Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selumetinib Pediatric NF1 Japan Study

tiistai 25. huhtikuuta 2023 päivittänyt: AstraZeneca

Vaiheen 1 avoin tutkimus selumetinibin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaan ja tehoon arvioimiseksi, selumetinibin, selektiivisen mitogeenin aktivoiman proteiinikinaasikinaasi (MEK) 1 -estäjän, japanilaisilla lapsilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) ja leikkauskelvoton ja oireinen neurofibromatoosi (neurofibromatoosi). PN)

Tämä on vaiheen I avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida selumetinibin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa japanilaisilla lapsipotilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja leikkauskelvoton ja oireinen pleksiforminen neurofibrooma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Minato-ku, Japani, 105-8471
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japani, 466-8560
        • Research Site
      • Setagaya-ku, Japani, 157-8535
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kolme vuotta tai vanhempi ja alle 18-vuotias tietoisen suostumuksen saamisen aikaan. BSA on suurempi tai yhtä suuri kuin 0,55 m2 ja pystyy nielemään koko tutkimuslääkkeen (kapselit) ilman, että koko sisältö on purettu kapseleista.
  • NF1 ja leikkauskelvoton ja oireellinen PN, joilla on PN:hen liittyviä sairastuuksia (oireita ja/tai komplikaatioita), tutkijan arvioiden mukaan.
  • Operaatiokelvoton PN määritellään PN:ksi, jota ei voida poistaa kirurgisesti kokonaan ilman merkittävän sairastuvuuden riskiä, ​​joka johtuu elintärkeiden rakenteiden koteloitumisesta tai läheisyydestä, invasiivisuudesta tai PN:n korkeasta vaskulaarisuudesta.
  • PN määritellään neurofibroomiksi, joka on kasvanut pitkin hermoa ja voi sisältää useita sidekudoksia ja oksia. Selkärangan PN sisältää kaksi tai useampia tasoja, jotka ovat yhteydessä tasojen välillä tai ulottuvat sivusuunnassa hermoa pitkin.

  • PN:n lisäksi koehenkilöillä on oltava vähintään yksi muu diagnostinen kriteeri NF1:lle seuraavasti:

    1. Kuusi tai useampi café-au-lait-makula, joiden halkaisija on yli 5 mm ennen murrosikäisiä yksilöitä ja yli 15 mm halkaisijaltaan suurin post-puberteetilla.
    2. Pisamia kainalossa tai nivusissa.
    3. Optinen gliooma.
    4. Kaksi tai useampi Lisch-kyhmyt (iirishamartoomat).
    5. Erityinen luuvaurio, kuten sphenoid dysplasia tai sääriluun pseudartroosi.
    6. Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on NF1.
  • Vähintään yksi periaatteessa mitattavissa oleva tyypillinen tai nodulaarinen PN, joka määritellään vähintään 3 cm:n vaurioksi mitattuna yhdessä ulottuvuudessa.
  • Riittävä elimen/hematologinen toiminta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet pahanlaatuisesta ääreishermosolukasvaimesta.
  • Aiempi pahanlaatuinen syöpä (paitsi asianmukaisesti hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, in situ kohdunkaulan syöpä, matala-asteiset optisen polun glioomit, jotka liittyvät NF1:een, joka ei vaadi systeemistä hoitoa tai muu syöpä, josta potilas on ollut taudista vapaa ≥ 2 vuotta tai joiden eloonjäämisaika ei rajoitu alle 2 vuoteen) tai muu syöpä, joka vaatii hoitoa kemoterapialla tai sädehoidolla.
  • Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus, serologinen tila, joka heijastaa aktiivista hepatiitti B-virusta (HBV) tai hepatiitti C -virusta (HCV) tai mikä tahansa hallitsematon aktiivinen systeeminen infektio
  • Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä oftalmologisia löydöksiä/sairauksia
  • Kyvyttömyys tehdä magneettikuvausta ja/tai vasta-aihe magneettikuvaukseen (ts. proteesit tai ortopediset tai hammastuet, jotka häiritsevät kohde-PN:n volumetristä analyysiä magneettikuvauksessa).
  • sinulla on tulenkestävää pahoinvointia ja oksentelua, kroonisia maha-suolikanavan sairauksia (esim. tulehduksellinen suolistosairaus) tai merkittävä suolen resektio, joka vaikuttaisi haitallisesti suun kautta annetun tutkimuslääkkeen imeytymiseen/biologiseen hyötyosuuteen.
  • E-vitamiinilisän saaminen yli 100 % päivittäisestä suositellusta annoksesta.
  • Rohdosvalmisteiden tai lääkkeiden saaminen, joiden tiedetään olevan vahvoja sytokromi P450 (CYP) 3A4 -entsyymien estäjiä tai indusoijia, ellei tällaisia ​​tuotteita voida turvallisesti lopettaa vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Selumetinibi
Lääke: Selumetinibi
Selumetinibi 25 mg/m2 BID

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien suhteen
Aikaikkuna: Ensimmäisen tietoisen suostumuksen saamisesta 30 päivään viimeisen annoksen (Selumetinib) jälkeen. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta.
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana, mukaan lukien muutokset elintoimintoissa, EKG, turvallisuuslaboratorioparametrit, kaikukardiogrammi ja oftalmologinen arviointi.
Ensimmäisen tietoisen suostumuksen saamisesta 30 päivään viimeisen annoksen (Selumetinib) jälkeen. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ensimmäisen tietoisen suostumuksen saamisesta 30 päivään viimeisen annoksen (Selumetinib) jälkeen. Arvioitu kesto on noin kaksi vuotta.
Farmakokinetiikka (PK) -parametrit johdetaan käyttämällä tavallisia ei-osastollisia menetelmiä.
Ensimmäisen tietoisen suostumuksen saamisesta 30 päivään viimeisen annoksen (Selumetinib) jälkeen. Arvioitu kesto on noin kaksi vuotta.
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Ensimmäisen tietoisen suostumuksen saamisesta 30 päivään viimeisen annoksen (Selumetinib) jälkeen. Arvioitu kesto on noin kaksi vuotta.
Farmakokinetiikka (PK) -parametrit johdetaan käyttämällä tavallisia ei-osastollisia menetelmiä.
Ensimmäisen tietoisen suostumuksen saamisesta 30 päivään viimeisen annoksen (Selumetinib) jälkeen. Arvioitu kesto on noin kaksi vuotta.
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Arvioidaan joka 4. sykli, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.
Määritetään niiden koehenkilöiden osuudena, jotka saavuttavat vasteen riippumattomalla keskitetyllä arvioinnilla neurofibromatoosin ja schwannomatoosin (REiNS) -kriteerien mukaan.
Arvioidaan joka 4. sykli, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Arvioidaan joka 4. sykli, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.
Määritelty aika ensimmäisen dokumentoidun vasteen päivämäärästä (joka myöhemmin vahvistetaan) dokumentoidun etenemisen tai kuoleman päivämäärään, kun sairaus ei etene, määritettynä riippumattomalla keskustarkastelulla REiNS-kriteerien mukaan.
Arvioidaan joka 4. sykli, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGIC)
Aikaikkuna: Arvioidaan 2 syklin välein ensimmäisen vuoden ajan ja 4 syklin välein, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.
Tutkija suorittaa kattavan arvioinnin PN-sairauksien (oireiden ja/tai komplikaatioiden) muutoksista ja asiaankuuluvista löydöksistä, mukaan lukien kuvantamistutkimukset ja fyysiset tutkimukset lähtötasosta.
Arvioidaan 2 syklin välein ensimmäisen vuoden ajan ja 4 syklin välein, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.
Lasten elämänlaatututkimuksen kokonaispistemäärä (PedsQL; itse ja vanhempien ilmoittama)
Aikaikkuna: Arvioidaan joka 4. sykli, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.
Asteikkopisteet lasketaan jaettuna kohteiden summalla vastattujen kohtien määrällä (tämä huomioidaan puuttuvat tiedot). Kokonaisasteikon pistemäärä johdetaan myös kaikkien kohteiden summana jaettuna kaikilla asteikoilla vastattujen kohtien määrällä.
Arvioidaan joka 4. sykli, kunnes lääke lopetetaan pysyvästi. Arvioitu kesto on noin 2 vuotta. Jokainen sykli on 28 päivää.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AstraZeneca

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • D1346C00013

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisten potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin kautta.

Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n tiedonantositoumuksen mukaisesti:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Kyllä, osoittaa, että AZ hyväksyy IPD-pyyntöjä, mutta tämä ei tarkoita, että kaikki pyynnöt jaetaan.

IPD-jaon aikakehys

AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA Pharma -tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti. Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin potilastason tietoihin hyväksytyssä sponsoroidussa työkalussa. Allekirjoitettu tiedonjakosopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä. Lisäksi kaikkien käyttäjien on hyväksyttävä SAS MSE:n käyttöehdot. Lisätietoja on Disclosure Statementissä osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neurofibromatoosi tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset Selumetinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa