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Uno studio sul benralizumab nei pazienti con esofagite eosinofila (MESSINA)

31 ottobre 2023 aggiornato da: AstraZeneca

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per studiare l'uso di benralizumab per l'esofagite eosinofila

Lo scopo di questo studio di fase 3 è indagare l'uso di benralizumab come trattamento per i pazienti con EoE. L'effetto delle dosi di benralizumab sui segni e sintomi istologici di EoE sarà valutato durante un periodo di trattamento di 52 settimane (compreso un periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo di 24 settimane e un periodo di trattamento in aperto di 28 settimane). Si propone che benralizumab esaurisca gli eosinofili dai tessuti gastrointestinali, migliori i sintomi della disfagia e migliori i punteggi dell'endoscopia così come altri marcatori dell'attività della malattia. Al termine del periodo di trattamento iniziale di 52 settimane, ai pazienti verrà offerto un ulteriore periodo di estensione in aperto di almeno 1 anno, con trattamento con benralizumab e valutazioni dello studio in corso.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

211

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 1G5
        • Research Site
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Research Site
      • Windsor, Ontario, Canada, N8X 2G1
        • Research Site
  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa, 454091
        • Research Site
      • Moscow, Federazione Russa, 105066
        • Research Site
      • Moscow, Federazione Russa, 111123
        • Research Site
      • Moscow, Federazione Russa, 119992
        • Research Site
  • Francia
      • Dijon Cedex, Francia, 21079
        • Research Site
      • Lille, Francia, F-59037
        • Research Site
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Research Site
      • Lyon Cedex 03, Francia, 69437
        • Research Site
      • Pessac, Francia, 33600
        • Research Site
      • Suresnes Cedex, Francia, 92151
        • Research Site
      • Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
        • Research Site
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Research Site
      • München, Germania, 80337
        • Research Site
      • München, Germania, 81675
        • Research Site
      • Remscheid, Germania, 42859
        • Research Site
  • Giappone
      • Chiba-Shi, Giappone, 260-0877
        • Research Site
      • Izumo-shi, Giappone, 693-8501
        • Research Site
      • Maebashi-shi, Giappone, 371-8511
        • Research Site
      • Osaka-shi, Giappone, 545-8586
        • Research Site
  • Israele
      • Afula, Israele, 18341
        • Research Site
      • Holon, Israele, 58100
        • Research Site
      • Kfar-Saba, Israele, 4428164
        • Research Site
      • Petach-Tikva, Israele, 4920235
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Research Site
      • Genova, Italia, 16126
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Research Site
      • Verona, Italia, 37134
        • Research Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Research Site
      • Nieuwegein, Olanda, 3435 CM
        • Research Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-214
        • Research Site
      • Knurów, Polonia, 44-190
        • Research Site
      • Lublin, Polonia, 20-582
        • Research Site
      • Rzeszow, Polonia, 35-302
        • Research Site
      • Szczecin, Polonia, 71-434
        • Research Site
      • Warszawa, Polonia, 04-141
        • Research Site
      • Wrocław, Polonia, 50-449
        • Research Site
      • Łódź, Polonia, 93-338
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito, BN2 5BE
        • Research Site
      • Darlington, Regno Unito, DL3 6HX
        • Research Site
      • London, Regno Unito, E1 2AJ
        • Research Site
      • London, Regno Unito, SW17 0RE
        • Research Site
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Bilbao, Spagna, 48013
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28031
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Research Site
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33709
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322-1013
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Research Site
      • Normal, Illinois, Stati Uniti, 61761
        • Research Site
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Research Site
    • Maryland
      • White Marsh, Maryland, Stati Uniti, 21162
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Research Site
    • Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Stati Uniti, 48047
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68510
        • Research Site
    • New Jersey
      • Ocean City, New Jersey, Stati Uniti, 07712
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Research Site
      • Uniontown, Pennsylvania, Stati Uniti, 15401
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Research Site
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età compresa tra 12 e 65 anni inclusi, al momento della firma del modulo di consenso informato o assenso (se applicabile).
  • Diagnosi precedente documentata di EoE mediante endoscopia.

  • Deve essere sintomatico alla Visita 1 (screening) e alla Visita 2 (randomizzazione):

    1. Un paziente ha riportato una media di almeno 2 giorni alla settimana con un episodio di disfagia nelle 4 settimane precedenti la Visita 1 E
    2. Una media di almeno 2 giorni alla settimana con un episodio di disfagia (Daily DSQ ≥2) tra la Visita 1 e la Visita 2, e almeno 2 giorni alla settimana con un episodio di disfagia (Daily DSQ ≥2) in ciascuno dei 2 settimane immediatamente prima della randomizzazione
  • Può essere in terapia di base per EoE e trattamenti correlati durante lo studio, a condizione che i farmaci di base siano rimasti stabili per almeno 4 settimane (8 settimane per PPI) prima dello screening e vi sia accordo a non modificare il tipo di farmaco di base o il dosaggio durante il periodo di rodaggio e per le prime 52 settimane dello studio a meno che non sia indicato dal punto di vista medico un cambiamento.
  • Test di gravidanza su siero negativo per le pazienti di sesso femminile in età fertile alla Visita1.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare una forma altamente efficace di controllo delle nascite (confermata dallo sperimentatore) dalla randomizzazione per tutta la durata dello studio ed entro 12 settimane dall'ultima dose se IP.

Criteri di esclusione:

  • Altri disturbi gastrointestinali come infezione attiva da Helicobacter pylori, storia di acalasia, varici esofagee, morbo di Crohn, colite ulcerosa, malattia infiammatoria intestinale o malattia celiaca.
  • Stenosi esofagea che impedisce il facile passaggio di un endoscopio standard o qualsiasi stenosi esofagea critica che richieda dilatazione durante il periodo di rodaggio.
  • Dilatazione esofagea eseguita entro 8 settimane prima dello screening e precedente intervento chirurgico esofageo che avrebbe un impatto sulle valutazioni per EoE
  • Uso di un tubo di alimentazione o tendenza a non mangiare cibi solidi ogni giorno durante il periodo di rodaggio.
  • Sindrome ipereosinofila, definita dal coinvolgimento di più organi e da una conta degli eosinofili nel sangue persistente > 1500 eos/μL.
  • vasculite EGPA.
  • Gastrite eosinofila, gastroenterite, enterite o colite documentata dalla biopsia.
  • Malignità attuale o storia di malignità con alcune eccezioni specifiche.
  • Storia di anafilassi a qualsiasi terapia biologica o vaccino.

  • Malattia epatica attiva in corso:

    • L'epatite cronica stabile B e C (compresi i test positivi per l'antigene di superficie dell'epatite B [HBsAg] o l'anticorpo dell'epatite C) o altre malattie epatiche croniche stabili sono accettabili se il paziente soddisfa i criteri di ammissibilità.
    • Livello di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥3 volte il limite superiore della norma (ULN), confermato da test ripetuti durante il periodo di rodaggio.
  • Infezione parassitaria da elminti diagnosticata entro 24 settimane prima della data in cui si ottiene il consenso informato o il consenso (se applicabile) che non è stata trattata o non ha risposto alla terapia standard di cura.
  • Storia di disturbo da immunodeficienza noto incluso un test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Uso concomitante di farmaci immunosoppressivi.
  • Inizio o modifica di un regime alimentare di eliminazione o reintroduzione di un gruppo di alimenti precedentemente eliminato nelle 6 settimane precedenti l'inizio del periodo di rodaggio.
  • Donne attualmente in stato di gravidanza, allattamento o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Benralizumab
La soluzione attiva di benralizumab verrà somministrata SC ai pazienti da operatori sanitari in questo studio clinico utilizzando una siringa preriempita accessoriata (APFS)
Biologico: Benralizumab
La soluzione iniettabile in una singola siringa preriempita accessoriata (APFS) verrà somministrata per via sottocutanea (SC), volume di riempimento di 1 mL
Comparatore placebo: Placebo
La soluzione placebo verrà somministrata SC ai pazienti da operatori sanitari in questo studio clinico utilizzando una siringa preriempita accessoriata (APFS)
Biologico: Placebo corrispondente
Soluzione placebo corrispondente per iniezione in APFS, volume di riempimento 1 mL. La soluzione di placebo verrà somministrata per via sottocutanea (SC), volume di riempimento di 1 mL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con una risposta istologica, definita come un picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei ≤ 6 Eos/Hpf.
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52

Percentuale di pazienti con risposta istologica alla settimana 24 e alla settimana 52. Una risposta istologica è definita come un picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei <= 6 eos/hpf su tutti i livelli esofagei disponibili. I soggetti senza dati bioptici alla settimana 24 o con eventi intercorrenti prima della settimana 24 come modifiche ai farmaci di base o nuove terapie aggiuntive per l'EoE sono considerati non-responder.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti al gruppo di trattamento che avrebbero potuto raggiungere il punto temporale a causa dell'interruzione dei dati.
Settimana 24, Settimana 52
Cambiamenti rispetto al basale nel questionario sui sintomi della disfagia (DSQ)
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52

Il questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) rileva la presenza e la gravità dei sintomi della disfagia nell'ultimo giorno in un questionario composto da 4 voci. Il punteggio DSQ viene calcolato su periodi di 14 giorni e varia da 0 a 84, con un punteggio più basso che indica una disfagia meno grave. Sono richiesti almeno 8 giorni con punteggio giornaliero valutabile nell'arco di 14 giorni; in caso contrario il punteggio DSQ per il periodo verrà impostato come mancante.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i pazienti con valori imputati post eventi intercorrenti).
Settimana 24, Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale negli eosinofili tissutali
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52

Variazione percentuale rispetto al basale degli eosinofili tissutali (eos) alla settimana 24 e alla settimana 52.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i valori imputati).
Settimana 24, Settimana 52
Variazione rispetto al basale del punteggio totale del grado dell'esofagite eosinofila-istologica (EoE-HSS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

I punteggi EoE-HSS Grade e Stage valutano otto caratteristiche: densità degli eosinofili, iperplasia della zona basale, ascessi eosinofili, stratificazione superficiale degli eosinofili, spazi intercellulari dilatati, alterazione epiteliale superficiale, cellule epiteliali discheratosiche e fibrosi della lamina propria. La gravità (grado) e l'entità (stadio) delle anomalie verranno valutate utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 cambiamento massimo). Punteggio totale dei voti (TGS): media dei rapporti dei voti per regione. Il rapporto del punteggio dei voti per regione è la somma di tutti i punteggi dei voti delle caratteristiche disponibili diviso per il punteggio massimo possibile. Il punteggio totale massimo possibile è 1.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i valori imputati).
Settimana 24
Variazione rispetto al basale del punteggio totale dello stadio dell'esofagite eosinofila-istologica (EoE-HSS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

I punteggi EoE-HSS Grade e Stage valutano otto caratteristiche: densità degli eosinofili, iperplasia della zona basale, ascessi eosinofili, stratificazione superficiale degli eosinofili, spazi intercellulari dilatati, alterazione epiteliale superficiale, cellule epiteliali discheratosiche e fibrosi della lamina propria. La gravità (grado) e l'entità (stadio) delle anomalie verranno valutate utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 cambiamento massimo). Punteggio totale dello stadio (TSS): media dei rapporti del punteggio dello stadio per regione. Il rapporto del punteggio della fase per regione è la somma di tutti i punteggi della fase delle funzionalità disponibili divisa per il punteggio massimo possibile. Il punteggio totale massimo possibile della fase è 1.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i valori imputati).
Settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale nel punteggio di riferimento endoscopico letto centralmente (EREFS)
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52

EREFS è un sistema di punteggio per valutare la presenza e la gravità dei principali segni endoscopici di EoE. Il punteggio varia da 0 (normale) a 9 (malattia grave). Punteggio totale EREFS (TS): il punteggio peggiore per ogni singolo componente dei punteggi prossimale e distale è stato sommato per formare il punteggio totale EREFS (TS).

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i pazienti con valori imputati post eventi intercorrenti).
Settimana 24, Settimana 52
Tasso di risposta al trattamento alla settimana 24, definito come un insieme di risposta istologica (≤6eos/Hpf) e miglioramento clinicamente significativo rispetto al basale nel questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) (miglioramento del 30%) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di partecipanti con una risposta al trattamento alla settimana 24. Una risposta al trattamento è definita come un insieme di risposta istologica e miglioramento clinicamente significativo (riduzione del 30%) rispetto al basale nel punteggio DSQ. I partecipanti con dati mancanti alla settimana 24 o con eventi intercorrenti prima della settimana 24 sono considerati non-responder.
Settimana 24
Biopsie con lettura centralizzata per ulteriori istopatologie, inclusa la conta degli eosinofili tissutali alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Le biopsie esofagogastroduodenoscopiche sono state raccolte alla settimana 24 e inviate al laboratorio centrale per la preparazione dei vetrini e per la revisione patologica centrale in cieco della conta degli eosinofili tissutali e dell'istopatologia. Per tutte le biopsie sono state eseguite valutazioni centralizzate sui vetrini e punteggi da parte di una revisione medica indipendente.
Settimana 24
Giorni senza disfagia rilevati dal questionario sui sintomi della disfagia (DSQ)
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52

I giorni liberi da disfagia sono un conteggio che va da 0 a 28. Conteggi più elevati indicano risultati migliori.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita.
Settimana 24, Settimana 52
Frequenza degli episodi di disfagia rilevati dal diario giornaliero della disfagia dell'esofagite eosinofila (EoE-3D)
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52

EoE-3D è un diario quotidiano incentrato sull'esperienza del paziente EoE. La frequenza degli episodi di disfagia è riassunta come il numero totale di episodi di disfagia che si verificano in ciascun periodo di 28 giorni dopo la randomizzazione, scalato fino a 28 giorni in base ai giorni mancanti. Richiede almeno 8 giorni di dati valutabili in ciascun periodo di 14 giorni entro ciascun periodo di 28 giorni; in caso contrario il periodo viene impostato come mancante.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita.
Settimana 24, Settimana 52
Cambiamenti rispetto al basale nel dolore, nel disagio e nella gravità generale associati alla disfagia rilevati dal diario giornaliero della disfagia dell'esofagite eosinofila (EoE-3D) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Nel diario giornaliero della disfagia dell'esofagite eosinofila (EoE-3D), i pazienti riferiscono se hanno avuto episodi di difficoltà a deglutire nelle ultime 24 ore e, in caso affermativo, quanti. I pazienti rispondono a 3 domande sul dolore, sul disagio e sulla gravità complessiva dell'evento utilizzando una scala di valutazione numerica (da 0 [no] a 10 [peggiore]). Ciò si ripete per ogni episodio riportato. Il punteggio di ciascuna categoria viene calcolato come la somma dei valori medi giornalieri nel periodo di 14 giorni diviso per il numero di giorni in cui sono disponibili episodi di difficoltà di deglutizione durante lo stesso periodo di 14 giorni (ciascuno dei tre punteggi finali varia da 0 a 10 , con valori più alti che indicano un risultato peggiore in quella categoria). Richiede almeno 8 giorni di dati valutabili durante il periodo; in caso contrario, i punteggi medi verranno impostati come mancanti. I giorni con 0 episodi di difficoltà di deglutizione contano come valutabili. Nel caso in cui tutti i 14 giorni con 0 episodi di difficoltà di deglutizione, il punteggio è impostato su mancante.
Settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale nel dolore, nel disagio e nella gravità generale associati alla disfagia rilevati dal diario giornaliero della disfagia dell'esofagite eosinofila (EoE-3D) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Nel diario giornaliero della disfagia dell'esofagite eosinofila (EoE-3D), i pazienti riferiscono se hanno avuto episodi di difficoltà a deglutire nelle ultime 24 ore e, in caso affermativo, quanti. I pazienti rispondono a 3 domande sul dolore, sul disagio e sulla gravità complessiva dell'evento utilizzando una scala di valutazione numerica (da 0 [no] a 10 [peggiore]). Ciò si ripete per ogni episodio riportato. Il punteggio di ciascuna categoria viene calcolato come la somma dei valori medi giornalieri nel periodo di 14 giorni diviso per il numero di giorni in cui sono disponibili episodi di difficoltà di deglutizione durante lo stesso periodo di 14 giorni (ciascuno dei tre punteggi finali varia da 0 a 10 , con valori più alti che indicano un risultato peggiore in quella categoria). Richiede almeno 8 giorni di dati valutabili durante il periodo; in caso contrario, i punteggi medi verranno impostati come mancanti. I giorni con 0 episodi di difficoltà di deglutizione contano come valutabili. Nel caso in cui tutti i 14 giorni con 0 episodi di difficoltà di deglutizione, il punteggio è impostato su mancante.
Settimana 52
Cambiamenti rispetto al basale nel dolore addominale e nella nausea rilevati dal diario giornaliero alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

Nel Diario quotidiano della disfagia dell'esofagite eosinofila (EoE-3D), agli intervistati viene chiesto di segnalare la gravità del dolore addominale e la gravità della nausea peggiore nelle ultime 24 ore utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (da 0 [no] a 10 [peggiore]). La gravità del dolore addominale e la gravità della nausea saranno riassunte individualmente come punteggi medi su 14 giorni. Ciascun punteggio medio di 14 giorni verrà calcolato come la somma delle risposte del punteggio della scala di valutazione numerica giornaliera divisa per il numero di giorni con dati valutabili nello stesso periodo di 14 giorni. Il calcolo delle medie su 14 giorni richiederà almeno 8 giorni su 14 di dati valutabili; in caso contrario, il punteggio medio verrà impostato su mancante.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i partecipanti con valori imputati dopo eventi intercorrenti).
Settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale nel dolore addominale e nella nausea rilevati dal diario giornaliero alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52

Nel Diario quotidiano della disfagia dell'esofagite eosinofila (EoE-3D), agli intervistati viene chiesto di segnalare la gravità del dolore addominale e la gravità della nausea peggiore nelle ultime 24 ore utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (da 0 [no] a 10 [peggiore]). La gravità del dolore addominale e la gravità della nausea saranno riassunte individualmente come punteggi medi su 14 giorni. Ciascun punteggio medio di 14 giorni verrà calcolato come la somma delle risposte del punteggio della scala di valutazione numerica giornaliera divisa per il numero di giorni con dati valutabili nello stesso periodo di 14 giorni. Il calcolo delle medie su 14 giorni richiederà almeno 8 giorni su 14 di dati valutabili; in caso contrario, il punteggio medio verrà impostato su mancante.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i partecipanti con valori imputati dopo eventi intercorrenti).
Settimana 52
Cambiamenti rispetto al basale nel modulo sulla gravità dei sintomi dell’esofagite eosinofila pediatrica (PEESS)
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52

Il Modulo sulla gravità dei sintomi dell'esofagite eosinofila pediatrica, versione 2, Children and Teens Report (PEESS) è una valutazione in 18 item della gravità e della frequenza dei sintomi EoE convalidata per l'uso in pazienti di età compresa tra 8 e 18 anni. Il periodo di richiamo è di un mese. Le prime 18 domande si alternano tra una domanda sulla frequenza di un dato sintomo (mai=0, quasi mai=1, a volte=2, spesso=3, quasi sempre=4) e una domanda sulla gravità del sintomo (scala di valutazione del volto con disegni che rappresentano : per niente male=0, un po' male=1, abbastanza male=2, male=3, molto male=4). Le restanti due domande riguardano la frequenza con cui mangiano meno cibo rispetto agli altri e la frequenza con cui hanno bisogno di più tempo per mangiare rispetto agli altri. Il punteggio complessivo varia da 0 a 80, con punteggi più alti che rappresentano sintomi di EoE più gravi e frequenti.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita.
Settimana 24, Settimana 52
Cambiamenti rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita sull'esofagite eosinofila negli adulti (EOE-QoL-A) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

Il questionario sulla qualità della vita dell'esofagite eosinofila dell'adulto (EoE-QoL-A) è una valutazione di 30 item sviluppata appositamente per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con EoE. Le risposte sono su una scala a 5 punti: Per niente = 4, Leggermente = 3, Moderatamente = 2, Abbastanza = 1, Estremamente = 0. La valutazione ha 5 ambiti: impatto alimentare/dieta, impatto sociale, impatto emotivo, ansia da malattia e ansia da deglutizione.

I punteggi del dominio vengono calcolati come segue:

  • Impatto alimentare/dieta (intervallo da 0 a 40): somma di Q2, Q9, Q16, Q24, Q25, Q26, Q27, Q28, Q29, Q30
  • Impatto sociale (intervallo da 0 a 16): somma di Q14, Q17, Q19, Q22
  • Impatto emotivo (intervallo da 0 a 32): somma di Q1, Q5, Q6, Q7, Q11, Q13, Q21, Q23
  • Ansia da malattia (intervallo da 0 a 20): somma di Q4, Q10, Q12, Q15, Q18,
  • Ansia della deglutizione (intervallo da 0 a 12): somma di Q3, Q8, Q20 Il punteggio totale (intervallo da 0 a 120) viene calcolato come la somma di tutte le risposte. Punteggi più bassi indicano un grado maggiore di compromissione. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita sull'esofagite eosinofila negli adulti (EOE-QoL-A) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52

Il questionario sulla qualità della vita dell'esofagite eosinofila dell'adulto (EoE-QoL-A) è una valutazione di 30 item sviluppata appositamente per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con EoE. Le risposte sono su una scala a 5 punti: Per niente = 4, Leggermente = 3, Moderatamente = 2, Abbastanza = 1, Estremamente = 0. La valutazione ha 5 ambiti: impatto alimentare/dieta, impatto sociale, impatto emotivo, ansia da malattia e ansia da deglutizione.

I punteggi del dominio vengono calcolati come segue:

  • Impatto alimentare/dieta (intervallo da 0 a 40): somma di Q2, Q9, Q16, Q24, Q25, Q26, Q27, Q28, Q29, Q30
  • Impatto sociale (intervallo da 0 a 16): somma di Q14, Q17, Q19, Q22
  • Impatto emotivo (intervallo da 0 a 32): somma di Q1, Q5, Q6, Q7, Q11, Q13, Q21, Q23
  • Ansia da malattia (intervallo da 0 a 20): somma di Q4, Q10, Q12, Q15, Q18,
  • Ansia della deglutizione (intervallo da 0 a 12): somma di Q3, Q8, Q20 Il punteggio totale (intervallo da 0 a 120) viene calcolato come la somma di tutte le risposte. Punteggi più bassi indicano un grado maggiore di compromissione. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Settimana 52
Variazione rispetto al basale in forma breve di indagine sanitaria a 36 elementi (versione 2, richiamo acuto) (SF-36v2) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

Lo Short Form 36-item Health Survey, versione 2, richiamo acuto (SF-36v2) è un sondaggio self-report composto da 36 item sulla salute funzionale e il benessere, con un periodo di richiamo di 1 settimana. Esistono 8 punteggi di dominio: Funzionamento fisico (PF), Limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica (RP), Dolore fisico (BP), Percezione generale della salute (GH), Vitalità (VT), Funzionamento sociale (SF), Limitazioni di ruolo dovute a Problemi emotivi (RE) e salute mentale (MH). I punteggi riassuntivi delle componenti di salute fisica e mentale su base psicometrica (rispettivamente PCS e MCS) sono stati calcolati dai punteggi delle sottoscale per fornire una metrica più ampia della qualità della vita correlata alla salute fisica e mentale. Tutti i punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che significano risultati migliori.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i partecipanti con valori imputati dopo eventi intercorrenti).
Settimana 24
Variazione rispetto al basale in forma breve di indagine sanitaria a 36 elementi (versione 2, richiamo acuto) (SF-36v2) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52

Lo Short Form 36-item Health Survey, versione 2, richiamo acuto (SF-36v2) è un sondaggio self-report composto da 36 item sulla salute funzionale e il benessere, con un periodo di richiamo di 1 settimana. Esistono 8 punteggi di dominio: Funzionamento fisico (PF), Limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica (RP), Dolore fisico (BP), Percezione generale della salute (GH), Vitalità (VT), Funzionamento sociale (SF), Limitazioni di ruolo dovute a Problemi emotivi (RE) e salute mentale (MH). I punteggi riassuntivi delle componenti di salute fisica e mentale su base psicometrica (rispettivamente PCS e MCS) sono stati calcolati dai punteggi delle sottoscale per fornire una metrica più ampia della qualità della vita correlata alla salute fisica e mentale. Tutti i punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che significano risultati migliori.

Il numero analizzato rappresenta il numero di partecipanti con dati in quella visita (compresi i partecipanti con valori imputati dopo eventi intercorrenti).
Settimana 52
Percentuale di pazienti con procedure concomitanti rilevanti e utilizzo delle risorse sanitarie alla settimana 24 e alla settimana 52.
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 52
Percentuale di pazienti con procedure concomitanti rilevanti o utilizzo di risorse sanitarie per esofagite eosinofila (EoE) o un episodio correlato a EoE (ad esempio, un intervento per occlusione alimentare o stenosi che richiede dilatazione) dall'ultima valutazione dell'utilizzo delle risorse sanitarie durante la precedente visita programmata. Valutato alla settimana 24 e alla settimana 52.
Settimana 24, Settimana 52
Gravità complessiva della malattia riferita dal paziente misurata mediante l'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

Patient Global Impression of Severity (PGI-S) è una valutazione della gravità della malattia percepita dal paziente. Le opzioni di risposta sono "nessun sintomo", "molto lieve", "lieve", "moderato", "grave" e "molto grave".

Il numero analizzato rappresenta i partecipanti con risultati PGI-S valutabili in quel momento.
Settimana 24
Gravità complessiva della malattia riferita dal paziente, misurata mediante l'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52

Patient Global Impression of Severity (PGI-S) è una valutazione della gravità della malattia percepita dal paziente. Le opzioni di risposta sono "nessun sintomo", "molto lieve", "lieve", "moderato", "grave" e "molto grave".

Il numero analizzato rappresenta i partecipanti con risultati PGI-S valutabili in quel momento.
Settimana 52
Cambiamento riportato dal paziente nello stato di salute rispetto al basale, misurato dall'impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

L'impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C) misura l'impressione generale del paziente sulla risposta al trattamento a partire dalla dose iniziale. Le opzioni di risposta sono "molto migliore", "moderatamente migliore", "un po' migliore", "più o meno lo stesso/nessun cambiamento", "un po' peggio", "moderatamente peggio" e "molto peggio".

Il numero analizzato rappresenta i partecipanti con risultati PGI-C valutabili in quel momento.
Settimana 24
Cambiamento riportato dal paziente nello stato di salute rispetto al basale, misurato dall'impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52

L'impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C) misura l'impressione generale del paziente sulla risposta al trattamento a partire dalla dose iniziale. Le opzioni di risposta sono "molto migliore", "moderatamente migliore", "un po' migliore", "più o meno lo stesso/nessun cambiamento", "un po' peggio", "moderatamente peggio" e "molto peggio".

Il numero analizzato rappresenta i partecipanti con risultati PGI-C valutabili in quel momento.
Settimana 52

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica di benralizumab
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Concentrazioni sieriche di benralizumab fino alla settimana 52. Media geometrica calcolata utilizzando dati trasformati logaritmica.
Fino alla settimana 52
Immunogenicità di Benralizumab in doppio cieco
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Immunogenicità di benralizumab valutata mediante ADA e nAb nel periodo in doppio cieco.
Fino alla settimana 24
Immunogenicità di Benralizumab in periodi in doppio cieco + open label
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Immunogenicità di benralizumab valutata mediante ADA e nAb nei periodi in doppio cieco e in aperto.
Fino alla settimana 52
Sicurezza e tollerabilità nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) nel periodo di trattamento in doppio cieco (fino alla settimana 24).
Fino alla settimana 24
Sicurezza e tollerabilità nel periodo in aperto
Lasso di tempo: Dalla settimana 24 alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) nel periodo di trattamento in aperto (ultima settimana 24).
Dalla settimana 24 alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AstraZeneca

Investigatori

  • Investigatore principale: Marc E. Rothenberg, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

19 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

6 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

20 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D3255C00001
  • 2019-002871-32 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dal gruppo di società AstraZeneca sponsorizzate da studi clinici tramite il portale delle richieste. Tutte le richieste saranno valutate secondo l'impegno di divulgazione AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati in base agli impegni presi ai principi di condivisione dei dati farmaceutici EFPIA. Per i dettagli delle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Quando una richiesta è stata approvata, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimi a livello di singolo paziente in uno strumento sponsorizzato approvato. L'accordo di condivisione dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli accessi ai dati) deve essere in vigore prima di accedere alle informazioni richieste. Inoltre, tutti gli utenti dovranno accettare i termini e le condizioni del SAS MSE per ottenere l'accesso. Per ulteriori dettagli, consultare le dichiarazioni di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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