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SARC037: uno studio di fase I/II per valutare la sicurezza della trabectedina in combinazione con l'irinotecan nei pazienti con sarcoma di Ewing (U01CA236220)

11 dicembre 2025 aggiornato da: Sarcoma Alliance for Research through Collaboration

SARC037: uno studio di fase I/II per valutare la sicurezza della trabectedina somministrata come infusione di 1 ora in pazienti con sarcoma di Ewing in combinazione con irinotecan a basso dosaggio e imaging con 3'-deossi-3'-18F fluorotimidina (18F-FLT)

Questo studio valuta la trabectedina e l'irinotecan nel trattamento del sarcoma di Ewings, con una mutazione EWS-FLI1. I pazienti riceveranno anche un'infusione di 18F-FLT in combinazione con una scansione PET (Positron Emission Tomography) per aiutare a valutare l'effetto del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trabectedina e l'irinotecan possono inibire l'attività di questa mutazione del sarcoma di Ewing. La trabectedina può sopprimere la proliferazione del gene coinvolto nella risposta al danno del DNA. Blocca EWS-FLI1 inattivando la proteina di fusione e silenzia i geni bersaglio.

L'irinotecan sopprime anche i geni che regolano le cellule tumorali, generando danni al DNA. Insieme, questi farmaci lavorano in combinazione per sopprimere il gene che regola le cellule tumorali. Questa combinazione può sopprimere l'attività dei geni che regolano il tumore, interrompendo l'attività dei geni. L'infusione di 18F-FLT in combinazione con una scansione PET (Positron Emission Tomography) dimostrerà se le cellule bersaglio sono state soppresse.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Children's Hospital / Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48106
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19105
        • University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi di sarcoma di Ewing recidivato e refrattario con tipo di fusione EWS-FLI1 per il quale non esiste una terapia nota che dimostri di prolungare la sopravvivenza
  • malattia misurabile
  • ECOG Performance Status di 0-2 o Lansky di 50
  • adeguata funzionalità degli organi
  • consenso scritto e volontario
  • disposto a sottoporsi a biopsia tumorale
  • infezione da epatite negativa

Criteri di esclusione:

  • precedente terapia con trabectedina o lurbinectedina
  • anamnesi nota di ipersensibilità all'irinotecan o al topotecan o ai loro eccipienti.
  • metastasi cerebrali note
  • nota diatesi emorragica
  • gravidanza o allattamento
  • attualmente in trattamento con altri farmaci sperimentali o agenti antitumorali
  • malattia non correlata clinicamente significativa o infezione incontrollata
  • non è in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trabectedina e Irinotecan
La trabectedina verrà somministrata per infusione il giorno 1 seguita da 2 dosi di irinotecan somministrate per infusione per un'ora il giorno 2 e il giorno 4 di cicli di 21 giorni. Alcuni pazienti riceveranno una scansione di imaging 18F-FLT prima della prima somministrazione di trabectedina e una volta dopo la somministrazione di trabectedina.
Droga: Trabectedina 1 mg [Yondelis]
Ai pazienti con sarcoma di Ewing verrà somministrata trabectedina per via endovenosa. I cicli sono di 21 giorni.
Droga: Irinotecano
Ai pazienti con sarcoma di Ewing verrà somministrato inirotecan per via endovenosa. I cicli sono di 21 giorni.
Test diagnostico: biopsia tumorale
Verranno raccolti campioni di tessuto tumorale raccolti in due punti temporali. La prima biopsia sarà prima del trattamento. Se una biopsia non è possibile, è possibile inviare tessuto d'archivio. Una seconda biopsia tumorale verrà prelevata da pazienti consenzienti quando possibile dopo la prima somministrazione di Trabectedina per valutare l'effetto sulle cellule tumorali.
Altro: Imaging con 3'-deossi-3'-18F fluorotimidina (18F-FLT)
Alcuni pazienti riceveranno scansioni PET con l'uso di 18F-FLT, un tracciante radioattivo, eseguito presso il National Institute of Health.
Altri nomi:
  • Imaging 18F-FLT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase I La dose raccomandata (RD) di trabectedina somministrata in combinazione con irinotecan a basso dosaggio
Lasso di tempo: fino a 36 mesi

La dose raccomandata verrà stabilita arruolando i pazienti alla dose più bassa e osservandoli per la tossicità dose-limitante. La tossicità dose-limitante descrive gli effetti collaterali di un farmaco o di un altro trattamento che sono abbastanza gravi da impedire un aumento della dose o del livello di quel trattamento. La dose massima tollerata è la dose più alta di un farmaco o di un trattamento che non causa effetti collaterali inaccettabili. Se 0 dei primi 3 soggetti manifestano DLT, lo studio procederà al livello di dose successivo. Se 1 soggetto sperimenta una DLT, la coorte del livello di dose verrà ampliata a 6 soggetti totali. Se nessun ulteriore soggetto sperimenta DLT nella coorte con quel livello di dose, lo studio procederà con l'arruolamento della coorte con il livello di dose successivo.

Se ≥ 2 soggetti su 6 manifestano DLT, quel livello di dose è la dose raccomandata di trabectedina (RD). Lo studio procederà con lo stesso processo per l'escalation dell'irinotecan.

Se 2 o tutti e 3 i soggetti manifestano DLT, quel livello di dose è la dose raccomandata di trabectedina (RD).
fino a 36 mesi
Tasso di risposta del tumore di fase I
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
L'attività antitumorale della combinazione di trabectedina e irinotecan a basso dosaggio misurata dal tasso di risposta obiettiva del tumore (ORR) valutato mediante RECIST v1.1
fino a 36 mesi
Fase 2 Determinare l'attività antitumorale della combinazione trabectedina e irinotecan a basso dosaggio
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
Tasso di risposta obiettiva del tumore (ORR) valutato da RECIST v1.1.
fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta tumorale di Fase I/Fase 2, sopravvivenza libera da progressione (PFS), durata della risposta e tasso di PFS a 6 mesi di pazienti con ES trattati con trabectedina e irinotecan.
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
La percentuale di pazienti il ​​cui tumore si riduce o scompare dopo il trattamento (secondo RECIST 1.1), sopravvivenza libera da progressione (PFS) dei pazienti con ES trattati con trabectedina e irinotecan.
fino a 36 mesi
La fase I monitora l'avidità dei tumori del sarcoma di Ewing di EWS-FLI1 12-24 ore dopo la somministrazione di trabectedina e prima della somministrazione di irinotecan e prima delle scansioni PET 18F-FLT
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
Avidità PET 18F-FLT dei tumori del sarcoma di Ewing.
fino a 36 mesi
Fase 2 Determinare l'attività antitumorale della combinazione trabectedina e irinotecan a basso dosaggio
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
L'attività antitumorale della combinazione di trabectedina e irinotecan a basso dosaggio misurata dal tasso di risposta obiettiva del tumore (ORR) valutato mediante RECIST v1.1
fino a 36 mesi
Tasso di risposta tumorale di Fase I/Fase 2, sopravvivenza libera da progressione (PFS), durata della risposta e tasso di PFS a 6 mesi di pazienti con ES trattati con trabectedina e irinotecan.
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
La percentuale di pazienti il ​​cui tumore si riduce o scompare dopo il trattamento (secondo RECIST 1.1) e la durata della risposta dei pazienti con ES trattati con trabectedina e irinotecan.
fino a 36 mesi
Tasso di risposta tumorale di Fase I/Fase 2, sopravvivenza libera da progressione (PFS), durata della risposta e tasso di PFS a 6 mesi di pazienti con ES trattati con trabectedina e irinotecan.
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
La percentuale di pazienti il ​​cui tumore si riduce o scompare dopo il trattamento (secondo RECIST 1.1) con tasso di PFS a 6 mesi ES trattati con trabectedina e irinotecan.
fino a 36 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Il tempo dall'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia
fino a 5 anni
Sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
Determinare il tasso di progressione della malattia a 6 mesi dall'inizio del trattamento
fino a 36 mesi
Durata della risposta
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Il tempo dalla risposta del tumore alla progressione della malattia
fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarcoma Alliance for Research through Collaboration

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
Janssen Scientific Affairs, LLC
National Institutes of Health (NIH)

Investigatori

  • Investigatore principale: Patrick Grohar, MD/PhD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Direttore dello studio: John Glod, MD/PhD, National Cancer Institute (NCI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

24 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

17 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SARC037
  • U01CA236220 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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