Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Sildenafil gyakorlat: A PDE5 gátlás szerepe

2026. augusztus 6. frissítette: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

A gyakorlati intolerancia mechanizmusai cisztás fibrózisban: A PDE5 gátlás szerepe

A mozgásintolerancia a CF-ben szenvedő betegeknél kevéssé tanulmányozott jelenség. A kutatók azt feltételezték, hogy az érrendszeri diszfunkció jelentős szerepet játszik, és részben visszafordítható a foszfodiészteráz 5-ös típusú (PDE5) gátló, a szildenafil adásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A cisztás fibrózis (CF) a leggyakoribb halálos genetikai betegség a kaukázusiak körében. A CF-ben szenvedő betegek várható átlagos élettartama 47,7 év, szemben az Egyesült Államok általános lakosságának 78,8 évével. A terhelési intolerancia, amelyet a terhelési kapacitás csökkenéseként értékeltek (VO2-csúcs), kimutatták, hogy a tüdőfunkciótól függetlenül előrejelzi a CF-ben szenvedő betegek halálozását. A CF-ben a terhelési tolerancia javításának kritikus akadálya a különböző fiziológiai mechanizmusokkal kapcsolatos ismeretek hiánya, amelyek hozzájárulnak a csökkent testedzési kapacitáshoz. A jelen vizsgálat nemcsak a szildenafil klinikailag releváns és betegközpontú kimenetelekre gyakorolt ​​hatását értékeli, hanem mechanikai betekintést is nyújt.

Az 5-ös típusú foszfodiészteráz (PDE5) inhibitorok csökkentik a gyulladást, javítják az érrendszeri egészséget, fokozzák a mikrovaszkuláris O2 szállítást és javítják a vázizomzat működését. Ennek megfelelően a tanulmány központi hipotézise az, hogy a PDE5-gátlóval, a szildenafillal végzett kezelés javíthatja a fizikai teljesítőképességet, az érrendszeri és szívműködést, valamint az általános életminőséget, amelyek mindegyike hozzájárulhat a CF-ben szenvedő betegek edzéstűrésének javulásához.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

31

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

9 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A cisztás fibrózis (CF) megerősített diagnózisa a következő kritériumok alapján: Pozitív verejték-klorid-koncentráció ≥60 milliekvivalens (mEq)/liter (pilokarpin iontoforézissel) és/vagy genotípus két azonosítható betegséget okozó mutációval, amelyek összhangban vannak a CF-vel, és egy kíséri. vagy több klinikai jellemző, amely megfelel a CF fenotípusnak
  • ≥ 9 éves férfi vagy női betegek
  • 1 másodperces kényszerkilégzési térfogat (FEV1) ≥ 30% előrejelzett és ≤ 70% 18 évesnél idősebb betegeknél és ≤ 80% 18 évesnél idősebb betegeknél
  • Klinikailag stabil, akut felső vagy alsó légúti fertőzés vagy aktuális pulmonalis exacerbáció jele nélkül a szűrővizsgálatot megelőző 14 napon belül
  • Nyugalmi oxigéntelítettség (szoba levegője) >85%
  • CF-vel összefüggő cukorbetegségben szenvedő vagy nem szenvedő betegek
  • Képes a spirometria reprodukálható elvégzésére (az American Thoracic Society kritériumai szerint)
  • Hajlandóság fenntartani a krónikus CF-kezelési ütemtervet (pl. váltakozó hónapos inhalációs antibiotikumok)

Kizárási kritériumok:

  • Gyerekek 8 évesek. idős és fiatalabb
  • 20 kg-nál kisebb súlyú személyek
  • A szildenafillal szembeni túlérzékenység anamnézisében
  • Vizsgálati szer használata az 1. látogatást megelőző 4 hetes időszakban (0. nap)
  • Szoptatás, terhes vagy szóban kifejezett hajlandóság egy elfogadható fogamzásgátlási módszer (absztinencia, hormonális vagy barrier módszer, partner sterilizálás vagy méhen belüli eszköz) gyakorlására a fogamzóképes korú nők vizsgálatában való részvétel során.
  • Jelentős májbetegség az anamnézisben (aszpartát-transzamináz vagy alanin-transzamináz szintje a normálérték felső határának háromszorosa a szűréskor, dokumentált biliaris cirrhosis vagy portális hipertónia),
  • Jelentős szív- és érrendszeri betegség anamnézisében (aorta szűkület, koszorúér-betegség vagy életveszélyes aritmia),
  • Súlyos neurológiai betegség a kórtörténetben (pl. stroke történelem),
  • Súlyos hematológiai betegségek anamnézisében (pl. vérzéses diatézis anamnézisében; jelenlegi nemzetközi normalizált arány (INR) > 2,0
  • Súlyos szemészeti betegség a kórtörténetben (pl. a kórelőzményben retinakárosodás vagy nem arteritiszes ischaemiás látóideg-gyulladás)
  • Súlyos vesekárosodás a kórtörténetben (kreatinin > 1,8 mg/dl)
  • A tabletták lenyelésének képtelensége
  • Korábbi szervátültetés
  • Egyidejű nitrátok, α-blokkolók vagy Ca-csatorna-blokkolók használata (jelenleg vagy az 1. látogatást követő egy hónapon belül)
  • Olyan gyógyszerek egyidejű alkalmazása, amelyekről ismert, hogy a CYP3A4 erős inhibitorai [pl. ketokonazol, itrakonazol, ritonavir, klaritromicin, eritromicin, rifampin (jelenleg vagy a vizsgálati gyógyszer megkezdését követő egy hónapon belül)] (MEGJEGYZÉS: az azitromicin alkalmazása NEM kizáró ok)
  • Burkholderia cepacia-t vagy Mycobacteria massiliense-t eredményező köpet- vagy toroktampontenyészet a szűrést követő 2 éven belül
  • A migrénes fejfájás története.
  • Olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy az adatok minőségét
  • A cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) modulátor terápia megkezdése kevesebb mint 1 hónappal a szildenafil vagy placebo első adagja előtt
  • Antikoagulánsok használata
  • Frank pulmonalis hipertónia [jobb kamrai szisztolés nyomás (RVSP) >40 Hgmm echokardiográfiával)
  • Priapizmus vagy ismert pénisz anatómiai deformitások története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Sildenafil
active sildenafil 40 mg p.o. three times per day
Drog: Sildenafil 40 mg belsőleges kapszula
40 mg szildenafil kapszula szájon át naponta háromszor
Más nevek:
  • szildenafil, revatio
Placebo Comparator: Placebo Arm
placebo three times per day
Drog: Placebo Orális kapszula
Placebo kapszula szájon át naponta háromszor
Más nevek:
  • placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 Minute Walk Distance (6MWD)
Időkeret: Change in distance walked between week 1 and week 13
Exercise capacity, an objective measurement of exercise tolerance, predicts mortality in patients with CF. The mechanisms for exercise intolerance in CF have yet to be fully elucidated and further understanding could improve clinical outcomes and survival in CF. Preliminary data from two independent proof-of-concept clinical trials support the use of sildenafil to improve exercise capacity, cardiac function, and quality of life in CF
Change in distance walked between week 1 and week 13

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Időkeret: Quality of life assessed at weeks 1 and 13
The respiratory domain of the validated CF-specific quality of life measure. The CFQ-R Respiratory domain score (scale 0-100 with higher scores indicating better quality of life).
Quality of life assessed at weeks 1 and 13

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Jewish Health

Együttműködők

Augusta University
Cystic Fibrosis Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 28.

Első közzététel (Tényleges)

2019. július 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Sildenafil Exercise

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel