Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Selumetinib Pediatric NF1 Japan Study

2023. április 25. frissítette: AstraZeneca

1. fázisú nyílt vizsgálat a szelumetinib, egy szelektív mitogén által aktivált protein kináz (MEK) 1 gátló biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának felmérésére 1-es típusú neurofibromatózisban (NF1) és inoperábilis és tünetegyüttesben szenvedő japán gyermekeknél PN)

Ez egy I. fázisú nyílt vizsgálat, amelynek célja a szelumetinib biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és hatékonyságának értékelése 1-es típusú neurofibromatosisban és inoperábilis és tüneti plexiform neurofibromában szenvedő japán gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Minato-ku, Japán, 105-8471
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japán, 466-8560
        • Research Site
      • Setagaya-ku, Japán, 157-8535
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Három éves vagy annál idősebb, és 18 évesnél fiatalabb vagy azzal egyenlő a tájékozott beleegyezés megszerzésének időpontjában. A BSA 0,55 m2-nél nagyobb vagy egyenlő, és képes lenyelni a teljes vizsgálati gyógyszert (kapszulákat) anélkül, hogy a teljes tartalmat kicsomagolnák a kapszulákból.
  • NF1 és inoperábilis és tünetekkel járó PN, akiknél PN-hez kapcsolódó morbiditás (tünet és/vagy szövődmény) áll fenn, a vizsgáló megítélése szerint.
  • Az inoperábilis PN olyan PN-nek minősül, amelyet sebészi úton nem lehet teljesen eltávolítani anélkül, hogy fennállna a jelentős morbiditás kockázata a PN létfontosságú struktúráinak beburkolása vagy közvetlen közelsége, invazivitása vagy nagy erezettsége miatt.
  • A PN olyan neurofibrómát jelent, amely az ideg hosszában nőtt, és több szálat és ágat foglalhat magában. A gerinc PN két vagy több szintet foglal magában, amelyek kapcsolatban állnak a szintek között, vagy oldalirányban terjednek az ideg mentén.

  • A PN-n kívül az alanyoknak legalább 1 másik diagnosztikai kritériummal kell rendelkezniük az NF1-hez, az alábbiak szerint:

    1. Hat vagy több café-au-lait makula, amelyek átmérője >5 mm a pubertás előtti egyedeknél és >15 mm a legnagyobb átmérőjű a pubertás utáni egyedeknél.
    2. Szeplők a hónaljban vagy a lágyéktájban.
    3. Optikai glioma.
    4. Két vagy több Lisch-csomó (iris hamartomák).
    5. Különleges csontos elváltozás, például sphenoid dysplasia vagy tibia pseudarthrosis.
    6. Elsőfokú rokon NF1-gyel.
  • Elvileg legalább egy mérhető tipikus vagy göbös PN, amely egy dimenzióban mérve legalább 3 cm-es elváltozás.
  • Megfelelő szervi/hematológiai funkció

Főbb kizárási kritériumok:

  • Rosszindulatú perifériás ideghüvely-daganat bizonyítéka.
  • Korábbi rosszindulatú daganatok (kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot, in situ méhnyakrákot, NF1-hez társuló alacsony fokú látóideg-gliomákat, amelyek nem igényelnek szisztémás kezelést, vagy egyéb olyan rákbetegségeket, amelyektől az alany legalább 2 éve betegségmentes volt, vagy amelyek túlélése nem korlátozódik 2 év alattira) vagy egyéb kemoterápiás vagy sugárterápiás kezelést igénylő rák.
  • Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegség
  • Humán immunhiány vírus ismert anamnézisében, aktív hepatitis B vírus (HBV) vagy hepatitis C vírus (HCV) fertőzésre utaló szerológiai állapot, vagy bármilyen kontrollálatlan aktív szisztémás fertőzés
  • Klinikailag jelentős szemészeti leletekkel/állapotokkal rendelkező alanyok
  • Az MRI elvégzésének képtelensége és/vagy az MRI ellenjavallata (pl. protézis vagy ortopédiai vagy fogászati ​​fogszabályozó, amely megzavarná a cél PN térfogati analízisét MRI-n).
  • Rezisztens émelygés és hányás, krónikus gyomor-bélrendszeri betegségek (pl. gyulladásos bélbetegség) vagy jelentős bélreszekció, amely hátrányosan befolyásolná az orálisan alkalmazott vizsgálati gyógyszer felszívódását/biológiai hozzáférhetőségét.
  • E-vitamin-kiegészítés a napi ajánlott adag 100%-ánál nagyobb mennyiségben.
  • Gyógynövény-kiegészítők vagy a citokróm P450 (CYP) 3A4 enzimek erős inhibitorai vagy induktorai közé tartozó gyógyszerek szedése, kivéve, ha az ilyen termékek a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt legalább 14 nappal biztonságosan abbahagyhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Selumetinib
Drog: Selumetinib
Szelumetinib 25 mg/m2 BID

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság a nemkívánatos események szempontjából
Időkeret: Az első tájékozott beleegyezés megszerzésétől az utolsó adag (szelumetinib) beadását követő 30 napig. A várható időtartam körülbelül 2 év.
Azon alanyok száma, akiknél nemkívánatos események fordultak elő a biztonság és a tolerálhatóság mértékeként, beleértve az életjelek változásait, az elektrokardiogramot, a biztonsági laboratóriumi paramétereket, az echokardiogramot és a szemészeti értékelést.
Az első tájékozott beleegyezés megszerzésétől az utolsó adag (szelumetinib) beadását követő 30 napig. A várható időtartam körülbelül 2 év.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Az első tájékozott beleegyezés megszerzésétől az utolsó adag (szelumetinib) beadását követő 30 napig. A várható időtartam körülbelül két év.
A farmakokinetikai (PK) paramétereket standard, nem kompartmentális módszerekkel határozzák meg.
Az első tájékozott beleegyezés megszerzésétől az utolsó adag (szelumetinib) beadását követő 30 napig. A várható időtartam körülbelül két év.
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Az első tájékozott beleegyezés megszerzésétől az utolsó adag (szelumetinib) beadását követő 30 napig. A várható időtartam körülbelül két év.
A farmakokinetikai (PK) paramétereket standard, nem kompartmentális módszerekkel határozzák meg.
Az első tájékozott beleegyezés megszerzésétől az utolsó adag (szelumetinib) beadását követő 30 napig. A várható időtartam körülbelül két év.
Általános válaszadási arány
Időkeret: 4 ciklusonként értékelik a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.
Meghatározása azoknak az alanyoknak az aránya, akik független központi áttekintéssel választ kaptak a Neurofibromatosis és Schwannomatosis (REiNS) kritériumai szerinti válaszértékelés alapján.
4 ciklusonként értékelik a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.
A válasz időtartama
Időkeret: 4 ciklusonként értékelik a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.
Az első dokumentált válasz dátumától (amely utólag megerősítve) a dokumentált progresszió vagy a betegség progresszió hiányában bekövetkező halálozás időpontjáig eltelt idő, amelyet a REiNS-kritériumok alapján független központi felülvizsgálat határoz meg.
4 ciklusonként értékelik a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.
A változás klinikai globális benyomása (CGIC)
Időkeret: Az első évben 2 ciklusonként és 4 ciklusonként értékelték a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.
A vizsgáló átfogó értékelést végez a PN-hez kapcsolódó megbetegedések (tünetek és/vagy szövődmények) változásairól és a releváns eredményekről, beleértve a képalkotó vizsgálatokat és a fizikális vizsgálatokat a kiindulási állapothoz képest.
Az első évben 2 ciklusonként és 4 ciklusonként értékelték a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.
A Pediatric Life Quality of Life Inventory teljes skálapontszáma (PedsQL; saját és szülői jelentés)
Időkeret: 4 ciklusonként értékelik a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.
A skálapontszámokat úgy számítják ki, hogy a tételek összegét elosztják a megválaszolt tételek számával (ez a hiányzó adatokat veszi figyelembe). A teljes skálapontszámot az összes tétel összege osztva az összes skálán megválaszolt tételek számával.
4 ciklusonként értékelik a gyógyszer végleges leállításáig. A várható időtartam körülbelül 2 év. Minden ciklus 28 napos.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AstraZeneca

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. június 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. március 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 29.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • D1346C00013

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók a kérelmező portálon keresztül kérhetnek hozzáférést az AstraZeneca cégcsoport által támogatott klinikai vizsgálatokhoz tartozó, anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz.

Minden kérelmet az AZ közzétételi kötelezettségének megfelelően értékelünk:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Igen, azt jelzi, hogy az AZ elfogadja az IPD-kéréseket, de ez nem jelenti azt, hogy minden kérést megosztanak.

IPD megosztási időkeret

Az AstraZeneca teljesíti vagy meghaladja az adatok rendelkezésre állását az EFPIA Pharma adatmegosztási alapelvei szerint vállalt kötelezettségeinek megfelelően. Időrendünk részleteiért tekintse meg közzétételi kötelezettségünket a https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure címen.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A kérés jóváhagyása után az AstraZeneca hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni betegszintű adatokhoz egy jóváhagyott szponzorált eszközben. A kért információkhoz való hozzáférés előtt aláírt adatmegosztási megállapodást (nem megtárgyalható szerződést kell kötni az adatelérésekkel) meg kell kötni. Ezenkívül minden felhasználónak el kell fogadnia a SAS MSE feltételeit a hozzáféréshez. További részletekért tekintse át a közzétételi nyilatkozatokat a https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel