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セルメチニブ小児NF1日本試験

2023年4月25日 更新者：AstraZeneca

神経線維腫症 1 型 (NF1) および手術不能および症候性網状神経線維腫の日本人小児被験者における、選択的マイトジェン活性化プロテインキナーゼキナーゼ (MEK) 1 阻害剤であるセルメチニブの安全性、忍容性、薬物動態および有効性を評価するための第 1 相非盲検試験 ( PN)

これは、神経線維腫症 1 型および手術不能で症候性の網状神経線維腫の日本人小児患者におけるセルメチニブの安全性、忍容性、PK および有効性を評価するために設計された第 I 相非盲検試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Minato-ku、日本、105-8471
        • Research Site
      • Nagoya-shi、日本、466-8560
        • Research Site
      • Setagaya-ku、日本、157-8535
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -インフォームドコンセント取得時の年齢が3歳以上18歳以下。 -BSAが0.55 m2以上であり、カプセルから内容物全体を取り出すことなく、治験薬全体（カプセル）を飲み込むことができる。
  • 治験責任医師が判断した、PN関連の罹患率（症状および/または合併症）を有するNF1および手術不能で症候性のPN。
  • 手術不能な PN は、重要な構造の包囲または近接、侵襲性、または PN の高い血管分布のために、実質的な罹患率のリスクなしに外科的に完全に除去できない PN として定義されます。
  • PN は、神経の長さに沿って成長した神経線維腫と定義され、複数の束と枝が関与している可能性があります。 脊椎 PN は、レベル間の接続または神経に沿って横方向に伸びる 2 つ以上のレベルを含みます。

  • PN に加えて、被験者は次のような NF1 の他の診断基準を少なくとも 1 つ持っている必要があります。

    1. 思春期前の個人では最大直径が 5 mm を超え、思春期後の個人では最大直径が 15 mm を超える 6 つ以上のカフェオレ斑。
    2. 腋窩または鼠径部のそばかす。
    3. 視神経膠腫。
    4. 2 つ以上のリッシュ結節 (虹彩過誤腫)。
    5. 蝶形骨異形成や脛骨偽関節症などの特徴的な骨病変。
    6. NF1 の第一度近親者。
  • 原則として、少なくとも 1 つの測定可能な典型的または結節性の PN。一次元で測定された少なくとも 3 cm の病変として定義されます。
  • 十分な臓器/血液機能

主な除外基準:

  • 悪性末梢神経鞘腫瘍の証拠。
  • -以前の悪性腫瘍（適切に治療された基底細胞または扁平上皮細胞皮膚がん、 in situ 子宮頸がん、全身治療を必要としないNF1に関連する低悪性度の視神経経路神経膠腫、または対象が2年以上無病であった他のがんを除く、または生存期間が 2 年未満に限定されない）、または化学療法または放射線療法による治療を必要とするその他のがん。
  • 臨床的に重要な心血管疾患
  • -ヒト免疫不全ウイルスの既知の病歴、活動性B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染を反映する血清学的状態、または制御されていない活動性全身感染
  • -臨床的に重要な眼科的所見/状態を持つ被験者
  • MRIを受けることができない、および/またはMRIの禁忌（すなわち MRI でのターゲット PN の体積分析を妨げるプロテーゼまたは整形外科または歯科用ブレース)。
  • 難治性の吐き気と嘔吐、慢性胃腸疾患（例： 炎症性腸疾患）、または経口投与された治験薬の吸収/バイオアベイラビリティに悪影響を及ぼす重大な腸切除。
  • 1日の推奨用量の100%を超えるビタミンEの補給を受けている。
  • -シトクロムP450（CYP）3A4酵素の強力な阻害剤または誘導剤であることが知られているハーブサプリメントまたは医薬品を受け取っている 研究薬の最初の投与の少なくとも14日前にそのような製品を安全に中止できない場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セルメチニブ
薬：セルメチニブ
セルメチニブ 25 mg/m2 BID

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象に関する安全性と忍容性
時間枠：最初のインフォームド コンセントの取得から最終投与 (セルメチニブ) の 30 日後まで。想定期間は約2年。
バイタルサイン、心電図、安全検査室パラメーター、心エコー図および眼科的評価の変化を含む、安全性および忍容性の尺度としての有害事象を有する被験者の数。
最初のインフォームド コンセントの取得から最終投与 (セルメチニブ) の 30 日後まで。想定期間は約2年。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：最初のインフォームド コンセントの取得から最終投与 (セルメチニブ) の 30 日後まで。想定期間は約2年。
薬物動態 (PK) パラメーターは、標準的な非コンパートメント法を使用して導き出されます。
最初のインフォームド コンセントの取得から最終投与 (セルメチニブ) の 30 日後まで。想定期間は約2年。
血漿濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：最初のインフォームド コンセントの取得から最終投与 (セルメチニブ) の 30 日後まで。想定期間は約2年。
薬物動態 (PK) パラメーターは、標準的な非コンパートメント法を使用して導き出されます。
最初のインフォームド コンセントの取得から最終投与 (セルメチニブ) の 30 日後まで。想定期間は約2年。
全体の回答率
時間枠：薬物が永久に中止されるまで、4 サイクルごとに評価されます。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。
神経線維腫症および神経鞘腫症における反応評価（REiNS）基準に従って、独立した中央審査によって反応を達成した被験者の割合として定義されます。
薬物が永久に中止されるまで、4 サイクルごとに評価されます。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。
応答時間
時間枠：薬物が永久に中止されるまで、4 サイクルごとに評価されます。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。
REiNS基準に従って独立した中央審査によって決定された、最初に文書化された反応（その後確認される）の日から、文書化された進行または疾患の進行がない場合の死亡日までの時間として定義されます。
薬物が永久に中止されるまで、4 サイクルごとに評価されます。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。
臨床全体の変化の印象 (CGIC)
時間枠：最初の 1 年間は 2 サイクルごとに評価し、薬物を完全に中止するまでは 4 サイクルごとに評価します。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。
包括的な評価は、PN関連の罹患率（症状および/または合併症）の変化、およびベースラインからの画像検査および身体検査を含む関連する所見について研究者によって行われます。
最初の 1 年間は 2 サイクルごとに評価し、薬物を完全に中止するまでは 4 サイクルごとに評価します。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL; 自己および親による報告) の合計スケール スコア
時間枠：薬物が永久に中止されるまで、4 サイクルごとに評価されます。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。
スケール スコアは、項目の合計を回答された項目の数で割った値として計算されます (これは欠損データを考慮します)。 合計スケール スコアは、すべての項目の合計を、すべてのスケールで回答された項目の数で割ったものとして導き出されます。
薬物が永久に中止されるまで、4 サイクルごとに評価されます。想定期間は約2年。各サイクルは 28 日です。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AstraZeneca

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月31日

一次修了 (実際)

2021年6月16日

研究の完了 (実際)

2023年3月24日

試験登録日

最初に提出

2020年7月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月29日

最初の投稿 (実際)

2020年7月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年4月25日

最終確認日

2023年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • D1346C00013

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、リクエスト ポータルを介して、アストラゼネカが臨床試験を後援する企業グループから匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。

すべてのリクエストは、AZ 開示コミットメントに従って評価されます。

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. はい、AZ が IPD の要求を受け入れていることを示しますが、これはすべての要求が共有されるという意味ではありません。

IPD 共有時間枠

アストラゼネカは、EFPIA Pharma Data Sharing Principles へのコミットメントに従って、データの可用性を満たしているか、それを上回っています。 タイムラインの詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure の開示に関するコミットメントを参照してください。

IPD 共有アクセス基準

リクエストが承認されると、アストラゼネカは、承認済みのスポンサー付きツールで匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。 要求された情報にアクセスする前に、署名済みのデータ共有契約 (データ アクセサーのための交渉不可の契約) を締結する必要があります。 さらに、すべてのユーザーがアクセスするには、SAS MSE の利用規約に同意する必要があります。 詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure で開示声明を確認してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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