Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di coorte multicentrico prospettico sulla colangite biliare primitiva (PBC-Cohort)

6 giugno 2023 aggiornato da: Thomas Berg, University of Leipzig
Il German PBC Cohort è uno studio multicentrico, osservazionale (non interventistico) con tre gruppi paralleli. L'obiettivo principale di questo studio osservazionale è descrivere il decorso della colangite biliare primitiva (PBC) in pazienti in Germania sottoposti a trattamento di routine con farmaci approvati. Pertanto, saranno valutate l'efficacia e la sicurezza/tollerabilità delle opzioni di trattamento della CBP in un contesto di vita reale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La colangite biliare primitiva (PBC) è una malattia epatica colestatica autoimmune cronica. Il decorso della malattia è caratterizzato da una lenta distruzione dei dotti biliari e da una progressiva colestasi. La prognosi dipende dallo sviluppo della cirrosi e dalle sue complicanze. L'acido ursodesossicolico (UDCA) è stato stabilito come terapia standard per PBC e migliora l'esito a lungo termine dei pazienti. Tuttavia, l'UDCA non è un farmaco uniformemente efficace e la prognosi dei pazienti affetti da PBC che non rispondono sufficientemente al trattamento è nettamente peggiore. Per i pazienti con risposta al trattamento subottimale all'UDCA, l'acido obeticolico (OCA) come farmaco di nuova approvazione (OCALIVA®) è disponibile come trattamento di seconda linea.

A causa della bassa prevalenza e del decorso lentamente progressivo della malattia è molto difficile indagare la prognosi dei sottogruppi di pazienti affetti da CBP o valutare l'efficacia degli interventi terapeutici sugli esiti clinici. Pertanto, sono stati fondati diversi registri nazionali o internazionali (UK-PBC Consortium o Global PBC Study Group) per meglio caratterizzare il decorso clinico dei pazienti affetti da PBC.

Poiché in Germania non esiste un registro per la PBC, il German PBC Cohort viene implementato come studio osservazionale per raccogliere dati sui progressi del trattamento e sul successo nella routine clinica che riflettano il più fedelmente possibile le condizioni del mondo reale in Germania. Verranno valutate l'efficacia e la sicurezza/tollerabilità delle opzioni di trattamento della CBP (UDCA come terapia standard e opzioni di trattamento di seconda linea come OCALIVA in caso di risposta inadeguata al trattamento con UDCA).

In circa 40 siti in Germania vengono raccolti dati di routine. Non ci sono specifiche per la diagnosi, la terapia e il monitoraggio dei pazienti affetti da CBP. La documentazione dei dati di routine viene eseguita insieme agli intervalli di trattamento raccomandati dalle linee guida dei pazienti.

Inoltre, un criterio critico per lo studio tedesco PBC Cohort è il coinvolgimento di un numero sufficiente di studi specializzati in gastroenterologia e cliniche ambulatoriali che non sono stati consapevolmente selezionati sulla base delle rigide specifiche di una sperimentazione clinica e che forniscono un trattamento di routine per i pazienti affetti da PBC. Inoltre, l'accesso del paziente è progettato per essere aperto. I dati saranno raccolti su gruppi di pazienti che rappresentano la maggioranza dei pazienti affetti da PBC in Germania, ma che non sono oggetto di studi clinici.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Aachen, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Aachen
        • Contatto:
          • Christian Trautwein, Prof.Dr.
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Charite - Campus Benjamin Franklin
        • Contatto:
          • Marion Muche, Dr.
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Charité-Campus Virchow-Klinikum
        • Contatto:
          • Tobias Müller, Dr.
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Internal Practice
        • Contatto:
          • Uwe Naumann, Dr.
      • Berlin, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Liver Center Checkpoint
        • Contatto:
          • Renate Heyne, Dr.
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • MVZ Gastroenterology
        • Contatto:
          • Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
      • Chemnitz, Germania
        • Reclutamento
        • Hospital Chemnitz
        • Contatto:
          • Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
      • Cologne, Germania
        • Ritirato
        • University Hospital Cologne
      • Dornstadt, Germania
        • Reclutamento
        • Internal Practice
        • Contatto:
          • Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
      • Düsseldorf, Germania
        • Ritirato
        • MVZ Düsseldorf
      • Düsseldorf, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Düsseldorf
        • Contatto:
          • Hans Bock, Prof.
      • Erlangen, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Erlangen
        • Contatto:
          • Andreas Kremer, Dr. Dr.
      • Essen, Germania
        • Reclutamento
        • St. Josef- Hospital Kupferdreh
        • Contatto:
          • Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
      • Essen, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Essen
        • Contatto:
          • Sandra Christoph, Dr
      • Frankfurt, Germania
        • Ritirato
        • Internal Practice
      • Frankfurt am Main, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital J.W. Goethe- Universität
        • Contatto:
          • Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
      • Freiburg, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Freiburg
        • Contatto:
          • Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
      • Gießen, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Giessen
        • Contatto:
          • Elke Roeb, Prof. Dr.
      • Halle, Germania
        • Reclutamento
        • Gastroenerological-Oncological Practice
        • Contatto:
          • Rüdiger Behrens, Dr
      • Halle, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Halle
        • Contatto:
          • Greinert, Dr.
      • Hamburg, Germania
        • Ritirato
        • Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
      • Hameln, Germania
        • Ritirato
        • Internal Practice
      • Hannover, Germania
        • Reclutamento
        • MHH
        • Contatto:
          • Heike Bantel, Prof. Dr.
      • Heidelberg, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Heidelberg
        • Contatto:
          • Theresa Hippchen, Dr.
      • Herne, Germania
        • Reclutamento
        • Gastroenerological Practice
        • Contatto:
          • Matthias Hinz, Dr.
      • Homburg, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Saarland
        • Contatto:
          • Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
      • Jena, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Jena
        • Contatto:
          • Philipp Reuken, Dr.
      • Kassel, Germania
        • Ritirato
        • Gastroenerological Practice
      • Kiel, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
        • Contatto:
          • Rainer Günther, Dr.
      • Kiel, Germania
        • Reclutamento
        • Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
        • Contatto:
          • Holger Hinrichsen, MD
      • Leipzig, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Leipzig
        • Contatto:
          • Thomas Berg, Prof. Dr.
        • Contatto:
          • Johannes Wiegand, Prof.Dr.
      • Leipzig, Germania, 04129
        • Reclutamento
        • Eugastro - Gastroenerological Practice
        • Contatto:
          • Ingolf Schiefke, Prof.
      • Leverkusen, Germania
        • Reclutamento
        • MVZ Leverkusen
        • Contatto:
          • Karl- Georg Simon, Dr.
      • Lübeck, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Schleswig-Holstein
        • Contatto:
          • Henrike Dobbermann, Dr.
      • Magdeburg, Germania
        • Reclutamento
        • Internal Practice Hepatology
        • Contatto:
          • Kerstin Stein, Dr.
      • Magdeburg, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Magdeburg
        • Contatto:
          • Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
      • Mainz, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Mainz
        • Contatto:
          • Jörn Schattenberg, PD Dr
      • Mannheim, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Mannheim
        • Contatto:
          • Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
      • Munich, Germania
        • Reclutamento
        • Hospital LMU
        • Contatto:
          • Gerald Denk, PD Dr
      • Munich, Germania
        • Ritirato
        • Liver Center Munich
      • Munich, Germania
        • Reclutamento
        • Technical University - Klinikum rechts der Isar
        • Contatto:
          • Ursula Tanase, Dr.
      • Münster, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Münster
        • Contatto:
          • Hauke Heinzow, Prof. Dr.
      • Nuremberg, Germania
        • Reclutamento
        • Hospital Nuremberg
        • Contatto:
          • Andreas Weber, Dr.
      • Potsdam, Germania
        • Reclutamento
        • Internal Practice
        • Contatto:
          • Harald Grümmer, Dr.
      • Regensburg, Germania
        • Ritirato
        • University Hospital Regensburg
      • Schwerin, Germania
        • Ritirato
        • Internal Practice
      • Schwäbisch Hall, Germania
        • Ritirato
        • Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
      • Tübingen, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Tübingen
        • Contatto:
          • Christoph Berg, Prof. Dr.
      • Ulm, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Ulm
        • Contatto:
          • Eugen Zizer, Dr.
      • Wiesbaden, Germania
        • Reclutamento
        • St. Josefs-Hospital
        • Contatto:
          • Christoph Sarrazin, Prof. Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti saranno reclutati in studi specializzati in gastroenterologia e cliniche ambulatoriali che forniscono cure di routine per i pazienti affetti da CBP.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni

  2. Diagnosi di PBC Diagnosi di PBC (coerente con le linee guida pratiche AASLD e EASL), come dimostrato dalla presenza di almeno due dei seguenti tre fattori diagnostici:

    • Storia di livelli elevati di ALP per 6 mesi.

    • Titolo positivo di anticorpi anti-mitocondriali (AMA) o se AMA negativo o basso titolo (anticorpi specifici per PBC:

      • anti-GP210 e/o
      • anti-SP100 e/o
      • anticorpi contro i principali componenti M2 [PDC-E2, complesso 2-osso-glutarico deidrogenasi dell'acido (OADC-E2), complesso a catena ramificata-2-osso-acido-deidrogenasi, (BCOADC-E2)].
    • Biopsia epatica compatibile con PBC.
  3. Trattamento farmacologico con almeno un farmaco approvato in Germania per il trattamento della CBP

  4. Disponibilità di tutti i seguenti parametri essenziali alla diagnosi iniziale di CBP prima dell'inizio del trattamento con UDCA, 12 mesi dopo l'inizio dell'UDCA e, se applicabile, al momento della risposta secondaria incompleta:

    • Conta piastrinica
    • Fosfatasi alcalina (ALP)
    • Bilirubina totale
    • Aspartato aminotransferasi (AST/GOT)
    • Età alla diagnosi iniziale di CBP
  5. I pazienti devono soddisfare i criteri di una delle coorti (gruppo 1/2/3) all'interno di questo NIS in base al disegno
  6. dichiarazione scritta di consenso informato

Criteri di esclusione:

Attuale partecipazione a uno studio clinico interventistico di fase da I a IV per PBC o partecipazione a un altro registro PBC.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo 1 - Risponditore incompleto
  1. Responder primario incompleto: pazienti con PBC che dimostrano una risposta insufficiente alla terapia standard con acido ursodesossicolico (UDCA) dopo un minimo di 12 mesi di trattamento (criteri di Parigi II).
  2. Responder secondario incompleto: pazienti con PBC che dimostrano una risposta iniziale soddisfacente all'UDCA dopo un minimo di 12 mesi di trattamento (criteri Paris II) seguita da un nuovo aumento di ALP ≥1,5 ULN, o AST ≥1,5 ULN, o bilirubina >1 mg/ dl in qualsiasi momento successivo durante il trattamento continuo con UDCA.
Droga: UDCA
I dati di routine vengono raccolti per la terapia UDCA.
Altri nomi:
  • acido ursodesossicolico
Droga: Ocaliva
I dati di routine vengono raccolti per la terapia OCA.
Altri nomi:
  • acido obeticolico
Gruppo 2 - Rispondente
Pazienti con CBP che dimostrano una risposta iniziale e continua soddisfacente all'UDCA dopo un minimo di 12 mesi di trattamento (criteri di Parigi II) senza un nuovo aumento di ALP ≥1,5 ULN, o AST ≥1,5 ULN o bilirubina >1 mg/dl in qualsiasi momento successivo durante il trattamento continuo con UDCA.
Droga: UDCA
I dati di routine vengono raccolti per la terapia UDCA.
Altri nomi:
  • acido ursodesossicolico
Gruppo 3
Pazienti con nuova diagnosi di PBC che ricevono per la prima volta una terapia PBC approvata. I pazienti sono considerati di nuova diagnosi se la diagnosi iniziale è avvenuta entro e non oltre sei mesi prima dell'inclusione nello studio.
Droga: UDCA
I dati di routine vengono raccolti per la terapia UDCA.
Altri nomi:
  • acido ursodesossicolico
Droga: Ocaliva
I dati di routine vengono raccolti per la terapia OCA.
Altri nomi:
  • acido obeticolico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Registro sistematico
Lasso di tempo: dal basale a 36 mesi dopo il basale (periodo di osservazione)

Una misura di esito primario non è applicabile come di consueto, poiché questa acquisizione di dati viene eseguita per costruire un registro sistematico di nuova concezione che serve a descrivere - per la prima volta in Germania - le caratteristiche e il recente stato di assistenza clinica abituale della rispettiva popolazione.

Entro i 18 mesi di reclutamento e 3 anni di follow-up individuale per ogni paziente verranno eseguite e pubblicate analisi regolari, sulla base di un piano di analisi statistica che può essere aggiornato annualmente su richiesta per affrontare le principali domande del consorzio PBC responsabile.

Dopo la fine dell'acquisizione dei dati, gli scienziati epatologici possono fare domanda con proposte dettagliate per utilizzare ulteriormente i dati disponibili. Un consorzio scientifico deciderà quindi ulteriori analisi dei dati.
dal basale a 36 mesi dopo il basale (periodo di osservazione)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzazione clinica completa dei pazienti con PBC tedeschi
Lasso di tempo: dal basale a 36 mesi dopo il basale
cioè dati demografici, marcatori biochimici, ultrasuoni, elastografia transitoria, stadio della malattia
dal basale a 36 mesi dopo il basale
Caratterizzazione delle terapie PBC
Lasso di tempo: dal basale a 36 mesi dopo il basale

Caratterizzazione dell'UDCA come terapia di prima linea e caratterizzazione delle opzioni di trattamento di seconda linea approvate come OCALIVA.

Inoltre, i dati di sicurezza sui farmaci PBC utilizzati saranno sistematicamente raccolti e riportati su un'aggregazione di alto livello per quanto riguarda qualsiasi causalità con il trattamento PBC per coorte. I rispettivi risultati saranno esaminati rispetto ai profili di sicurezza noti.
dal basale a 36 mesi dopo il basale
Risposta al trattamento alle terapie PBC dopo 12 mesi e durante cicli di applicazione più lunghi
Lasso di tempo: dal basale a 12 mesi dopo il basale e a 36 mesi dopo il basale

Per valutare la progressione naturale durante la terapia farmacologica PBC rispetto alla risposta al trattamento, saranno descritte le modifiche nei risultati di laboratorio (come rapporti dei limiti superiore/inferiore della norma o differenze rispetto ai valori BL) e le caratteristiche della funzionalità epatica, ad esempio:

  1. frequenza di scompenso epatico (comparsa di emorragia da varici, ascite, encefalopatia e/o carcinoma epatocellulare),
  2. frequenza dei trapianti di fegato,
  3. frequenza dei decessi in totale e per causa correlata al fegato, e
  4. dettagli su ulteriori eventi di particolare interesse, ad es. per la prima volta bilirubina sierica > ULN e/o fosfatasi alcalina > 1,5 ULN, o elastografia transitoria > 9,6 kPa.
dal basale a 12 mesi dopo il basale e a 36 mesi dopo il basale
Applicazione e analisi dei punteggi PBC prognostici esistenti per fornire informazioni sulla prognosi dei pazienti.
Lasso di tempo: dal basale a 36 mesi dopo il basale
Saranno presentati dettagli sulle tipiche misure terapeutiche nel trattamento della CBP e sulla compliance del paziente. Ciò consente di fare una dichiarazione sulla qualità del trattamento PBC in Germania. L'efficacia sarà valutata per coorte e confrontata tra le pratiche dei medici e gli ambulatori ospedalieri, aggregando i dati su tutti i siti partecipanti della rispettiva struttura sanitaria. Si riferisce al punteggio GLOBE e/o ai criteri Paris II, alla frequenza di scompenso epatico o alla frequenza di parametri surrogati anormali (es. fosfatasi alcalina, bilirubina, ALAT, ASAT o elastografia transitoria). I rispettivi risultati saranno discussi rispetto ai risultati forniti dagli studi clinici per verificare l'idoneità quotidiana delle diverse terapie PBC.
dal basale a 36 mesi dopo il basale
Farmaci concomitanti
Lasso di tempo: dal basale a 36 mesi dopo il basale
Valutazione di farmaci concomitanti selezionati (ad es. trattamento sintomatico del prurito)
dal basale a 36 mesi dopo il basale
Malattie autoimmuni concomitanti
Lasso di tempo: dal basale a 36 mesi dopo il basale
Valutazione di malattie autoimmuni concomitanti selezionate (ad es. sindrome da sovrapposizione con epatite autoimmune)
dal basale a 36 mesi dopo il basale
Malattie non autoimmuni concomitanti
Lasso di tempo: dal basale a 36 mesi dopo il basale
Valutazione di malattie non autoimmuni concomitanti selezionate (ad es. malattie cardiovascolari, steatosi epatica non alcolica, sindrome metabolica, malattie renali croniche)
dal basale a 36 mesi dopo il basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Leipzig

Collaboratori

Hannover Medical School
RWTH Aachen University
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
University Hospital Erlangen
Zentrum für Klinische Studien Leipzig
Intercept Pharma Europe Limited (IPEL)
Medical care center for Gastroenterology, Berlin
Institute for Interdisciplinary Medicine, Hamburg
Leberhilfe Projekt gUG, Cologne

Investigatori

  • Cattedra di studio: Thomas Berg, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Investigatore principale: Johannes Wiegand, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Investigatore principale: Christian Trautwein, Prof.Dr., RWTH Aachen University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 settembre 2019

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

3 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2.0

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su UDCA

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Austria

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi