Prospektív, többközpontú kohorsz-tanulmány a primer biliáris cholangitisről (PBC-Cohort)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A primer biliaris cholangitis (PBC) egy krónikus autoimmun cholestaticus májbetegség. A betegség lefolyását az epeutak lassú pusztulása és progresszív kolesztázis jellemzi. A prognózis a cirrhosis kialakulásától és szövődményeitől függ. Az ursodeoxikólsavat (UDCA) a PBC standard terápiájaként hozták létre, és javítja a betegek hosszú távú kimenetelét. Az UDCA azonban nem egy egységesen hatékony gyógyszer, és a kezelésre nem megfelelően reagáló PBC-betegek prognózisa jelentősen rosszabb. Az UDCA obetikolsavra (OCA) adott szuboptimális kezelésre adott válasz esetén újonnan jóváhagyott gyógyszer (OCALIVA®) áll rendelkezésre második vonalbeli kezelésként.
A betegség alacsony prevalenciája és lassan progresszív lefolyása miatt nagyon nehéz megvizsgálni a PBC betegek alcsoportjainak prognózisát, illetve a terápiás beavatkozások klinikai kimenetelre gyakorolt hatását értékelni. Ezért számos nemzeti vagy nemzetközi regiszter (UK-PBC Consortium vagy Global PBC Study Group) jött létre a PBC betegek klinikai lefolyásának jobb jellemzésére.
Mivel Németországban nem létezik PBC-regiszter, a német PBC-kohorsz megfigyeléses vizsgálatként kerül megvalósításra, hogy adatokat gyűjtsön a kezelés előrehaladásáról és a klinikai rutin sikerességéről, amely a lehető legpontosabban tükrözi a valós németországi viszonyokat. A PBC kezelési lehetőségek (az UDCA mint standard terápia és a második vonalbeli kezelési lehetőségek, mint az OCALIVA nem megfelelő UDCA-kezelési válasz esetén) hatékonyságát és biztonságosságát/tolerálhatóságát értékelni fogják.
Németországban körülbelül 40 helyszínen gyűjtenek rutin adatokat. Nincsenek előírások a PBC-betegek diagnosztizálására, terápiájára és monitorozására. A rutin adatok dokumentálása a betegek irányadó kezelési intervallumaival együtt történik.
Továbbá a német PBC Cohort vizsgálat kritikus kritériuma, hogy elegendő számú gasztroenterológiai szakrendelés és járóbeteg-klinika bevonása, amelyeket tudatosan nem választottak ki egy klinikai vizsgálat szigorú előírásai alapján, és amelyek rutin kezelést biztosítanak a PBC betegek számára. Ezenkívül a betegek hozzáférését nyitottnak tervezték. Adatokat gyűjtenek azokról a betegcsoportokról, amelyek a németországi PBC-betegek többségét képviselik, de akiket nem vizsgálnak klinikai vizsgálatokban.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Thomas Berg, Prof.Dr.
- Telefonszám: +49 341 97 12 330
- E-mail: thomas.berg@medizin.uni-leipzig.de
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Johannes Wiegand, Prof.Dr.
- Telefonszám: +49 341 97 12 330
- E-mail: johannes.wiegand@medizin.uni-leipzig.de
Tanulmányi helyek
-
-
-
Aachen, Németország
- Toborzás
- University Hospital Aachen
-
Kapcsolatba lépni:
- Christian Trautwein, Prof.Dr.
-
Berlin, Németország
- Toborzás
- Charite - Campus Benjamin Franklin
-
Kapcsolatba lépni:
- Marion Muche, Dr.
-
Berlin, Németország
- Toborzás
- Charité-Campus Virchow-Klinikum
-
Kapcsolatba lépni:
- Tobias Müller, Dr.
-
Berlin, Németország
- Toborzás
- Internal Practice
-
Kapcsolatba lépni:
- Uwe Naumann, Dr.
-
Berlin, Németország
- Még nincs toborzás
- Liver Center Checkpoint
-
Kapcsolatba lépni:
- Renate Heyne, Dr.
-
Berlin, Németország
- Toborzás
- MVZ Gastroenterology
-
Kapcsolatba lépni:
- Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
-
Chemnitz, Németország
- Toborzás
- Hospital Chemnitz
-
Kapcsolatba lépni:
- Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
-
Cologne, Németország
- Visszavont
- University Hospital Cologne
-
Dornstadt, Németország
- Toborzás
- Internal Practice
-
Kapcsolatba lépni:
- Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
-
Düsseldorf, Németország
- Visszavont
- MVZ Düsseldorf
-
Düsseldorf, Németország
- Még nincs toborzás
- University Hospital Düsseldorf
-
Kapcsolatba lépni:
- Hans Bock, Prof.
-
Erlangen, Németország
- Toborzás
- University Hospital Erlangen
-
Kapcsolatba lépni:
- Andreas Kremer, Dr. Dr.
-
Essen, Németország
- Toborzás
- St. Josef- Hospital Kupferdreh
-
Kapcsolatba lépni:
- Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
-
Essen, Németország
- Még nincs toborzás
- University Hospital Essen
-
Kapcsolatba lépni:
- Sandra Christoph, Dr
-
Frankfurt, Németország
- Visszavont
- Internal Practice
-
Frankfurt am Main, Németország
- Toborzás
- University Hospital J.W. Goethe- Universität
-
Kapcsolatba lépni:
- Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
-
Freiburg, Németország
- Toborzás
- University Hospital Freiburg
-
Kapcsolatba lépni:
- Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
-
Gießen, Németország
- Toborzás
- University Hospital Gießen
-
Kapcsolatba lépni:
- Elke Roeb, Prof. Dr.
-
Halle, Németország
- Toborzás
- Gastroenerological-Oncological Practice
-
Kapcsolatba lépni:
- Rüdiger Behrens, Dr
-
Halle, Németország
- Toborzás
- University Hospital Halle
-
Kapcsolatba lépni:
- Greinert, Dr.
-
Hamburg, Németország
- Visszavont
- Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
-
Hameln, Németország
- Visszavont
- Internal Practice
-
Hannover, Németország
- Toborzás
- MHH
-
Kapcsolatba lépni:
- Heike Bantel, Prof. Dr.
-
Heidelberg, Németország
- Toborzás
- University Hospital Heidelberg
-
Kapcsolatba lépni:
- Theresa Hippchen, Dr.
-
Herne, Németország
- Toborzás
- Gastroenerological Practice
-
Kapcsolatba lépni:
- Matthias Hinz, Dr.
-
Homburg, Németország
- Toborzás
- University Hospital Saarland
-
Kapcsolatba lépni:
- Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
-
Jena, Németország
- Toborzás
- University Hospital Jena
-
Kapcsolatba lépni:
- Philipp Reuken, Dr.
-
Kassel, Németország
- Visszavont
- Gastroenerological Practice
-
Kiel, Németország
- Toborzás
- University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
Kapcsolatba lépni:
- Rainer Günther, Dr.
-
Kiel, Németország
- Toborzás
- Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
-
Kapcsolatba lépni:
- Holger Hinrichsen, MD
-
Leipzig, Németország
- Toborzás
- University Hospital Leipzig
-
Kapcsolatba lépni:
- Thomas Berg, Prof. Dr.
-
Kapcsolatba lépni:
- Johannes Wiegand, Prof.Dr.
-
Leipzig, Németország, 04129
- Toborzás
- Eugastro - Gastroenerological Practice
-
Kapcsolatba lépni:
- Ingolf Schiefke, Prof.
-
Leverkusen, Németország
- Toborzás
- MVZ Leverkusen
-
Kapcsolatba lépni:
- Karl- Georg Simon, Dr.
-
Lübeck, Németország
- Toborzás
- University Hospital Schleswig-Holstein
-
Kapcsolatba lépni:
- Henrike Dobbermann, Dr.
-
Magdeburg, Németország
- Toborzás
- Internal Practice Hepatology
-
Kapcsolatba lépni:
- Kerstin Stein, Dr.
-
Magdeburg, Németország
- Toborzás
- University Hospital Magdeburg
-
Kapcsolatba lépni:
- Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
-
Mainz, Németország
- Toborzás
- University Hospital Mainz
-
Kapcsolatba lépni:
- Jörn Schattenberg, PD Dr
-
Mannheim, Németország
- Toborzás
- University Hospital Mannheim
-
Kapcsolatba lépni:
- Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
-
Munich, Németország
- Toborzás
- Hospital LMU
-
Kapcsolatba lépni:
- Gerald Denk, PD Dr
-
Munich, Németország
- Visszavont
- Liver Center Munich
-
Munich, Németország
- Toborzás
- Technical University - Klinikum rechts der Isar
-
Kapcsolatba lépni:
- Ursula Tanase, Dr.
-
Münster, Németország
- Toborzás
- University Hospital Munster
-
Kapcsolatba lépni:
- Hauke Heinzow, Prof. Dr.
-
Nuremberg, Németország
- Toborzás
- Hospital Nuremberg
-
Kapcsolatba lépni:
- Andreas Weber, Dr.
-
Potsdam, Németország
- Toborzás
- Internal Practice
-
Kapcsolatba lépni:
- Harald Grümmer, Dr.
-
Regensburg, Németország
- Visszavont
- University Hospital Regensburg
-
Schwerin, Németország
- Visszavont
- Internal Practice
-
Schwäbisch Hall, Németország
- Visszavont
- Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
-
Tübingen, Németország
- Toborzás
- University Hospital Tübingen
-
Kapcsolatba lépni:
- Christoph Berg, Prof. Dr.
-
Ulm, Németország
- Még nincs toborzás
- University Hospital Ulm
-
Kapcsolatba lépni:
- Eugen Zizer, Dr.
-
Wiesbaden, Németország
- Toborzás
- St. Josefs-Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Christoph Sarrazin, Prof. Dr.
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év
A PBC PBC diagnózisának diagnosztikája (az AASLD és az EASL gyakorlati irányelveivel összhangban), amint azt a következő három diagnosztikai tényező közül legalább kettő jelenléte bizonyítja:
- Emelkedett ALP-szint a kórtörténetben 6 hónapig.
Pozitív anti-mitokondriális antitest (AMA) titer, vagy ha AMA negatív vagy alacsony titerű (PBC-specifikus antitestek:
- anti-GP210 és/vagy
- anti-SP100 és/vagy
- antitestek a fő M2 komponensek ellen [PDC-E2, 2-oxo-glutársav-dehidrogenáz komplex (OADC-E2), elágazó láncú-2-oxo-sav-dehidrogenáz komplex, (BCOADC-E2)].
- PBC-vel összhangban lévő májbiopszia.
- Gyógyszeralapú kezelés legalább egy, Németországban a PBC kezelésére jóváhagyott gyógyszerrel
Az összes alábbi alapvető paraméter rendelkezésre állása a PBC kezdeti diagnózisakor az UDCA-kezelés megkezdése előtt, 12 hónappal az UDCA megkezdése után, és adott esetben a másodlagos hiányos válasz időpontjában:
- Vérlemezke-szám
- Alkáli foszfatáz (ALP)
- Összes bilirubin
- Aszpartát-aminotranszferáz (AST/GOT)
- Életkor a PBC kezdeti diagnózisakor
- A betegeknek meg kell felelniük az egyik kohorsz (1/2/3 csoport) kritériumainak ezen a NIS-en belül a tervezés szerint
- írásos nyilatkozat a tájékozott beleegyezésről
Kizárási kritériumok:
Jelenlegi részvétel a PBC I–IV. fázisú intervenciós klinikai vizsgálatában, vagy részvétel egy másik PBC-regiszterben.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1. csoport – Hiányos válaszadó
|
Az UDCA-terápiához rutin adatokat gyűjtenek.
Más nevek:
Az OCA terápiához rutin adatokat gyűjtenek.
Más nevek:
|
|
2. csoport – Válaszadó
Azok a PBC-betegek, akik kielégítő kezdeti és folyamatos választ mutatnak az UDCA-ra legalább 12 hónapos kezelés után (Párizs II kritériumok), anélkül, hogy az ALP ≥1,5 ULN vagy AST ≥1,5 ULN vagy bilirubin > 1 mg/dl bármely későbbi időpontban a folyamatos UDCA-kezelés során.
|
Az UDCA-terápiához rutin adatokat gyűjtenek.
Más nevek:
|
|
3. csoport
PBC-vel újonnan diagnosztizált betegek, akik először kaptak jóváhagyott PBC-terápiát.
A betegek akkor tekinthetők újonnan diagnosztizáltnak, ha a kezdeti diagnózis legkésőbb hat hónappal a vizsgálatba való bevonása előtt megtörtént.
|
Az UDCA-terápiához rutin adatokat gyűjtenek.
Más nevek:
Az OCA terápiához rutin adatokat gyűjtenek.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szisztematikus nyilvántartás
Időkeret: a kiindulási értéktől az alapvonal utáni 36 hónapig (megfigyelési időszak)
|
Az elsődleges eredménymérő a szokásos módon nem alkalmazható, mivel ez az adatgyűjtés egy újonnan kifejlesztett szisztematikus regiszter felépítésére szolgál, amely - Németországban először - az adott populáció szokásos klinikai ellátásának jellemzőit és jelenlegi állapotát írja le. A toborzástól számított 18 hónapon belül és a 3 éves egyéni nyomon követés során minden beteg esetében rendszeres elemzések készülnek és publikálnak egy statisztikai elemzési terv alapján, amely kérésre évente frissíthető a felelős PBC konzorcium főbb kérdéseinek megoldása érdekében. Az adatgyűjtés befejezése után a hepatológusok részletes javaslatokkal jelentkezhetnek a rendelkezésre álló adatok további felhasználására. Egy tudományos konzorcium ezután dönt az adatok további elemzéséről. |
a kiindulási értéktől az alapvonal utáni 36 hónapig (megfigyelési időszak)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A német PBC betegek átfogó klinikai jellemzése
Időkeret: a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
azaz demográfiai adatok, biokémiai markerek, ultrahang, tranziens elasztográfia, a betegség stádiuma
|
a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
|
A PBC terápiák jellemzése
Időkeret: a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
Az UDCA, mint első vonalbeli terápia jellemzése és a jóváhagyott második vonalbeli kezelési lehetőségek, például az OCALIVA jellemzése. Ezen túlmenően a használt PBC-gyógyszerek biztonságossági adatait szisztematikusan összegyűjtik, és magas szintű aggregációt jelentenek a PBC-kezeléssel kapcsolatos esetleges ok-okozati összefüggések tekintetében kohorszonként. A vonatkozó eredményeket az ismert biztonsági profilokhoz viszonyítva felülvizsgálják. |
a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
|
A PBC-terápiákra adott kezelési válasz 12 hónap után és hosszabb alkalmazási ciklusok során
Időkeret: a kiindulási értéktől a kiindulási érték után 12 hónapig és a kiindulás utáni 36 hónapig
|
A PBC gyógyszeres terápia alatti természetes progresszió értékeléséhez a laboratóriumi eredményekben (mint a normál felső/alsó határértékeinek arányaiban vagy a BL-értékektől való eltérésekben) és a májfunkció jellemzőiben a kezelésre adott válaszreakció tekintetében leírjuk, pl.
|
a kiindulási értéktől a kiindulási érték után 12 hónapig és a kiindulás utáni 36 hónapig
|
|
A meglévő prognosztikai PBC-pontszámok alkalmazása és elemzése a betegek prognózisával kapcsolatos információk nyújtására.
Időkeret: a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
Bemutatjuk a PBC kezelésében alkalmazott tipikus terápiás intézkedések részleteit és a betegek együttműködését.
Ez lehetővé teszi a németországi PBC-kezelés minőségének megállapítását.
A hatékonyságot kohorszonként értékelik, és összehasonlítják az orvosi praxisok és a kórházi járóbeteg osztályok között, összesítve az egészségügyi ellátás megfelelő struktúrájában részt vevő helyszínek adatait.
Ez a GLOBE pontszámra és/vagy a Paris II kritériumokra, a májdekompenzáció gyakoriságára vagy a kóros helyettesítő paraméterek gyakoriságára vonatkozik (pl.
alkalikus foszfatáz, bilirubin, ALAT, ASAT vagy tranziens elasztográfia).
A vonatkozó eredményeket a klinikai vizsgálatok eredményeivel összehasonlítjuk, hogy ellenőrizzük a különböző PBC-terápiák mindennapi alkalmasságát.
|
a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
|
Egyidejű gyógyszerek
Időkeret: a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
A kiválasztott egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek értékelése (pl.
pru-ritus tüneti kezelése)
|
a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
|
Egyidejű autoimmun betegségek
Időkeret: a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
A kiválasztott kísérő autoimmun betegségek felmérése (pl.
átfedés szindróma autoimmun hepatitissel)
|
a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
|
Egyidejű nem autoimmun betegségek
Időkeret: a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
A kiválasztott kísérő nem autoimmun betegségek felmérése (pl.
szív- és érrendszeri betegségek, nem alkoholos zsírmájbetegség, metabolikus szindróma, krónikus vesebetegségek)
|
a kiindulási értéktől a kiindulás utáni 36 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Thomas Berg, Prof.Dr., University of Leipzig
- Kutatásvezető: Johannes Wiegand, Prof.Dr., University of Leipzig
- Kutatásvezető: Christian Trautwein, Prof.Dr., RWTH Aachen University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2.0
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .