Tuleva, monikeskuskohorttitutkimus primaarisesta sappireumakolangiitista (PBC-Cohort)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen biliaarinen kolangiitti (PBC) on krooninen autoimmuunikolestaattinen maksasairaus. Taudin kululle on ominaista hidas sappitiehyiden tuhoutuminen ja progressiivinen kolestaasi. Ennuste riippuu kirroosin kehittymisestä ja sen komplikaatioista. Ursodeoksikoolihappo (UDCA) on vakiintunut PBC:n standardihoitoon, ja se parantaa potilaiden pitkäaikaista lopputulosta. UDCA ei kuitenkaan ole tasaisesti tehokas lääke, ja hoitoon riittämättömästi reagoivien PBC-potilaiden ennuste on huomattavasti huonompi. Potilaille, joiden hoitovaste UDCA-obetikolihapolle (OCA) ei ole optimaalinen, on äskettäin hyväksytty lääke (OCALIVA®) saatavilla toisen linjan hoitona.
Alhaisen esiintyvyyden ja taudin hitaasti etenevän kulun vuoksi on erittäin vaikeaa tutkia PBC-potilaiden alaryhmien ennustetta tai arvioida terapeuttisten interventioiden tehokkuutta kliinisiin tuloksiin. Tästä syystä perustettiin useita kansallisia tai kansainvälisiä rekistereitä (UK-PBC Consortium tai Global PBC Study Group) kuvaamaan paremmin PBC-potilaiden kliinistä kulkua.
Koska Saksassa ei ole PBC-rekisteriä, saksalaista PBC-kohorttia toteutetaan havainnointitutkimuksena kerätäkseen tietoa hoidon edistymisestä ja onnistumisesta kliinisissä rutiineissa, jotka kuvastavat mahdollisimman tarkasti Saksan todellisia olosuhteita. PBC-hoitovaihtoehtojen (UDCA vakiohoitona ja toisen linjan hoitovaihtoehdot, kuten OCALIVA, jos UDCA-hoitovaste ei ole riittävä) tehoa ja turvallisuutta/siedettävyyttä arvioidaan.
Noin 40 paikkakunnalla Saksassa kerätään rutiinitietoja. PBC-potilaiden diagnosoinnista, hoidosta ja seurannasta ei ole eritelmiä. Rutiinitietojen dokumentointi tehdään potilaiden ohjeen mukaan suositeltujen hoitovälien kanssa.
Lisäksi Saksan PBC-kohorttitutkimuksen kriittinen kriteeri on riittävän määrän gastroenterologiaan erikoistuneita vastaanottoja ja poliklinikoita, joita ei tietoisesti ole valittu kliinisen tutkimuksen tiukkojen eritelmien perusteella ja jotka tarjoavat rutiinihoitoa PBC-potilaille. Lisäksi potilaiden pääsy on suunniteltu avoimeksi. Tietoja kerätään potilasryhmistä, jotka edustavat suurinta osaa Saksan PBC-potilaista, mutta joita ei tutkita kliinisissä tutkimuksissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Thomas Berg, Prof.Dr.
- Puhelinnumero: +49 341 97 12 330
- Sähköposti: thomas.berg@medizin.uni-leipzig.de
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Johannes Wiegand, Prof.Dr.
- Puhelinnumero: +49 341 97 12 330
- Sähköposti: johannes.wiegand@medizin.uni-leipzig.de
Opiskelupaikat
-
-
-
Aachen, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Aachen
-
Ottaa yhteyttä:
- Christian Trautwein, Prof.Dr.
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Charité - Campus Benjamin Franklin
-
Ottaa yhteyttä:
- Marion Muche, Dr.
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Charité-Campus Virchow-Klinikum
-
Ottaa yhteyttä:
- Tobias Müller, Dr.
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Internal Practice
-
Ottaa yhteyttä:
- Uwe Naumann, Dr.
-
Berlin, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- Liver Center Checkpoint
-
Ottaa yhteyttä:
- Renate Heyne, Dr.
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- MVZ Gastroenterology
-
Ottaa yhteyttä:
- Wolf Peter Hofmann, Prof. Dr.
-
Chemnitz, Saksa
- Rekrytointi
- Hospital Chemnitz
-
Ottaa yhteyttä:
- Ulrich Stölzel, Prof. Dr.
-
Cologne, Saksa
- Peruutettu
- University Hospital Cologne
-
Dornstadt, Saksa
- Rekrytointi
- Internal Practice
-
Ottaa yhteyttä:
- Nektarios Dikopoulos, Prof. Dr.
-
Düsseldorf, Saksa
- Peruutettu
- MVZ Düsseldorf
-
Düsseldorf, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Düsseldorf
-
Ottaa yhteyttä:
- Hans Bock, Prof.
-
Erlangen, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Erlangen
-
Ottaa yhteyttä:
- Andreas Kremer, Dr. Dr.
-
Essen, Saksa
- Rekrytointi
- St. Josef- Hospital Kupferdreh
-
Ottaa yhteyttä:
- Susanne Beckebaum, Prof. Dr.
-
Essen, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Essen
-
Ottaa yhteyttä:
- Sandra Christoph, Dr
-
Frankfurt, Saksa
- Peruutettu
- Internal Practice
-
Frankfurt am Main, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital J.W. Goethe- Universität
-
Ottaa yhteyttä:
- Stefan Zeuzem, Prof. Dr.
-
Freiburg, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Freiburg
-
Ottaa yhteyttä:
- Christoph Neumann-Haefelin, Dr.
-
Gießen, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Gießen
-
Ottaa yhteyttä:
- Elke Roeb, Prof. Dr.
-
Halle, Saksa
- Rekrytointi
- Gastroenerological-Oncological Practice
-
Ottaa yhteyttä:
- Rüdiger Behrens, Dr
-
Halle, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Halle
-
Ottaa yhteyttä:
- Greinert, Dr.
-
Hamburg, Saksa
- Peruutettu
- Liver Center Hamburg - Asklepios Clinic St. Georg
-
Hameln, Saksa
- Peruutettu
- Internal Practice
-
Hannover, Saksa
- Rekrytointi
- MHH
-
Ottaa yhteyttä:
- Heike Bantel, Prof. Dr.
-
Heidelberg, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Heidelberg
-
Ottaa yhteyttä:
- Theresa Hippchen, Dr.
-
Herne, Saksa
- Rekrytointi
- Gastroenerological Practice
-
Ottaa yhteyttä:
- Matthias Hinz, Dr.
-
Homburg, Saksa
- Rekrytointi
- University hospital Saarland
-
Ottaa yhteyttä:
- Marcin Krawczyk, Prof. Dr.
-
Jena, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Jena
-
Ottaa yhteyttä:
- Philipp Reuken, Dr.
-
Kassel, Saksa
- Peruutettu
- Gastroenerological Practice
-
Kiel, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
Ottaa yhteyttä:
- Rainer Günther, Dr.
-
Kiel, Saksa
- Rekrytointi
- Center for Gastroenterology and Hepatology Kiel
-
Ottaa yhteyttä:
- Holger Hinrichsen, MD
-
Leipzig, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Leipzig
-
Ottaa yhteyttä:
- Thomas Berg, Prof. Dr.
-
Ottaa yhteyttä:
- Johannes Wiegand, Prof.Dr.
-
Leipzig, Saksa, 04129
- Rekrytointi
- Eugastro - Gastroenerological Practice
-
Ottaa yhteyttä:
- Ingolf Schiefke, Prof.
-
Leverkusen, Saksa
- Rekrytointi
- MVZ Leverkusen
-
Ottaa yhteyttä:
- Karl- Georg Simon, Dr.
-
Lübeck, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Schleswig-Holstein
-
Ottaa yhteyttä:
- Henrike Dobbermann, Dr.
-
Magdeburg, Saksa
- Rekrytointi
- Internal Practice Hepatology
-
Ottaa yhteyttä:
- Kerstin Stein, Dr.
-
Magdeburg, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Magdeburg
-
Ottaa yhteyttä:
- Verena Keitel-Anselmino, Prof. Dr.
-
Mainz, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Mainz
-
Ottaa yhteyttä:
- Jörn Schattenberg, PD Dr
-
Mannheim, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Mannheim
-
Ottaa yhteyttä:
- Andreas Teufel, Prof.Dr.Dr.
-
Munich, Saksa
- Rekrytointi
- Hospital LMU
-
Ottaa yhteyttä:
- Gerald Denk, PD Dr
-
Munich, Saksa
- Peruutettu
- Liver Center Munich
-
Munich, Saksa
- Rekrytointi
- Technical University - Klinikum rechts der Isar
-
Ottaa yhteyttä:
- Ursula Tanase, Dr.
-
Münster, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Münster
-
Ottaa yhteyttä:
- Hauke Heinzow, Prof. Dr.
-
Nuremberg, Saksa
- Rekrytointi
- Hospital Nuremberg
-
Ottaa yhteyttä:
- Andreas Weber, Dr.
-
Potsdam, Saksa
- Rekrytointi
- Internal Practice
-
Ottaa yhteyttä:
- Harald Grümmer, Dr.
-
Regensburg, Saksa
- Peruutettu
- University Hospital Regensburg
-
Schwerin, Saksa
- Peruutettu
- Internal Practice
-
Schwäbisch Hall, Saksa
- Peruutettu
- Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall
-
Tübingen, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Tübingen
-
Ottaa yhteyttä:
- Christoph Berg, Prof. Dr.
-
Ulm, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Ulm
-
Ottaa yhteyttä:
- Eugen Zizer, Dr.
-
Wiesbaden, Saksa
- Rekrytointi
- St. Josefs-Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Christoph Sarrazin, Prof. Dr.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta
PBC-diagnoosin PBC-diagnoosi (yhdenmukainen AASLD- ja EASL-käytännön ohjeiden kanssa), jonka osoittaa vähintään kaksi seuraavista kolmesta diagnostisesta tekijästä:
- Aiemmat kohonneet ALP-tasot 6 kuukauden ajan.
Positiivinen anti-mitokondriaalinen vasta-aine (AMA) -tiitteri tai jos AMA-negatiivinen tai matalatiitteri (PBC-spesifiset vasta-aineet:
- anti-GP210 ja/tai
- anti-SP100 ja/tai
- vasta-aineet tärkeimpiä M2-komponentteja vastaan [PDC-E2, 2-oksoglutaarihappodehydrogenaasikompleksi (OADC-E2), haaraketjuinen-2-oksohappodehydrogenaasikompleksi, (BCOADC-E2)].
- PBC:n mukainen maksabiopsia.
- Lääkepohjainen hoito vähintään yhdellä Saksassa hyväksytyllä lääkkeellä PBC:n hoitoon
Kaikkien seuraavien olennaisten parametrien saatavuus PBC:n alkuperäisessä diagnoosissa ennen UDCA-hoidon aloittamista, 12 kuukautta UDCA:n aloittamisen jälkeen ja tarvittaessa sekundaarisen epätäydellisen vasteen ajankohtana:
- Verihiutaleiden määrä
- Alkalinen fosfataasi (ALP)
- Kokonaisbilirubiini
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST/GOT)
- Ikä PBC:n alkuperäisessä diagnoosissa
- Potilaiden on täytettävä yhden kohortin (ryhmä 1/2/3) kriteerit tässä NIS:ssä suunnittelun mukaan
- kirjallinen ilmoitus tietoisesta suostumuksesta
Poissulkemiskriteerit:
Osallistuminen vaiheen I–IV kliiniseen PBC-interventiotutkimukseen tai osallistuminen toiseen PBC-rekisteriin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ryhmä 1 - vaillinainen vastaaja
|
UDCA-hoitoa varten kerätään rutiinitietoja.
Muut nimet:
OCA-hoitoa varten kerätään rutiinitietoja.
Muut nimet:
|
|
Ryhmä 2 - Vastaaja
PBC-potilaat, jotka osoittavat tyydyttävän alkuperäisen ja jatkuvan vasteen UDCA:lle vähintään 12 kuukauden hoidon jälkeen (Pariisi II -kriteerit) ilman, että ALP ≥ 1,5 ULN tai AST ≥ 1,5 ULN tai bilirubiini > 1 mg/dl milloin tahansa myöhemmässä vaiheessa jatkuvan UDCA-hoidon aikana.
|
UDCA-hoitoa varten kerätään rutiinitietoja.
Muut nimet:
|
|
Ryhmä 3
Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu PBC ja jotka saavat hyväksyttyä PBC-hoitoa ensimmäistä kertaa.
Potilaiden katsotaan olevan äskettäin diagnosoitu, jos alkuperäinen diagnoosi on tehty viimeistään kuusi kuukautta ennen tutkimukseen ottamista.
|
UDCA-hoitoa varten kerätään rutiinitietoja.
Muut nimet:
OCA-hoitoa varten kerätään rutiinitietoja.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Systemaattinen rekisteri
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen (tarkkailujakso)
|
Ensisijaista tulosmittausta ei voida soveltaa tavalliseen tapaan, koska tämä tiedonkeruu suoritetaan äskettäin kehitetyn systemaattisen rekisterin rakentamiseksi, joka kuvaa - ensimmäistä kertaa Saksassa - kyseisen väestön tavanomaisen kliinisen hoidon ominaisuuksia ja viimeaikaista tilaa. 18 kuukauden kuluessa rekrytoinnista ja 3 vuoden yksilöllisestä seurannasta jokaiselle potilaalle suoritetaan ja julkaistaan säännöllisiä analyysejä, jotka perustuvat tilastolliseen analyysisuunnitelmaan, jota voidaan tarvittaessa päivittää vuosittain vastaamaan vastuullisen PBC-konsortion pääkysymyksiä. Tiedonkeruun päätyttyä hepatologiatutkijat voivat hakea yksityiskohtaisia ehdotuksia käytettävissä olevien tietojen käyttämiseksi edelleen. Tieteellinen konsortio päättää myöhemmin tietojen lisäanalyyseistä. |
lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen (tarkkailujakso)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Saksalaisten PBC-potilaiden kattava kliininen karakterisointi
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
eli demografiset tiedot, biokemialliset markkerit, ultraääni, ohimenevä elastografia, sairauden vaihe
|
lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
|
PBC-hoitojen luonnehdinta
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
UDCA:n karakterisointi ensimmäisen linjan hoitona ja hyväksyttyjen toisen linjan hoitovaihtoehtojen, kuten OCALIVA, karakterisointi. Lisäksi Käytettyjen PBC-lääkkeiden turvallisuustiedot kerätään systemaattisesti ja raportoidaan korkean tason aggregaatioina kohorttikohtaisten PBC-hoidon aiheuttamien kausaalisten yhteyksien osalta. Vastaavia tuloksia verrataan tunnettuihin turvallisuusprofiileihin. |
lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
|
Hoitovaste PBC-hoidolle 12 kuukauden jälkeen ja pidempien hoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen ja 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
PBC-lääkehoidon luonnollisen etenemisen arvioimiseksi suhteessa hoitovasteeseen laboratoriotuloksissa (normaalin ylä- ja alarajojen suhteina tai eroina BL-arvoihin) ja maksan toiminnan ominaisuuksiin kuvataan, esim.:
|
lähtötilanteesta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen ja 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
|
Olemassa olevien prognostisten PBC-pisteiden soveltaminen ja analysointi potilaiden ennustetietojen saamiseksi.
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
Yksityiskohtaiset tiedot tyypillisistä terapeuttisista toimenpiteistä PBC:n hoidossa ja potilaan myöntyvyys esitetään.
Tämä mahdollistaa lausunnon PBC-hoidon laadusta Saksassa.
Tehokkuus arvioidaan kohorttikohtaisesti ja verrataan lääkäreiden vastaanottojen ja sairaaloiden avohoitoosastojen välillä. Tiedot yhdistetään kunkin terveydenhuollon rakenteen osallistuvien toimipisteiden osalta.
Tämä viittaa GLOBE-pisteisiin ja/tai Paris II -kriteereihin, maksan vajaatoiminnan esiintymistiheyteen tai epänormaalin sijaisparametrin esiintymistiheyteen (esim.
alkalinen fosfataasi, bilirubiini, ALAT, ASAT tai ohimenevä elastografia).
Vastaavia tuloksia verrataan kliinisistä kokeista saatuihin tuloksiin eri PBC-hoitojen päivittäisen soveltuvuuden varmistamiseksi.
|
lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
|
Samanaikaiset lääkkeet
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
Valittujen samanaikaisten lääkkeiden arviointi (esim.
pru-rituksen oireenmukainen hoito)
|
lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
|
Samanaikaiset autoimmuunisairaudet
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
Valittujen samanaikaisten autoimmuunisairauksien arviointi (esim.
päällekkäisyysoireyhtymä autoimmuunihepatiitin kanssa)
|
lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
|
Samanaikaiset ei-autoimmuunisairaudet
Aikaikkuna: lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
Valittujen samanaikaisten ei-autoimmuunisairauksien arviointi (esim.
sydän- ja verisuonisairaudet, alkoholiton rasvamaksatauti, metabolinen oireyhtymä, krooniset munuaissairaudet)
|
lähtötilanteesta 36 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Thomas Berg, Prof.Dr., University of Leipzig
- Päätutkija: Johannes Wiegand, Prof.Dr., University of Leipzig
- Päätutkija: Christian Trautwein, Prof.Dr., RWTH Aachen University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2.0
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Primaarinen sapen kolangiitti
-
Tehran University of Medical SciencesTuntematonPrimary Acquired NasolacrimalIran, islamilainen tasavalta
-
University Hospital, MontpellierRekrytointi
-
Zealand University HospitalTuntematonHyperhidroosi Primary Focal AxillaTanska
-
University Hospital, MontpellierLopetettuPrimary Disease Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)Ranska
-
Sarah Magdy AbdelmohsenValmis
-
InMode MD Ltd.RekrytointiHyperhidroosi Primary Focal AxillaIsrael, Yhdysvallat
-
University of Sao PauloRekrytointiHyperhidroosi Primary Focal kämmenetBrasilia
-
Merete HaedersdalValmisHyperhidroosi Primary Focal AxillaTanska
-
Medy-ToxValmisHyperhidroosi Primary Focal AxillaKorean tasavalta
-
RenJi HospitalTuntematonBiliary Atresia intrahepaattinen oireyhtymä muotoKiina