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Estudio de cohorte multicéntrico prospectivo sobre la colangitis biliar primaria (PBC-Cohort)

6 de junio de 2023 actualizado por: Thomas Berg, University of Leipzig
La cohorte PBC alemana es un estudio observacional (no intervencionista) multicéntrico con tres grupos paralelos. El objetivo principal de este estudio observacional es describir el curso de la colangitis biliar primaria (PBC) en pacientes en Alemania bajo tratamiento de rutina con medicamentos aprobados. Por lo tanto, se evaluará la eficacia y la seguridad/tolerabilidad de las opciones de tratamiento de la CBP en un entorno de la vida real.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La colangitis biliar primaria (CBP) es una enfermedad hepática colestásica autoinmune crónica. El curso de la enfermedad se caracteriza por una destrucción lenta de los conductos biliares y una colestasis progresiva. El pronóstico depende del desarrollo de la cirrosis y sus complicaciones. El ácido ursodesoxicólico (UDCA) se ha establecido como tratamiento estándar para la CBP y mejora el resultado a largo plazo de los pacientes. Sin embargo, el UDCA no es un fármaco uniformemente eficaz, y el pronóstico de los pacientes con CBP que no responden lo suficiente al tratamiento es notablemente peor. Para pacientes con respuesta subóptima al tratamiento con UDCA, el ácido obeticólico (OCA) como medicamento recientemente aprobado (OCALIVA®) está disponible como tratamiento de segunda línea.

Debido a la baja prevalencia y al curso lentamente progresivo de la enfermedad, es muy difícil investigar el pronóstico de los subgrupos de pacientes con CBP o evaluar la efectividad de las intervenciones terapéuticas sobre los resultados clínicos. Por lo tanto, se fundaron varios registros nacionales o internacionales (UK-PBC Consortium o Global PBC Study Group) para caracterizar mejor el curso clínico de los pacientes con CBP.

Dado que en Alemania no existe un registro para la CBP, la cohorte alemana de CBP se está implementando como un estudio observacional para recopilar datos sobre el progreso del tratamiento y el éxito en la rutina clínica que refleje las condiciones del mundo real en Alemania lo más fielmente posible. Se evaluará la eficacia y seguridad/tolerabilidad de las opciones de tratamiento de la CBP (UDCA como terapia estándar y opciones de tratamiento de segunda línea como OCALIVA en caso de respuesta inadecuada al tratamiento con UDCA).

En aproximadamente 40 sitios en Alemania se recopilan datos de rutina. No existen especificaciones para el diagnóstico, tratamiento y seguimiento de los pacientes con CBP. La documentación de los datos de rutina se lleva a cabo junto con los intervalos de tratamiento recomendados por las guías de los pacientes.

Además, un criterio crítico para el estudio de cohorte alemán de PBC es la participación de un número suficiente de consultorios especializados en gastroenterología y clínicas para pacientes ambulatorios que no han sido seleccionados conscientemente en función de las especificaciones estrictas de un ensayo clínico y que brindan tratamiento de rutina para pacientes con PBC. Además, el acceso del paciente está diseñado para ser abierto. Se recopilarán datos sobre grupos de pacientes que representan la mayoría de los pacientes con CBP en Alemania, pero que no están siendo investigados en ensayos clínicos.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

1200

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Aachen
        • Contacto:
          • Christian Trautwein, Prof.Dr.
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • Charite - Campus Benjamin Franklin
        • Contacto:
          • Marion Muche, Dr.
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • Charité-Campus Virchow-Klinikum
        • Contacto:
          • Tobias Müller, Dr.
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • Internal Practice
        • Contacto:
          • Uwe Naumann, Dr.
      • Berlin, Alemania
        • Aún no reclutando
        • Liver Center Checkpoint
        • Contacto:
          • Renate Heyne, Dr.
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • MVZ Gastroenterology
        • Contacto:
          • Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
      • Chemnitz, Alemania
        • Reclutamiento
        • Hospital Chemnitz
        • Contacto:
          • Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
      • Cologne, Alemania
        • Retirado
        • University Hospital Cologne
      • Dornstadt, Alemania
        • Reclutamiento
        • Internal Practice
        • Contacto:
          • Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
      • Düsseldorf, Alemania
        • Retirado
        • MVZ Düsseldorf
      • Düsseldorf, Alemania
        • Aún no reclutando
        • University Hospital Düsseldorf
        • Contacto:
          • Hans Bock, Prof.
      • Erlangen, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Erlangen
        • Contacto:
          • Andreas Kremer, Dr. Dr.
      • Essen, Alemania
        • Reclutamiento
        • St. Josef- Hospital Kupferdreh
        • Contacto:
          • Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
      • Essen, Alemania
        • Aún no reclutando
        • University Hospital Essen
        • Contacto:
          • Sandra Christoph, Dr
      • Frankfurt, Alemania
        • Retirado
        • Internal Practice
      • Frankfurt am Main, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital J.W. Goethe- Universität
        • Contacto:
          • Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
      • Freiburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Freiburg
        • Contacto:
          • Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
      • Gießen, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Giessen
        • Contacto:
          • Elke Roeb, Prof. Dr.
      • Halle, Alemania
        • Reclutamiento
        • Gastroenerological-Oncological Practice
        • Contacto:
          • Rüdiger Behrens, Dr
      • Halle, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Halle
        • Contacto:
          • Greinert, Dr.
      • Hamburg, Alemania
        • Retirado
        • Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
      • Hameln, Alemania
        • Retirado
        • Internal Practice
      • Hannover, Alemania
        • Reclutamiento
        • MHH
        • Contacto:
          • Heike Bantel, Prof. Dr.
      • Heidelberg, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Heidelberg
        • Contacto:
          • Theresa Hippchen, Dr.
      • Herne, Alemania
        • Reclutamiento
        • Gastroenerological Practice
        • Contacto:
          • Matthias Hinz, Dr.
      • Homburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Saarland
        • Contacto:
          • Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
      • Jena, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Jena
        • Contacto:
          • Philipp Reuken, Dr.
      • Kassel, Alemania
        • Retirado
        • Gastroenerological Practice
      • Kiel, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
        • Contacto:
          • Rainer Günther, Dr.
      • Kiel, Alemania
        • Reclutamiento
        • Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
        • Contacto:
          • Holger Hinrichsen, MD
      • Leipzig, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Leipzig
        • Contacto:
          • Thomas Berg, Prof. Dr.
        • Contacto:
          • Johannes Wiegand, Prof.Dr.
      • Leipzig, Alemania, 04129
        • Reclutamiento
        • Eugastro - Gastroenerological Practice
        • Contacto:
          • Ingolf Schiefke, Prof.
      • Leverkusen, Alemania
        • Reclutamiento
        • MVZ Leverkusen
        • Contacto:
          • Karl- Georg Simon, Dr.
      • Lübeck, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Schleswig-Holstein
        • Contacto:
          • Henrike Dobbermann, Dr.
      • Magdeburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Internal Practice Hepatology
        • Contacto:
          • Kerstin Stein, Dr.
      • Magdeburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Magdeburg
        • Contacto:
          • Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
      • Mainz, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Mainz
        • Contacto:
          • Jörn Schattenberg, PD Dr
      • Mannheim, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Mannheim
        • Contacto:
          • Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
      • Munich, Alemania
        • Reclutamiento
        • Hospital LMU
        • Contacto:
          • Gerald Denk, PD Dr
      • Munich, Alemania
        • Retirado
        • Liver Center Munich
      • Munich, Alemania
        • Reclutamiento
        • Technical University - Klinikum rechts der Isar
        • Contacto:
          • Ursula Tanase, Dr.
      • Münster, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Münster
        • Contacto:
          • Hauke Heinzow, Prof. Dr.
      • Nuremberg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Hospital Nuremberg
        • Contacto:
          • Andreas Weber, Dr.
      • Potsdam, Alemania
        • Reclutamiento
        • Internal Practice
        • Contacto:
          • Harald Grümmer, Dr.
      • Regensburg, Alemania
        • Retirado
        • University Hospital Regensburg
      • Schwerin, Alemania
        • Retirado
        • Internal Practice
      • Schwäbisch Hall, Alemania
        • Retirado
        • Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
      • Tübingen, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Tübingen
        • Contacto:
          • Christoph Berg, Prof. Dr.
      • Ulm, Alemania
        • Aún no reclutando
        • University Hospital Ulm
        • Contacto:
          • Eugen Zizer, Dr.
      • Wiesbaden, Alemania
        • Reclutamiento
        • St. Josefs-Hospital
        • Contacto:
          • Christoph Sarrazin, Prof. Dr.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes serán reclutados en prácticas especializadas de gastroenterología y clínicas ambulatorias que brindan tratamiento de rutina para pacientes con CBP.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥ 18 años

  2. Diagnóstico de CBP Diagnóstico de CBP (coherente con las guías de práctica de la AASLD y la EASL), como lo demuestra la presencia de al menos dos de los siguientes tres factores de diagnóstico:

    • Antecedentes de niveles elevados de ALP durante 6 meses.

    • Título positivo de anticuerpos antimitocondriales (AMA) o si AMA es negativo o en títulos bajos (anticuerpos específicos de PBC:

      • anti-GP210 y/o
      • anti-SP100 y/o
      • anticuerpos contra los componentes principales de M2 ​​[PDC-E2, complejo de deshidrogenasa de ácido 2-oxo-glutárico (OADC-E2), complejo de cadena ramificada-2-oxo-ácido-deshidrogenasa, (BCOADC-E2)].
    • Biopsia hepática compatible con CBP.
  3. Tratamiento basado en medicamentos con al menos un fármaco aprobado en Alemania para el tratamiento de la CBP

  4. Disponibilidad de todos los siguientes parámetros esenciales en el diagnóstico inicial de PBC antes del inicio del tratamiento con UDCA, 12 meses después del inicio de UDCA y, si corresponde, en el momento de la respuesta incompleta secundaria:

    • Recuento de plaquetas
    • Fosfatasa alcalina (ALP)
    • Bilirrubina total
    • Aspartato aminotransferasa (AST/GOT)
    • Edad al diagnóstico inicial de CBP
  5. Los pacientes deben cumplir con los criterios de una de las cohortes (grupo 1/2/3) dentro de este NIS según el diseño
  6. declaración escrita de consentimiento informado

Criterio de exclusión:

Participación actual en un ensayo clínico de intervención de fase I a IV para CBP o participación en otro registro de CBP.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo 1 - Respondedor incompleto
  1. Respondedor primario incompleto: pacientes con CBP que demuestran una respuesta insuficiente a la terapia estándar con ácido ursodesoxicólico (UDCA) después de un mínimo de 12 meses de tratamiento (criterios de París II).
  2. Respondedor incompleto secundario: pacientes con CBP que demuestran una respuesta inicial satisfactoria a UDCA después de un mínimo de 12 meses de tratamiento (criterios de París II) seguido de un nuevo aumento de ALP ≥1,5 LSN, o AST ≥1,5 LSN, o bilirrubina >1 mg/ dl en cualquier momento posterior durante el tratamiento continuo con UDCA.
Droga: UDCA
Se recopilan datos de rutina para la terapia UDCA.
Otros nombres:
  • ácido ursodesoxicólico
Droga: Ocaliva
Se recopilan datos de rutina para la terapia OCA.
Otros nombres:
  • ácido obeticólico
Grupo 2 - Respondedor
Pacientes con CBP que demuestren una respuesta inicial y continua satisfactoria a UDCA después de un mínimo de 12 meses de tratamiento (criterios de París II) sin un nuevo aumento de ALP ≥1,5 LSN, AST ≥1,5 LSN o bilirrubina >1 mg/dl en cualquier momento posterior durante el tratamiento continuo con UDCA.
Droga: UDCA
Se recopilan datos de rutina para la terapia UDCA.
Otros nombres:
  • ácido ursodesoxicólico
Grupo 3
Pacientes recién diagnosticados de CBP que reciben por primera vez un tratamiento aprobado para CBP. Se considera que los pacientes tienen un diagnóstico reciente si el diagnóstico inicial tuvo lugar a más tardar seis meses antes de la inclusión en el estudio.
Droga: UDCA
Se recopilan datos de rutina para la terapia UDCA.
Otros nombres:
  • ácido ursodesoxicólico
Droga: Ocaliva
Se recopilan datos de rutina para la terapia OCA.
Otros nombres:
  • ácido obeticólico

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Registro sistemático
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 36 meses después del inicio (período de observación)

Una medida de resultado primaria no es aplicable como de costumbre, ya que esta adquisición de datos se realiza para construir un registro sistemático recientemente desarrollado que sirve para describir, por primera vez en Alemania, las características y el estado reciente de la atención clínica habitual de la población respectiva.

Dentro de los 18 meses de reclutamiento y 3 años de seguimiento individual para cada paciente, se realizarán y publicarán análisis regulares, basados ​​en un plan de análisis estadístico que puede actualizarse anualmente a pedido para abordar las principales preguntas del consorcio PBC responsable.

Después del final de la adquisición de datos, los científicos hepatológicos pueden postularse con propuestas detalladas para seguir utilizando los datos disponibles. Un consorcio científico decidirá sobre análisis adicionales de datos.
desde el inicio hasta 36 meses después del inicio (período de observación)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterización clínica integral de pacientes alemanes con CBP
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
es decir, datos demográficos, marcadores bioquímicos, ultrasonido, elastografía transitoria, etapa de la enfermedad
desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Caracterización de las terapias para la CBP
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 36 meses después del inicio

Caracterización de UDCA como terapia de primera línea y caracterización de opciones de tratamiento de segunda línea aprobadas como OCALIVA.

Además, los datos de seguridad de los medicamentos utilizados para la CBP se recopilarán sistemáticamente y se informarán en agregación de alto nivel con respecto a cualquier causalidad con el tratamiento de la CBP por cohorte. Los resultados respectivos serán revisados ​​contra los perfiles de seguridad conocidos.
desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Respuesta al tratamiento de las terapias para la PBC después de 12 meses y durante cursos de aplicación más prolongados
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 12 meses después del inicio y hasta 36 meses después del inicio

Para evaluar la progresión natural bajo la terapia farmacológica para la CBP con respecto a la respuesta al tratamiento, se describirán los cambios en los resultados de laboratorio (como proporciones de los límites superior/inferior de lo normal o las diferencias con respecto a los valores de BL) y las características de la función hepática, por ejemplo:

  1. frecuencia de descompensación hepática (aparición de hemorragia varicosa, ascitis, encefalopatía y/o carcinoma hepatocelular),
  2. frecuencia de trasplantes hepáticos,
  3. frecuencia de muertes en total y por una causa relacionada con el hígado, y
  4. detalles sobre otros eventos de especial interés, p. por primera vez bilirrubina sérica > LSN y/o fosfatasa alcalina > 1,5 LSN, o elastografía transitoria > 9,6 kPa.
desde el inicio hasta 12 meses después del inicio y hasta 36 meses después del inicio
Aplicación y análisis de puntuaciones de CBP pronósticas existentes para proporcionar información sobre el pronóstico de los pacientes.
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Se presentarán detalles sobre las medidas terapéuticas típicas en el tratamiento de la CBP y el cumplimiento del paciente. Esto permite hacer una declaración sobre la calidad del tratamiento de la CBP en Alemania. La efectividad se evaluará por cohorte y se comparará entre las prácticas de los médicos y los departamentos de pacientes ambulatorios del hospital, agregando datos sobre todos los sitios participantes de la respectiva estructura de atención médica. Esto se refiere a la puntuación GLOBE y/o los criterios de París II, la frecuencia de descompensación hepática o la frecuencia de un parámetro sustituto anormal (es decir, fosfatasa alcalina, bilirrubina, ALAT, ASAT o elastografía transitoria). Los resultados respectivos se discutirán frente a los resultados proporcionados por los ensayos clínicos para verificar la idoneidad diaria de las diferentes terapias para la CBP.
desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Medicaciones concomitantes
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Evaluación de medicamentos concomitantes seleccionados (p. tratamiento sintomático del prurito)
desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Enfermedades autoinmunes concomitantes
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Evaluación de enfermedades autoinmunes concomitantes seleccionadas (p. síndrome de superposición con hepatitis autoinmune)
desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Enfermedades no autoinmunes concomitantes
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 36 meses después del inicio
Evaluación de enfermedades no autoinmunes concomitantes seleccionadas (es decir, enfermedades cardiovasculares, hígado graso no alcohólico, síndrome metabólico, enfermedades renales crónicas)
desde el inicio hasta 36 meses después del inicio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Leipzig

Colaboradores

Hannover Medical School
RWTH Aachen University
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
University Hospital Erlangen
Zentrum für Klinische Studien Leipzig
Intercept Pharma Europe Limited (IPEL)
Medical care center for Gastroenterology, Berlin
Institute for Interdisciplinary Medicine, Hamburg
Leberhilfe Projekt gUG, Cologne

Investigadores

  • Silla de estudio: Thomas Berg, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Investigador principal: Johannes Wiegand, Prof.Dr., University of Leipzig
  • Investigador principal: Christian Trautwein, Prof.Dr., RWTH Aachen University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

3 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2.0

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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