SARC037：一项评估曲贝替定联合伊立替康治疗尤文肉瘤患者安全性的 I/II 期研究 (U01CA236220)
2025年12月11日 更新者：Sarcoma Alliance for Research through Collaboration
SARC037：一项评估曲贝替定在尤文肉瘤患者中作为 1 小时输注联合低剂量伊立替康和 3'-脱氧-3'-18F 氟胸苷 (18F-FLT) 成像的安全性的 I/II 期研究
本研究评估了曲贝替定和伊立替康治疗 EWS-FLI1 突变尤文氏肉瘤的效果。
患者还将接受 18F-FLT 输注并结合正电子发射断层扫描 (PET) 扫描，以帮助评估治疗效果。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
Trabectedin 和 Irinotecan 可能会抑制这种尤文肉瘤突变的活性。 Trabectedin 可能抑制参与 DNA 损伤反应的基因的增殖。 它通过使融合蛋白失活并使靶基因沉默来阻断 EWS-FLI1。
伊立替康还抑制调节肿瘤细胞的基因，产生 DNA 损伤。 这些药物共同作用以抑制调节肿瘤细胞的基因。 这种组合可能会抑制肿瘤调节基因的活性，破坏基因的活性。 18F-FLT 的输注与正电子发射断层扫描 (PET) 扫描相结合，将证明目标细胞是否已被抑制。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
37
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Cancer Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Boston Children's Hospital / Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48106
- University of Michigan
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19105
- University of Pennsylvania
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 99年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断复发难治性 EWS-FLI1 融合型尤文肉瘤，目前尚无已知疗法可延长生存期
- 可测量的疾病
- ECOG 性能状态 0-2 或 Lansky 50
- 足够的器官功能
- 书面、自愿同意
- 愿意接受肿瘤活检
- 阴性肝炎感染
排除标准：
- 既往使用曲贝替定或 lurbinectedin 进行治疗
- 已知对伊立替康或拓扑替康或其赋形剂过敏史。
- 已知的脑转移
- 已知的出血素质
- 怀孕或哺乳
- 目前正在接受其他研究药物或抗癌药物
- 有临床意义的无关疾病或不受控制的感染
- 无法遵守安全监控要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：曲贝替定和伊立替康
Trabectedin 将在第 1 天通过输注给药，随后在 21 天周期的第 2 天和第 4 天通过输注 1 小时给药 2 剂伊立替康。
一些患者将在首次给予曲贝替定之前和给予曲贝替定后接受一次 18F-FLT 成像扫描。
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尤文肉瘤患者将接受静脉注射曲贝替定。
周期为21天。
尤文肉瘤患者将静脉注射伊立替康。
周期为21天。
将在两个时间点收集肿瘤组织样本。
第一次活检将在治疗之前进行。
如果无法进行活组织检查，则可以提交存档组织。
在第一次给予曲贝替定后，如果可能，将对同意的患者进行第二次肿瘤活检，以评估对肿瘤细胞的影响。
一些患者将使用 18F-FLT（一种放射性示踪剂）接受 PET 扫描，该扫描在美国国立卫生研究院进行。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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I 期 曲贝替定与低剂量伊立替康联合用药的推荐剂量 (RD)
大体时间：长达 36 个月
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推荐剂量将通过以最低剂量入组患者并观察他们的剂量限制毒性来确定。 剂量限制毒性描述了药物或其他治疗的副作用，其严重程度足以阻止该治疗的剂量或水平增加。 最大耐受剂量是不会引起不可接受的副作用的药物或治疗的最高剂量。 如果前 3 名受试者中有 0 名经历了 DLT，则研究将继续到下一个剂量水平。 如果 1 名受试者经历 DLT，则该剂量水平队列的受试者总数将扩大到 6 名。 如果没有其他受试者在该剂量水平队列中经历 DLT，则研究将继续招募下一个剂量水平队列。 如果 6 名受试者中有 ≥ 2 名经历过 DLT，则该剂量水平就是曲贝替定 (RD) 的推荐剂量。 该研究将继续进行与伊立替康升级相同的过程。 如果 2 名或全部 3 名受试者经历 DLT，则该剂量水平就是曲贝替定 (RD) 的推荐剂量。 |
长达 36 个月
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I 期肿瘤缓解率
大体时间：长达 36 个月
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通过 RECIST v1.1 评估的肿瘤客观缓解率 (ORR) 测量曲贝替定和低剂量伊立替康组合的抗肿瘤活性
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长达 36 个月
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第 2 阶段 确定曲贝替定和低剂量伊立替康组合的抗肿瘤活性
大体时间：长达 36 个月
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通过 RECIST v1.1 评估肿瘤客观缓解率 (ORR)。
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长达 36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用曲贝替定和伊立替康治疗的 ES 患者的 I/2 期肿瘤缓解率、无进展生存期 (PFS)、缓解持续时间和 6 个月 PFS 率。
大体时间：长达 36 个月
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治疗后肿瘤缩小或消失的患者百分比（根据 RECIST 1.1），使用曲贝替定和伊立替康治疗的 ES 患者的无进展生存期 (PFS)。
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长达 36 个月
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I期监测给予曲贝替定后12-24小时、给予伊立替康之前和18F-FLT PET扫描之前EWS-FLI1对尤文肉瘤肿瘤的亲和力
大体时间：长达 36 个月
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尤文肉瘤肿瘤的 18F-FLT PET 亲合力。
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长达 36 个月
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第 2 阶段 确定曲贝替定和低剂量伊立替康组合的抗肿瘤活性
大体时间：长达 36 个月
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通过 RECIST v1.1 评估的肿瘤客观缓解率 (ORR) 测量曲贝替定和低剂量伊立替康组合的抗肿瘤活性
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长达 36 个月
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使用曲贝替定和伊立替康治疗的 ES 患者的 I/2 期肿瘤缓解率、无进展生存期 (PFS)、缓解持续时间和 6 个月 PFS 率。
大体时间：长达 36 个月
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接受曲贝替定和伊立替康治疗的 ES 患者的反应持续时间（根据 RECIST 1.1）治疗后肿瘤缩小或消失的患者百分比。
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长达 36 个月
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使用曲贝替定和伊立替康治疗的 ES 患者的 I/2 期肿瘤缓解率、无进展生存期 (PFS)、缓解持续时间和 6 个月 PFS 率。
大体时间：长达 36 个月
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使用曲贝替定和伊立替康治疗的 6 个月 PFS 率 ES 持续时间（根据 RECIST 1.1）后肿瘤缩小或消失的患者百分比。
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长达 36 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存期
大体时间：长达 5 年
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从开始治疗到疾病进展的时间
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长达 5 年
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6 个月无进展生存期
大体时间：长达 36 个月
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确定开始治疗后 6 个月的疾病进展率
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长达 36 个月
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反应持续时间
大体时间：长达 5 年
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从肿瘤反应到疾病进展的时间
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长达 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Patrick Grohar, MD/PhD、Children's Hospital of Philadelphia
- 研究主任：John Glod, MD/PhD、National Cancer Institute (NCI)
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月5日
初级完成 (实际的)
2025年4月24日
研究完成 (实际的)
2025年4月24日
研究注册日期
首次提交
2019年8月21日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月21日
首次发布 (实际的)
2019年8月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月11日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SARC037
- U01CA236220 (美国 NIH 拨款/合同)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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Sarcoma Oncology Research Center, LLC招聘中
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