Bezlotoxumab Účinnost a snášenlivost u pacientů s rakovinou

Studie bude prospektivní, otevřená, jediné centrum s historickou kontrolou. Všechny postupy budou prováděny podle pokynů správné klinické praxe a ustanovení Helsinské deklarace. Před zahájením studie bude získán souhlas Institutional Review Board ve Cooper Health Care a aktivně zařazení pacienti podepíší informovaný souhlas. Údaje budou shromažďovány na formuláři zprávy o případu a důvěrnost bude chráněna v souladu se zákony a předpisy. Studijní populace bude zahrnovat dospělé pacienty s rakovinou s diagnózou CDI, kteří jsou léčeni v onkologickém centru MD Anderson přidružené k Cooper University Hospital, Camden, NJ, USA. Srovnávací rameno bude historickou skupinou pacientů léčených ve stejném centru se stejnými kritérii zařazení/vyloučení během předchozích 3 let od data zahájení.

Přijatí pacienti dostanou jednu dávku Bezlotoxumabu (Zinplava) 10 mg/kg (skutečná tělesná hmotnost) 60minutovou intravenózní infuzí během aktivní léčby CDI.

Pro farmakoekonomickou analýzu budou data shromážděná z finančního oddělení zahrnovat celkové náklady na hospitalizaci, náklady na léky, délku pobytu, celkovou účtovanou částku a celkovou hrazenou částku podle kódu diagnózy CDI/ICD-10 pro opakující se CDI. Analýza bude zahrnovat perspektivy nemocnice a třetí strany plátce. Úprava retrospektivních údajů o nákladech bude provedena pomocí inflace indexu lékařských spotřebitelských cen (MCPI) stanovené Bureau of Labor Statistics. K určení nákladů na prevenci opakování bude provedena analýza zamezení nákladů. Bude vykazován přírůstkový poměr nákladové efektivity (ICER) definovaný jako rozdíl v nákladech dělený rozdílem ve výsledcích. Ve jmenovateli se použije zkoumaný výsledek, procento zabráněných recidiv. Graficky bude pro znázornění srovnání použita rovina nákladové efektivity. Sekundární analýzy budou zkoumat specifické rozdíly mezi skupinami, včetně celkových nákladů na léky, délky pobytu (LOS) a nákladů na denní hospitalizaci. K určení robustnosti analýzy budou provedeny jednorozměrné analýzy citlivosti.

Přiřazení intervenční skupiny ke kontrole bude založeno na kritériích pro zařazení/vyloučení, pohlaví a skóre sklonu GEIH-CDI, jak je uvedeno v tabulce níže. Shoda bude v poměru 1:2. Vybraná historická kontrola založená na kritériích zařazení/vyloučení bude odpovídat stejnému pohlaví.

Pacienti léčení v onkologickém centru MD Anderson přidruženém k Cooper University Hospital Camden, NJ, USA s diagnózou CDI budou vyšetřeni pomocí kritérií pro zařazení/vyloučení. Způsobilí pacienti budou osloveni se žádostí o souhlas. Rekrutovaní pacienti obdrží studijní intervenci buď jako hospitalizovaní pacienti, nebo na ambulantní infuzní jednotce podle jejich aktuálního stavu. Pacienti ve studii budou sledováni po dobu 12 týdnů (den 1 je den intervence ze studie) v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 4, týdnu 8 a týdnu 12 (- nebo + 5 dní) až do dne ukončení studie. Klinická data požadovaná pro studii budou shromážděna ze zdravotních záznamů na formuláři kazuistiky. Finanční údaje budou získávány z evidence účetního oddělení. Přijatí pacienti budou dotazováni telefonicky nebo osobně.

Studijní intervenční lék bude skladován na oddělení farmacie Fakultní nemocnice Cooper. Krátce před podáním se připraví infuze podle pokynů výrobce (250 ml infuzí po dobu 1 hodiny přes 0,22mikronový sterilní filtr řízený volumetrickou pumpou) a přepraví se k podání podle nemocničního protokolu. Pacienti, kteří dostávají infuzi bezolotoxumabu, budou sledováni a sledováni podle protokolu studie.

Pro posouzení recidivy se klinického vyléčení dosáhne u pacientů, kteří dostávají standardní léčbu a nemají průjem (< 3 stolice za den) po dobu 2 po sobě jdoucích dnů po dokončení terapie. Po pacientech bude následovat kontrola zdravotnické dokumentace, a to osobně i telefonicky.

Snášenlivost bezolotoxumabu bude hodnocena sběrem klinických a laboratorních údajů o nežádoucích účincích, jak je podrobně uvedeno níže v hlášení nežádoucích účinků.

Pacientům bude odebrán vzorek krve o objemu 10 ml do heparinizovaných zkumavek (zpracovaných a/nebo uložených podle požadavků laboratoře) pro genetické profilování DNA. Bude provedeno hodnocení účinnosti bezlotoxumabu a korelace s SNP.

Odstoupení ze studie bude dobrovolné nebo na uvážení zkoušejících/sponzorů v případě obav o snášenlivost, porušení protokolu nebo z jakéhokoli jiného důvodu.