Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av ALN-HSD hos friske voksne personer og voksne pasienter med ikke-alkoholisk Steatohepatitt (NASH)

16. mai 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 2-delt studie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av enkeltdose ALN-HSD hos friske voksne og multippeldose ALN-HSD hos voksne pasienter med ikke-alkoholisk Steatohepatitt (NASH)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til enkelt stigende doser av ALN-HSD hos friske deltakere (del A) og flere doser av ALN-HSD hos pasienter med NASH (del B).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Forente stater, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Forente stater, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Forente stater, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Tyrkia
      • Balçova, Tyrkia
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Tyrkia
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kun del A

    • Har kroppsmasseindeks (BMI) ≥18 kg/m^2 og ≤28 kg/m^2
    • Har normalt 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)

  • Kun del B:

    • Har BMI ≥18 kg/m^2 og ≤40 kg/m^2
    • Har en diagnose av NASH dokumentert i pasientens sykehistorie eller en klinisk mistanke om NASH basert på definerte studiekriterier
    • Har screening av leverbiopsi med NASH-aktivitetsscore (NAS)-score på ≥3 per NASH Clinical Research Network (CRN) kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Del A og B:

    • Har ethvert klinisk sikkerhetslaboratorieresultat vurdert som klinisk signifikant og uakseptabelt av etterforskeren
    • Har kjent aktivt humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV) infeksjon
    • Har kjent historie eller bevis på narkotikamisbruk innen 12 måneder før screening
    • Har tegn på andre former for kjent kronisk leversykdom
    • Har nylig mottatt en etterforskningsagent
    • Har en ukontrollert eller alvorlig sykdom, medisinsk eller kirurgisk tilstand som forstyrrer deltakelse eller datatolkning
    • Har overdreven alkoholinntak i ≥ 3 måneder det siste året
    • Har en historie med intoleranse mot SC-injeksjon(er)
    • Har internasjonalt normalisert forhold (INR) >1,2
    • Har antall blodplater

  • Kun del A

    • Har systolisk blodtrykk (BP) >140 mmHg og diastolisk >90 mmHg;
    • Har brukt visse reseptbelagte legemidler i løpet av de siste 14 dagene før screening
    • Har brukt visse reseptfrie (OTC) medisiner innen 7 dager før screening
    • Har estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ≤60 mL/min/1,73m^2 ved visning

  • Kun del B

    • Har unormalt EKG
    • Har endringer i visse reseptbelagte medisiner definert i protokollen innen den angitte tidsrammen før screening
    • Har GFR

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: ALN-HSD
Deltakerne vil få en enkelt dose ALN-HSD.
Legemiddel: ALN-HSD
ALN-HSD vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltakerne vil få en enkelt dose ALN-HSD-matchende placebo.
Legemiddel: Placebo
Normal saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av ALN-HSD-doser vil bli administrert SC.
Eksperimentell: Del B: ALN-HSD
Deltakerne vil bli administrert flere doser av ALN-HSD.
Legemiddel: ALN-HSD
ALN-HSD vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltakerne vil bli administrert flere doser av ALN-HSD-matchende placebo.
Legemiddel: Placebo
Normal saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av ALN-HSD-doser vil bli administrert SC.
Eksperimentell: Del C: ALN-HSD
Deltakerne vil få flere doser ALN-HSD.
Legemiddel: ALN-HSD
ALN-HSD vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Frekvens av uønskede hendelser
Tidsramme: Del A: Opptil 3,5 måneder; Del B: opptil 12,5 måneder
Del A: Opptil 3,5 måneder; Del B: opptil 12,5 måneder
Del C: Endring fra baseline av leverhydroksysteroid 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) Messenger Ribonukleinsyre (mRNA)
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Grunnlinje og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC) for ALN-HSD og potensielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Del B: Endring fra baseline av lever HSD17B13 mRNA
Tidsramme: Før dose og opptil 9 måneder etter dose
Hepatisk HSD17B13 mRNA vil bli målt ved kvantitativ revers-transkripsjonspolymerasekjedereaksjon ved bruk av ribonukleinsyre (RNA) isolert fra leverbiopsi.
Før dose og opptil 9 måneder etter dose
Del C: Frekvens av uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 6 måneder
Inntil 6 måneder
Pat A: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) for ALN-HSD og potensielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Del A: Fraksjon utskilt i urin (fe) av ALN-HSD og potensielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 opptil 24 timer etter dosering
Dag 1 opptil 24 timer etter dosering
Del B: Plasmakonsentrasjoner av ALN-HSD og potensielle hovedmetabolitter(er)
Tidsramme: Dag 1 og måned 3 før dosering og opptil 4 timer etter dosering
Dag 1 og måned 3 før dosering og opptil 4 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

6. januar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

25. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ikke-alkoholisk Steatohepatitt

Kliniske studier på ALN-HSD

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere