Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van IONIS-FB-LRx, een antisense-remmer van complementfactor B, bij volwassen deelnemers met primaire IgA-nefropathie

17 januari 2025 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label fase 2a klinisch onderzoek ter evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van IONIS-FB-LRx, een antisense-remmer van complementfactor B, bij volwassen proefpersonen met primaire IgA-nefropathie

Het doel van deze studie is het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van IONIS-FB-LRx, een antisense-remmer van complement factor B messenger ribonucleic acid (CFB mRNA), en het evalueren van het effect van IONIS-FB-LRx op plasma factor B ( FB) niveaus en serum AH50, CH50-activiteit bij deelnemers met primaire immunoglobuline A (IgA) nefropathie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmig, open-label klinisch fase 2-onderzoek met maximaal 25 deelnemers dat zal bestaan ​​uit een screeningperiode, een behandelingsperiode van 24 weken, een optionele verlenging van de behandeling tot maximaal 48 weken en een 12- week na de behandeling follow-up evaluatieperiode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Ionis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 3E8
        • Ionis Investigative Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Ionis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 168582
        • Ionis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Vrouwtjes mogen niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven, en chirurgisch steriel of postmenopauzaal zijn OF een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken
  • Biopsie-bewezen primaire immunoglobuline A (IgA) nefropathie
  • Hematurie
  • Proteïnurie

Uitsluitingscriteria

  • Klinisch significante afwijkingen in de medische geschiedenis (bijv. dementie, beroerte, acuut coronair syndroom, trombocytopenie of grote operatie binnen 3 maanden na screening)
  • Diagnose van primaire of secundaire immunodeficiënties van B-lymfocytenfunctie, splenectomie of voorgeschiedenis van recidiverende meningokokkenziekte
  • Actieve infectie 30 dagen voorafgaand aan de studie
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≤ 40 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (ml/min/1,73 m^2) met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
  • Aanwezigheid van een andere nierziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, diabetes en/of diabetische nefropathie, ziekte van de dunne basaalmembraan, de ziekte van Alport, IgA-nefritis (Henoch-Schonlein-purpura), lupus-nefritis, Minimal Change Disease, postinfectieuze glomerulonefritis of enige andere oorzaak van proteïnurie of secundaire IgA-nefropathie (inclusief, maar niet beperkt tot coeliakie, ziekte van Crohn, humaan immunodeficiëntievirus (HIV), levercirrose)
  • Geschiedenis van niertransplantatie of een andere orgaantransplantatie
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of hulpmiddel binnen 6 maanden na screening, of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, welke van de twee het langst is
  • Toediening van immunosuppressieve/immunomodulerende medicatie 12 maanden voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, behalve voor kortdurende behandelingen.
  • Andere in het protocol gespecificeerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IONIS-FB-LRx
Geneesmiddel: IONIS-FB-LRx
Deelnemers krijgen IONIS-FB-LRx, via subcutane injectie (SC) in week 1 en elke 4 weken tot en met week 25. Optionele verlenging van 48 weken, waarbij de dosering van het geneesmiddel elke 4 weken wordt voortgezet.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele vermindering van de 24-uurs urine-eiwituitscheiding
Tijdsspanne: Basislijn tot week 29 (als de deelnemer stopt met het onderzoeksgeneesmiddel vóór week 25, worden de basislijn en 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel gemeten)
Basislijn tot week 29 (als de deelnemer stopt met het onderzoeksgeneesmiddel vóór week 25, worden de basislijn en 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel gemeten)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Absolute vermindering van de 24-uurs urine-eiwituitscheiding
Tijdsspanne: Basislijn tot week 29 (als de deelnemer stopt met het onderzoeksgeneesmiddel vóór week 25, worden de basislijn en 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel gemeten)
Basislijn tot week 29 (als de deelnemer stopt met het onderzoeksgeneesmiddel vóór week 25, worden de basislijn en 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel gemeten)
Absolute vermindering van albuminurie (UACr-ratio)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 29
Basislijn tot week 29
Absolute vermindering van proteïnurie (UPCr-ratio)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 29
Basislijn tot week 29
Percentage verandering ten opzichte van baseline in plasmafactor B (FB)
Tijdsspanne: Tot week 29
Tot week 29
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in Plasma AH50
Tijdsspanne: Tot week 29
Tot week 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 696844-CS4

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire IgA-nefropathie

Klinische onderzoeken op IONIS-FB-LRx

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Norway

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren