Az ALN-HSD vizsgálata egészséges felnőtt alanyokon és nem alkoholos steatohepatitisben (NASH) szenvedő felnőtt betegeken
2024. május 16. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
1. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 2 részből álló tanulmány az egyszeri dózisú ALN-HSD biztonságosságáról, tolerálhatóságáról, farmakokinetikájáról egészséges felnőtteknél és többszörös dózisú ALN-HSD-nél nem alkoholos szteatohepatitisben szenvedő felnőtt betegeknél (NASH)
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az egyszeri növekvő ALN-HSD dózisok biztonságosságát és tolerálhatóságát egészséges résztvevők esetében (A rész), valamint az ALN-HSD többszöri dózisai NASH-ban szenvedő betegeknél (B rész).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Florida
-
Fleming Island, Florida, Egyesült Államok, 32003
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
Marrero, Louisiana, Egyesült Államok, 70072
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21202
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Hermitage, Tennessee, Egyesült Államok, 37076
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78215
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78230
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Balçova, Pulyka
- Clinical Trial Site
-
İzmir, Pulyka
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Leírás
Bevételi kritériumok:
Csak A rész
- Testtömegindexe (BMI) ≥18 kg/m^2 és ≤28 kg/m^2
- Normál 12 elvezetéses elektrokardiogrammal (EKG) rendelkezik
Csak B rész:
- BMI-je ≥18 kg/m^2 és ≤40 kg/m^2
- NASH-diagnózist dokumentálnak a páciens kórtörténetében, vagy a NASH klinikai gyanúja van meghatározott vizsgálati kritériumok alapján
- Szűrő májbiopsziája van, a NASH aktivitási pontszám (NAS) pontszáma ≥3 a NASH Clinical Research Network (CRN) kritériumai szerint
Kizárási kritériumok:
A és B rész:
- Van olyan klinikai biztonsági laboratóriumi eredmény, amelyet a vizsgáló klinikailag jelentősnek és elfogadhatatlannak ítél
- Ismert aktív humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B vírus (HBV) vagy hepatitis C vírus (HCV) fertőzése
- Ismert a kábítószerrel való visszaélés története vagy bizonyítéka a szűrést megelőző 12 hónapon belül
- Vannak bizonyítékok az ismert krónikus májbetegség egyéb formáira
- Nemrég kapott egy nyomozó ügynököt
- Bármilyen ellenőrizetlen vagy súlyos betegsége, egészségügyi vagy műtéti állapota van, amely akadályozza a részvételt vagy az adatok értelmezését
- Az elmúlt évben ≥ 3 hónapig túlzott alkoholt fogyasztott
- SC-injekció(k) iránti intoleranciája volt
- Nemzetközi normalizált arány (INR) >1,2
- Van vérlemezkeszáma
Csak A rész
- Szisztolés vérnyomása (BP) >140 Hgmm és diasztolés >90 Hgmm;
- Használt bizonyos vényköteles gyógyszereket a szűrést megelőző 14 napon belül
- A szűrést megelőző 7 napon belül bizonyos vény nélkül kapható (OTC) gyógyszereket használt
- Becsült glomeruláris filtrációs rátája (GFR) ≤60 ml/perc/1,73 m^2 a vetítésen
Csak B rész
- Rendellenes EKG-ja van
- A szűrést megelőzően meghatározott időkereten belül a protokollban meghatározott vényköteles gyógyszerekben változás történt
- GFR van
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A rész: ALN-HSD
A résztvevők egyetlen adag ALN-HSD-t kapnak.
|
Az ALN-HSD-t szubkután (SC) injekcióval kell beadni.
|
|
Placebo Comparator: A rész: Placebo
A résztvevők egyetlen adag ALN-HSD-vel egyező placebót kapnak.
|
A normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú ALN-HSD dózisokat szubkután adjuk be.
|
|
Kísérleti: B rész: ALN-HSD
A résztvevők több adag ALN-HSD-t kapnak.
|
Az ALN-HSD-t szubkután (SC) injekcióval kell beadni.
|
|
Placebo Comparator: B rész: Placebo
A résztvevők több adag ALN-HSD-egyeztető placebót kapnak.
|
A normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú ALN-HSD dózisokat szubkután adjuk be.
|
|
Kísérleti: C rész: ALN-HSD
A résztvevők több adag ALN-HSD-t kapnak.
|
Az ALN-HSD-t szubkután (SC) injekcióval kell beadni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A és B rész: A nemkívánatos események gyakorisága
Időkeret: A rész: 3,5 hónapig; B rész: 12,5 hónapig
|
A rész: 3,5 hónapig; B rész: 12,5 hónapig
|
|
C rész: Változás a máj hidroxiszteroid 17β-dehidrogenáz 13 (HSD17B13) hírvivő ribonukleinsav (mRNS) kiindulási értékéhez képest
Időkeret: Alapállapot és 6. hónap
|
Alapállapot és 6. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: A plazmakoncentráció-idő görbe (AUC) alatti terület az ALN-HSD és a potenciális metabolitok esetében
Időkeret: Az első napon az adagolás előtt és legfeljebb 48 órával az adagolás után
|
Az első napon az adagolás előtt és legfeljebb 48 órával az adagolás után
|
|
|
B rész: Változás a máj HSD17B13 mRNS alapvonalához képest
Időkeret: Adagolás előtt és legfeljebb 9 hónapig az adagolás után
|
A máj HSD17B13 mRNS-ét kvantitatív reverz transzkripciós polimeráz láncreakcióval mérjük májbiopsziából izolált ribonukleinsav (RNS) felhasználásával.
|
Adagolás előtt és legfeljebb 9 hónapig az adagolás után
|
|
C. rész: Nemkívánatos események gyakorisága
Időkeret: Akár 6 hónapig
|
Akár 6 hónapig
|
|
|
Pat A: Maximális plazmakoncentráció (Cmax) az ALN-HSD-hez és a potenciális metabolitokhoz
Időkeret: Az első napon az adagolás előtt és legfeljebb 48 órával az adagolás után
|
Az első napon az adagolás előtt és legfeljebb 48 órával az adagolás után
|
|
|
A rész: Az ALN-HSD és a lehetséges metabolitok vizelettel kiválasztott frakciója (fe)
Időkeret: 1. nap az adagolás utáni 24 óráig
|
1. nap az adagolás utáni 24 óráig
|
|
|
B rész: Az ALN-HSD és a lehetséges főbb metabolit(ok) plazmakoncentrációi
Időkeret: Az 1. napon és a 3. hónapban az adagolás előtt és legfeljebb 4 órával az adagolás után
|
Az 1. napon és a 3. hónapban az adagolás előtt és legfeljebb 4 órával az adagolás után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. október 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. január 6.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. december 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 22.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. május 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 16.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-HSD-001
- 2020-000847-29 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .