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Medicina di precisione nei pazienti cinesi con diabete ad esordio giovanile

19 luglio 2022 aggiornato da: Juliana Chan, Chinese University of Hong Kong

Medicina di precisione per ridefinire la secrezione di insulina e il diabete monogenico (PRISM) nei pazienti cinesi con diabete ad esordio giovanile

I pazienti con diabete ad esordio giovanile (YOD) sono uno dei gruppi di pazienti più impegnativi a causa della loro lunga durata della malattia, cause complesse, interventi ritardati, stress psicosociale, scarsa aderenza e frequenti inadempienze. I precedenti studi del ricercatore indicano che la fornitura di informazioni biogenetiche ha migliorato la soddisfazione, ridotto l'ambiguità e migliorato l'autoefficacia nei pazienti con T2D. La fornitura di informazioni personalizzate utilizzando la tecnologia JADE (Joint Asia Diabetes Evaluation) basata sul web con stratificazione del rischio e supporto decisionale consente una migliore cura di sé e un intervento medico con un migliore controllo dei fattori di rischio. Per migliorare ulteriormente la precisione della diagnosi per l'individualizzazione delle cure, l'uso di CP, GADA, punteggi di rischio genetico (GRS) o varianti genetiche rare dell'insorgenza della maturità del diabete (MODY) può aiutare i medici a selezionare la terapia più appropriata in modo tempestivo. Mentre i pazienti con bassa PC, GADA e GRS elevato trarranno beneficio dalla terapia insulinica precoce, alcune varianti MODY sono associate a una buona risposta ai farmaci orali che rilasciano insulina (ad es. sulfanilurea) che possono risparmiare l'uso di insulina con ridotto disagio del paziente e iperinsulinizzazione. Al contrario, i pazienti con PC elevata, spesso a causa di insulino-resistenza associata all'obesità, dovrebbero subire un'intensa modificazione dello stile di vita e l'uso di farmaci con effetti dimagranti o neutri per evitare l'aumento di peso dovuto all'eccessiva dose di insulina.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con diabete ad esordio giovanile (YOD) sono uno dei gruppi di pazienti più impegnativi a causa della loro lunga durata della malattia, cause complesse, interventi ritardati, stress psicosociale, scarsa aderenza e frequenti inadempienze. I precedenti studi del ricercatore indicano che la fornitura di informazioni biogenetiche ha migliorato la soddisfazione, ridotto l'ambiguità e migliorato l'autoefficacia nei pazienti con T2D. La fornitura di informazioni personalizzate utilizzando la tecnologia JADE (Joint Asia Diabetes Evaluation) basata sul web con stratificazione del rischio e supporto decisionale consente una migliore cura di sé e un intervento medico con un migliore controllo dei fattori di rischio. Per migliorare ulteriormente la precisione della diagnosi per l'individualizzazione delle cure, l'uso di CP, GADA, punteggi di rischio genetico (GRS) o varianti genetiche rare dell'insorgenza della maturità del diabete (MODY) può aiutare i medici a selezionare la terapia più appropriata in modo tempestivo. Mentre i pazienti con bassa PC, GADA e GRS elevato trarranno beneficio dalla terapia insulinica precoce, alcune varianti MODY sono associate a una buona risposta ai farmaci orali che rilasciano insulina (ad es. sulfanilurea) che possono risparmiare l'uso di insulina con ridotto disagio del paziente e iperinsulinizzazione. Al contrario, i pazienti con PC elevata, spesso a causa di insulino-resistenza associata all'obesità, dovrebbero subire un'intensa modificazione dello stile di vita e l'uso di farmaci con effetti dimagranti o neutri per evitare l'aumento di peso dovuto all'eccessiva dose di insulina.

PARTE 1:

Obiettivo: caratterizzare i pazienti cinesi con diabete classificato in base alla positività a digiuno di CP e GADA e al loro significato prognostico.

Metodi: Livelli di CP a digiuno e GADA in campioni biologici conservati di 4000 pazienti nell'Hong Kong Diabetes Register (HKDR) seguiti dal 1995.

PARTE 2:

Obiettivo: scoprire varianti/sequenze genetiche associate a YOD familiare. Metodi: Sequenziamento dell'intero genoma (WGS) nel DNA memorizzato di 100-120 coppie di fratelli e sorelle di YOD dopo 13 anni di follow-up per l'imputazione con dati sull'esoma della coorte caso-controllo di YOD e dati di studi di associazione su tutto il genoma (GWAS) di 200 famiglie YOD e 6000 pazienti T2D.

PARTE 3:

Obiettivi: esaminare gli impatti della medicina di precisione potenziata dalla tecnologia dell'informazione e dai marcatori biogenetici (JADEPRISM) sul raggiungimento degli obiettivi cardiometabolici a 1 anno e sugli esiti clinici a 3 anni (n=440), rispetto alla cura aumentata con JADE (n=440) in YOD.

Risultati Un catalogo di marcatori biogenetici per guidare la medicina di precisione potenziato dalla tecnologia JADE per ottimizzare i risultati clinici in YOD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

884

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • The Chinese University of Hong Kong

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Parte 1: Coorte prospettica di cinesi con diabete di tipo 2

Tra il 1995 e il dicembre 2004, 10.129 pazienti sono stati valutati utilizzando un protocollo strutturato per stabilire l'HKDR e di questi, abbiamo misurato GADA e CP in 1400 pazienti con YOD. In questo studio, misureremo CP e GADA in 4000 soggetti dell'HKDR con dati GWAS disponibili indipendentemente dalla loro età alla diagnosi. Questi campioni sono stati collegati ai nostri vari database da un codice di identificazione univoco che ci consentirà di monitorare gli esiti clinici, compreso lo sviluppo di complicanze.

Parte 2: Coorte familiare di parenti di primo grado di probandi diabetici

Utilizzeremo le risorse dell'HKDFS e soggetti di controllo per scoprire nuove varianti genetiche di YOD. I soggetti saranno selezionati in base al loro stato con o senza diabete. Nel 2012-2013, abbiamo accertato lo stato glicemico di 365 fratelli nella HKDFS e 452 partecipanti della coorte LKS basata sulla comunità (di età compresa tra 18 e 55 anni) senza diabete al basale (1998-2002).

In questa coorte, 167 partecipanti (53,7%) con una storia familiare di YOD, 68 partecipanti (30,1%) con una storia familiare di diabete ad esordio tardivo e 40 (14,4%) i partecipanti senza storia familiare di diabete hanno sviluppato il diabete. Tra i 313 fratelli con storia familiare di YOD, 167 avevano il diabete al basale o hanno sviluppato il diabete durante il follow-up e 146 non hanno sviluppato il diabete dopo 13 anni fornendo 100-120 coppie di fratelli per l'analisi di linkage. Questi dati di sequenza verranno assegnati a 500 pazienti YOD e 500 soggetti di controllo con dati sull'esoma, nonché a 6000 pazienti nell'HKDR con dati GWAS per l'analisi a scopo di convalida.

Parte 3: RCT (PRISMA)

  • Diabete non di tipo 1 (T1D)
  • Etnia cinese
  • Età compresa tra i 18 e i 50 anni compresi
  • Età alla diagnosi del diabete 40 anni
  • In grado di comprendere i requisiti dello studio e accettare volontariamente di partecipare fornendo un consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

Parte 1/2:

Soggetti nelle coorti HKDR, HKFDS e LKS senza o quantità insufficiente di campioni biologici per analisi o sequenziamento.

Parte 3:

  • T1D, definito dalla presentazione con chetoacidosi diabetica o fabbisogno di insulina entro 6 mesi dalla diagnosi.
  • Aspettativa di vita ridotta a causa di malattia terminale o altrimenti ritenuta non appropriata a discrezione dell'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo GIADA-PRISMA
Applicabile solo nella parte 3 che è uno studio controllato randomizzato. La parte 1 e la parte 2 sono gli studi prospettici di coorte.
Altro: Spiegazione biogenetica e gestione intensiva endocrinologica
  • Rapporto GIADA e APP GIADA
  • Spiegazione biogenetica
  • Gestione intensiva del primo anno da parte degli endocrinologi
  • Seguito dai loro soliti medici di cura per continuare il mantenimento del regime di trattamento.
  • Gli infermieri DM annuali seguono il prelievo di sangue e i questionari
Altro: Gruppo GIADA
Applicabile solo nella parte 3 che è uno studio controllato randomizzato. La parte 1 e la parte 2 sono gli studi prospettici di coorte.
Altro: Gestione abituale delle cure
  • Rapporto GIADA e APP GIADA
  • Frequenta la loro solita clinica di cura per il trattamento in corso
  • Gli infermieri DM annuali seguono il prelievo di sangue e i questionari

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza del peptide C (CP) e dell'anticorpo decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA) in pazienti adulti cinesi con T2D (parte 1 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Tra il 1995 e il 2004, tutti i pazienti dell'HKDR avevano una valutazione strutturata con conservazione dei campioni di sangue (raccolti al momento della registrazione) per futuri scopi di ricerca. Misureremo CP e GADA in 4000-5000 pazienti.
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
La correlazione del peptide C (CP) e dell'anticorpo decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA) sugli esiti clinici (parte 1 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Tra il 1995 e il 2004, tutti i pazienti dell'HKDR avevano una valutazione strutturata con conservazione dei campioni di sangue (raccolti al momento della registrazione) per futuri scopi di ricerca.
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Incidenza del diabete di tipo 2 ad esordio giovanile e sua suscettibilità genetica (Parte 2 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Tra il 1998 e il 2013, i soggetti dell'HKFDS e della coorte LKS basata sulla comunità hanno conservato i campioni di sangue al momento della registrazione.
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Incidenza di eventuali endpoint micro/macrovascolari correlati al diabete (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Incidente inclusa malattia cardiovascolare (malattia coronarica, insufficienza cardiaca congestizia, ictus, malattia delle arterie periferiche), malattia renale cronica, morte per tutte le cause e/o incidente/progressione/remissione dell'albuminuria, velocità di filtrazione glomerulare stimata, retinopatia, acuità visiva e sensoriale neuropatia
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I livelli di CP e GADA e il numero di varianti genetiche per la prognosi e la classificazione della malattia per guidare la medicina di precisione in YOD (Parte 1 e 2 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Il numero di varianti genetiche per la prognosi e la classificazione della malattia per guidare la medicina di precisione in YOD (Parte 1 e 2 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Il numero di nuovi bersagli e percorsi per la scoperta di bersagli farmacologici con la diagnostica aziendale (Parte 1 e 2 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Il numero di pazienti che hanno raggiunto ≥3 fattori di rischio cardiometabolico (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Definito come A1c<6,2%, pressione sanguigna<120/80 mmHg, LDL-C<1,8 mmol/L, trigliceridi<1,2 mmol/L, circonferenza vita<80 cm nelle donne <85 cm negli uomini che ha dimostrato di ridurre l'endpoint cardiovascolare-renale nello studio JDOIT-3 rispetto ai target convenzionali (A1c<7%, BP<130/80, LDL- C<1,8 mmol/L, trigliceridi <1,7 mmol/L)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Incidenza di ipoglicemia grave (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Definito come ricovero per ipoglicemia
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Tasso di variazioni del controllo glicemico (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
variazioni di HbA1c
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti della pressione sanguigna durante il trattamento (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
misurare la pressione arteriosa sistolica e diastolica in mmHg
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti in corso di trattamento nei profili lipidici (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
misurare le variazioni di colesterolo totale, trigliceridi, colesterolo lipoproteico ad alta densità, colesterolo lipoproteico a bassa densità
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti durante il trattamento nell'indice di massa corporea (parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura per peso corporeo in kg
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti in corso di trattamento nella PC (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura in base ai cambiamenti nel peptide C
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Tasso di variazioni nell'uso di farmaci (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nella qualità della vita del paziente (parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura per questionario: EQ-5D per la qualità della vita (totale 5 domande con punteggio totale 1-15, il punteggio più alto indica il peggior risultato)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti negli esiti riportati dal paziente: depressione (parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura per questionario: PHQ-9 per la depressione (totale 9 domande con punteggio totale 0-27, il punteggio più alto indica il risultato peggiore)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nella compliance del paziente (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura per questionario: CQ-4 per la conformità (totale 4 domande con punteggio totale 0-4, il punteggio più alto indica il risultato peggiore)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nell'empowerment del diabete del paziente (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura in base alla Diabetes Empowerment Scale (DES-20 per l'efficacia) (Totale 20 domande con punteggio totale 0-80, il punteggio più alto indica un risultato migliore)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nelle attività di cura personale del diabete del paziente (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura per questionario: riepilogo delle attività di auto-cura del diabete (SDSCA-15 Per la cura di sé) (Totale 15 domande con punteggio totale 0-105, il punteggio più alto indica un risultato migliore)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nel controllo personale percepito dal paziente (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura in base al questionario sul controllo personale percepito (PPC) (totale 9 domande con punteggio totale 0-18, il punteggio più alto indica un risultato migliore)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nella soddisfazione della consulenza genetica del paziente (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura in base alla scala di soddisfazione della consulenza genetica (GCSS) (Totale 6 domande con punteggio totale 1-30, il punteggio più alto indica un risultato migliore)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nel disagio correlato al diabete del paziente (Parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misure per questionario: Diabetes Distress Scale (DDS; punteggio totale da 17 a 102), comprendente 3 sottoscale: emotivo, medico, regime / supporto sociale. Un punteggio inferiore indica un risultato migliore
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Cambiamenti nella depressione, nell'ansia e nello stress del paziente (parte 3 dello studio)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni
Misura per Depression Anxiety Stress Scale (DASS-21) (Totale 21 domande con punteggio totale 0-63, il punteggio più basso indica un risultato migliore)
attraverso il completamento degli studi, una media di 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Investigatori

  • Investigatore principale: Juliana Chan, MD, Chinese University of Hong Kong

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 gennaio 2020

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

7 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRE-2019.080

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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