Spersonalizowana terapia AZytromycyną/metronidAZolem w chorobie Leśniowskiego-Crohna u dzieci (CD) (PAZAZ)

Kryteria przyjęcia:

1. Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody (oraz formularza zgody, jeśli dotyczy);
2. Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i dyspozycyjność na czas trwania badania;
3. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 3 do 17 lat;
4. Zdiagnozowano CD zgodnie ze standardowymi kryteriami klinicznymi i histologicznymi, w ciągu 36 miesięcy od tygodnia 0;
5. Wykazujące łagodne do umiarkowanych objawy aktywnej choroby, określone na podstawie wyniku PCDAI >10 (lub >7,5 z wyłączeniem elementu dotyczącego wzrostu) i ≤37,5;
6. Stężenie kalprotektyny w kale >=250 µg/g w ciągu 30 dni przed wizytą w tygodniu 0 na podstawie pomiaru miejscowego, jeśli jest dostępny, lub do uzgodnienia z ośrodkiem prowadzącym, jeśli endoskopia nie zostanie wykonana w ciągu 30 dni przed wizytą w tygodniu 0.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecne lub wcześniejsze stosowanie terapii biologicznej;
2. Obecność zwężających, penetrujących (jelitowych lub okołoodbytniczych) i/lub tworzących przetoki CD;
3. Ciąża lub laktacja;
4. Przeszli resekcję jelita;
5. Pozytywna toksyna Clostridium Difficile;
6. Leczenie innym badanym lekiem lub inna interwencja w ciągu 30 dni przed tygodniem 0;
7. Czynniki ryzyka arytmii, w tym wydłużony skorygowany odstęp QT (QTc), hipokaliemia lub hipomagnezemia, spoczynkowa bradykardia lub jednoczesne leczenie innymi lekami mogącymi wydłużyć odstęp QT w wywiadzie;
8. Historia zespołu Cockayne'a;
9. Wcześniejsza diagnoza jakiegokolwiek stanu hematologicznego/dyskrazji krwi, która może prowadzić do leukopenii (nawet jeśli liczba leukocytów jest prawidłowa podczas badania przesiewowego);
10. Znana alergia lub nietolerancja na azytromycynę lub metronidazol;
11. Osoby, które otrzymały dożylne leki przeciwinfekcyjne w ciągu 35 dni przed wizytą w tygodniu 0 lub leki przeciwinfekcyjne w ciągu 14 dni przed wizytą w tygodniu 0;
12. Pacjent przyjmujący doustnie aminosalicylany, który nie przyjmował stabilnych dawek dłużej niż lub zaprzestał przyjmowania w ciągu co najmniej 14 dni przed tygodniem 0;
13. Pacjent leczony cyklosporyną, takrolimusem lub mykofenolanem mofetylu. Stabilne dawki (brak zmian w ciągu 14 dni przed tygodniem 0) azatiopryny, 6-merkaptopuryny lub metotreksatu (MTX) nie stanowią powodu do wykluczenia;
14. Pacjent, który otrzymał przeszczep drobnoustrojów kałowych w ciągu 35 dni przed wizytą w tygodniu 0;

15. Laboratorium przesiewowe i inne analizy wykazują którykolwiek z następujących nieprawidłowych wyników:

    • transaminaza asparaginianowa (AST), transaminaza alaninowa (ALT) > 2 X górna granica normy,
    • Liczba białych krwinek (WBC) < 3,0 X 109/L,
    • bilirubina całkowita >= 20 mikromoli/litr (1,17 mg/dl); z wyjątkiem osób z izolowanym podwyższonym poziomem bilirubiny pośredniej związanym z zespołem Gilberta,
    • Szacunkowy współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) za pomocą uproszczonego 4-zmiennego wzoru modyfikacji diety w chorobie nerek (MDRD) < 30 ml/min/1,73 m²,
    • Hemoglobina < 80 gram/litr,
    • Płytki krwi < 100 000/µL.