Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti IONIS-FB-LRx, antisense inhibitoru komplementového faktoru B, u dospělých účastníků s primární IgA nefropatií

17. ledna 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená klinická studie fáze 2a k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti IONIS-FB-LRx, antisense inhibitoru komplementového faktoru B, u dospělých pacientů s primární IgA nefropatií

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost IONIS-FB-LRx, antisense inhibitoru mediátorové ribonukleové kyseliny komplementového faktoru B (CFB mRNA), a vyhodnotit účinek IONIS-FB-LRx na plazmatický faktor B ( FB) hladiny a sérová aktivita AH50, CH50 u účastníků s primární nefropatií imunoglobulinu A (IgA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 2, jednoramennou otevřenou klinickou studii s až 25 účastníky, která se bude skládat z období screeningu, 24týdenního období léčby, volitelného období prodloužení léčby až o dalších 48 týdnů a 12 týden po léčbě sledovací období hodnocení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Ionis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Ionis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 3E8
        • Ionis Investigative Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Ionis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 168582
        • Ionis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Ženy musí být netěhotné a nekojící a musí být buď chirurgicky sterilní, nebo postmenopauzální NEBO používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  • Biopticky prokázaná primární nefropatie imunoglobulinu A (IgA).
  • Hematurie
  • Proteinurie

Kritéria vyloučení

  • Klinicky významné abnormality v anamnéze (např. demence, mrtvice, akutní koronární syndrom, trombocytopenie nebo velký chirurgický zákrok do 3 měsíců od screeningu)
  • Diagnóza primární nebo sekundární imunodeficience funkce B-lymfocytů, splenektomie nebo anamnéza recidivujícího meningokokového onemocnění
  • Aktivní infekce 30 dní před studií
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≤ 40 mililitrů za minutu na 1,73 m2 (ml/min/1,73 m^2) pomocí organizace Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
  • Přítomnost jiného onemocnění ledvin včetně, ale bez omezení, diabetes a/nebo diabetická nefropatie, onemocnění tenké bazální membrány, Alportova choroba, IgA nefritida (Henoch-Schonleinova purpura), lupusová nefritida, onemocnění s minimálními změnami, postinfekční glomerulonefritida nebo jakékoli jiné příčina proteinurie nebo sekundární IgA nefropatie (včetně, ale bez omezení na uvedené, celiakie, Crohnovy choroby, viru lidské imunodeficience (HIV), cirhózy jater)
  • Transplantace ledvin nebo jiného orgánu v anamnéze
  • Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 6 měsíců od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného činidla, podle toho, co je delší
  • Podávání imunosupresivní/imunomodulační medikace 12 měsíců před podáním studovaného léčiva, s výjimkou krátkodobé léčby.
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení specifikovaná v protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IONIS-FB-LRx
Lék: IONIS-FB-LRx
Účastníci dostanou IONIS-FB-LRx subkutánní injekcí (SC) v týdnu 1 a každé 4 týdny až do týdne 25. Volitelné prodloužení o 48 týdnů s pokračováním dávkování léku každé 4 týdny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentní snížení 24hodinového vylučování bílkovin v moči
Časové okno: Výchozí stav do týdne 29 (Pokud účastník přeruší studovaný lék před 25. týdnem, bude měřen výchozí stav a 4 týdny po poslední dávce studovaného léku)
Výchozí stav do týdne 29 (Pokud účastník přeruší studovaný lék před 25. týdnem, bude měřen výchozí stav a 4 týdny po poslední dávce studovaného léku)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Absolutní snížení 24hodinového vylučování bílkovin moči
Časové okno: Výchozí stav do týdne 29 (Pokud účastník přeruší studovaný lék před 25. týdnem, bude měřen výchozí stav a 4 týdny po poslední dávce studovaného léku)
Výchozí stav do týdne 29 (Pokud účastník přeruší studovaný lék před 25. týdnem, bude měřen výchozí stav a 4 týdny po poslední dávce studovaného léku)
Absolutní snížení albuminurie (poměr UACr)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 29
Výchozí stav do týdne 29
Absolutní snížení proteinurie (poměr UPCr)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 29
Výchozí stav do týdne 29
Procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmovém faktoru B (FB)
Časové okno: Až do 29. týdne
Až do 29. týdne
Procentuální změna od základní linie v plazmě AH50
Časové okno: Až do 29. týdne
Až do 29. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

8. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

11. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

10. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 696844-CS4

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární IgA nefropatie

Klinické studie na IONIS-FB-LRx

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit