Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génterápia az X-hez kötött retinitis Pigmentosa (XLRP) kezelésére – Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

2024. december 17. frissítette: MeiraGTx UK II Ltd

Egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (AAV2-.RPGR) nyílt címkés, többközpontú, I/II. fázisú dóziseszkalációs kísérlete felnőttek és gyermekek génterápiájára, X-hez kötött retinitis pigmentosa esetén a Retinitis Pigmentosa GTPáz szabályozó hibái miatt. (RPGR)

A vizsgálat 1. fázisa az AAV2/5 vektor szubretinális adagolásának dózisemelése, hogy felmérjék e vektor biztonságosságát az RPGR mutációi által okozott XLRP-ben szenvedő résztvevőknél.

A vizsgálat 2. fázisa az AAV2/5 vektor szubretinális adagolásának kohorsz kiterjesztése, hogy felmérjék e vektor biztonságosságát és hatékonyságát az RPGR mutációi által okozott XLRP-ben szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, 1/2 fázisú dózis-eszkalációs és kohorsz-kiterjesztési vizsgálat az AAV2/5 vektor szubretinális adagolásának biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására az RPGR mutációi által okozott XLRP-ben szenvedő résztvevőknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

49

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • UPMC Eye Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 5 éves vagy idősebb férfiak
  • Ha az X-hez kötött retinitis pigmentosa-t retinaspecialista igazolta (CI vagy PI)

Főbb kizárási kritériumok:

• Részt vett egy másik, a szembetegségek gyógyszeres kezelését magában foglaló kutatásban az elmúlt 6 hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. fázis (1. rész, Dózisemelés)
A résztvevők három adag AAV5-RPGR egyikét kapják
Genetikai: AAV5-RPGR
Az AAV5-RPGR egyszeri, szubretinális beadása
Kísérleti: 2. fázis (2. rész; Bővítés)
A résztvevők két adag AAV5-RPGR egyikét kapják
Genetikai: AAV5-RPGR
Az AAV5-RPGR egyszeri, szubretinális beadása

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik elérik az elsődleges eredményt, amely az alábbi események bármelyikeként definiált az adminisztrációt követő 9 hét során, legalábbis a fejlett terápiás vizsgálati gyógyszerkészítményhez (ATIMP) kapcsolatban, nem csak műtéttel.
Időkeret: 9 hét

Az elsődleges kimenetel az alábbiak bármelyike ​​a beadást követő 9 hét során bekövetkezett, legalábbis valószínűleg az Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) kapcsán, nem pedig önmagában a műtét:

  • A látásélesség csökkenése 15 korai kezelési diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) betűvel vagy több betűvel
  • Súlyos, nem reagáló gyulladás
  • Fertőző endoftalmitis
  • A szem rosszindulatú daganata
  • III. fokozatú vagy annál magasabb, nem szemészeti feltételezett, váratlan súlyos mellékhatás (SUSAR)
9 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fejlesztések a vizuális funkciókban a látásélesség alapján
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap
Változás a kiindulási értékről a 26. hétre a legjobb korrigált látásélességben (BCVA) az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblázat betűpontszáma alapján. A javulás iránya az alapvonalhoz képest az idő múlásával beolvasott ETDRS betűk számának növekedése.
Alapállapot és 6. hónap
A retina működésének javulása statikus perimetriával
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap

A válaszadók száma a Static Perimetry pontonkénti adataiban a teljes látómezőben idővel.

Egy adott időpontban reagálónak minősül az a résztvevő, akinek legalább 5 azonos lókusa ≥7 dB javulással rendelkezik az alapvonalhoz képest az adott időpontban és egy időpontot megelőzően.
Alapállapot és 6. hónap
Az alacsony fénysűrűségű kérdőív (LLQ) érzelmi szorongási tartomány pontszáma által mért életminőség
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap
Változás az alapvonalról a 26. hétre az LLQ Emotional Distress Domain Score felnőtteknél. Az LLQ 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol a magasabb pontszámok kisebb károsodást tükröznek. Az alapvonalhoz viszonyított pozitív változás javulást, a negatív pedig a romlást tükrözi.
Alapállapot és 6. hónap
Az alacsony fénysűrűségű kérdőív (LLQ) Extreme Lighting Domain Score által mért életminőség
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap
Változás az alapvonalról a 26. hétre az LLQ Extreme Lighting Domain Score felnőtteknél. Az LLQ 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol a magasabb pontszámok kisebb károsodást tükröznek. Az alapvonalhoz viszonyított pozitív változás javulást, a negatív pedig a romlást tükrözi.
Alapállapot és 6. hónap
Az alacsony fénysűrűségű kérdőív (LLQ) általános homályos megvilágítási tartomány pontszáma által mért életminőség
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap
Változás a kiindulási értékről a 26. hétre az LLQ General Dim Lighting Domain pontszámában felnőtteknél. Az LLQ 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol a magasabb pontszámok kisebb károsodást tükröznek. Az alapvonalhoz viszonyított pozitív változás javulást, a negatív pedig a romlást tükrözi.
Alapállapot és 6. hónap
Az alacsony fénysűrűségű kérdőív (LLQ) mobilitási tartomány pontszáma alapján mért életminőség
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap
Változás az alapvonalról a 26. hétre az LLQ mobilitási tartomány pontszámában felnőtteknél. Az LLQ 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol a magasabb pontszámok kisebb károsodást tükröznek. Az alapvonalhoz viszonyított pozitív változás javulást, a negatív pedig a romlást tükrözi.
Alapállapot és 6. hónap
Életminőség az alacsony fénysűrűségű kérdőív (LLQ) perifériás látás tartomány pontszáma alapján
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap
Változás az alapvonalról a 26. hétre az LLQ Peripheral Vision Domain Score felnőtteknél. Az LLQ 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol a magasabb pontszámok kisebb károsodást tükröznek. Az alapvonalhoz viszonyított pozitív változás javulást, a negatív pedig a romlást tükrözi.
Alapállapot és 6. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Együttműködők

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Nyomozók

  • Kutatásvezető: James Bainbridge, Prof, University College, London

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. november 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 16.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 17.

Utolsó ellenőrzés

2024. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MGT009

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-kapcsolt retinitis pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a AAV5-RPGR

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Armenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel