Mesenchymális őssejtek előrehaladott krónikus obstruktív tüdőbetegségben (COPD) szenvedő betegek kezelésében

Befogadási kritériumok

• Korhatár: legalább 18 éves
• Nem: férfi vagy nő
• Célbetegség vagy állapot: előrehaladott COPD-ben szenvedő alanyok
• Az alanynak a hörgőtágító utáni FEV1/FVC aránynak 0,7-nél kisebbnek kell lennie
• Az alanynak a hörgőtágító kezelés utáni FEV1 százalék előrejelzett értékének 20% és 49% között kell lennie.
• Az alany teljes tüdőkapacitása (TLC) várhatóan 80% vagy több
• Az alanynak egykori dohányzónak kell lennie, és legalább 10 doboz éve dohányzott.
• Az alanynak a vizsgálatba való felvétele előtt legalább hat hónapig tartózkodnia kell a nikotintartalmú termékektől.
• Az alanyoknak legalább 2 pontot kell elérniük a módosított Medical Research Council-ban (mMRC)
• Az alanyoknál a COPD exacerbációja volt a vizsgálatba való felvételt megelőző 12 hónapban. A COPD akut exacerbációja olyan légúti esemény, amely antibiotikum vagy szisztémás szteroid, vagy mindkettő alkalmazását teszi szükségessé.
• Tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF): Minden betegnek alá kell írnia egy IRB által jóváhagyott ICF-et. Csak olyan alanyok vesznek részt a vizsgálatban, akik aláírták az ICF-et. Az ICF tartalmazni fogja a Mayo IRB és az FDA által megkövetelt elemeket az US 21CFR50-ben.
• Az alany számított kreatinin-clearance-ének 30 ml/percnél nagyobbnak kell lennie.
• Az alanynak a vizsgálat befejezéséig rendelkezésre kell állnia az összes meghatározott értékeléshez a vizsgálat helyszínén.
• Az alanynak írásos ICF-et és engedélyt kell benyújtania a PHI használatához és közzétételéhez.
• Az alanyok oxihemoglobin telítettségének a szobalevegőn nyugalmi állapotban legalább 88%-nak kell lennie.

Kizárási kritériumok

• Klinikailag jelentős betegségben szenvedő betegek jelentős szervi diszfunkció megnyilvánulásaival, amelyek a PI vagy a társvizsgáló megítélése szerint valószínűtlenné teszik, hogy a vizsgálati alany elviselje az MSC infúziót vagy befejezze a vizsgálatot
• Az alanynál a COPD-től eltérő tüdőbetegséget diagnosztizáltak (pl. asztma, tüdőfibrózis, sarcoidosis, pulmonalis hypertonia, bronchiolitis, intersticiális tüdőbetegség)
• Az alanyban α1-antitripszin-hiányt diagnosztizáltak
• Az alany testtömeg-indexe 35-nél nagyobb vagy 16-nál kisebb
• Az alanynak aktív fertőzése van vagy volt, amely szisztémás antibiotikumot igényel a vizsgálatba való felvételt követő 12 héten belül
• Az alanynak a COPD súlyosbodása volt, amely kórházi kezelést igényelt a vizsgálatba való felvételtől számított 12 héten belül.
• Az alany a vizsgálatba való felvételét követő 12 héten belül megkezdte a tüdőrehabilitációt
• Az alany prednizont (vagy azzal egyenértékű dózisú más kortikoszteroidot) használ vagy alkalmazott a vizsgálatba való beiratkozást követő 12 héten belül
• Az alanynak rosszindulatú daganata van, vagy a kórtörténetében szerepel
• Az alanynak a COPD-től független autoimmun rendellenességekre utaló bizonyítéka van vagy a kórtörténetében szerepel
• Az alany terhes vagy szoptat
• Az alany anamnézisében HIV, hepatitis B és/vagy hepatitis C szerepel
• Az alanynál májműködési zavarok mutatkoznak, amelyek az alkalikus foszfatáz 345 u/l-nél nagyobb, a teljes bilirubinszint 1,65 mg/dl-nél, az ALT 275 egység/l-nél nagyobb és/vagy az AST-szint 240 egység/l-nél nagyobb.
• Az alanynak bizonyítékai vannak jelentős szívműködési zavarra, pl. akut myocardialis infarctus a szűrést követő 3 hónapon belül, instabil angina diagnózisú betegeknél. „Cor pulmonale” diagnózisú betegek, kontrollálatlan tachyarrhythmia vagy bradyarrhythmia, pitvarfibrilláció vagy pitvarlebegés, pacemaker vagy beültethető kardioverter-defibrillátor behelyezése a kórtörténetben, szívelégtelenség klinikai diagnózisa megőrzött vagy csökkent ejekciós frakcióval, valamint olyan betegek veleszületett szívbetegség.
• Tüdőlobectomián vagy tüdőtérfogat-csökkentő műtéten vagy tüdőtranszplantáción átesett alanyok.
• Klinikailag jelentős bronchiectasisban szenvedő alanyok.
• Az alany kísérleti terápiát (gyógyszeres vagy biológiai) kapott bármilyen indikációra a vizsgálatba való beiratkozást követő 12 hónapon belül
• Az alany nem tudja elvégezni a vizsgálathoz szükséges összes tesztet
• Immunszuppresszív gyógyszereket szedő alanyok.