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原発性胆汁性胆管炎に関する前向き多施設コホート研究 (PBC-Cohort)

2023年6月6日 更新者：Thomas Berg、University of Leipzig
German PBC Cohort は、3 つの並行グループによる多中心の観察 (非介入) 研究です。 この観察研究の主な目的は、承認された薬による日常的な治療を受けているドイツの患者における原発性胆汁性胆管炎 (PBC) の経過を説明することです。 したがって、実際の環境での PBC 治療オプションの有効性と安全性/忍容性が評価されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

原発性胆汁性胆管炎 (PBC) は、慢性自己免疫性胆汁うっ滞性肝疾患です。 この疾患の経過は、胆管のゆっくりした破壊と進行性の胆汁うっ滞によって特徴付けられます。 予後は、肝硬変の進行とその​​合併症に依存します。 ウルソデオキシコール酸 (UDCA) は、PBC の標準療法として確立されており、患者の長期転帰を改善します。 しかし、UDCA は均一に有効な薬剤ではなく、治療に十分に反応しない PBC 患者の予後は著しく悪い。 UDCA オベチコール酸 (OCA) に対する治療効果が不十分な患者には、新たに承認された薬剤 (OCALIVA®) が二次治療として利用できます。

有病率が低く、疾患の進行が遅いため、PBC 患者のサブグループの予後を調査したり、臨床転帰に対する治療介入の有効性を評価したりすることは非常に困難です。 したがって、PBC 患者の臨床経過をよりよく特徴付けるために、いくつかの国内または国際的なレジストリ (UK-PBC コンソーシアムまたはグローバル PBC スタディ グループ) が設立されました。

ドイツには PBC のレジストリが存在しないため、ドイツの PBC コホートは、ドイツの現実世界の状況を可能な限り反映した治療の進行状況と臨床ルーチンの成功に関するデータを収集するための観察研究として実施されています。 PBC治療オプションの有効性と安全性/忍容性（標準治療としてのUDCA、およびUDCA治療反応が不十分な場合のOCALIVAなどの二次治療オプション）が評価されます。

ドイツの約 40 のサイトで日常的なデータが収集されています。 PBC 患者の診断、治療、モニタリングに関する仕様はありません。 定期的なデータの文書化は、患者の推奨される治療間隔のガイドラインと一緒に実行されます。

さらに、ドイツのPBCコホート研究の重要な基準は、臨床試験の厳密な仕様に基づいて意識的に選択されておらず、PBC患者に日常的な治療を提供する十分な数の消化器専門医および外来診療所の関与です。 さらに、患者のアクセスはオープンになるように設計されています。 データは、ドイツの PBC 患者の大部分を占めるが、臨床試験で調査されていない患者グループで収集されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Aachen
        • コンタクト：
          • Christian Trautwein, Prof.Dr.
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Charité - Campus Benjamin Franklin
        • コンタクト：
          • Marion Muche, Dr.
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Charité-Campus Virchow-Klinikum
        • コンタクト：
          • Tobias Müller, Dr.
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Internal Practice
        • コンタクト：
          • Uwe Naumann, Dr.
      • Berlin、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Liver Center Checkpoint
        • コンタクト：
          • Renate Heyne, Dr.
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • MVZ Gastroenterology
        • コンタクト：
          • Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
      • Chemnitz、ドイツ
        • 募集
        • Hospital Chemnitz
        • コンタクト：
          • Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
      • Cologne、ドイツ
        • 引きこもった
        • University Hospital Cologne
      • Dornstadt、ドイツ
        • 募集
        • Internal Practice
        • コンタクト：
          • Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
      • Düsseldorf、ドイツ
        • 引きこもった
        • MVZ Düsseldorf
      • Düsseldorf、ドイツ
        • まだ募集していません
        • University Hospital Düsseldorf
        • コンタクト：
          • Hans Bock, Prof.
      • Erlangen、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Erlangen
        • コンタクト：
          • Andreas Kremer, Dr. Dr.
      • Essen、ドイツ
        • 募集
        • St. Josef- Hospital Kupferdreh
        • コンタクト：
          • Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
      • Essen、ドイツ
        • まだ募集していません
        • University Hospital Essen
        • コンタクト：
          • Sandra Christoph, Dr
      • Frankfurt、ドイツ
        • 引きこもった
        • Internal Practice
      • Frankfurt am Main、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital J.W. Goethe- Universität
        • コンタクト：
          • Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
      • Freiburg、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Freiburg
        • コンタクト：
          • Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
      • Gießen、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Giessen
        • コンタクト：
          • Elke Roeb, Prof. Dr.
      • Halle、ドイツ
        • 募集
        • Gastroenerological-Oncological Practice
        • コンタクト：
          • Rüdiger Behrens, Dr
      • Halle、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Halle
        • コンタクト：
          • Greinert, Dr.
      • Hamburg、ドイツ
        • 引きこもった
        • Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
      • Hameln、ドイツ
        • 引きこもった
        • Internal Practice
      • Hannover、ドイツ
        • 募集
        • MHH
        • コンタクト：
          • Heike Bantel, Prof. Dr.
      • Heidelberg、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Heidelberg
        • コンタクト：
          • Theresa Hippchen, Dr.
      • Herne、ドイツ
        • 募集
        • Gastroenerological Practice
        • コンタクト：
          • Matthias Hinz, Dr.
      • Homburg、ドイツ
        • 募集
        • University hospital Saarland
        • コンタクト：
          • Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
      • Jena、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Jena
        • コンタクト：
          • Philipp Reuken, Dr.
      • Kassel、ドイツ
        • 引きこもった
        • Gastroenerological Practice
      • Kiel、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
        • コンタクト：
          • Rainer Günther, Dr.
      • Kiel、ドイツ
        • 募集
        • Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
        • コンタクト：
          • Holger Hinrichsen, MD
      • Leipzig、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Leipzig
        • コンタクト：
          • Thomas Berg, Prof. Dr.
        • コンタクト：
          • Johannes Wiegand, Prof.Dr.
      • Leipzig、ドイツ、04129
        • 募集
        • Eugastro - Gastroenerological Practice
        • コンタクト：
          • Ingolf Schiefke, Prof.
      • Leverkusen、ドイツ
        • 募集
        • MVZ Leverkusen
        • コンタクト：
          • Karl- Georg Simon, Dr.
      • Lübeck、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Schleswig-Holstein
        • コンタクト：
          • Henrike Dobbermann, Dr.
      • Magdeburg、ドイツ
        • 募集
        • Internal Practice Hepatology
        • コンタクト：
          • Kerstin Stein, Dr.
      • Magdeburg、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Magdeburg
        • コンタクト：
          • Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
      • Mainz、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Mainz
        • コンタクト：
          • Jörn Schattenberg, PD Dr
      • Mannheim、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Mannheim
        • コンタクト：
          • Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
      • Munich、ドイツ
        • 募集
        • Hospital LMU
        • コンタクト：
          • Gerald Denk, PD Dr
      • Munich、ドイツ
        • 引きこもった
        • Liver Center Munich
      • Munich、ドイツ
        • 募集
        • Technical University - Klinikum rechts der Isar
        • コンタクト：
          • Ursula Tanase, Dr.
      • Münster、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Münster
        • コンタクト：
          • Hauke Heinzow, Prof. Dr.
      • Nuremberg、ドイツ
        • 募集
        • Hospital Nuremberg
        • コンタクト：
          • Andreas Weber, Dr.
      • Potsdam、ドイツ
        • 募集
        • Internal Practice
        • コンタクト：
          • Harald Grümmer, Dr.
      • Regensburg、ドイツ
        • 引きこもった
        • University Hospital Regensburg
      • Schwerin、ドイツ
        • 引きこもった
        • Internal Practice
      • Schwäbisch Hall、ドイツ
        • 引きこもった
        • Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
      • Tübingen、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Tübingen
        • コンタクト：
          • Christoph Berg, Prof. Dr.
      • Ulm、ドイツ
        • まだ募集していません
        • University Hospital Ulm
        • コンタクト：
          • Eugen Zizer, Dr.
      • Wiesbaden、ドイツ
        • 募集
        • St. Josefs-Hospital
        • コンタクト：
          • Christoph Sarrazin, Prof. Dr.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

患者は、PBC 患者に日常的な治療を提供する消化器専門診療所および外来診療所で募集されます。

説明

包含基準:

  1. 18歳以上

  2. PBC の診断 PBC 診断 (AASLD および EASL 診療ガイドラインに準拠)、次の 3 つの診断要因のうち少なくとも 2 つが存在することによって示されます。

    • -6か月間のALPレベルの上昇の履歴。

    • 陽性の抗ミトコンドリア抗体（AMA）力価、またはAMA陰性または低力価の場合（PBC特異的抗体：

      • 抗GP210および/または
      • 抗 SP100 および/または
      • 主要な M2 コンポーネント [PDC-E2、2-オキソ-グルタル酸デヒドロゲナーゼ複合体 (OADC-E2)、分岐鎖-2-オキソ酸-デヒドロゲナーゼ複合体 (BCOADC-E2)] に対する抗体。
    • PBCと一致する肝生検。
  3. PBCの治療のためにドイツで承認された少なくとも1つの薬物による薬物治療

  4. -UDCAによる治療の開始前のPBCの初期診断時、UDCAの開始から12か月後、および該当する場合は二次不完全反応の時点での以下のすべての必須パラメーターの利用可能性：

    • 血小板数
    • アルカリホスファターゼ (ALP)
    • 総ビリルビン
    • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST/GOT)
    • PBCの初期診断時の年齢
  5. -患者は、設計に従って、このNIS内のコホートの1つ（グループ1/2/3）の基準を満たす必要があります
  6. インフォームドコンセントの書面による声明

除外基準:

-PBCのフェーズIからIVの介入臨床試験への現在の参加、または別のPBCレジストリへの参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
グループ 1 - 不完全な応答者
  1. Primary Incomplete Responder: ウルソデオキシコール酸 (UDCA) を用いた標準治療に対して最低 12 か月の治療後 (Paris II 基準) に不十分な反応を示した PBC 患者。
  2. 二次不完全レスポンダー: 最低 12 か月の治療 (パリ II 基準) 後に UDCA に対する満足のいく初期反応を示す PBC 患者、その後 ALP ≥1.5 ULN、または AST ≥1.5 ULN、またはビリルビン > 1 mg/ の再増加継続的な UDCA 治療中の任意の時点で dl。
薬：UDCA
UDCA療法のためにルーチンデータが収集されます。
他の名前：
  • ウルソデオキシコール酸
薬：オカリバ
OCA 治療のために定期的なデータが収集されます。
他の名前：
  • オベチコール酸
グループ 2 - レスポンダー
ALP ≥1.5 ULN、または AST ≥1.5 ULN、またはビリルビン > 1 mg/dl の再上昇なしに、最低 12 か月の治療 (パリ II 基準) 後に UDCA に対する満足のいく初期および継続的な反応を示す PBC 患者継続的なUDCA治療中の任意の時点で。
薬：UDCA
UDCA療法のためにルーチンデータが収集されます。
他の名前：
  • ウルソデオキシコール酸
グループ 3
新たに PBC と診断され、承認された PBC 療法を初めて受けた患者。 最初の診断が研究に含める前の6ヶ月以内に行われた場合、患者は新たに診断されたと見なされます。
薬：UDCA
UDCA療法のためにルーチンデータが収集されます。
他の名前：
  • ウルソデオキシコール酸
薬：オカリバ
OCA 治療のために定期的なデータが収集されます。
他の名前：
  • オベチコール酸

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
体系的なレジストリ
時間枠：ベースラインからベースライン後 36 か月まで（観察期間）

このデータ取得は、新しく開発された体系的なレジストリを構築するために行われるため、主要な結果の測定は通常どおり適用できません。これは、ドイツで初めて、それぞれの母集団の特徴と通常の臨床ケアの最近の状態を記述するのに役立ちます。

募集から 18 か月以内、すべての患者の 3 年間の個別フォローアップ中に、担当の PBC コンソーシアムの主要な質問に対処するために、要求に応じて毎年更新される可能性のある統計分析計画に基づいて、定期的な分析が実施され、公開されます。

データ取得の終了後、肝臓科学者は、利用可能なデータをさらに使用するための詳細な提案を申請する場合があります。 科学コンソーシアムは、データのさらなる分析を決定します。
ベースラインからベースライン後 36 か月まで（観察期間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ドイツの PBC 患者の包括的な臨床的特徴付け
時間枠：ベースラインからベースライン後 36 か月まで
すなわち、人口統計、生化学的マーカー、超音波、一過性エラストグラフィー、疾患の段階
ベースラインからベースライン後 36 か月まで
PBC 療法の特徴付け
時間枠：ベースラインからベースライン後 36 か月まで

一次治療としての UDCA の特徴付け、および OCALIVA などの承認された二次治療オプションの特徴付け。

さらに、使用された PBC 薬の安全性データが体系的に収集され、コホートごとの PBC 治療との因果関係に関する高レベルの集計で報告されます。 それぞれの結果は、既知の安全性プロファイルに対してレビューされます。
ベースラインからベースライン後 36 か月まで
12か月後および長期の適用期間中のPBC療法に対する治療反応
時間枠：ベースラインからベースライン後 12 か月まで、ベースライン後 36 か月まで

PBC 薬物療法下での自然な進行を評価するために、検査結果の変化に対する反応 (正常値の上限/下限の比率または BL 値との差) および肝機能の特徴について、例えば、次のように説明します。

  1. 肝代償不全（静脈瘤出血、腹水、脳症、および/または肝細胞癌の発生）の頻度、
  2. 肝移植の頻度、
  3. 総死亡数および肝臓関連の原因による死亡数、および
  4. 特別な関心のあるその他のイベントの詳細。初めて血清ビリルビン > ULN および/またはアルカリホスファターゼ > 1.5 ULN、または一過性エラストグラフィ > 9.6 kPa。
ベースラインからベースライン後 12 か月まで、ベースライン後 36 か月まで
患者の予後に関する情報を提供するための既存の予後 PBC スコアの適用と分析。
時間枠：ベースラインからベースライン後 36 か月まで
PBCの治療における典型的な治療手段と患者のコンプライアンスの詳細が提示されます。 これにより、ドイツでの PBC 治療の質について声明を出すことができます。 有効性はコホートごとに評価され、医師の診療と病院の外来部門の間で比較され、それぞれの医療構造のすべての参加サイトのデータが集計されます。 これは、GLOBE スコアおよび/またはパリ II 基準、肝代償不全の頻度、または異常な代理パラメータの頻度 (つまり、 アルカリホスファターゼ、ビリルビン、ALAT、ASAT または一過性エラストグラフィー)。 それぞれの結果は、さまざまな PBC 療法の日常的な適合性を検証するために、臨床試験から提供された結果と照らし合わせて議論されます。
ベースラインからベースライン後 36 か月まで
併用薬
時間枠：ベースラインからベースライン後 36 か月まで
選択された併用薬の評価（例： かゆみの対症療法）
ベースラインからベースライン後 36 か月まで
付随する自己免疫疾患
時間枠：ベースラインからベースライン後 36 か月まで
選択された付随する自己免疫疾患の評価 (例: 自己免疫性肝炎との重複症候群）
ベースラインからベースライン後 36 か月まで
付随する非自己免疫疾患
時間枠：ベースラインからベースライン後 36 か月まで
選択された付随する非自己免疫疾患の評価 (すなわち 循環器疾患、非アルコール性脂肪肝疾患、メタボリックシンドローム、慢性腎臓病）
ベースラインからベースライン後 36 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Leipzig

協力者

Hannover Medical School
RWTH Aachen University
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
University Hospital Erlangen
Zentrum für Klinische Studien Leipzig
Intercept Pharma Europe Limited (IPEL)
Medical care center for Gastroenterology, Berlin
Institute for Interdisciplinary Medicine, Hamburg
Leberhilfe Projekt gUG, Cologne

捜査官

  • スタディチェア：Thomas Berg, Prof.Dr.、University of Leipzig
  • 主任研究者：Johannes Wiegand, Prof.Dr.、University of Leipzig
  • 主任研究者：Christian Trautwein, Prof.Dr.、RWTH Aachen University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年9月19日

一次修了 (推定)

2024年3月1日

研究の完了 (推定)

2024年3月1日

試験登録日

最初に提出

2019年8月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月29日

最初の投稿 (実際)

2019年9月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月6日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2.0

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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