Precíziós orvoslás fiatalon kezdődő cukorbetegségben szenvedő kínai betegeknél
Precíziós orvoslás az inzulinszekréció és a monogén cukorbetegség (PRISM) újradefiniálására fiatalon kezdődő cukorbetegségben szenvedő kínai betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A fiatal kezdetű cukorbetegségben (YOD) szenvedő betegek az egyik legnagyobb kihívást jelentő betegcsoportot jelentik betegségük hosszú időtartama, összetett okai, késleltetett beavatkozásai, pszichoszociális stressze, rossz adherenciája és gyakori mulasztásuk miatt. A kutató korábbi tanulmányai azt mutatják, hogy a biogenetikai információ biztosítása javította a T2D-s betegek elégedettségét, csökkentette a kétértelműséget és javította az önhatékonyságot. Személyre szabott információszolgáltatás a webalapú Joint Asia Diabetes Evaluation (JADE) technológiával, kockázati rétegződéssel és döntéstámogatással, jobb önellátást és orvosi beavatkozást tesz lehetővé a kockázati tényezők jobb ellenőrzésével. Az egyénre szabott ellátás érdekében a diagnózis pontosságának további javítása érdekében a CP, a GADA, a genetikai kockázati pontszámok (GRS) vagy a cukorbetegség érettségi kezdetének ritka genetikai változatai (MODY) segíthetnek az orvosoknak a legmegfelelőbb terápia időben történő kiválasztásában. Míg az alacsony CP-vel, GADA-val és magas GRS-sel rendelkező betegek számára előnyös a korai inzulinterápia, egyes MODY-változatok jó választ adnak az inzulin-felszabadító orális gyógyszerekre (pl. szulfonilurea), amely megkímélheti az inzulin használatát a betegek szorongásának csökkentése és a túlzott inzulinizálás miatt. Ezzel szemben a gyakran elhízással összefüggő inzulinrezisztencia miatt magas CP-vel rendelkező betegeknek intenzív életmód-módosításon kell átesni, és súlycsökkentő vagy semleges hatású gyógyszereket kell alkalmazniuk, hogy elkerüljék a túlzott inzulinadag miatti súlygyarapodást.
1. RÉSZ:
Célkitűzés: Kínai betegek cukorbetegségének jellemzése éhomi CP és GADA pozitivitás szerint, és ezek prognosztikai jelentősége.
Módszerek: Az éhgyomri CP-szinteket és a GADA-t 4000 beteg tárolt biomintáiban a Hong Kong Diabetes Register (HKDR) alapján követték nyomon 1995 óta.
2. RÉSZ:
Cél: A családi YOD-hoz kapcsolódó genetikai változatok/szekvenciák feltárása. Módszerek: Teljes genom szekvenálás (WGS) 100-120 testvérpár YOD tárolt DNS-ében 13 éves követés után, a YOD eset-kontroll kohorszának exome adataival és 200 YOD család genom-széles asszociációs vizsgálatának (GWAS) adataival történő imputálás céljából. és 6000 T2D beteg.
3. RÉSZ:
Célkitűzések: Megvizsgálni az információtechnológiával és biogenetikai markerekkel kiegészített precíziós gyógyászat (JADEPRISM) hatását a kardiometabolikus célok elérésére 1 évnél és a klinikai kimenetelre 3 évnél (n=440), összehasonlítva a JADE-augmented ellátással (n=440) a YOD-ban.
Deliverables Biogenetikai markerek katalógusa a precíziós gyógyászat útmutatása érdekében, kiegészítve a JADE-technológiával a YOD klinikai eredményeinek optimalizálása érdekében.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sha Tin, Hong Kong
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. rész: A 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő kínaiak leendő kohorsza
1995 és 2004 decembere között 10 129 beteget értékeltek strukturált protokoll segítségével a HKDR esetére, és közülük 1400 YOD-ban szenvedő betegnél mértünk GADA-t és CP-t. Ebben a vizsgálatban 4000, elérhető GWAS-adatokkal rendelkező HKDR alanyon mérjük a CP-t és a GADA-t, függetlenül a diagnózis korától. Ezeket a mintákat egyedi azonosító kóddal kapcsoltuk össze különböző adatbázisainkkal, amely lehetővé teszi számunkra a klinikai eredmények nyomon követését, beleértve a szövődmények kialakulását.
2. rész: A cukorbetegek első fokú rokonainak családalapú csoportja
A HKDFS és a kontroll alanyok erőforrásait használjuk fel a YOD új genetikai változatainak felfedezésére. Az alanyokat a cukorbetegségben szenvedő vagy anélküli állapotuk alapján választják ki. 2012-2013-ban a HKDFS-ben szereplő 365 testvér és a közösségi alapú LKS kohorsz 452 résztvevőjének (18-55 év közötti) glikémiás státuszát állapítottuk meg, a kiinduláskor (1998-2002) nem volt cukorbetegség.
Ebben a kohorszban 167 résztvevő (53,7%) családi anamnézisében YOD, 68 résztvevő (30,1%) családjában előfordult késői cukorbetegség és 40 (14,4%). azoknál a betegeknél, akiknek családjában nem szerepelt cukorbetegség, cukorbetegség alakult ki. A 313 testvér közül, akiknek a családjában előfordult YOD, 167-nek volt cukorbetegsége a kiinduláskor, vagy diabétesz alakult ki a követés során, és 146-nál nem alakult ki cukorbetegség 13 év után, így 100-120 testvérpárt kaptak a kapcsolati elemzéshez. Ezeket a szekvenciaadatokat 500 YOD-beteg és 500 exome-adatokkal rendelkező kontroll alany, valamint 6000, GWAS-adatokkal rendelkező HKDR-beteg imputálja validálási célból.
3. rész: RCT (PRISM)
- Nem 1-es típusú cukorbetegség (T1D)
- Kínai etnikum
- Életkor 18-50 év között
- Életkor a cukorbetegség diagnosztizálásánál 40 év
- Képes megérteni a tanulmányi követelményeket, és önként vállalni a részvételt írásos, tájékozott hozzájárulás megadásával
Kizárási kritériumok:
1/2 rész:
A HKDR, HKFDS és LKS kohorszokban lévő alanyok, amelyek nem rendelkeznek elegendő mennyiségű biomintával a vizsgálatokhoz vagy a szekvenáláshoz.
3. rész:
- T1D, amelyet a diabéteszes ketoacidózis vagy inzulinigény megjelenése határoz meg a diagnózistól számított 6 hónapon belül.
- Csökkentett várható élettartam halálos betegség miatt, vagy a vizsgáló döntése szerint más módon nem megfelelő
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egészségügyi szolgáltatások kutatása
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: JADE-PRISM csoport
Csak a 3. részben alkalmazható, amely egy randomizált, kontrollált vizsgálat.
Az 1. és a 2. rész a prospektív kohorsz tanulmányok.
|
|
|
Egyéb: JADE csoport
Csak a 3. részben alkalmazható, amely egy randomizált, kontrollált vizsgálat.
Az 1. és a 2. rész a prospektív kohorsz tanulmányok.
|
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A C-peptid (CP) és a glutaminsav-dekarboxiláz antitest (GADA) prevalenciája T2D-s kínai felnőtt betegeknél (a vizsgálat 1. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
1995 és 2004 között a HKDR-ben minden betegnél strukturált értékelést végeztek a (regisztrációkor gyűjtött) vérminták tárolásával a jövőbeli kutatási célokra.
4000-5000 betegen mérjük a CP-t és a GADA-t.
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
|
A C-peptid (CP) és a glutaminsav-dekarboxiláz antitest (GADA) összefüggése a klinikai eredményekkel (a vizsgálat 1. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
1995 és 2004 között a HKDR-ben minden betegnél strukturált értékelést végeztek a (regisztrációkor gyűjtött) vérminták tárolásával a jövőbeli kutatási célokra.
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
|
A fiatalon kezdődő 2-es típusú cukorbetegség előfordulása és genetikai érzékenysége (a tanulmány 2. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
1998 és 2013 között a HKFDS és a közösségi alapú LKS kohorsz alanyainak vérmintákat tároltak a regisztrációkor.
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
|
Bármely cukorbetegséggel kapcsolatos mikro-/makrovaszkuláris végpont előfordulása (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Incidens, beleértve a szív- és érrendszeri betegségeket (koszorúér-betegség, pangásos szívelégtelenség, szélütés, perifériás artériás betegség), krónikus vesebetegség, bármilyen okból bekövetkező halál és/vagy az albuminuria incidens/progressziója/remissziója, becsült glomeruláris filtrációs ráta, retinopátia, látásélesség és érzékszervi betegségek neuropátia
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CP és a GADA szintjei, valamint a genetikai változatok száma a betegségek prognózisához és osztályozásához a precíziós orvoslás iránymutatása érdekében a YOD-ban (a tanulmány 1. és 2. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
|
|
A betegségek előrejelzéséhez és osztályozásához szükséges genetikai változatok száma a precíziós orvoslás iránymutatása érdekében a YOD-ban (a tanulmány 1. és 2. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
|
|
Az új célpontok és a gyógyszercélpontok felfedezésének útvonalai társasági diagnosztikával (a tanulmány 1. és 2. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
|
|
Azon betegek száma, akiknél ≥3 kardiometabolikus kockázati tényező jelentkezett (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
Meghatározása: A1c<6,2%, vérnyomás <120/80 Hgmm, LDL-C<1,8 mmol/L, triglicerid<1,2
mmol/l, derékkörfogat <80 cm nőknél <85 cm férfiaknál, amiről kimutatták, hogy a JDOIT-3 vizsgálatban csökkenti a kardiovaszkuláris-vese végpontot a hagyományos célpontokhoz képest (A1c<7%, BP<130/80, LDL- C<1,8 mmol/L, triglicerid <1,7 mmol/L)
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 4 év
|
|
Súlyos hipoglikémia előfordulása (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Hipoglikémia miatti kórházi kezelésként határozzák meg
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
A glikémiás kontroll változásának mértéke (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
a HbA1c változásai
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
A vérnyomás változásai a kezelés során (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
mérje meg a szisztolés és a diasztolés vérnyomást Hgmm-ben
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
A lipidprofilok kezelés közbeni változásai (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Mérje meg az összkoleszterin, triglicerid, nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin, alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin változásait
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
A testtömegindex kezelés közbeni változásai (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Mérje meg testsúlyt kg-ban
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Kezelés közbeni változások a CP-ben (a tanulmány 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
A mérés a C-peptid változásai alapján történik
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
A gyógyszerek használatában bekövetkezett változások aránya (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
|
Változások a páciens életminőségében (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Kérdőíves mérés: EQ-5D Az életminőségért (Összesen 5 kérdés 1-15 összpontszámmal, a legmagasabb pontszám a legrosszabb eredményt jelzi)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a betegek által bejelentett kimenetelekben: Depresszió (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Kérdőíves mérés: PHQ-9 Depresszióra (Összesen 9 kérdés 0-27 összpontszámmal, a legmagasabb pontszám a legrosszabb eredményt jelzi)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a páciens együttműködésében (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Kérdőíves mérés: CQ-4 A megfelelőségért (Összesen 4 kérdés 0-4 összpontszámmal, a legmagasabb pontszám a legrosszabb eredményt jelzi)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a betegek cukorbetegséggel kapcsolatos szerepvállalásában (a tanulmány 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Diabetes Empowerment Skála mérése (DES-20 a hatékonyságért) (Összesen 20 kérdés 0-80 összpontszámmal, a legmagasabb pontszám a jobb eredményt jelzi)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a páciens cukorbeteg öngondoskodási tevékenységében (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Kérdőíves mérés: A cukorbetegség öngondoskodási tevékenységeinek összefoglalása (SDSCA-15 For self care) (Összesen 15 kérdés 0-105 összpontszámmal, a legmagasabb pontszám jobb eredményt jelez)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a páciens észlelt személyes kontrolljában (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Mérés észlelt személyes kontroll (PPC) kérdőív alapján (Összesen 9 kérdés 0-18 összpontszámmal, a legmagasabb pontszám jobb eredményt jelez)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a betegek genetikai tanácsadással való elégedettségében (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Genetikai tanácsadási elégedettségi skála (GCSS) mérése (Összesen 6 kérdés 1-30 összpontszámmal, a legmagasabb pontszám a jobb eredményt jelzi)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a páciens cukorbetegséggel kapcsolatos szorongásaiban (a vizsgálat 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Kérdőíves mérések: Diabetes Distress Skála (DDS; összpontszám 17-102), amely 3 alskálát tartalmaz, nevezetesen érzelmi, orvosi, kezelési / szociális támogatási skálát.
Az alacsonyabb pontszám jobb eredményt jelez
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
|
Változások a páciens depressziós szorongásos stresszében (a tanulmány 3. része)
Időkeret: a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Depressziós szorongásos stressz skála (DASS-21) mérése (Összesen 21 kérdés 0-63 összpontszámmal, a legalacsonyabb pontszám jobb eredményt jelez)
|
a tanulmányok befejezésével átlagosan 4 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Juliana Chan, MD, Chinese University of Hong Kong
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CRE-2019.080
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .