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Estudo de Coorte Prospectivo Multicêntrico sobre Colangite Biliar Primária (PBC-Cohort)

6 de junho de 2023 atualizado por: Thomas Berg, University of Leipzig
O German PBC Cohort é um estudo multicêntrico, observacional (não intervencional) com três grupos paralelos. O principal objetivo deste estudo observacional é descrever o curso da colangite biliar primária (PBC) em pacientes na Alemanha sob tratamento de rotina com medicamentos aprovados. Portanto, serão avaliadas a eficácia e a segurança/tolerabilidade das opções de tratamento de PBC em um cenário da vida real.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A colangite biliar primária (CBP) é uma doença hepática colestática autoimune crônica. O curso da doença é caracterizado por uma destruição lenta dos ductos biliares e colestase progressiva. O prognóstico depende do desenvolvimento da cirrose e suas complicações. O ácido ursodesoxicólico (UDCA) foi estabelecido como terapia padrão para PBC e melhora o resultado a longo prazo dos pacientes. No entanto, o UDCA não é um medicamento uniformemente eficaz, e o prognóstico dos pacientes com PBC que respondem insuficientemente ao tratamento é acentuadamente pior. Para pacientes com resposta subótima ao tratamento com UDCA ácido obeticólico (OCA) como medicamento recém-aprovado (OCALIVA®) está disponível como tratamento de segunda linha.

Devido à baixa prevalência e ao curso lentamente progressivo da doença, é muito difícil investigar o prognóstico de subgrupos de pacientes com CBP ou avaliar a eficácia das intervenções terapêuticas nos resultados clínicos. Portanto, vários registros nacionais ou internacionais (UK-PBC Consortium ou Global PBC Study Group) foram fundados para melhor caracterizar o curso clínico de pacientes com CBP.

Como na Alemanha não existe um registro para PBC, o German PBC Cohort está sendo implementado como um estudo observacional para coletar dados sobre o progresso do tratamento e o sucesso na rotina clínica que reflitam as condições do mundo real na Alemanha o mais próximo possível. A eficácia e segurança/tolerabilidade das opções de tratamento de PBC (UDCA como terapia padrão e opções de tratamento de segunda linha como OCALIVA em caso de resposta inadequada ao tratamento com UDCA) serão avaliadas.

Em aproximadamente 40 locais na Alemanha, dados de rotina são coletados. Não há especificações para o diagnóstico, terapia e monitoramento dos pacientes com CBP. A documentação dos dados de rotina é realizada juntamente com os intervalos de tratamento recomendados pelas diretrizes dos pacientes.

Além disso, um critério crítico para o estudo German PBC Cohort é o envolvimento de um número suficiente de práticas especializadas em gastroenterologia e ambulatórios que conscientemente não foram selecionados com base nas especificações estritas de um ensaio clínico e que fornecem tratamento de rotina para pacientes com PBC. Além disso, o acesso do paciente foi projetado para ser aberto. Os dados serão coletados em grupos de pacientes que representam a maioria dos pacientes PBC na Alemanha, mas que não estão sendo investigados em ensaios clínicos.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Aachen
        • Contato:
          • Christian Trautwein, Prof.Dr.
      • Berlin, Alemanha
        • Recrutamento
        • Charite - Campus Benjamin Franklin
        • Contato:
          • Marion Muche, Dr.
      • Berlin, Alemanha
        • Recrutamento
        • Charité-Campus Virchow-Klinikum
        • Contato:
          • Tobias Müller, Dr.
      • Berlin, Alemanha
        • Recrutamento
        • Internal Practice
        • Contato:
          • Uwe Naumann, Dr.
      • Berlin, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Liver Center Checkpoint
        • Contato:
          • Renate Heyne, Dr.
      • Berlin, Alemanha
        • Recrutamento
        • MVZ Gastroenterology
        • Contato:
          • Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
      • Chemnitz, Alemanha
        • Recrutamento
        • Hospital Chemnitz
        • Contato:
          • Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
      • Cologne, Alemanha
        • Retirado
        • University Hospital Cologne
      • Dornstadt, Alemanha
        • Recrutamento
        • Internal Practice
        • Contato:
          • Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
      • Düsseldorf, Alemanha
        • Retirado
        • MVZ Düsseldorf
      • Düsseldorf, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospital Düsseldorf
        • Contato:
          • Hans Bock, Prof.
      • Erlangen, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Erlangen
        • Contato:
          • Andreas Kremer, Dr. Dr.
      • Essen, Alemanha
        • Recrutamento
        • St. Josef- Hospital Kupferdreh
        • Contato:
          • Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
      • Essen, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospital Essen
        • Contato:
          • Sandra Christoph, Dr
      • Frankfurt, Alemanha
        • Retirado
        • Internal Practice
      • Frankfurt am Main, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital J.W. Goethe- Universität
        • Contato:
          • Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
      • Freiburg, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Freiburg
        • Contato:
          • Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
      • Gießen, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Giessen
        • Contato:
          • Elke Roeb, Prof. Dr.
      • Halle, Alemanha
        • Recrutamento
        • Gastroenerological-Oncological Practice
        • Contato:
          • Rüdiger Behrens, Dr
      • Halle, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Halle
        • Contato:
          • Greinert, Dr.
      • Hamburg, Alemanha
        • Retirado
        • Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
      • Hameln, Alemanha
        • Retirado
        • Internal Practice
      • Hannover, Alemanha
        • Recrutamento
        • MHH
        • Contato:
          • Heike Bantel, Prof. Dr.
      • Heidelberg, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Heidelberg
        • Contato:
          • Theresa Hippchen, Dr.
      • Herne, Alemanha
        • Recrutamento
        • Gastroenerological Practice
        • Contato:
          • Matthias Hinz, Dr.
      • Homburg, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Saarland
        • Contato:
          • Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
      • Jena, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Jena
        • Contato:
          • Philipp Reuken, Dr.
      • Kassel, Alemanha
        • Retirado
        • Gastroenerological Practice
      • Kiel, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
        • Contato:
          • Rainer Günther, Dr.
      • Kiel, Alemanha
        • Recrutamento
        • Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
        • Contato:
          • Holger Hinrichsen, MD
      • Leipzig, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Leipzig
        • Contato:
          • Thomas Berg, Prof. Dr.
        • Contato:
          • Johannes Wiegand, Prof.Dr.
      • Leipzig, Alemanha, 04129
        • Recrutamento
        • Eugastro - Gastroenerological Practice
        • Contato:
          • Ingolf Schiefke, Prof.
      • Leverkusen, Alemanha
        • Recrutamento
        • MVZ Leverkusen
        • Contato:
          • Karl- Georg Simon, Dr.
      • Lübeck, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Schleswig-Holstein
        • Contato:
          • Henrike Dobbermann, Dr.
      • Magdeburg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Internal Practice Hepatology
        • Contato:
          • Kerstin Stein, Dr.
      • Magdeburg, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Magdeburg
        • Contato:
          • Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
      • Mainz, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Mainz
        • Contato:
          • Jörn Schattenberg, PD Dr
      • Mannheim, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Mannheim
        • Contato:
          • Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
      • Munich, Alemanha
        • Recrutamento
        • Hospital LMU
        • Contato:
          • Gerald Denk, PD Dr
      • Munich, Alemanha
        • Retirado
        • Liver Center Munich
      • Munich, Alemanha
        • Recrutamento
        • Technical University - Klinikum rechts der Isar
        • Contato:
          • Ursula Tanase, Dr.
      • Münster, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Münster
        • Contato:
          • Hauke Heinzow, Prof. Dr.
      • Nuremberg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Hospital Nuremberg
        • Contato:
          • Andreas Weber, Dr.
      • Potsdam, Alemanha
        • Recrutamento
        • Internal Practice
        • Contato:
          • Harald Grümmer, Dr.
      • Regensburg, Alemanha
        • Retirado
        • University Hospital Regensburg
      • Schwerin, Alemanha
        • Retirado
        • Internal Practice
      • Schwäbisch Hall, Alemanha
        • Retirado
        • Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
      • Tübingen, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Tübingen
        • Contato:
          • Christoph Berg, Prof. Dr.
      • Ulm, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospital Ulm
        • Contato:
          • Eugen Zizer, Dr.
      • Wiesbaden, Alemanha
        • Recrutamento
        • St. Josefs-Hospital
        • Contato:
          • Christoph Sarrazin, Prof. Dr.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes serão recrutados em consultórios especializados em gastroenterologia e ambulatórios que fornecem tratamento de rotina para pacientes com CBP.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 18 anos

  2. Diagnóstico de PBC Diagnóstico de PBC (consistente com as diretrizes práticas da AASLD e EASL), conforme demonstrado pela presença de pelo menos dois dos três fatores diagnósticos a seguir:

    • História de níveis elevados de ALP por 6 meses.

    • Título de anticorpo anti-mitocondrial positivo (AMA) ou se AMA negativo ou em título baixo (anticorpos específicos de PBC:

      • anti-GP210 e/ou
      • anti-SP100 e/ou
      • anticorpos contra os principais componentes M2 [PDC-E2, complexo de ácido 2-oxo-glutárico desidrogenase (OADC-E2), complexo de cadeia ramificada-2-oxo-ácido-desidrogenase, (BCOADC-E2)].
    • Biópsia hepática consistente com PBC.
  3. Tratamento medicamentoso com pelo menos um medicamento aprovado na Alemanha para o tratamento de PBC

  4. Disponibilidade de todos os parâmetros essenciais a seguir no diagnóstico inicial de PBC antes do início do tratamento com UDCA, 12 meses após o início do UDCA e, se aplicável, no momento da resposta secundária incompleta:

    • Contagem de plaquetas
    • Fosfatase Alcalina (ALP)
    • Bilirrubina Total
    • Aspartato aminotransferase (AST/GOT)
    • Idade no diagnóstico inicial de PBC
  5. Os pacientes devem atender aos critérios de uma das coortes (grupo 1/2/3) dentro deste NIS de acordo com o projeto
  6. declaração escrita de consentimento informado

Critério de exclusão:

Participação atual em um ensaio clínico intervencionista de fase I a IV para PBC ou participação em outro registro de PBC.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo 1 - Respondente Incompleto
  1. Respondedor Incompleto Primário: Pacientes com PBC demonstrando uma resposta insuficiente à terapia padrão com ácido ursodesoxicólico (UDCA) após um mínimo de 12 meses de tratamento (critérios de Paris II).
  2. Respondedor Incompleto Secundário: Pacientes com PBC demonstrando uma resposta inicial satisfatória ao UDCA após um mínimo de 12 meses de tratamento (critérios de Paris II), seguido por um novo aumento de ALP ≥1,5 LSN, ou AST ≥1,5 LSN, ou bilirrubina >1 mg/ dl em qualquer momento posterior durante o tratamento contínuo com UDCA.
Medicamento: UDCA
Os dados de rotina são coletados para a terapia UDCA.
Outros nomes:
  • ácido ursodesoxicólico
Medicamento: Ocaliva
Os dados de rotina são coletados para a terapia OCA.
Outros nomes:
  • ácido obeticólico
Grupo 2 - Respondente
Pacientes com PBC demonstrando uma resposta inicial e contínua satisfatória ao UDCA após um mínimo de 12 meses de tratamento (critérios de Paris II) sem um novo aumento de ALP ≥1,5 LSN, ou AST ≥1,5 LSN, ou bilirrubina >1 mg/dl em qualquer momento posterior durante o tratamento contínuo com UDCA.
Medicamento: UDCA
Os dados de rotina são coletados para a terapia UDCA.
Outros nomes:
  • ácido ursodesoxicólico
Grupo 3
Pacientes recém-diagnosticados para PBC recebendo uma terapia de PBC aprovada pela primeira vez. Os pacientes são considerados recém-diagnosticados se o diagnóstico inicial ocorreu até seis meses antes da inclusão no estudo.
Medicamento: UDCA
Os dados de rotina são coletados para a terapia UDCA.
Outros nomes:
  • ácido ursodesoxicólico
Medicamento: Ocaliva
Os dados de rotina são coletados para a terapia OCA.
Outros nomes:
  • ácido obeticólico

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Registro sistemático
Prazo: da linha de base até 36 meses após a linha de base (período de observação)

Uma medida de resultado primário não é aplicável como de costume, uma vez que esta aquisição de dados é realizada para construir um registro sistemático recém-desenvolvido que serve para descrever - pela primeira vez na Alemanha - as características e o estado recente dos cuidados clínicos habituais da respectiva população.

Nos 18 meses de recrutamento e 3 anos de acompanhamento individual para cada paciente, análises regulares serão realizadas e publicadas, com base em um plano de análise estatística que pode ser atualizado anualmente mediante solicitação para abordar as principais questões do consórcio PBC responsável.

Após o término da aquisição de dados, os cientistas hepatológicos podem se inscrever com propostas detalhadas para uso posterior dos dados disponíveis. Um consórcio científico decidirá sobre análises adicionais de dados.
da linha de base até 36 meses após a linha de base (período de observação)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterização clínica abrangente de pacientes alemães com PBC
Prazo: desde o início até 36 meses após o início
ou seja, dados demográficos, marcadores bioquímicos, ultrassom, elastografia transitória, estágio da doença
desde o início até 36 meses após o início
Caracterização das terapias PBC
Prazo: desde o início até 36 meses após o início

Caracterização do UDCA como terapia de primeira linha e caracterização de opções de tratamento de segunda linha aprovadas, como OCALIVA.

Além disso, os dados de segurança sobre os medicamentos para PBC usados ​​serão sistematicamente coletados e relatados em agregação de alto nível com relação a qualquer causalidade com o tratamento de PBC por coorte. Os respectivos resultados serão analisados ​​em relação aos perfis de segurança conhecidos.
desde o início até 36 meses após o início
Resposta do tratamento às terapias PBC após 12 meses e durante cursos mais longos de aplicação
Prazo: desde o início até 12 meses após o início e até 36 meses após o início

Para avaliar a progressão natural sob a terapia medicamentosa de PBC em relação à resposta às alterações do tratamento nos resultados laboratoriais (como proporções dos limites superior/inferior do normal ou diferenças nos valores BL) e características da função hepática serão descritas, por exemplo:

  1. frequência de descompensação hepática (ocorrência de hemorragia varicosa, ascite, encefalopatia e/ou carcinoma hepatocelular),
  2. frequência de transplantes de fígado,
  3. frequência de mortes no total e por causas relacionadas ao fígado, e
  4. detalhes sobre outros eventos de interesse especial, por ex. pela primeira vez bilirrubina sérica > LSN e/ou fosfatase alcalina > 1,5 LSN, ou elastografia transitória > 9,6 kPa.
desde o início até 12 meses após o início e até 36 meses após o início
Aplicação e análise de escores prognósticos de PBC existentes para fornecer informações sobre o prognóstico dos pacientes.
Prazo: desde o início até 36 meses após o início
Detalhes sobre medidas terapêuticas típicas no tratamento de PBC e adesão do paciente serão apresentados. Isso permite fazer uma declaração sobre a qualidade do tratamento PBC na Alemanha. A eficácia será avaliada por coorte e comparada entre as práticas dos médicos e os ambulatórios do hospital, agregando dados sobre todos os locais participantes da respectiva estrutura de cuidados de saúde. Isso se refere ao escore GLOBE e/ou critérios de Paris II, frequência de descompensação hepática ou frequência de parâmetro substituto anormal (ou seja, fosfatase alcalina, bilirrubina, ALAT, ASAT ou elastografia transiente). Os respectivos resultados serão discutidos em relação aos resultados fornecidos pelos ensaios clínicos para verificar a adequação diária das diferentes terapias PBC.
desde o início até 36 meses após o início
Medicamentos Concomitantes
Prazo: desde o início até 36 meses após o início
Avaliação de medicamentos concomitantes selecionados (por exemplo, tratamento sintomático do prurido)
desde o início até 36 meses após o início
Doenças Autoimunes Concomitantes
Prazo: desde o início até 36 meses após o início
Avaliação de doenças autoimunes concomitantes selecionadas (por exemplo, síndrome de sobreposição com hepatite autoimune)
desde o início até 36 meses após o início
Doenças não autoimunes concomitantes
Prazo: desde o início até 36 meses após o início
Avaliação de doenças não autoimunes concomitantes selecionadas (ou seja, doença cardiovascular, doença hepática gordurosa não alcoólica, síndrome metabólica, doença renal crônica)
desde o início até 36 meses após o início

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Leipzig

Colaboradores

Hannover Medical School
RWTH Aachen University
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
University Hospital Erlangen
Zentrum für Klinische Studien Leipzig
Intercept Pharma Europe Limited (IPEL)
Medical care center for Gastroenterology, Berlin
Institute for Interdisciplinary Medicine, Hamburg
Leberhilfe Projekt gUG, Cologne

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Thomas Berg, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Investigador principal: Johannes Wiegand, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Investigador principal: Christian Trautwein, Prof.Dr., RWTH Aachen University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

3 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2.0

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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