A benralizumab vizsgálata eozinofil nyelőcsőgyulladásban szenvedő betegeknél (MESSINA)
Multicentrikus, randomizált, kettős vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat a benralizumab eozinofil oesophagitis kezelésére való alkalmazásának vizsgálatára
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brighton, Egyesült Királyság, BN2 5BE
- Research Site
-
Darlington, Egyesült Királyság, DL3 6HX
- Research Site
-
London, Egyesült Királyság, E1 2AJ
- Research Site
-
London, Egyesült Királyság, SW17 0RE
- Research Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Research Site
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33709
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322-1013
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Research Site
-
Normal, Illinois, Egyesült Államok, 61761
- Research Site
-
Park Ridge, Illinois, Egyesült Államok, 60068
- Research Site
-
-
Maryland
-
White Marsh, Maryland, Egyesült Államok, 21162
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Research Site
-
-
Michigan
-
Chesterfield, Michigan, Egyesült Államok, 48047
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68510
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Ocean City, New Jersey, Egyesült Államok, 07712
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- Research Site
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Research Site
-
Uniontown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15401
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- Research Site
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84107
- Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
- Research Site
-
-
-
-
-
Dijon Cedex, Franciaország, 21079
- Research Site
-
Lille, Franciaország, F-59037
- Research Site
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Research Site
-
Lyon Cedex 03, Franciaország, 69437
- Research Site
-
Pessac, Franciaország, 33600
- Research Site
-
Suresnes Cedex, Franciaország, 92151
- Research Site
-
Toulouse Cedex 9, Franciaország, 31059
- Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Research Site
-
Nieuwegein, Hollandia, 3435 CM
- Research Site
-
Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
- Research Site
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 18341
- Research Site
-
Holon, Izrael, 58100
- Research Site
-
Kfar-Saba, Izrael, 4428164
- Research Site
-
Petach-Tikva, Izrael, 4920235
- Research Site
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Research Site
-
-
-
-
-
Chiba-Shi, Japán, 260-0877
- Research Site
-
Izumo-shi, Japán, 693-8501
- Research Site
-
Maebashi-shi, Japán, 371-8511
- Research Site
-
Osaka-shi, Japán, 545-8586
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 1G5
- Research Site
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Research Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Research Site
-
Windsor, Ontario, Kanada, N8X 2G1
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Lengyelország, 80-214
- Research Site
-
Knurów, Lengyelország, 44-190
- Research Site
-
Lublin, Lengyelország, 20-582
- Research Site
-
Rzeszow, Lengyelország, 35-302
- Research Site
-
Szczecin, Lengyelország, 71-434
- Research Site
-
Warszawa, Lengyelország, 04-141
- Research Site
-
Wrocław, Lengyelország, 50-449
- Research Site
-
Łódź, Lengyelország, 93-338
- Research Site
-
-
-
-
-
Frankfurt, Németország, 60590
- Research Site
-
München, Németország, 80337
- Research Site
-
München, Németország, 81675
- Research Site
-
Remscheid, Németország, 42859
- Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Olaszország, 50134
- Research Site
-
Genova, Olaszország, 16126
- Research Site
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Research Site
-
Pisa, Olaszország, 56124
- Research Site
-
Rozzano, Olaszország, 20089
- Research Site
-
Verona, Olaszország, 37134
- Research Site
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Orosz Föderáció, 454091
- Research Site
-
Moscow, Orosz Föderáció, 105066
- Research Site
-
Moscow, Orosz Föderáció, 111123
- Research Site
-
Moscow, Orosz Föderáció, 119992
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona, Spanyolország, 08916
- Research Site
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Research Site
-
Bilbao, Spanyolország, 48013
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28031
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28006
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 12 és 65 év közötti betegek a tájékozott beleegyező vagy hozzájárulási űrlap aláírásakor (adott esetben).
- Az EoE korábbi endoszkópos diagnózisa dokumentált.
Tünetinek kell lennie az 1. vizitnél (szűrés) és a 2. vizitnél (randomizálás):
- Egy beteg átlagosan heti legalább 2 napról számolt be dysphagiás epizódról az 1. látogatást megelőző 4 hét során ÉS
- Átlagosan legalább heti 2 nap dysphagiás epizóddal (napi DSQ ≥2) az 1. és 2. látogatás között, és legalább heti 2 nap dysphagiás epizóddal (napi DSQ ≥2) mind a 2. héttel közvetlenül a randomizálás előtt
- A vizsgálat során az EoE és a kapcsolódó kezelések háttérgyógyszerein szerepelhet, amennyiben a háttérgyógyszerek stabilak voltak legalább 4 hétig (a PPI esetében 8 hétig) a szűrés előtt, és megállapodás született arról, hogy nem változtatják meg a háttérgyógyszer típusát vagy az adagolást. a bejáratási időszak alatt és a vizsgálat első 52 hetében, kivéve, ha a változás orvosilag indokolt.
- Negatív szérum terhességi teszt fogamzóképes nőbetegeknél a Visit1-en.
- A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módot alkalmaznak (a vizsgálóbiztos által megerősítve), a véletlen besorolástól kezdve a vizsgálat teljes időtartama alatt, és az utolsó adag után 12 héten belül, ha IP-ben vannak.
Kizárási kritériumok:
- Egyéb GI-rendellenességek, például aktív Helicobacter pylori fertőzés, achlasia, nyelőcsővarix, Crohn-betegség, fekélyes vastagbélgyulladás, gyulladásos bélbetegség vagy cöliákia.
- Nyelőcsőszűkület, amely megakadályozza a szabványos endoszkóp könnyű áthaladását, vagy bármely kritikus nyelőcsőszűkület, amely tágítást igényel a bejáratási időszakban.
- Nyelőcső-tágítást végeztek a szűrés és az előző nyelőcsőműtét előtt 8 héten belül, amely befolyásolja az EoE értékelését
- Etetőcső használata, vagy olyan minta, hogy a bejáratási időszakban nem eszik naponta szilárd ételt.
- Hypereosinophiliás szindróma, amelyet több szerv érintettsége és tartós eozinofilszám >1500 eos/μL határoz meg.
- EGPA vasculitis.
- Biopsziával dokumentált eozinofil gyomorhurut, gastroenteritis, enteritis vagy colitis.
- Jelenlegi rosszindulatú daganat, vagy rosszindulatú daganat a kórtörténetében, néhány kivételtől eltekintve.
- Bármilyen biológiai terápia vagy vakcina anafilaxia anamnézisében.
Jelenlegi aktív májbetegség:
- Krónikus stabil hepatitis B és C (beleértve a hepatitis B felületi antigén [HBsAg] vagy hepatitis C antitest pozitív tesztjét) vagy más stabil krónikus májbetegség elfogadható, ha a beteg egyébként megfelel a jogosultsági kritériumoknak.
- Az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje a normál felső határának (ULN) ≥3-szorosa, amelyet a bejáratási időszakban végzett ismételt tesztelés igazol.
- Helminth parazitafertőzés, amelyet 24 héten belül diagnosztizáltak a tájékoztatáson alapuló beleegyezés vagy beleegyezés (ha van ilyen) megszerzésének időpontja előtt, és nem kezelték a szokásos kezelési terápiával, vagy nem reagált arra.
- Az anamnézisben szereplő ismert immunhiányos rendellenesség, beleértve a pozitív humán immunhiány vírus (HIV) tesztet.
- Immunszuppresszív gyógyszerek egyidejű alkalmazása.
- Élelmiszer-kivonó diéta indítása vagy megváltoztatása, vagy egy korábban kiiktatott élelmiszercsoport újbóli bevezetése a bejáratási időszak kezdete előtti 6 hétben.
- Jelenleg terhes, szoptató vagy szoptató nők.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Benralizumab
A benralizumab aktív oldatot szubkután adják be a betegeknek az egészségügyi szakemberek ebben a klinikai vizsgálatban, egy kiegészítő előretöltött fecskendő (APFS) segítségével.
|
Az injekciós oldat egyetlen tartozékkal ellátott előretöltött fecskendőben (APFS) szubkután (SC) kerül beadásra, 1 ml töltési térfogat
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebo oldatot szubkután adják be a betegeknek az egészségügyi szakemberek ebben a klinikai vizsgálatban, kiegészítő előretöltött fecskendő (APFS) segítségével.
|
Hozzáillő placebo oldatos injekció APFS-ben, 1 ml töltőtérfogat.
A placebo oldatot szubkután (SC) kell beadni, 1 ml töltőtérfogattal
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a szövettani válaszreakció a nyelőcső intraepiteliális eozinofileinek csúcsértékeként ≤ 6 Eos/Hpf.
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
A 24. és 52. héten szövettani választ adó betegek százalékos aránya. A szövettani választ úgy határozzuk meg, mint a nyelőcső intraepiteliális eozinofileinek csúcsértéke <= 6 eos/hpf az összes elérhető nyelőcsőszinten. Azok az alanyok, akiknél a 24. héten nem voltak biopsziás adatok, vagy a 24. hetet megelőzően interkurrens eseményekkel, például a háttérben alkalmazott gyógyszerekkel vagy az EoE további új terápiáival, nem reagálónak minősülnek. Az elemzett szám a kezelési csoport azon résztvevőinek számát jelenti, akik az adatok levágásával eljuthattak az időpontig. |
24. hét, 52. hét
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a dysphagia tünetkérdőívben (DSQ)
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
A Dysphagia Symptom Questionnaire (DSQ) egy 4 elemből álló kérdőívben rögzíti a nyelési tünetek jelenlétét és súlyosságát az elmúlt napban. A DSQ pontszámot 14 napos periódusokra számítják ki, és 0 és 84 között mozog, az alacsonyabb pontszám kevésbé súlyos dysphagiát jelez. Legalább 8 nap szükséges értékelhető napi pontszámmal 14 napos periódusban; ellenkező esetben az időszak DSQ pontszáma hiányzóra van állítva. Az elemzett szám az adott látogatáson adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve azokat a betegeket is, akiknek imputált értékei az interkurrens események után). |
24. hét, 52. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szöveti eozinofilekben
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szöveti eozinofilekben (eos) a 24. és az 52. héten. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve az imputált értékeket is). |
24. hét, 52. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az eozinofil nyelőcsőgyulladás-szövettani pontozási rendszer (EoE-HSS) összpontszámában a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Az EoE-HSS fokozatú és stádiumú pontszámai nyolc jellemzőt értékelnek: eozinofil denzitás, bazális zóna hiperplázia, eozinofil tályogok, eozinofil felszíni rétegződés, kitágult intercelluláris terek, felszíni epiteliális elváltozás, dyskeratoticus hámsejtek és lamina propria fibrosis. A rendellenességek súlyosságát (fokozatát) és mértékét (stádium) egy 4 pontos skála segítségével értékelik (0 normál; 3 maximum változás). Összpontszám (TGS): a régiónkénti osztályzati pontszámok átlaga. Az osztályzatok régiónkénti pontszámának aránya az összes elérhető szolgáltatási osztályzat pontszámának az összege osztva a maximálisan elérhető pontszámmal. A maximálisan adható összpontszám 1. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve az imputált értékeket is). |
24. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az eozinofil nyelőcsőgyulladás-szövettani pontozási rendszer (EoE-HSS) teljes stádiumpontszámában a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Az EoE-HSS fokozatú és stádiumú pontszámai nyolc jellemzőt értékelnek: eozinofil denzitás, bazális zóna hiperplázia, eozinofil tályogok, eozinofil felszíni rétegződés, kitágult intercelluláris terek, felszíni epiteliális elváltozás, dyskeratoticus hámsejtek és lamina propria fibrosis. A rendellenességek súlyosságát (fokozatát) és mértékét (stádium) egy 4 pontos skála segítségével értékelik (0 normál; 3 maximum változás). Total stage score (TSS): a szakaszonkénti pontszámarányok átlaga. Régiónkénti szakaszpontszám az összes rendelkezésre álló jellemző szakasz pontszámának az összege osztva a maximálisan elérhető pontszámmal. A maximális lehetséges összpontszám 1. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve az imputált értékeket is). |
24. hét
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a központilag leolvasott endoszkópos referenciapontszámban (EREFS)
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
Az EREFS egy pontozási rendszer az EoE fő endoszkópos jelei jelenlétének és súlyosságának értékelésére. A pontszám 0 (normál) és 9 (súlyos betegség) között mozog. EREFS összpontszám (TS): A proximális és a disztális pontszámok minden egyes komponensének legrosszabb pontszámát összeadtuk, hogy az EREFS összpontszámot (TS) kapjuk. Az elemzett szám az adott látogatáson adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve azokat a betegeket is, akiknek imputált értékei az interkurrens események után). |
24. hét, 52. hét
|
|
A kezelésre adott válaszarány a 24. héten, a szövettani válasz (≤6eos/Hpf) és a dysphagia tünetkérdőív (DSQ) kiindulási állapotához viszonyított klinikailag jelentős javulása (30%-os javulás) összetétele a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A 24. héten kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya.
A kezelési választ úgy határozzuk meg, mint a szövettani válasz és a klinikailag jelentős javulás (30%-os csökkenés) a DSQ pontszám kiindulási értékéhez képest.
Azok a résztvevők, akiknél a 24. héten hiányoznak az adatok, vagy a 24. hét előtt interkurrens eseményekkel jelentkeztek, nem válaszolónak minősülnek.
|
24. hét
|
|
Központilag leolvasott biopsziák további kórszövettani vizsgálatokhoz, beleértve a szöveti eozinofilszámot is a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Az esophagogastroduodenoscopiás biopsziákat a 24. héten gyűjtöttük, és elküldtük a központi laborba tárgylemez-előkészítés, valamint a szöveti eozinofilszám és szövettani vizsgálat központi, vak patológiai áttekintésére.
Valamennyi biopszia esetében centralizált tárgylemez-értékelést és független orvosi felülvizsgálatból származó pontozást végeztek.
|
24. hét
|
|
Dysphagia-mentes napok a Dysphagia Symptom Questionnaire (DSQ) alapján
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
A dysphagiamentes napok száma 0-28 között van. A magasabb számok jobb eredményeket jeleznek. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti. |
24. hét, 52. hét
|
|
A dysphagiás epizódok gyakorisága az Eosinophilic Esophagitis Daily Dysphagia Diary (EoE-3D) alapján
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
Az EoE-3D egy napi napló, amely az EoE betegek tapasztalataira összpontosít. A dysphagiás epizódok gyakoriságát a véletlenszerű besorolást követő 28 napos periódusban előforduló dysphagiás epizódok teljes számaként adjuk meg, a hiányzó napok alapján 28 napra skálázva. Minden 28 napos időszakon belül minden 14 napos időszakon belül legalább 8 nap értékelhető adatot igényel; ellenkező esetben a periódus hiányzóra van állítva. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti. |
24. hét, 52. hét
|
|
Változások a dysphagiával összefüggő fájdalom, kellemetlen érzés és általános súlyosság kiindulási értékéhez képest az eosinophilic oesophagitis napi dysphagia naplójában (EoE-3D) a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Az Eosinophilic Esophagitis Daily Dysphagia Diary-ben (EoE-3D) a betegek beszámolnak arról, hogy az elmúlt 24 órában tapasztaltak-e nyelési nehézséget, és ha igen, hányszor.
A betegek három kérdésre válaszolnak a fájdalomra, kényelmetlenségre és az esemény általános súlyosságára vonatkozóan egy numerikus értékelési skála segítségével (0 [nem]-től 10-ig [legrosszabb]).
Ez megismétlődik minden jelentett epizódnál.
Az egyes kategóriák pontszámának kiszámítása a 14 napos periódus napi átlagértékeinek összege, osztva azon napok számával, amikor ugyanazon 14 napos periódus alatt nyelési nehézségekkel járó epizódok jelentkeztek (a három végső pontszám mindegyike 0 és 10 között van , ahol a magasabb értékek rosszabb eredményt jeleznek ebben a kategóriában).
Az időszak során legalább 8 nap értékelhető adatot igényel; ellenkező esetben az átlagos pontszámok hiányzóra vannak állítva.
A 0 nyelési nehézséges epizóddal járó napok értékelhetőnek számítanak.
Abban az esetben, ha mind a 14 napban 0 nyelési nehézségi epizód van, akkor a pontszám hiányzóra van állítva.
|
24. hét
|
|
Változások az eosinophilic oesophagitis napi dysphagia naplójában (EoE-3D) az 52. héten a dysphagiával összefüggő fájdalom, kellemetlen érzés és általános súlyosság kiindulási értékéhez képest
Időkeret: 52. hét
|
Az Eosinophilic Esophagitis Daily Dysphagia Diary-ben (EoE-3D) a betegek beszámolnak arról, hogy az elmúlt 24 órában tapasztaltak-e nyelési nehézséget, és ha igen, hányszor.
A betegek három kérdésre válaszolnak a fájdalomra, kényelmetlenségre és az esemény általános súlyosságára vonatkozóan egy numerikus értékelési skála segítségével (0 [nem]-től 10-ig [legrosszabb]).
Ez megismétlődik minden jelentett epizódnál.
Az egyes kategóriák pontszámának kiszámítása a 14 napos periódus napi átlagértékeinek összege, osztva azon napok számával, amikor ugyanazon 14 napos periódus alatt nyelési nehézségekkel járó epizódok jelentkeztek (a három végső pontszám mindegyike 0 és 10 között van , ahol a magasabb értékek rosszabb eredményt jeleznek ebben a kategóriában).
Az időszak során legalább 8 nap értékelhető adatot igényel; ellenkező esetben az átlagos pontszámok hiányzóra vannak állítva.
A 0 nyelési nehézséges epizóddal járó napok értékelhetőnek számítanak.
Abban az esetben, ha mind a 14 napban 0 nyelési nehézségi epizód van, akkor a pontszám hiányzóra van állítva.
|
52. hét
|
|
Változások a hasi fájdalom és hányinger kiindulási állapotához képest, amint azt a napi napló rögzíti a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Az Eosinophilic Esophagitis Daily Dysphagia Diary (EoE-3D) naplójában a válaszadókat arra kérik, hogy számoljanak be a hasi fájdalom súlyosságáról és az émelygés legrosszabb súlyosságáról az elmúlt 24 órában egy 11 pontos numerikus értékelési skálán (0 [nem] -ig). 10 [legrosszabb]). A hasi fájdalom súlyosságát és az émelygés súlyosságát egyenként, 14 napos átlagpontszámként összegzik. Minden 14 napos átlagpontszám a napi numerikus értékelési skála pontszámainak összege, osztva az értékelhető adatokkal rendelkező napok számával ugyanabban a 14 napos időszakban. A 14 napos átlag kiszámításához 14 napból legalább 8 értékelhető adatra lesz szükség; ellenkező esetben az átlagpontszám hiányzóra lesz állítva. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve az intercurrent események utáni imputált értékekkel rendelkező résztvevőket is). |
24. hét
|
|
Változások a hasi fájdalom és hányinger kiindulási állapotához képest, amint azt a napi napló rögzíti az 52. héten
Időkeret: 52. hét
|
Az Eosinophilic Esophagitis Daily Dysphagia Diary (EoE-3D) naplójában a válaszadókat arra kérik, hogy számoljanak be a hasi fájdalom súlyosságáról és az émelygés legrosszabb súlyosságáról az elmúlt 24 órában egy 11 pontos numerikus értékelési skálán (0 [nem] -ig). 10 [legrosszabb]). A hasi fájdalom súlyosságát és az émelygés súlyosságát egyenként, 14 napos átlagpontszámként összegzik. Minden 14 napos átlagpontszám a napi numerikus értékelési skála pontszámainak összege, osztva az értékelhető adatokkal rendelkező napok számával ugyanabban a 14 napos időszakban. A 14 napos átlag kiszámításához 14 napból legalább 8 értékelhető adatra lesz szükség; ellenkező esetben az átlagpontszám hiányzóra lesz állítva. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve az intercurrent események utáni imputált értékekkel rendelkező résztvevőket is). |
52. hét
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a gyermekkori eosinophilic oesophagitis tünet súlyossági moduljában (PEESS)
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
A Pediatric Eosinophilic Esophagitis Tünet súlyossági modulja, 2. verzió, Children and Teens Report (PEESS) egy 18 tételből álló értékelés az EoE tünetek súlyosságáról és gyakoriságáról, amelyet 8 és 18 év közötti betegeknél való használatra validáltak. A visszahívási időszak egy hónap. Az első 18 kérdés váltakozik egy adott tünet gyakoriságára vonatkozó kérdés (soha=0, szinte soha=1, néha=2, gyakran=3, szinte mindig=4) és a tünet súlyosságára vonatkozó kérdés között (arc-értékelési skála rajzokkal). : egyáltalán nem rossz=0, kicsit rossz=1, kicsit rossz=2, rossz=3, nagyon rossz=4). A fennmaradó két kérdés arra vonatkozik, hogy hányszor esznek kevesebb ételt, mint mások, és hogy hány időre van szükségük több étkezésre, mint másoknak. Az általános pontszám 0-tól 80-ig terjed, a magasabb pontszámok súlyosabb és gyakoribb EoE tüneteket jelentenek. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti. |
24. hét, 52. hét
|
|
Változások a kiindulási állapothoz képest a felnőttkori eosinophilic oesophagitis életminőség-kérdőívében (EOE-QoL-A) a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A Felnőtt Eosinophilic Esophagitis Életminőség Kérdőív (EoE-QoL-A) egy 30 tételből álló értékelés, amelyet kifejezetten az EoE-ben szenvedő betegek egészséggel összefüggő életminőségének mérésére fejlesztettek ki. A válaszok egy 5 fokozatú skálán vannak: egyáltalán nem = 4, kissé = 3, közepesen = 2, eléggé = 1, rendkívül = 0. Az értékelésnek 5 területe van: étkezési/étrendi hatás, szociális hatás, érzelmi hatás, betegségi szorongás és nyelési szorongás. A domain pontszámok kiszámítása a következőképpen történik:
|
24. hét
|
|
Változások a kiindulási állapothoz képest a felnőttkori eosinophilic oesophagitis életminőség-kérdőívében (EOE-QoL-A) az 52. héten
Időkeret: 52. hét
|
A Felnőtt Eosinophilic Esophagitis Életminőség Kérdőív (EoE-QoL-A) egy 30 tételből álló értékelés, amelyet kifejezetten az EoE-ben szenvedő betegek egészséggel összefüggő életminőségének mérésére fejlesztettek ki. A válaszok egy 5 fokozatú skálán vannak: egyáltalán nem = 4, kissé = 3, közepesen = 2, eléggé = 1, rendkívül = 0. Az értékelésnek 5 területe van: étkezési/étrendi hatás, szociális hatás, érzelmi hatás, betegségi szorongás és nyelési szorongás. A domain pontszámok kiszámítása a következőképpen történik:
|
52. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a 36 elemből álló rövid állapotfelmérésben (2. verzió, akut visszahívás) (SF-36v2) a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A Short Form 36 item Health Survey, 2. verzió, akut visszahívás (SF-36v2) egy 36 tételből álló, önbevallásos felmérés a funkcionális egészségről és jóllétről, 1 hetes visszahívási periódussal. Nyolc tartománypontszám létezik: Fizikai funkció (PF), Fizikai egészség miatti szerepkorlátozás (RP), Testi fájdalom (BP), Általános egészségfelfogás (GH), Vitalitás (VT), Társadalmi működés (SF), Szerepkorlátozások a fizikai egészség miatt. Érzelmi problémák (RE) és mentális egészség (MH). A pszichometrikus alapú fizikai és mentális egészség összefoglaló pontszámait (PCS és MCS) alskálákból számították ki, hogy a fizikai és mentális egészséggel kapcsolatos életminőség tágabb mérőszámát adják. Minden pontszám 0 és 100 között mozog, a magasabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve az intercurrent események utáni imputált értékekkel rendelkező résztvevőket is). |
24. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a 36 elemből álló rövid állapotfelmérésben (2. verzió, akut visszahívás) (SF-36v2) az 52. héten
Időkeret: 52. hét
|
A Short Form 36 item Health Survey, 2. verzió, akut visszahívás (SF-36v2) egy 36 tételből álló, önbevallásos felmérés a funkcionális egészségről és jóllétről, 1 hetes visszahívási periódussal. Nyolc tartománypontszám létezik: Fizikai funkció (PF), Fizikai egészség miatti szerepkorlátozás (RP), Testi fájdalom (BP), Általános egészségfelfogás (GH), Vitalitás (VT), Társadalmi működés (SF), Szerepkorlátozások a fizikai egészség miatt. Érzelmi problémák (RE) és mentális egészség (MH). A pszichometrikus alapú fizikai és mentális egészség összefoglaló pontszámait (PCS és MCS) alskálákból számították ki, hogy a fizikai és mentális egészséggel kapcsolatos életminőség tágabb mérőszámát adják. Minden pontszám 0 és 100 között mozog, a magasabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek. Az elemzett szám az adott látogatás során adatokkal rendelkező résztvevők számát jelenti (beleértve az intercurrent események utáni imputált értékekkel rendelkező résztvevőket is). |
52. hét
|
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a 24. és az 52. héten megfelelő kísérő eljárásokat és egészségügyi erőforrásokat vettek igénybe.
Időkeret: 24. hét, 52. hét
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél az eosinophilic oesophagitis (EoE) vagy egy EoE-vel kapcsolatos epizód (pl. táplálékkiütés vagy tágítást igénylő szűkület miatti beavatkozás) miatt bármilyen kapcsolódó eljárásban vagy egészségügyi erőforrás-felhasználásban részesültek az előző tervezett látogatás során elvégzett utolsó egészségügyi erőforrás-felhasználási felmérés óta.
Értékelés a 24. és az 52. héten.
|
24. hét, 52. hét
|
|
A beteg a betegség általános súlyosságát jelentette a beteg globális súlyossági benyomása (PGI-S) alapján a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A Patient Global Impression of Severity (PGI-S) a beteg észlelt betegségének súlyosságának értékelése. A válaszlehetőségek: "nincs tünet", "nagyon enyhe", "enyhe", "mérsékelt", "súlyos" és "nagyon súlyos". Az elemzett szám az adott időpontban értékelhető PGI-S eredményekkel rendelkező résztvevőket reprezentálja. |
24. hét
|
|
A beteg a betegség általános súlyosságát jelentette, a beteg globális súlyossági benyomása (PGI-S) alapján az 52. héten
Időkeret: 52. hét
|
A Patient Global Impression of Severity (PGI-S) a beteg észlelt betegségének súlyosságának értékelése. A válaszlehetőségek: "nincs tünet", "nagyon enyhe", "enyhe", "mérsékelt", "súlyos" és "nagyon súlyos". Az elemzett szám az adott időpontban értékelhető PGI-S eredményekkel rendelkező résztvevőket reprezentálja. |
52. hét
|
|
A páciens egészségi állapotának változásáról számolt be a kiindulási állapot óta, a beteg globális változási benyomása (PGI-C) alapján, a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A Patient Global Impression of Change (PGI-C) azt méri, hogy a páciens milyen általános benyomást gyakorol a kezelésre a kezdeti dózis beadása óta. A válaszlehetőségek a következők: "sokkal jobb", "közepesen jobb", "kicsit jobb", "kb. ugyanannyi/változtatás nélkül", "kicsit rosszabb", "közepesen rosszabb" és "sokkal rosszabb". Az elemzett szám az adott időpontban értékelhető PGI-C eredményekkel rendelkező résztvevőket reprezentálja. |
24. hét
|
|
A páciens egészségi állapotának változásáról számolt be a kiindulási állapot óta, a beteg globális változási benyomásával (PGI-C) mérve az 52. héten
Időkeret: 52. hét
|
A Patient Global Impression of Change (PGI-C) azt méri, hogy a páciens milyen általános benyomást gyakorol a kezelésre a kezdeti dózis beadása óta. A válaszlehetőségek a következők: "sokkal jobb", "közepesen jobb", "kicsit jobb", "kb. ugyanannyi/változtatás nélkül", "kicsit rosszabb", "közepesen rosszabb" és "sokkal rosszabb". Az elemzett szám az adott időpontban értékelhető PGI-C eredményekkel rendelkező résztvevőket reprezentálja. |
52. hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Benralizumab farmakokinetikája
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
A benralizumab szérumkoncentrációi az 52. hétig.
A log transzformált adatok felhasználásával számított geometriai átlag.
|
Akár az 52. hétig
|
|
A benralizumab immunogenitása kettős vak periódusban
Időkeret: 24 hétig
|
A benralizumab immunogenitása ADA-val és nAb-vel értékelve a kettős vak periódusban.
|
24 hétig
|
|
A benralizumab immunogenitása kettős vak + nyílt időszakokban
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
A benralizumab immunogenitása ADA-val és nAb-vel értékelve a kettős vak és nyílt címkézési időszakban.
|
Akár az 52. hétig
|
|
Biztonság és tolerálhatóság a kettős vak periódusban
Időkeret: 24 hétig
|
A nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők százalékos aránya a kettős vak kezelési időszakban (a 24. hétig).
|
24 hétig
|
|
Biztonság és tolerálhatóság a nyílt címkézési időszakban
Időkeret: A 24. héttől az 52. hétig
|
A nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők százalékos aránya az Open Label kezelési időszakban (az elmúlt 24. hét).
|
A 24. héttől az 52. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marc E. Rothenberg, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Hematológiai betegségek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Gastroenteritis
- Túlérzékenység
- Nyelőcső betegségei
- Leukocita rendellenességek
- Eozinofília
- Eozinofil nyelőcsőgyulladás
- Nyelőcsőgyulladás
- Asztmaellenes szerek
- Légzőrendszeri szerek
- Benralizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- D3255C00001
- 2019-002871-32 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .