Prospektiv, multicenter kohortstudie om primär biliär kolangit (PBC-Cohort)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Primär biliär kolangit (PBC) är en kronisk autoimmun kolestatisk leversjukdom. Sjukdomsförloppet kännetecknas av en långsam förstörelse av gallgångarna och progressiv kolestas. Prognos beror på utvecklingen av cirros och dess komplikationer. Ursodeoxicholsyra (UDCA) har etablerats som standardbehandling för PBC och förbättrar patienternas långsiktiga resultat. UDCA är dock inte ett enhetligt effektivt läkemedel och prognosen för PBC-patienter som inte svarar tillräckligt på behandlingen är markant sämre. För patienter med suboptimalt behandlingssvar på UDCA är obetikolsyra (OCA) som nyligen godkänd medicin (OCALIVA®) tillgänglig som andrahandsbehandling.
På grund av den låga prevalensen och det långsamt progressiva sjukdomsförloppet är det mycket svårt att undersöka prognosen för subgrupper av PBC-patienter eller att utvärdera effektiviteten av terapeutiska ingrepp på kliniska resultat. Därför grundades flera nationella eller internationella register (UK-PBC Consortium eller Global PBC Study Group) för att bättre karakterisera det kliniska förloppet hos PBC-patienter.
Eftersom det inte finns något register för PBC i Tyskland, implementeras den tyska PBC-kohorten som observationsstudie för att samla in data om behandlingsframsteg och framgång i klinisk rutin som återspeglar verkliga förhållanden i Tyskland så nära som möjligt. Effektiviteten och säkerheten/tolerabiliteten för PBC-behandlingsalternativ (UDCA som standardterapi och andra linjens behandlingsalternativ som OCALIVA vid otillräckligt UDCA-behandlingssvar) kommer att utvärderas.
På cirka 40 platser i Tyskland samlas rutindata in. Det finns inga specifikationer för diagnos, terapi och övervakning av PBC-patienter. Dokumentationen av rutindata utförs tillsammans med riktlinjer för rekommenderade behandlingsintervall för patienterna.
Ett kritiskt kriterium för den tyska PBC-kohortstudien är dessutom involveringen av ett tillräckligt antal specialiserade gastroenterologiska kliniker och polikliniker som medvetet inte har valts ut utifrån de strikta specifikationerna för en klinisk prövning och som tillhandahåller rutinbehandling för PBC-patienter. Dessutom är patientåtkomst utformad för att vara öppen. Data kommer att samlas in om patientgrupper som representerar en majoritet av PBC-patienterna i Tyskland, men som inte undersöks i kliniska prövningar.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Thomas Berg, Prof.Dr.
- Telefonnummer: +49 341 97 12 330
- E-post: thomas.berg@medizin.uni-leipzig.de
Studera Kontakt Backup
- Namn: Johannes Wiegand, Prof.Dr.
- Telefonnummer: +49 341 97 12 330
- E-post: johannes.wiegand@medizin.uni-leipzig.de
Studieorter
-
-
-
Aachen, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Aachen
-
Kontakt:
- Christian Trautwein, Prof.Dr.
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Charité - Campus Benjamin Franklin
-
Kontakt:
- Marion Muche, Dr.
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Charité-Campus Virchow-Klinikum
-
Kontakt:
- Tobias Müller, Dr.
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Internal Practice
-
Kontakt:
- Uwe Naumann, Dr.
-
Berlin, Tyskland
- Har inte rekryterat ännu
- Liver Center Checkpoint
-
Kontakt:
- Renate Heyne, Dr.
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- MVZ Gastroenterology
-
Kontakt:
- Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
-
Chemnitz, Tyskland
- Rekrytering
- Hospital Chemnitz
-
Kontakt:
- Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
-
Cologne, Tyskland
- Indragen
- University Hospital Cologne
-
Dornstadt, Tyskland
- Rekrytering
- Internal Practice
-
Kontakt:
- Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
-
Düsseldorf, Tyskland
- Indragen
- MVZ Düsseldorf
-
Düsseldorf, Tyskland
- Har inte rekryterat ännu
- University Hospital Düsseldorf
-
Kontakt:
- Hans Bock, Prof.
-
Erlangen, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Erlangen
-
Kontakt:
- Andreas Kremer, Dr. Dr.
-
Essen, Tyskland
- Rekrytering
- St. Josef- Hospital Kupferdreh
-
Kontakt:
- Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
-
Essen, Tyskland
- Har inte rekryterat ännu
- University Hospital Essen
-
Kontakt:
- Sandra Christoph, Dr
-
Frankfurt, Tyskland
- Indragen
- Internal Practice
-
Frankfurt am Main, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital J.W. Goethe- Universität
-
Kontakt:
- Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
-
Freiburg, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Freiburg
-
Kontakt:
- Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
-
Gießen, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Gießen
-
Kontakt:
- Elke Roeb, Prof. Dr.
-
Halle, Tyskland
- Rekrytering
- Gastroenerological-Oncological Practice
-
Kontakt:
- Rüdiger Behrens, Dr
-
Halle, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Halle
-
Kontakt:
- Greinert, Dr.
-
Hamburg, Tyskland
- Indragen
- Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
-
Hameln, Tyskland
- Indragen
- Internal Practice
-
Hannover, Tyskland
- Rekrytering
- MHH
-
Kontakt:
- Heike Bantel, Prof. Dr.
-
Heidelberg, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Heidelberg
-
Kontakt:
- Theresa Hippchen, Dr.
-
Herne, Tyskland
- Rekrytering
- Gastroenerological Practice
-
Kontakt:
- Matthias Hinz, Dr.
-
Homburg, Tyskland
- Rekrytering
- University hospital Saarland
-
Kontakt:
- Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
-
Jena, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Jena
-
Kontakt:
- Philipp Reuken, Dr.
-
Kassel, Tyskland
- Indragen
- Gastroenerological Practice
-
Kiel, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
Kontakt:
- Rainer Günther, Dr.
-
Kiel, Tyskland
- Rekrytering
- Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
-
Kontakt:
- Holger Hinrichsen, MD
-
Leipzig, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Leipzig
-
Kontakt:
- Thomas Berg, Prof. Dr.
-
Kontakt:
- Johannes Wiegand, Prof.Dr.
-
Leipzig, Tyskland, 04129
- Rekrytering
- Eugastro - Gastroenerological Practice
-
Kontakt:
- Ingolf Schiefke, Prof.
-
Leverkusen, Tyskland
- Rekrytering
- MVZ Leverkusen
-
Kontakt:
- Karl- Georg Simon, Dr.
-
Lübeck, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Schleswig-Holstein
-
Kontakt:
- Henrike Dobbermann, Dr.
-
Magdeburg, Tyskland
- Rekrytering
- Internal Practice Hepatology
-
Kontakt:
- Kerstin Stein, Dr.
-
Magdeburg, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Magdeburg
-
Kontakt:
- Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
-
Mainz, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Mainz
-
Kontakt:
- Jörn Schattenberg, PD Dr
-
Mannheim, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Mannheim
-
Kontakt:
- Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
-
Munich, Tyskland
- Rekrytering
- Hospital LMU
-
Kontakt:
- Gerald Denk, PD Dr
-
Munich, Tyskland
- Indragen
- Liver Center Munich
-
Munich, Tyskland
- Rekrytering
- Technical University - Klinikum rechts der Isar
-
Kontakt:
- Ursula Tanase, Dr.
-
Münster, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Münster
-
Kontakt:
- Hauke Heinzow, Prof. Dr.
-
Nuremberg, Tyskland
- Rekrytering
- Hospital Nuremberg
-
Kontakt:
- Andreas Weber, Dr.
-
Potsdam, Tyskland
- Rekrytering
- Internal Practice
-
Kontakt:
- Harald Grümmer, Dr.
-
Regensburg, Tyskland
- Indragen
- University Hospital Regensburg
-
Schwerin, Tyskland
- Indragen
- Internal Practice
-
Schwäbisch Hall, Tyskland
- Indragen
- Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
-
Tübingen, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Tübingen
-
Kontakt:
- Christoph Berg, Prof. Dr.
-
Ulm, Tyskland
- Har inte rekryterat ännu
- University Hospital Ulm
-
Kontakt:
- Eugen Zizer, Dr.
-
Wiesbaden, Tyskland
- Rekrytering
- St. Josefs-Hospital
-
Kontakt:
- Christoph Sarrazin, Prof. Dr.
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 18 år
Diagnos av PBC PBC-diagnos (förenlig med AASLD- och EASL-praxisriktlinjerna), som visas genom närvaron av minst två av följande tre diagnostiska faktorer:
- Historik med förhöjda ALP-nivåer i 6 månader.
Positiv anti-mitokondriell antikropp (AMA) titer eller om AMA negativ eller i låg titer (PBC-specifika antikroppar:
- anti-GP210 och/eller
- anti-SP100 och/eller
- antikroppar mot de viktigaste M2-komponenterna [PDC-E2, 2-oxo-glutarsyradehydrogenaskomplex (OADC-E2), grenad-2-oxo-syra-dehydrogenaskomplex, (BCOADC-E2)].
- Leverbiopsi överensstämmer med PBC.
- Läkemedelsbaserad behandling med minst ett läkemedel som är godkänt i Tyskland för behandling av PBC
Tillgänglighet för alla följande väsentliga parametrar vid den initiala diagnosen av PBC innan behandling med UDCA påbörjas, 12 månader efter påbörjad UDCA och om tillämpligt vid tidpunkten för sekundärt ofullständigt svar:
- Antal blodplättar
- Alkaliskt fosfatas (ALP)
- Totalt bilirubin
- Aspartataminotransferas (AST/GOT)
- Ålder vid initial diagnos av PBC
- Patienterna måste uppfylla kriterierna för en av kohorterna (grupp 1/2/3) inom denna NIS enligt design
- skriftligt meddelande om informerat samtycke
Exklusions kriterier:
Nuvarande deltagande i en fas I till IV interventionell klinisk prövning för PBC eller deltagande i annat PBC-register.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Grupp 1 - ofullständig svarare
|
Rutindata samlas in för UDCA-terapi.
Andra namn:
Rutindata samlas in för OCA-terapi.
Andra namn:
|
|
Grupp 2 - Svarare
PBC-patienter som uppvisar ett tillfredsställande initialt och fortsatt svar på UDCA efter minst 12 månaders behandling (Paris II-kriterier) utan en återökning av ALP ≥1,5 ULN, eller ASAT ≥1,5 ULN, eller bilirubin >1 mg/dl vid någon senare tidpunkt under kontinuerlig UDCA-behandling.
|
Rutindata samlas in för UDCA-terapi.
Andra namn:
|
|
Grupp 3
Patienter som nyligen fått diagnosen PBC som får en godkänd PBC-behandling för första gången.
Patienter anses vara nydiagnostiserade om den initiala diagnosen ägde rum senast sex månader före inkluderingen i studien.
|
Rutindata samlas in för UDCA-terapi.
Andra namn:
Rutindata samlas in för OCA-terapi.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Systematiskt register
Tidsram: från baslinjen till 36 månader efter baslinjen (observationsperiod)
|
Ett primärt utfallsmått är inte tillämpligt som vanligt, eftersom denna datainsamling utförs för att bygga ett nyutvecklat systematiskt register som tjänar till att beskriva - för första gången i Tyskland - egenskaperna och det senaste tillståndet för vanlig klinisk vård för respektive population. Inom 18 månader efter rekrytering och 3 år av individuell uppföljning för varje patient kommer regelbundna analyser att utföras och publiceras, baserat på en statistisk analysplan som kan uppdateras årligen på begäran för att ta itu med huvudfrågorna för det ansvariga PBC-konsortiet. Efter slutet av datainsamlingen kan hepatologiska forskare ansöka med detaljerade förslag för att ytterligare använda tillgängliga data. Ett vetenskapligt konsortium kommer sedan att besluta om ytterligare analyser av data. |
från baslinjen till 36 månader efter baslinjen (observationsperiod)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Omfattande klinisk karakterisering av tyska PBC-patienter
Tidsram: från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
d.v.s. demografi, biokemiska markörer, ultraljud, transient elastografi, sjukdomsstadiet
|
från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
|
Karakterisering av PBC-terapier
Tidsram: från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
Karakterisering av UDCA som första linjens terapi och karakterisering av godkända andra linjens behandlingsalternativ såsom OCALIVA. Vidare kommer säkerhetsdata om de använda PBC-läkemedlen systematiskt att samlas in och rapporteras på högnivåaggregation med hänsyn till eventuella kausaliteter med PBC-behandling per kohort. Respektive resultat kommer att granskas mot de kända säkerhetsprofilerna. |
från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
|
Behandlingssvar på PBC-terapier efter 12 månader och under längre applikationer
Tidsram: från baslinjen till 12 månader efter baslinjen och till 36 månader efter baslinjen
|
För att utvärdera den naturliga progressionen under PBC-läkemedelsterapi med avseende på svar på behandlingsförändringar i laboratorieresultat (som förhållandet mellan de övre/nedre gränserna för normala eller skillnader till BL-värden) och egenskaper hos leverfunktionen kommer att beskrivas, t.ex.:
|
från baslinjen till 12 månader efter baslinjen och till 36 månader efter baslinjen
|
|
Tillämpning och analyser av befintliga prognostiska PBC-poäng för att ge information om patienternas prognos.
Tidsram: från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
Detaljer om typiska terapeutiska åtgärder vid behandling av PBC och patientföljsamhet kommer att presenteras.
Detta gör det möjligt att göra ett uttalande om kvaliteten på PBC-behandling i Tyskland.
Effektiviteten kommer att bedömas per kohort och jämföras mellan läkares praxis och sjukhusets öppenvårdsavdelningar, och samlar data över alla deltagande platser i respektive struktur inom hälso- och sjukvården.
Detta avser GLOBE-poäng och/eller Paris II-kriterier, frekvens av leverdekompensation eller frekvens av onormal surrogatparameter (dvs.
alkaliskt fosfatas, bilirubin, ALAT, ASAT eller transient elastografi).
De respektive resultaten kommer att diskuteras mot resultaten från kliniska prövningar för att verifiera vardagslämpligheten av de olika PBC-terapierna.
|
från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
|
Samtidig medicinering
Tidsram: från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
Bedömning av utvalda samtidiga läkemedel (t.ex.
symtomatisk behandling av pruritus)
|
från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
|
Samtidiga autoimmuna sjukdomar
Tidsram: från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
Bedömning av utvalda samtidiga autoimmuna sjukdomar (t.ex.
överlappssyndrom med autoimmun hepatit)
|
från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
|
Samtidiga icke-autoimmuna sjukdomar
Tidsram: från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
Bedömning av utvalda samtidiga icke-autoimmuna sjukdomar (dvs.
kardiovaskulär sjukdom, alkoholfri fettleversjukdom, metabolt syndrom, kroniska njursjukdomar)
|
från baslinjen till 36 månader efter baslinjen
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Thomas Berg, Prof.Dr., University of Leipzig
- Huvudutredare: Johannes Wiegand, Prof.Dr., University of Leipzig
- Huvudutredare: Christian Trautwein, Prof.Dr., RWTH Aachen University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2.0
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Primär biliär kolangit
-
St. Louis Joint Replacement InstituteOkändOmvänd eller Primary Total Shoulder | Rotator Manschett- Full Tjocklek- ReparationFörenta staterna
-
Assiut UniversityHar inte rekryterat ännuCalculus Biliary
-
Sarah Magdy AbdelmohsenAvslutad
-
Anhui Provincial HospitalAvslutad
-
National Cheng-Kung University HospitalAvslutadNeoplasmer | Sten - Biliary | GallvägarTaiwan
-
Chulalongkorn UniversityBoston Scientific CorporationAvslutadKolangit, sklerosering | Vanliga gallvägssjukdomar | Sten - Biliary
-
Hepatopancreatobiliary Surgery Institute of Gansu...Avslutad
-
Yonsei UniversityAvslutadBiliary Atresia, Kasai Portoenterostomy Status
-
Aristotle University Of ThessalonikiGeorge Papanicolaou HospitalRekryteringIntraoperativa komplikationer | Choledocholithiasis | Post-Op Komplikation | Indocyanin grön | Gallgångsskada | Sten - Biliary | Laparoskopisk; Kolecystektomi | Kolelithiasis; Gallgång | CholangiografiGrekland
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Shaanxi Provincial People... och andra samarbetspartnersOkändHilar Cholangiocarcinoma | Gallgångsskada | Choledochal cysta | Biliary CalculiKina