Személyre szabott AZithromycin/metronidAZole terápia gyermekkori Crohn-betegségben (CD) (PAZAZ)

Bevételi kritériumok:

1. Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap (és adott esetben a hozzájárulási űrlap) rendelkezésre bocsátása;
2. Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt;
3. Férfi vagy nő, 3 és 17 év közötti;
4. CD-t diagnosztizáltak standard klinikai és szövettani kritériumok szerint, a 0. hét 36 hónapján belül;
5. Az aktív betegség enyhe vagy közepesen súlyos tüneteit mutatják, amint azt a PCDAI pontszám >10 (vagy >7,5 a magasság elem nélkül) és ≤37,5;
6. A széklet kalprotektin szintje >=250 µg/g a 0. heti vizit előtti 30 napon belül helyi mérés alapján, ha elérhető, vagy egyeztetni kell az elvezetés helyével, ha a 0. heti vizit előtt 30 napon belül nem végeznek endoszkópiát.

Kizárási kritériumok:

1. Biológiai terápia jelenlegi vagy korábbi alkalmazása;
2. Szűkítő, behatoló (intestinalis vagy perianális) és/vagy fisztulizáló CD jelenléte;
3. Terhesség vagy szoptatás;
4. bélreszekción estek át;
5. Pozitív Clostridium Difficile toxin;
6. Más vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés vagy egyéb beavatkozás a 0. hét előtti 30 napon belül;
7. Az aritmia kockázati tényezői, beleértve az anamnézisben szereplő megnyúlt korrigált QT-intervallumot (QTc), hypokalaemia vagy hypomagnesemia, nyugalmi bradycardia vagy más olyan gyógyszerekkel történő egyidejű kezelés, amelyek potenciálisan QT-megnyúlást okozhatnak;
8. Cockayne szindróma anamnézisében;
9. Bármilyen hematológiai állapot/vérdiszkrázia előzetes diagnózisa, amely leukopéniát okozhat (még akkor is, ha a leukocitaszám a szűréskor normális);
10. Az azitromicinnel vagy metronidazollal szembeni ismert allergia vagy intolerancia;
11. Azok az alanyok, akik a 0. heti látogatást megelőző 35 napon belül intravénás fertőzésellenes szert kaptak, vagy a 0. heti látogatást megelőző 14 napon belül fertőzésellenes szert kaptak;
12. Orális aminoszalicilátot szedő alany, aki a 0. hetet megelőzően legalább 14 napon át nem kapott stabil dózisokat, vagy nem hagyták abba a kezelést legalább 14 napon belül;
13. Ciklosporin, takrolimusz vagy mikofenolát-mofetil kezelés alatt álló alany. Az azatioprin, 6-merkaptopurin vagy metotrexát (MTX) stabil dózisai (a 0. hét előtti 14 napon belül nem változtak) nem jelentenek kizáró okot;
14. Az alany, aki a 0. heti látogatást megelőző 35 napon belül székletmikrobiális transzplantációt kapott;

15. A szűrőlaboratóriumi és egyéb elemzések a következő kóros eredmények bármelyikét mutatják:

    • aszpartát transzamináz (AST), alanin transzamináz (ALT) > a referencia tartomány felső határának kétszerese,
    • fehérvérsejtszám (WBC) < 3,0 x 109/l,
    • Összes bilirubin >= 20 mikromol/liter (1,17 mg/dl); kivéve azokat az alanyokat, akiknél a Gilbert-szindróma miatt izolált indirekt bilirubinszint emelkedett,
    • Becsült glomeruláris filtrációs ráta (GFR) a vesebetegségben szenvedő étrend egyszerűsített, négyváltozós módosítása (MDRD) képlettel: < 30 ml/perc/1,73 m²,
    • hemoglobin < 80 gramm/liter,
    • Vérlemezkék < 100 000/µL.