Personlig AZithromycin/metronidAZol-terapi ved pædiatrisk Crohns sygdom (CD) (PAZAZ)

Inklusionskriterier:

1. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (og samtykkeformular, hvis det er relevant);
2. Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed;
3. Mand eller kvinde i alderen 3 til 17 år;
4. Diagnosticeret med CD i henhold til standard kliniske og histologiske kriterier inden for 36 måneder af uge 0;
5. Udviser milde til moderate symptomer på aktiv sygdom, som bestemt af en PCDAI-score >10 (eller > 7,5 eksklusive højdepunktet) og ≤37,5;
6. Fækalt calprotectinniveau >=250 µg/g inden for 30 dage før uge 0 besøg baseret på lokal måling, hvis tilgængelig, eller skal arrangeres med ledningsstedet, hvis en endoskopi ikke udføres inden for 30 dage før uge 0 besøg.

Ekskluderingskriterier:

1. Nuværende eller tidligere brug af biologisk terapi;
2. Tilstedeværelse af snærende, penetrerende (tarm eller perianal) og/eller fistulerende CD;
3. Graviditet eller amning;
4. Har gennemgået tarmresektion;
5. Positivt Clostridium Difficile-toksin;
6. Behandling med et andet forsøgslægemiddel eller anden intervention inden for 30 dage før uge 0;
7. Risikofaktorer for arytmi, herunder historie med forlænget korrigeret QT-interval (QTc), hypokaliæmi eller hypomagnesiæmi, hvilende bradykardi eller samtidig behandling med andre lægemidler med potentiale for QT-forlængelse;
8. Anamnese med cockayne syndrom;
9. Forudgående diagnose af enhver hæmatologisk tilstand/bloddyskrasi, som kan resultere i leukopeni (selvom leukocyttallet er normalt ved screening);
10. Kendt allergi eller intolerance over for azithromycin eller metronidazol;
11. Forsøgspersoner, der modtog intravenøst ​​anti-infektionsmiddel inden for 35 dage før besøget i uge 0 eller anti-infektionsmidler inden for 14 dage før besøget i uge 0;
12. Forsøgsperson på orale aminosalicylater, som ikke har været på stabile doser i mere end eller afbrudt inden for mindst 14 dage før uge 0;
13. Person på cyclosporin, tacrolimus eller mycophenolatmofetil. Stabile doser (ingen ændring inden for 14 dage før uge 0) af azathioprin, 6-mercaptopurin eller methotrexat (MTX) er ikke en grund til udelukkelse;
14. Forsøgsperson, der modtog fækal mikrobiel transplantation inden for 35 dage før besøget i uge 0;

15. Screeningslaboratorium og andre analyser viser et af følgende unormale resultater:

    • aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT) > 2 x øvre grænse for referenceområdet,
    • Antal hvide blodlegemer (WBC) < 3,0 X 109/L,
    • Total bilirubin >= 20 mikromol/liter (1,17 mg/dL); bortset fra forsøgspersoner med isoleret forhøjelse af indirekte bilirubin relateret til Gilberts syndrom,
    • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) ved forenklet 4-variable ændring af diæt ved nyresygdom (MDRD) formel på < 30 ml/min/1,73 m²,
    • Hæmoglobin < 80 gram/liter,
    • Blodplader < 100.000/µL.