Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Selumetinib Pediatric NF1 Japan Study

25 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Otwarte badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności selumetynibu, selektywnego inhibitora kinazy białkowej aktywowanej mitogenem (MEK) 1, u japońskich dzieci z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) oraz nieoperacyjnymi i objawowymi nerwiakowłókniakami splotowatymi ( PN)

Jest to otwarte badanie fazy I, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności selumetynibu u japońskich pacjentów pediatrycznych z nerwiakowłókniakowatością typu 1 oraz nieoperacyjnym i objawowym nerwiakowłókniakiem splotowatym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Minato-ku, Japonia, 105-8471
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japonia, 466-8560
        • Research Site
      • Setagaya-ku, Japonia, 157-8535
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek co najmniej trzech lat i mniej niż 18 lat w momencie uzyskania świadomej zgody. BSA większa lub równa 0,55 m2 i zdolna do połknięcia całego badanego leku (kapsułek) bez rozpakowywania całej zawartości kapsułek.
  • NF1 oraz nieoperacyjny i objawowy PN, u których występują choroby związane z PN (objawy i/lub powikłania), według oceny badacza.
  • Nieoperacyjne PN definiuje się jako PN, którego nie można całkowicie usunąć chirurgicznie bez ryzyka znacznej zachorowalności z powodu osłonięcia lub bliskiego sąsiedztwa ważnych struktur, inwazyjności lub dużego unaczynienia PN.
  • PN definiuje się jako nerwiakowłókniak, który rozrósł się wzdłuż nerwu i może obejmować wiele pęczków i gałęzi. Rdzeniowa PN obejmuje dwa lub więcej poziomów z połączeniem między poziomami lub rozciągającymi się poprzecznie wzdłuż nerwu.

  • Oprócz PN osoby badane muszą spełniać co najmniej 1 inne kryterium diagnostyczne NF1:

    1. Sześć lub więcej plam typu cafe-au-lait o średnicy >5 mm u osób przed okresem dojrzewania i >15 mm u osób po okresie dojrzewania.
    2. Piegi w okolicy pachowej lub pachwinowej.
    3. glejaka nerwu wzrokowego.
    4. Dwa lub więcej guzków Lischa (hamartoma tęczówki).
    5. Charakterystyczna zmiana kostna, taka jak dysplazja klinowa lub staw rzekomy kości piszczelowej.
    6. Krewny pierwszego stopnia z NF1.
  • Zasadniczo co najmniej jedna mierzalna typowa lub guzowata PN, zdefiniowana jako zmiana o długości co najmniej 3 cm mierzona w jednym wymiarze.
  • Odpowiednie narządy/funkcje hematologiczne

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Dowody złośliwego guza z osłonek nerwów obwodowych.
  • Wcześniejszy nowotwór złośliwy (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ, glejaków nerwu wzrokowego o niskim stopniu złośliwości związanych z NF1, który nie wymaga leczenia ogólnoustrojowego lub innego nowotworu, od którego pacjent był wolny od choroby przez ≥2 lata lub który nie miałby ograniczonego przeżycia do <2 lat) lub inny nowotwór wymagający leczenia chemioterapią lub radioterapią.
  • Klinicznie istotna choroba układu krążenia
  • Znana historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności, status serologiczny odzwierciedlający aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub jakiekolwiek niekontrolowane aktywne zakażenie ogólnoustrojowe
  • Osoby z klinicznie istotnymi objawami/stanami okulistycznymi
  • Niemożność poddania się MRI i/lub przeciwwskazania do MRI (tj. proteza lub orteza ortopedyczna lub dentystyczna, które mogłyby zakłócać analizę wolumetryczną docelowej PN w badaniu MRI).
  • Masz oporne na leczenie nudności i wymioty, przewlekłe choroby przewodu pokarmowego (np. nieswoiste zapalenie jelit) lub znaczną resekcję jelita, która mogłaby niekorzystnie wpłynąć na wchłanianie/biodostępność badanego leku podawanego doustnie.
  • Przyjmowanie suplementacji witaminy E w ilości większej niż 100% zalecanej dziennej dawki.
  • Przyjmowanie suplementów ziołowych lub leków, o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami lub induktorami enzymów cytochromu P450 (CYP) 3A4, chyba że można bezpiecznie odstawić takie produkty na co najmniej 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Selumetynib
Lek: Selumetynib
Selumetynib 25 mg/m2 BID

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja w zakresie działań niepożądanych
Ramy czasowe: Od uzyskania pierwszej świadomej zgody do 30 dni po ostatniej dawce (Selumetynib). Przewidywany czas trwania to około 2 lata.
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa i tolerancji, w tym zmiany parametrów życiowych, elektrokardiogramy, parametry laboratoryjne bezpieczeństwa, echokardiogram i ocena okulistyczna.
Od uzyskania pierwszej świadomej zgody do 30 dni po ostatniej dawce (Selumetynib). Przewidywany czas trwania to około 2 lata.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Od uzyskania pierwszej świadomej zgody do 30 dni po ostatniej dawce (Selumetynib). Przewidywany czas trwania to około dwa lata.
Parametry farmakokinetyczne (PK) zostaną wyprowadzone przy użyciu standardowych metod niekompartmentowych.
Od uzyskania pierwszej świadomej zgody do 30 dni po ostatniej dawce (Selumetynib). Przewidywany czas trwania to około dwa lata.
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC)
Ramy czasowe: Od uzyskania pierwszej świadomej zgody do 30 dni po ostatniej dawce (Selumetynib). Przewidywany czas trwania to około dwa lata.
Parametry farmakokinetyczne (PK) zostaną wyprowadzone przy użyciu standardowych metod niekompartmentowych.
Od uzyskania pierwszej świadomej zgody do 30 dni po ostatniej dawce (Selumetynib). Przewidywany czas trwania to około dwa lata.
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Oceniane co 4 cykle, aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.
Zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź w niezależnym przeglądzie centralnym zgodnie z kryteriami oceny odpowiedzi w nerwiakowłókniakowatości i nerwiakowłókniakowatości (REiNS).
Oceniane co 4 cykle, aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Oceniane co 4 cykle, aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.
Zdefiniowany jako czas od daty pierwszej udokumentowanej odpowiedzi (która jest następnie potwierdzona) do daty udokumentowanej progresji lub zgonu przy braku progresji choroby, zgodnie z kryteriami REiNS w niezależnym przeglądzie centralnym.
Oceniane co 4 cykle, aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.
Kliniczne globalne wrażenie zmiany (CGIC)
Ramy czasowe: Oceniane co 2 cykle przez pierwszy rok i co 4 cykle aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.
Badacz przeprowadzi wszechstronną ocenę zmian chorobowości związanych z PN (objawy i/lub powikłania) oraz odpowiednich ustaleń, w tym badań obrazowych i badań fizykalnych od punktu początkowego.
Oceniane co 2 cykle przez pierwszy rok i co 4 cykle aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.
Całkowity wynik w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrii (PedsQL; samoocena i ocena rodziców)
Ramy czasowe: Oceniane co 4 cykle, aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.
Wyniki skali są obliczane jako suma pozycji podzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi (to uwzględnia brakujące dane). Całkowity wynik skali zostanie również uzyskany jako suma wszystkich pozycji podzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach.
Oceniane co 4 cykle, aż do trwałego odstawienia leku. Przewidywany czas trwania to około 2 lata. Każdy cykl trwa 28 dni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D1346C00013

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu wniosków.

Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie z zobowiązaniem AZ do ujawnienia:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Tak, wskazuje, że AZ akceptuje prośby o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie prośby zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca zapewni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA Pharma. Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Gdy prośba zostanie zatwierdzona, AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta w zatwierdzonym sponsorowanym narzędziu. Podpisana umowa o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa dla osób udostępniających dane) musi być podpisana przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji. Ponadto wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE, aby uzyskać dostęp. Aby uzyskać dodatkowe informacje, zapoznaj się z Oświadczeniami o ujawnieniu pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiakowłókniakowatość typu 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj