Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv, multicenter kohorteundersøgelse om primær biliær kolangitis (PBC-Cohort)

6. juni 2023 opdateret af: Thomas Berg, University of Leipzig
Den tyske PBC-kohorte er en multi-centrisk, observationel (ikke-interventionel) undersøgelse med tre parallelle grupper. Hovedformålet med denne observationelle undersøgelse er at beskrive forløbet af primær biliær cholangitis (PBC) hos patienter i Tyskland under rutinebehandling med godkendte lægemidler. Derfor vil effektiviteten og sikkerheden/tolerabiliteten af ​​PBC-behandlingsmuligheder i et virkeligt miljø blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær biliær kolangitis (PBC) er en kronisk autoimmun kolestatisk leversygdom. Sygdommens forløb er karakteriseret ved en langsom ødelæggelse af galdekanaler og progressiv kolestase. Prognose afhænger af udviklingen af ​​skrumpelever og dens komplikationer. Ursodeoxycholsyre (UDCA) er blevet etableret som standardbehandling for PBC og forbedrer patienternes langsigtede resultat. UDCA er imidlertid ikke et ensartet effektivt lægemiddel, og prognosen for PBC-patienter, der ikke reagerer tilstrækkeligt på behandlingen, er markant dårligere. Til patienter med suboptimal behandlingsrespons på UDCA er obeticholsyre (OCA) som ny godkendt medicin (OCALIVA®) tilgængelig som andenlinjebehandling.

På grund af den lave prævalens og det langsomt fremadskridende sygdomsforløb er det meget vanskeligt at undersøge prognosen for undergrupper af PBC-patienter eller at evaluere effektiviteten af ​​terapeutiske interventioner på kliniske resultater. Derfor blev flere nationale eller internationale registre (UK-PBC Consortium eller Global PBC Study Group) grundlagt for bedre at karakterisere det kliniske forløb hos PBC-patienter.

Da der i Tyskland ikke eksisterer et register for PBC, implementeres den tyske PBC-kohorte som observationsstudie for at indsamle data om behandlingsfremskridt og succes i klinisk rutine, der afspejler virkelige forhold i Tyskland så tæt som muligt. Effektiviteten og sikkerheden/tolerabiliteten af ​​PBC-behandlingsmuligheder (UDCA som standardterapi og andenlinjebehandlingsmuligheder som OCALIVA i tilfælde af utilstrækkelig UDCA-behandlingsrespons) vil blive evalueret.

På cirka 40 steder i Tyskland indsamles rutinedata. Der er ingen specifikationer for diagnosticering, terapi og monitorering af PBC-patienterne. Dokumentationen af ​​rutinedataene udføres sammen med vejledende anbefalede behandlingsintervaller for patienterne.

Ydermere er et kritisk kriterium for det tyske PBC-kohortestudie inddragelsen af ​​et tilstrækkeligt antal gastroenterologiske specialiserede praksisser og ambulatorier, som bevidst ikke er udvalgt baseret på de strenge specifikationer i et klinisk forsøg, og som yder rutinemæssig behandling til PBC-patienter. Derudover er patientadgangen designet til at være åben. Data vil blive indsamlet om patientgrupper, der repræsenterer et flertal af PBC-patienterne i Tyskland, men som ikke bliver undersøgt i kliniske forsøg.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Aachen
        • Kontakt:
          • Christian Trautwein, Prof.Dr.
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite - Campus Benjamin Franklin
        • Kontakt:
          • Marion Muche, Dr.
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charité-Campus Virchow-Klinikum
        • Kontakt:
          • Tobias Müller, Dr.
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Internal Practice
        • Kontakt:
          • Uwe Naumann, Dr.
      • Berlin, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Liver Center Checkpoint
        • Kontakt:
          • Renate Heyne, Dr.
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • MVZ Gastroenterology
        • Kontakt:
          • Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
      • Chemnitz, Tyskland
        • Rekruttering
        • Hospital Chemnitz
        • Kontakt:
          • Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
      • Cologne, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • University Hospital Cologne
      • Dornstadt, Tyskland
        • Rekruttering
        • Internal Practice
        • Kontakt:
          • Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • MVZ Düsseldorf
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Düsseldorf
        • Kontakt:
          • Hans Bock, Prof.
      • Erlangen, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Erlangen
        • Kontakt:
          • Andreas Kremer, Dr. Dr.
      • Essen, Tyskland
        • Rekruttering
        • St. Josef- Hospital Kupferdreh
        • Kontakt:
          • Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
      • Essen, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Essen
        • Kontakt:
          • Sandra Christoph, Dr
      • Frankfurt, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • Internal Practice
      • Frankfurt am Main, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital J.W. Goethe- Universität
        • Kontakt:
          • Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
      • Freiburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Freiburg
        • Kontakt:
          • Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
      • Gießen, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Giessen
        • Kontakt:
          • Elke Roeb, Prof. Dr.
      • Halle, Tyskland
        • Rekruttering
        • Gastroenerological-Oncological Practice
        • Kontakt:
          • Rüdiger Behrens, Dr
      • Halle, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Halle
        • Kontakt:
          • Greinert, Dr.
      • Hamburg, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
      • Hameln, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • Internal Practice
      • Hannover, Tyskland
        • Rekruttering
        • MHH
        • Kontakt:
          • Heike Bantel, Prof. Dr.
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Heidelberg
        • Kontakt:
          • Theresa Hippchen, Dr.
      • Herne, Tyskland
        • Rekruttering
        • Gastroenerological Practice
        • Kontakt:
          • Matthias Hinz, Dr.
      • Homburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Saarland
        • Kontakt:
          • Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
      • Jena, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Jena
        • Kontakt:
          • Philipp Reuken, Dr.
      • Kassel, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • Gastroenerological Practice
      • Kiel, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
        • Kontakt:
          • Rainer Günther, Dr.
      • Kiel, Tyskland
        • Rekruttering
        • Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
        • Kontakt:
          • Holger Hinrichsen, MD
      • Leipzig, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Leipzig
        • Kontakt:
          • Thomas Berg, Prof. Dr.
        • Kontakt:
          • Johannes Wiegand, Prof.Dr.
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Rekruttering
        • Eugastro - Gastroenerological Practice
        • Kontakt:
          • Ingolf Schiefke, Prof.
      • Leverkusen, Tyskland
        • Rekruttering
        • MVZ Leverkusen
        • Kontakt:
          • Karl- Georg Simon, Dr.
      • Lübeck, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Schleswig-Holstein
        • Kontakt:
          • Henrike Dobbermann, Dr.
      • Magdeburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Internal Practice Hepatology
        • Kontakt:
          • Kerstin Stein, Dr.
      • Magdeburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Magdeburg
        • Kontakt:
          • Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
      • Mainz, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Mainz
        • Kontakt:
          • Jörn Schattenberg, PD Dr
      • Mannheim, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Mannheim
        • Kontakt:
          • Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
      • Munich, Tyskland
        • Rekruttering
        • Hospital LMU
        • Kontakt:
          • Gerald Denk, PD Dr
      • Munich, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • Liver Center Munich
      • Munich, Tyskland
        • Rekruttering
        • Technical University - Klinikum rechts der Isar
        • Kontakt:
          • Ursula Tanase, Dr.
      • Münster, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Münster
        • Kontakt:
          • Hauke Heinzow, Prof. Dr.
      • Nuremberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Hospital Nuremberg
        • Kontakt:
          • Andreas Weber, Dr.
      • Potsdam, Tyskland
        • Rekruttering
        • Internal Practice
        • Kontakt:
          • Harald Grümmer, Dr.
      • Regensburg, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • University Hospital Regensburg
      • Schwerin, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • Internal Practice
      • Schwäbisch Hall, Tyskland
        • Trukket tilbage
        • Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
      • Tübingen, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Tübingen
        • Kontakt:
          • Christoph Berg, Prof. Dr.
      • Ulm, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Ulm
        • Kontakt:
          • Eugen Zizer, Dr.
      • Wiesbaden, Tyskland
        • Rekruttering
        • St. Josefs-Hospital
        • Kontakt:
          • Christoph Sarrazin, Prof. Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienterne vil blive rekrutteret i specialiserede gastroenterologiske praksisser og ambulatorier, som yder rutinemæssig behandling til PBC-patienter.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år

  2. Diagnose af PBC PBC-diagnose (i overensstemmelse med AASLD- og EASL-praksisretningslinjer), som vist ved tilstedeværelsen af ​​mindst to af følgende tre diagnostiske faktorer:

    • Anamnese med forhøjede ALP-niveauer i 6 måneder.

    • Positiv anti-mitokondrielt antistof (AMA) titer eller hvis AMA negativ eller i lav titer (PBC-specifikke antistoffer:

      • anti-GP210 og/eller
      • anti-SP100 og/eller
      • antistoffer mod de vigtigste M2-komponenter [PDC-E2, 2-oxo-glutarsyredehydrogenasekompleks (OADC-E2), forgrenet-2-oxo-syre-dehydrogenasekompleks, (BCOADC-E2)].
    • Leverbiopsi i overensstemmelse med PBC.
  3. Medicinbaseret behandling med mindst ét ​​lægemiddel godkendt i Tyskland til behandling af PBC

  4. Tilgængelighed af alle følgende væsentlige parametre ved den indledende diagnose af PBC før påbegyndelse af behandling med UDCA, 12 måneder efter påbegyndelse af UDCA og hvis relevant på tidspunktet for sekundær ufuldstændig respons:

    • Blodpladetal
    • Alkalisk fosfatase (ALP)
    • Total bilirubin
    • Aspartataminotransferase (AST/GOT)
    • Alder ved indledende diagnose af PBC
  5. Patienter skal opfylde kriterierne for en af ​​kohorterne (gruppe 1/2/3) inden for denne NIS i henhold til design
  6. skriftlig erklæring om informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

Aktuel deltagelse i et fase I til IV interventionelt klinisk forsøg for PBC eller deltagelse i et andet PBC-register.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Gruppe 1 - Ufuldstændig svar
  1. Primær ufuldstændig responder: PBC-patienter, der viser et utilstrækkeligt respons på standardbehandlingen med ursodeoxycholsyre (UDCA) efter minimum 12 måneders behandling (Paris II-kriterier).
  2. Sekundær ufuldstændig responder: PBC-patienter, der viser et tilfredsstillende initialt respons på UDCA efter minimum 12 måneders behandling (Paris II-kriterier) efterfulgt af en genstigning af ALP ≥1,5 ULN eller ASAT ≥1,5 ULN eller bilirubin >1 mg/ dl på et hvilket som helst senere tidspunkt under kontinuerlig UDCA-behandling.
Medicin: UDCA
Rutinedata indsamles til UDCA-behandling.
Andre navne:
  • ursodeoxycholsyre
Medicin: Ocaliva
Rutinedata indsamles til OCA-behandling.
Andre navne:
  • obeticholsyre
Gruppe 2 - Responder
PBC-patienter, der udviser et tilfredsstillende initialt og fortsat respons på UDCA efter minimum 12 måneders behandling (Paris II-kriterier) uden en genforøgelse af ALP ≥1,5 ULN eller ASAT ≥1,5 ULN eller bilirubin >1 mg/dl på et hvilket som helst senere tidspunkt under kontinuerlig UDCA-behandling.
Medicin: UDCA
Rutinedata indsamles til UDCA-behandling.
Andre navne:
  • ursodeoxycholsyre
Gruppe 3
Patienter, der er nyligt diagnosticeret for PBC, som modtager en godkendt PBC-behandling for første gang. Patienter anses for at være nydiagnosticerede, hvis den første diagnose fandt sted senest seks måneder før optagelse i undersøgelsen.
Medicin: UDCA
Rutinedata indsamles til UDCA-behandling.
Andre navne:
  • ursodeoxycholsyre
Medicin: Ocaliva
Rutinedata indsamles til OCA-behandling.
Andre navne:
  • obeticholsyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Systematisk register
Tidsramme: fra baseline til 36 måneder efter baseline (observationsperiode)

Et primært resultatmål er ikke anvendeligt som sædvanligt, da denne dataindsamling udføres for at opbygge et nyudviklet systematisk register, som tjener til at beskrive - for første gang i Tyskland - karakteristikaene og den seneste tilstand af sædvanlig klinisk behandling af den respektive befolkning.

Inden for de 18 måneder efter rekruttering og 3 års individuel opfølgning for hver patient vil der blive udført og offentliggjort regelmæssige analyser baseret på en statistisk analyseplan, som efter anmodning kan opdateres årligt for at løse hovedspørgsmålene for det ansvarlige PBC-konsortium.

Efter afslutningen af ​​dataindsamlingen kan hepatologiske forskere ansøge med detaljerede forslag til yderligere at bruge tilgængelige data. Et videnskabeligt konsortium vil derefter beslutte sig for yderligere analyser af data.
fra baseline til 36 måneder efter baseline (observationsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Omfattende klinisk karakterisering af tyske PBC-patienter
Tidsramme: fra baseline til 36 måneder efter baseline
demografi, biokemiske markører, ultralyd, forbigående elastografi, sygdomsstadie
fra baseline til 36 måneder efter baseline
Karakterisering af PBC-terapier
Tidsramme: fra baseline til 36 måneder efter baseline

Karakterisering af UDCA som førstelinjebehandling og karakterisering af godkendte andenlinjebehandlingsmuligheder såsom OCALIVA.

Ydermere vil sikkerhedsdata om de anvendte PBC-medicin blive systematisk indsamlet og rapporteret på højniveau aggregering med hensyn til enhver kausalitet med PBC-behandling pr. kohorte. De respektive resultater vil blive gennemgået i forhold til de kendte sikkerhedsprofiler.
fra baseline til 36 måneder efter baseline
Behandlingsrespons på PBC-behandlinger efter 12 måneder og under længere applikationsforløb
Tidsramme: fra baseline til 12 måneder efter baseline og til 36 måneder efter baseline

For at evaluere den naturlige progression under PBC-lægemiddelbehandling med hensyn til respons på behandlingsændringer i laboratorieresultater (som forhold mellem øvre/nedre grænser for normal eller forskelle til BL-værdier) og karakteristika for leverfunktion vil blive beskrevet, f.eks.:

  1. hyppighed af leverdekompensation (forekomst af varicealblødning, ascites, encefalopati og/eller hepatocellulært karcinom),
  2. hyppighed af levertransplantationer,
  3. hyppighed af dødsfald i alt og af en leverrelateret årsag, og
  4. detaljer om yderligere arrangementer af særlig interesse, f.eks. for første gang serum bilirubin > ULN og/eller alkalisk phosphatase > 1,5 ULN, eller forbigående elastografi > 9,6 kPa.
fra baseline til 12 måneder efter baseline og til 36 måneder efter baseline
Anvendelse og analyser af eksisterende prognostiske PBC-scores for at give information om patienters prognose.
Tidsramme: fra baseline til 36 måneder efter baseline
Detaljer om typiske terapeutiske foranstaltninger til behandling af PBC og patientcompliance vil blive præsenteret. Dette gør det muligt at udtale sig om kvaliteten af ​​PBC-behandling i Tyskland. Effektiviteten vil blive vurderet pr. kohorte og sammenlignet mellem lægernes praksis og hospitalets ambulatorier, idet data samles over alle deltagende steder i den respektive struktur af sundhedsvæsenet. Dette refererer til GLOBE-score og/eller Paris II-kriterier, hyppigheden af ​​hepatisk dekompensation eller hyppigheden af ​​unormal surrogatparameter (dvs. alkalisk fosfatase, bilirubin, ALAT, ASAT eller forbigående elastografi). De respektive resultater vil blive diskuteret i forhold til resultaterne fra kliniske forsøg for at verificere dagligdags egnethed af de forskellige PBC-terapier.
fra baseline til 36 måneder efter baseline
Samtidig medicinering
Tidsramme: fra baseline til 36 måneder efter baseline
Vurdering af udvalgte samtidige lægemidler (f.eks. symptomatisk behandling af pru-ritus)
fra baseline til 36 måneder efter baseline
Samtidige autoimmune sygdomme
Tidsramme: fra baseline til 36 måneder efter baseline
Vurdering af udvalgte samtidige autoimmune sygdomme (f.eks. overlapningssyndrom med autoimmun hepatitis)
fra baseline til 36 måneder efter baseline
Samtidig ikke-autoimmune sygdomme
Tidsramme: fra baseline til 36 måneder efter baseline
Vurdering af udvalgte samtidige ikke-autoimmune sygdomme (dvs. kardiovaskulær sygdom, ikke-alkoholisk fedtleversygdom, metabolisk syndrom, kroniske nyresygdomme)
fra baseline til 36 måneder efter baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Leipzig

Samarbejdspartnere

Hannover Medical School
RWTH Aachen University
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
University Hospital Erlangen
Zentrum für Klinische Studien Leipzig
Intercept Pharma Europe Limited (IPEL)
Medical care center for Gastroenterology, Berlin
Institute for Interdisciplinary Medicine, Hamburg
Leberhilfe Projekt gUG, Cologne

Efterforskere

  • Studiestol: Thomas Berg, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Ledende efterforsker: Johannes Wiegand, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Ledende efterforsker: Christian Trautwein, Prof.Dr., RWTH Aachen University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. august 2019

Først opslået (Faktiske)

3. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2.0

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis

Kliniske forsøg med UDCA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner