Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

SARC037: I./II. fázisú vizsgálat a trabektedin és irinotekán kombináció biztonságosságának értékelésére Ewing-szarkómás betegeknél (U01CA236220)

2025. december 11. frissítette: Sarcoma Alliance for Research through Collaboration

SARC037: I./II. fázisú vizsgálat az 1 órás infúzióban adott trabektedin biztonságosságának értékelésére Ewing-szarkómás betegekben alacsony dózisú irinotekánnal és 3'-dezoxi-3'-18F fluor-timidinnel (18F-FLT) kombinálva.

Ez a tanulmány a trabektedint és az irinotekánt értékeli az Ewings-szarkóma kezelésében, EWS-FLI1 mutációval. A betegek 18F-FLT infúziót is kapnak pozitronemissziós tomográfia (PET) vizsgálattal kombinálva, hogy segítsék a kezelés hatásának értékelését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A trabektedin és az irinotekán gátolhatja ennek az Ewing-szarkóma mutációnak az aktivitását. A trabektedin elnyomhatja a DNS-károsodási válaszban szerepet játszó gén proliferációját. A fúziós fehérje inaktiválásával blokkolja az EWS-FLI1-et, és elnémítja a célgéneket.

Az irinotekán a tumorsejteket szabályozó géneket is elnyomja, DNS-károsodást okozva. Ezek a gyógyszerek együttesen hatnak a tumorsejteket szabályozó gén elnyomására. Ez a kombináció elnyomhatja a tumorszabályozó gének aktivitását, megzavarva a gének aktivitását. A 18F-FLT infúziója pozitronemissziós tomográfia (PET) vizsgálattal kombinálva megmutatja, hogy a célsejteket elnyomták-e.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Boston Children's Hospital / Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48106
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19105
        • University of Pennsylvania

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • kiújult és refrakter Ewing-szarkóma diagnózisa EWS-FLI1 fúziós típussal, amelyre nincs ismert terápia, amely meghosszabbítaná a túlélést
  • mérhető betegség
  • ECOG teljesítmény állapota 0-2 vagy Lansky 50
  • megfelelő szervműködés
  • írásos, önkéntes hozzájárulás
  • hajlandó daganatbiopsziára
  • negatív hepatitis fertőzés

Kizárási kritériumok:

  • előzetes trabektedin vagy lubinektedin kezelés
  • ismert túlérzékenység az irinotekánnal vagy topotekánnal vagy segédanyagaikkal szemben.
  • ismert agyi áttétek
  • ismert vérzéses diatézis
  • terhes vagy szoptat
  • jelenleg más vizsgálati gyógyszert vagy rákellenes szert kap
  • klinikailag jelentős nem összefüggő betegség vagy nem kontrollált fertőzés
  • nem tudja teljesíteni a biztonsági felügyeleti követelményeket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Trabektedin és irinotekán
A trabektedint az 1. napon infúzió formájában adják be, majd 2 adag irinotekánnal, 1 órás infúzióval a 21 napos ciklusok 2. és 4. napján. Egyes betegek 18F-FLT képalkotó vizsgálatot kapnak a trabektedin első beadása előtt és egyszer a trabektedin beadása után.
Drog: Trabectedin 1 MG [Yondelis]
Az Ewing-szarkómában szenvedő betegek intravénásan trabektedint kapnak. A ciklusok 21 naposak.
Drog: Irinotekán
Az Ewing-szarkómában szenvedő betegek intravénásan inirotekánt kapnak. A ciklusok 21 naposak.
Diagnosztikai vizsgálat: tumor biopszia
A tumorszövet-mintákat két időpontban gyűjtik. Az első biopszia a kezelés előtt lesz. Ha a biopszia nem lehetséges, archív szövet is benyújtható. Lehetőség szerint a Trabectedin első beadása után a beleegyező betegektől egy második tumorbiopsziát vesznek a daganatsejtekre gyakorolt ​​hatás értékelésére.
Egyéb: 3'-dezoxi-3'-18F fluor-timidin (18F-FLT) képalkotás
Egyes betegek PET-vizsgálatot kapnak a 18F-FLT radioaktív nyomjelzővel, amelyet az Országos Egészségügyi Intézetben végeznek.
Más nevek:
  • 18F-FLT képalkotás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
I. fázis A trabektedin ajánlott adagja (RD) alacsony dózisú irinotekánnal kombinálva
Időkeret: 36 hónapig

Az ajánlott adagot a legalacsonyabb dózisú betegek bevonásával és a dóziskorlátozó toxicitás megfigyelésével határozzák meg. A dóziskorlátozó toxicitás egy gyógyszer vagy más kezelés mellékhatásait írja le, amelyek elég súlyosak ahhoz, hogy megakadályozzák az adott kezelés dózisának vagy szintjének növelését. A maximálisan tolerálható dózis a gyógyszer vagy kezelés azon legmagasabb dózisa, amely nem okoz elfogadhatatlan mellékhatásokat. Ha az első 3 alany közül 0 tapasztal DLT-t, a vizsgálat a következő dózisszintre lép. Ha 1 alany tapasztal DLT-t, akkor ez a dózisszint-kohorsz összesen 6 alanyra bővül. Ha további alanyok nem tapasztalnak DLT-t az adott dózisszintű kohorszban, a vizsgálat folytatja a következő dózisszintű kohorsz felvételét.

Ha 6 alany közül ≥ 2 tapasztal DLT-t, akkor ez a dózisszint a trabektedin (RD) ajánlott adagja. A vizsgálat ugyanazt a folyamatot folytatja az irinotekán eszkalációjával kapcsolatban.

Ha 2 vagy mind a 3 alany DLT-t tapasztal, ez a dózisszint a trabektedin (RD) ajánlott adagja.
36 hónapig
I. fázis A tumor válaszaránya
Időkeret: 36 hónapig
A trabektedin és az alacsony dózisú irinotekán kombinációjának daganatellenes aktivitása a RECIST v1.1-el mért tumorobjektív válaszaránnyal (ORR) mérve.
36 hónapig
2. fázis A trabektedin és az alacsony dózisú irinotekán kombináció daganatellenes hatásának meghatározása
Időkeret: 36 hónapig
A tumor objektív válaszaránya (ORR) a RECIST v1.1-gyel értékelve.
36 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fázis I/Fázis 2 A trabektedinnel és irinotekánnal kezelt ES-ben szenvedő betegek daganatos válaszaránya, progressziómentes túlélés (PFS), a válasz időtartama és 6 hónapos PFS-aránya.
Időkeret: 36 hónapig
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a daganat zsugorodik vagy eltűnik a kezelés után (RECIST 1.1 szerint), a trabektedinnel és irinotekánnal kezelt ES-ben szenvedő betegek progressziómentes túlélése (PFS).
36 hónapig
Az I. fázis az EWS-FLI1 Ewing-szarkóma tumorainak aviditását követi nyomon 12-24 órával a trabektedin beadása után és az irinotekán beadása előtt, valamint a 18F-FLT PET-vizsgálatok előtt
Időkeret: 36 hónapig
Ewing-szarkóma tumorok 18F-FLT PET aviditása.
36 hónapig
2. fázis A trabektedin és az alacsony dózisú irinotekán kombináció daganatellenes hatásának meghatározása
Időkeret: 36 hónapig
A trabektedin és az alacsony dózisú irinotekán kombinációjának daganatellenes aktivitása a RECIST v1.1-el mért tumorobjektív válaszaránnyal (ORR) mérve.
36 hónapig
Fázis I/Fázis 2 A trabektedinnel és irinotekánnal kezelt ES-ben szenvedő betegek daganatos válaszaránya, progressziómentes túlélés (PFS), a válasz időtartama és 6 hónapos PFS-aránya.
Időkeret: 36 hónapig
A trabektedinnel és irinotekánnal kezelt ES-ben szenvedő betegek válaszideje azon betegek százalékos aránya, akiknél a daganat a kezelés után zsugorodik vagy eltűnik (RECIST 1.1 szerint).
36 hónapig
Fázis I/Fázis 2 A trabektedinnel és irinotekánnal kezelt ES-ben szenvedő betegek daganatos válaszaránya, progressziómentes túlélés (PFS), a válasz időtartama és 6 hónapos PFS-aránya.
Időkeret: 36 hónapig
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a daganat zsugorodik vagy eltűnik a kezelés után (RECIST 1.1 szerint) a 6 hónapos PFS-ben, a trabektedinnel és irinotekánnal kezelt ES gyakorisága.
36 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés
Időkeret: legfeljebb 5 évig
A kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig eltelt idő
legfeljebb 5 évig
6 hónapos progressziómentes túlélés
Időkeret: 36 hónapig
A betegség progressziójának sebességének meghatározása a kezelés megkezdése után 6 hónappal
36 hónapig
A válasz időtartama
Időkeret: legfeljebb 5 évig
A tumor válaszától a betegség progressziójáig eltelt idő
legfeljebb 5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarcoma Alliance for Research through Collaboration

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
Janssen Scientific Affairs, LLC
National Institutes of Health (NIH)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Patrick Grohar, MD/PhD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Tanulmányi igazgató: John Glod, MD/PhD, National Cancer Institute (NCI)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. január 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. április 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. április 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 21.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 11.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SARC037
  • U01CA236220 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel