A bezlotoxumab hatékonysága és tolerálhatósága rákos betegeknél

A tanulmány prospektív, nyílt, egyetlen központ lesz, történelmi ellenőrzéssel. Minden eljárást a Helyes Klinikai Gyakorlat irányelvei és a Helsinki Nyilatkozat rendelkezései szerint hajtanak végre. A vizsgálat megkezdése előtt be kell szerezni a Cooper Health Care intézményi felülvizsgálati bizottságának jóváhagyását, és az aktívan beiratkozott betegek tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot írnak alá. Az adatokat esetjelentési űrlapon gyűjtjük, és a titoktartást a törvények és előírások szerint védjük. A vizsgálati populáció olyan felnőtt rákos betegeket foglal magában, akiknél CDI-t diagnosztizáltak, és akiket a Cooper University Hospital (Camden, NJ, USA) MD Anderson rákközpontjában kezelnek. Az összehasonlító ág azon betegek történelmi csoportja, akiket ugyanabban a központban kezeltek ugyanazokkal a felvételi/kizárási kritériumokkal a kezdési dátumot megelőző 3 évben.

A toborzott betegek egyetlen adag Bezlotoxumab (Zinplava) 10 mg/kg (tényleges testtömeg) 60 perces intravénás infúziót kapnak az aktív CDI-kezelések során.

A farmakoökonómiai elemzéshez a pénzügyi osztálytól gyűjtött adatok tartalmazzák a teljes kórházi kezelési költséget, a gyógyszerköltségeket, a tartózkodás időtartamát, a teljes felszámított összeget és a visszatérő CDI-diagnosztika kódja/ICD-10 szerinti teljes visszatérített összeget. Az elemzés kiterjed a kórház és a harmadik fél fizető szempontjaira is. A visszamenőleges költségadatok kiigazítása a Munkaügyi Statisztikai Hivatal által megállapított Medical Consumer Price Index (MCPI) inflációs rátákkal történik. Költségelkerülési elemzést végeznek az ismétlődés megelőzésének költségeinek meghatározására. A növekményes költséghatékonysági mutatót (ICER) úgy határozzuk meg, hogy a költségkülönbség osztva az eredmények különbségével. A vizsgált eredmény, az elkerült ismétlődések százalékos aránya kerül felhasználásra a nevezőben. Grafikusan egy költséghatékonysági síkot használunk az összehasonlítás ábrázolására. A másodlagos elemzések megvizsgálják a csoportok közötti konkrét különbségeket, beleértve a teljes gyógyszerköltséget, a tartózkodási időt (LOS) és a napidíjas kórházi kezelési költségeket. Egyváltozós érzékenységi elemzéseket kell végezni az elemzés robusztusságának meghatározására.

Az intervenciós csoport és a kontroll párosítása a befogadási/kizárási kritériumokon, a nemen és a GEIH-CDI hajlampontszámon fog alapulni, az alábbi táblázat szerint. A párosítás 1:2 arányban történik. A felvételi/kizárási kritériumok alapján kiválasztott előzménykontroll azonos neműhez lesz illesztve.

A Cooper University Hospital Camden (NJ, USA, USA) MD Anderson rákközpontjában kezelt, CDI-t diagnosztizált betegeket befogadási/kizárási kritériumok alapján szűrik. A jogosult betegeket meg kell keresni a hozzájárulásért. A toborzott betegek jelenlegi állapotuk szerint fekvőbetegként vagy a járóbeteg-infúziós osztályon kapják meg a vizsgálati beavatkozást. A vizsgálati betegeket 12 héten keresztül követik (az 1. nap a vizsgálati beavatkozás napja) az 1. héten, a 2. héten, a 4. héten, a 8. héten és a 12. héten (- vagy + 5 nap) a vizsgálatból való kilépés napjáig. A vizsgálathoz szükséges klinikai adatokat az orvosi feljegyzésekből gyűjtik össze az esetjelentés űrlapon. A pénzügyi adatok a számviteli osztály nyilvántartásaiból származnak. A felvett betegeket telefonon vagy személyesen kérdezzük meg.

A tanulmányi intervenciós gyógyszert a Cooper Egyetemi Kórház gyógyszerészeti osztályán tárolják. Röviddel a beadás időpontja előtt az infúziót a gyártó utasításai szerint elkészítik (250 ml-t 1 órán keresztül infundálnak egy 0,22 mikronos steril szűrőn, amelyet volumetrikus pumpával vezérelnek), és a kórházi protokoll szerint beadásra szállítják. A bezolotoxumab infúzióban részesülő betegeket megfigyelés alatt tartják és nyomon követik a vizsgálati protokoll szerint.

A kiújulás értékelése érdekében a klinikai gyógyulást azoknál a betegeknél érik el, akik standard ellátásban részesülnek, és a terápia befejezése után 2 egymást követő napon nem hasmennek (<3 székletürítés naponta). A betegeket személyesen és telefonon követik az egészségügyi dokumentáció áttekintése.

A bezolotoxumab tolerálhatóságát a nemkívánatos eseményekre vonatkozó klinikai és laboratóriumi adatok gyűjtésével fogják értékelni, a mellékhatásokról szóló jelentés alatt.

A genetikai DNS-profil meghatározásához 10 ml-es vérmintát vesznek a betegektől heparinizált csövekben (amelyeket a laboratórium előírásai szerint dolgoznak fel és/vagy tárolnak). Felmérik a bezlotoxumab hatékonyságát és az SNP-vel való összefüggést.

A vizsgálatból való kilépés önkéntes, vagy a vizsgálók/szponzor döntése alapján történik tolerálhatósági aggályok, protokoll megsértése vagy bármilyen más ok esetén.