

Poissulkemiskriteerit

  • Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet sairaushistoriassa (esim. dementia, aivohalvaus, akuutti sepelvaltimotauti, trombosytopenia tai suuri leikkaus kolmen kuukauden sisällä seulonnasta)
  • B-lymfosyyttien toiminnan primaaristen tai sekundaaristen immuunipuutteiden diagnoosi, pernan poisto tai toistuvan meningokokkitaudin historia
  • Aktiivinen infektio 30 päivää ennen tutkimusta
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≤ 40 millilitraa minuutissa per 1,73 neliömetriä (ml/min/1,73 m^2) Kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) avulla
  • Muun munuaissairauden esiintyminen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, diabetes ja/tai diabeettinen nefropatia, ohut tyvikalvosairaus, Alportin tauti, IgA-nefriitti (Henoch-Schonleinin purppura), lupusnefriitti, Minimal Change Disease, infektion jälkeinen glomerulonefriitti tai mikä tahansa muu proteinurian tai sekundaarisen IgA-nefropatian syy (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen keliakia, Crohnin tauti, ihmisen immuunikatovirus (HIV), maksakirroosi)
  • Aiempi munuaisensiirto tai muu elinsiirto
  • Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkimuksen aineen viiden puoliintumisajan kuluessa sen mukaan kumpi on pidempi
  • Immunosuppressiivisen/immunomodulatorisen lääkityksen antaminen 12 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen antamista lyhytaikaisia ​​hoitoja lukuun ottamatta.
  • Muita protokollassa määriteltyjä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IONIS-FB-LRx
Lääke: IONIS-FB-LRx
Osallistujat saavat IONIS-FB-LRx:n ihonalaisena injektiona (SC) viikolla 1 ja 4 viikon välein viikkoon 25 asti. Valinnainen 48 viikon pidennys, jossa lääkeannostelu jatkuu 4 viikon välein.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus 24 tunnin virtsan proteiinin erittymisestä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 29 (jos osallistuja lopettaa tutkimuslääkehoidon ennen viikkoa 25, mitataan lähtötilanne ja 4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen)
Lähtötilanne viikolle 29 (jos osallistuja lopettaa tutkimuslääkehoidon ennen viikkoa 25, mitataan lähtötilanne ja 4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen 24 tunnin virtsan proteiinierityksen väheneminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 29 (jos osallistuja lopettaa tutkimuslääkehoidon ennen viikkoa 25, mitataan lähtötilanne ja 4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen)
Lähtötilanne viikolle 29 (jos osallistuja lopettaa tutkimuslääkehoidon ennen viikkoa 25, mitataan lähtötilanne ja 4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen)
Albuminurian absoluuttinen väheneminen (UACr-suhde)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 29
Lähtötilanne viikkoon 29
Absoluuttinen proteiinin väheneminen (UPCr-suhde)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 29
Lähtötilanne viikkoon 29
Prosenttimuutos perustasosta plasmatekijä B:ssä (FB)
Aikaikkuna: Viikolle 29 asti
Viikolle 29 asti
Prosenttimuutos perustasosta plasmassa AH50
Aikaikkuna: Viikolle 29 asti
Viikolle 29 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 696844-CS4

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen IgA-nefropatia

Kliiniset tutkimukset IONIS-FB-LRx

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa