- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03252847
Génterápia az X-hez kötött retinitis Pigmentosa (XLRP) kezelésére – Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (AAV2-.RPGR) nyílt címkés, többközpontú, I/II. fázisú dóziseszkalációs kísérlete felnőttek és gyermekek génterápiájára, X-hez kötött retinitis pigmentosa esetén a Retinitis Pigmentosa GTPáz szabályozó hibái miatt. (RPGR)
A vizsgálat 1. fázisa az AAV2/5 vektor szubretinális adagolásának dózisemelése, hogy felmérjék e vektor biztonságosságát az RPGR mutációi által okozott XLRP-ben szenvedő résztvevőknél.
A vizsgálat 2. fázisa az AAV2/5 vektor szubretinális adagolásának kohorsz kiterjesztése, hogy felmérjék e vektor biztonságosságát és hatékonyságát az RPGR mutációi által okozott XLRP-ben szenvedő résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Egyesült Királyság
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- UPMC Eye Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- 5 éves vagy idősebb férfiak
- Ha az X-hez kötött retinitis pigmentosa-t retinaspecialista igazolta (CI vagy PI)
Főbb kizárási kritériumok:
• Részt vett egy másik, a szembetegségek gyógyszeres kezelését magában foglaló kutatásban az elmúlt 6 hónapban
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: 1. fázis (1. rész, Dózisemelés)
A résztvevők három adag AAV2/5-RPGR egyikét kapják
|
Az AAV2/5-RPGR egyszeri, szubretinális beadása
|
Kísérleti: 2. fázis (2. rész; Bővítés)
A résztvevők két adag AAV2/5-RPGR egyikét kapják
|
Az AAV2/5-RPGR egyszeri, szubretinális beadása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Az AAV2-RPGR retinális alá történő beadásával kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 18 hónap
|
A biztonságosság a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel (ATIMP) kapcsolatos biztonsági események hiánya
|
18 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A vizuális funkciók javulása
Időkeret: 18 hónap
|
A látásfunkció javulása a szemvizsgálat alapján
|
18 hónap
|
A retina működésének javulása
Időkeret: 18 hónap
|
A retina működésének javulása a retina felmérésével
|
18 hónap
|
Az életminőség javítása
Időkeret: 18 hónap
|
•Az életminőséget QoL kérdőívvel mérjük
|
18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: James Bainbridge, Prof, University College, London
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MGT009
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a X-kapcsolt retinitis pigmentosa
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyJelentkezés meghívóvalChoroidirémia | X-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Hollandia, Németország, Franciaország, Brazília, Kanada, Dánia, Finnország
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktív, nem toborzóX-kapcsolt retinitis pigmentosaBelgium, Kanada, Egyesült Államok, Izrael, Egyesült Királyság, Spanyolország, Dánia, Franciaország, Olaszország, Hollandia, Svájc
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktív, nem toborzóX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok, Kanada, Izrael, Egyesült Királyság, Spanyolország, Dánia, Franciaország, Belgium, Olaszország, Hollandia, Svájc
-
BiogenBefejezveX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok, Egyesült Királyság
-
4D Molecular TherapeuticsAktív, nem toborzóX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok
-
Applied Genetic Technologies CorpBefejezveX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok
-
Janssen Research & Development, LLCAktív, nem toborzóX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok, Egyesült Királyság
-
Retina Foundation of the SouthwestDSM Nutritional Products, Inc.; Foundation Fighting BlindnessBefejezveRetinitis Pigmentosa | X-hez kötött genetikai betegségekEgyesült Államok
-
Beacon TherapeuticsToborzásX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok
-
Janssen Pharmaceutical K.K.ToborzásX-kapcsolt retinitis pigmentosaJapán
Klinikai vizsgálatok a AAV2/5-RPGR
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyJelentkezés meghívóvalChoroidirémia | X-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Hollandia, Németország, Franciaország, Brazília, Kanada, Dánia, Finnország
-
eyeDNA TherapeuticsToborzásRetinitis PigmentosaFranciaország
-
BiogenBefejezveX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok, Egyesült Királyság
-
Beacon TherapeuticsAktív, nem toborzóX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok
-
Beacon TherapeuticsAktív, nem toborzóX-kapcsolt retinitis pigmentosaEgyesült Államok
-
MeiraGTx, LLCToborzás2. és 3. fokozatú késői xerostomia, amelyet sugárterápia okoz a felső légzőszervi traktus rákos megbetegedéseinél, kivéve a parotis mirigyeketEgyesült Államok, Kanada
-
Spark TherapeuticsBefejezveChoroidirémia | CHM (choroideremia) génmutációkEgyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzembetegségek | Makula degeneráció | Retina degeneráció | Génterápia | Életkorral összefüggő makulopátiák | Életkorral összefüggő makulopátia | A retina neovaszkularizációja | Makulopátiák, életkorral összefüggő | Makulopathia, életkorral összefüggő | Terápia, GeneEgyesült Államok
-
Spark TherapeuticsAktív, nem toborzóMegerősített biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retinális disztrófiaEgyesült Államok
-
Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktív, nem toborzóLeber veleszületett amaurosis | Öröklött retina disztrófia az RPE65 mutációk miattEgyesült Államok