Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Új klinikai célpont a törékeny X szindrómában

2022. november 10. frissítette: Guido A. Davidzon, MD, SM

Sigma-1 receptorok: Új klinikai célpont a törékeny X szindrómában

A törékeny X-szindróma (FXS) az autizmus spektrum zavar (ASD) leggyakoribb genetikai oka. A kutatók a 18F-FTC-146 PET segítségével kívánják megvizsgálni a szigma-1 receptorok agyi megoszlását fiatal felnőtt férfiaknál, akiknél FXS van. Ez a projekt a szigma-1 receptorok eloszlását vizsgálja 15 fiatal (18-30 éves) FXS-ben szenvedő férfi felnőttnél, összehasonlítva 5 egészséges felnőtt önkéntessel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ebben a tanulmányban a 18F-FTC-146 PET segítségével megmértük a szigma-1 receptor sűrűségét az agy azon érdeklődési területein, amelyekről ismert, hogy részt vesznek a végrehajtó működésben és a megismerésben. Ezután összehasonlítottuk az S1R sűrűségét azokon a területeken, amelyek nem vesznek részt a végrehajtó működésben és a megismerésben. Ez keretet adott a funkcionális károsodás előrejelzésére az agy-viselkedés kapcsolatok alapján.

A tanulmánynak két célja volt. Az első cél az volt, hogy értékeljék a 18F-FTC-146 agyi felvételének megbízhatóságát egészséges kontrollokban, teszt és újratesztelési körülmények között, hogy meghatározzák az S1R sűrűség alapértékét, és számszerűsítsék a radiotracer regionális agyi felvételét öt egészséges felnőtt esetében. A második cél az S1R sűrűségének jellemzése volt FXS-ben szenvedő fiatal felnőtt férfiak agyában, amelyeket azután egészséges önkéntesekkel hasonlítanak össze.

Ez volt a legelső PET-vizsgálat, amely a törékeny X-szindrómás résztvevők szigma-1-receptor-sűrűségét leképezte, ezáltal megvizsgálva, hogy a törékeny X-szindrómás betegek agyában megváltozott-e a receptorsűrűség egészséges önkéntesekkel összehasonlítva. Ha beigazolódik, a jelenlegi tanulmány meggyőző klinikai-transzlációs támogatást nyújtott volna a megismerés és a végrehajtó funkció egy fontos patofiziológiai mechanizmusához. A tanulmány jelentős potenciállal rendelkezik az emberi törékeny X-szindróma neurobiológiai megértésének előmozdítására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

BELÉPÉSI KRITÉRIUMOK

Egészséges önkéntesek felvételi feltételei:

  1. 18-65 éves korig
  2. Akár nem, akár minden etno-faji kategória
  3. Tudatos beleegyezés megadásának képessége
  4. A női résztvevőktől elvárható, hogy hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak a vizsgálat során, amely magában foglalja a következőket: hormonális módszerek (fogamzásgátló tabletták, tapaszok, injekciók, hüvelygyűrű vagy implantátumok), spermiciddel használt barrier módszer (óvszer vagy rekeszizom), méhen belüli eszköz (IUD) ), vagy absztinencia (nem szex)
  5. 2 szkennelési napra utazhat Stanfordba.

Felvételi kritériumok FXS-ben szenvedő személyek számára:

  1. Fizikailag egészséges férfiak
  2. 18 és 30 év közöttiek
  3. Elutazhat Stanfordba 2 napos látogatásra.
  4. IQ 40 és 80 pont között.
  5. Képes ülve maradni több mint 10 percig.
  6. Megállapított FXS genetikai diagnózisa (teljes mutáció az FMR1 gén aberráns metilációjának bizonyítékával, genetikai vizsgálattal megerősítve).

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK

Kizárási kritériumok egészséges önkéntesekre:

  1. Bármilyen jelenlegi vagy életre szóló pszichiátriai diagnózis
  2. Pszichotróp gyógyszerek jelenlegi vagy múltbeli alkalmazása mentális betegségek kezelésére
  3. Terhes vagy szoptató nőstények
  4. Jelentős orvosi vagy neurológiai probléma, beleértve a vérszegénységet (Hb , 12 g/dl nőknél és
  5. A vasculopathia vagy a Raynouds jelenlegi diagnózisa
  6. A résztvevő nem tudja elviselni, hogy a vizsgálat során ne szedjen véralvadásgátló gyógyszert
  7. Pozitív vizeletszűrés tiltott kábítószerekre
  8. Fém jelenléte a szervezetben, amely ellenjavallt az MRI-vizsgálatokhoz
  9. A munkahelyi jelenlegi sugárterhelés vagy nukleáris medicina eljárásokban való részvétel nem haladja meg a meghatározott éves határértékeket
  10. A Stanford Egyetem hallgatói státusza (azaz kizárjuk azokat a hallgatókat, mint például az egyetemisták, végzős hallgatók és posztdoktorok, akik jelenleg a Stanford Egyetemen vesznek részt)

Kizárási kritériumok FXS-ben szenvedő személyek számára:

  1. Bármilyen ellenjavallat az MRI szkennelési eljárásokhoz (fém a testben, fogszabályzó, klausztrofóbia stb.)
  2. Nem fordult elő kábítószerrel való visszaélés, traumás agysérülés és
  3. BMI nagyobb, mint 18,5
  4. Ismert genetikai rendellenesség diagnózisa (az FXS kivételével).
  5. Aktív egészségügyi problémák, például instabil rohamok, veleszületett szívbetegség, endokrin rendellenességek.
  6. Jelentős érzékszervi károsodások, például vakság vagy süketség.
  7. Más súlyos pszichiátriai rendellenességek, például bipoláris zavar vagy skizofrénia DSM-5 diagnózisa.
  8. Koraszülés (
  9. A benzodiazepinek jelenlegi alkalmazása. Azokat a személyeket, akik egyidejűleg pszichoaktív gyógyszereket szednek, nyomon követik és megvizsgálják post-hoc elemzések során, mivel rendkívül nehéz olyan személyeket toborozni, akik gyógyszermentesek, vagy akik hajlandóak lemondani ezekről a gyógyszerekről a vizsgálatba való belépés előtt.
  10. A munkahelyi jelenlegi sugárterhelés vagy nukleáris medicina eljárásokban való részvétel nem haladja meg a meghatározott éves határértékeket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fragile X szindróma

Az FXS-ben diagnosztizált, 18-30 éves felnőtt férfiakat 18F-FTC-146 segítségével PET/MRI vizsgálatnak vetik alá a szigma-1 receptor sűrűségének meghatározására.

Ezek a résztvevők csak egyszer kapnak 18F-FTC-146-ot.
Drog: 18F-FTC-146
A 18F-FTC-146 egy PET radiofarmakon, amely a szigma-1 receptor sűrűségének meghatározására használható.
Más nevek:
  • FTC146
Kísérleti: Egészséges önkéntesek (kontroll)

A 18-65 éves felnőttek PET/MRI-vizsgálaton esnek át 18F-FTC-146 segítségével a szigma-1 receptor sűrűségének meghatározására.

Teszt-újrateszt vizsgálatokat végeznek, ahol ezeknek az egyéneknek kétszer 18F-FTC-146 injekciót kapnak.
Drog: 18F-FTC-146
A 18F-FTC-146 egy PET radiofarmakon, amely a szigma-1 receptor sűrűségének meghatározására használható.
Más nevek:
  • FTC146

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A radiotracer [18F]FTC-146 regionális agyi felvételének egybevágó leolvasásainak száma a megbízhatóság mértéke a teszt-újrateszt körülmények között
Időkeret: Akár 6 óra szkennelésenként a 0. napon (teszt) és a 7. napon (újrateszt)

A [18F]FTC-146 regionális agyi felvételét kinetikai modellezéssel elemezzük metabolitokkal korrigált artériás bemeneti funkciókkal, hogy megállapítsuk a [18F] FTC-146 stabilitását és reprodukálhatóságát emberben a teszt és az újrateszt körülményei között.

Ezt az eredményt csak egészséges önkénteseken értékelik.
Akár 6 óra szkennelésenként a 0. napon (teszt) és a 7. napon (újrateszt)
Különbség a [18F]FTC-146 nem elmozdítható kötési potenciáljában (BPND) fragilis X-szindrómás (FXS) betegeknél az egészséges önkéntesekhez képest
Időkeret: Legfeljebb 6 óra szkennelésenként a 0. napon (mindkét csoport) és a 7. napon (egészséges önkéntesek)

A kötési potenciál a [18F]FTC-146 S1R receptor eloszlásának és az S1R receptorokhoz való affinitásának becslését adja. A kötési potenciál méréseit a fragilis X-szindrómában szenvedő résztvevők és az egészséges önkéntesek kontrollcsoportja között hasonlítják össze, hogy felmérjék, van-e különbség. A kötési potenciál (BPND) becslése az elosztási térfogatarány (DVR) -1.

A nyomjelzők DVR-eit PET-receptor-vizsgálatokban használják, ahol a radiofarmakon specifikusan kötődhet a receptorokhoz; nem specifikusan kötődik más makromolekuláris komponensekhez, vagy szabad a szövetben (FT). A DVR kiszámítása Logan Plot segítségével történik, amely a képalkotás és a rekeszmodellezés során kapott dinamikus PET-képeket használja fel a „reverzibilis” felvételen áteső radiofarmakonok farmakokinetikai adatainak lineáris regresszióval történő grafikus elemzésére.

Az egészséges önkéntesek a 0. és a 7. napon szkennelést végeznek, az FXS betegek pedig a 0. napon egyetlen szkennelést végeznek. Az összes felvételt elemzik.
Legfeljebb 6 óra szkennelésenként a 0. napon (mindkét csoport) és a 7. napon (egészséges önkéntesek)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Guido A. Davidzon, MD, SM

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Guido Davidzon, MD SM, Stanford University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. január 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. június 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 17.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. november 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 10.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB 50016

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel