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Um estudo de ALN-HSD em indivíduos adultos saudáveis ​​e pacientes adultos com esteato-hepatite não alcoólica (NASH)

16 de maio de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Estudo Fase 1, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, em 2 Partes da Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de ALN-HSD de Dose Única em Adultos Saudáveis ​​e ALN-HSD de Dose Múltipla em Pacientes Adultos com Esteato-hepatite Não Alcoólica (NASH)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses ascendentes únicas de ALN-HSD em participantes saudáveis ​​(Parte A) e doses múltiplas de ALN-HSD em pacientes com NASH (Parte B).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Estados Unidos, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Estados Unidos, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Estados Unidos, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Balçova, Peru
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Peru
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  • Somente Parte A

    • Tem índice de massa corporal (IMC) ≥18 kg/m^2 e ≤28 kg/m^2
    • Tem eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações normal

  • Apenas Parte B:

    • Tem IMC ≥18 kg/m^2 e ≤40 kg/m^2
    • Tem um diagnóstico de NASH documentado no histórico médico do paciente ou uma suspeita clínica de NASH com base em critérios de estudo definidos
    • Tem biópsia hepática de triagem com escore de atividade NASH (NAS) de ≥3 de acordo com os critérios NASH Clinical Research Network (CRN)

Critério de exclusão:

  • Partes A e B:

    • Tem algum resultado laboratorial de segurança clínica considerado clinicamente significativo e inaceitável pelo Investigador
    • Tem infecção ativa conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV)
    • Tem histórico conhecido ou evidência de abuso de drogas, dentro de 12 meses antes da triagem
    • Tem evidência de outras formas de doença hepática crônica conhecida
    • Recebeu recentemente um agente de investigação
    • Tem alguma doença grave ou descontrolada, condição médica ou cirúrgica que interfira na participação ou na interpretação dos dados
    • Ingestão excessiva de álcool por ≥ 3 meses no último ano
    • Tem história de intolerância à(s) injeção(ões) SC
    • Tem razão normalizada internacional (INR) > 1,2
    • Tem contagem de plaquetas

  • Somente Parte A

    • Tem pressão arterial (PA) sistólica >140 mmHg e diastólica >90 mmHg;
    • Usou certos medicamentos prescritos nos últimos 14 dias antes da triagem
    • Usou certos medicamentos de venda livre (OTC) nos 7 dias anteriores à triagem
    • Tem taxa de filtração glomerular estimada (TFG) ≤60 mL/min/1,73m^2 na triagem

  • Somente Parte B

    • Tem ECG anormal
    • Tem alterações em certos medicamentos prescritos definidos no protocolo dentro do prazo especificado antes da triagem
    • Tem TFG

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A: ALN-HSD
Os participantes receberão uma dose única de ALN-HSD.
Medicamento: ALN-HSD
ALN-HSD será administrado por injeção subcutânea (SC).
Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Os participantes receberão uma dose única de placebo compatível com ALN-HSD.
Medicamento: Placebo
Salina normal (NaCl a 0,9%) volume correspondente de doses de ALN-HSD será administrado SC.
Experimental: Parte B: ALN-HSD
Os participantes receberão múltiplas doses de ALN-HSD.
Medicamento: ALN-HSD
ALN-HSD será administrado por injeção subcutânea (SC).
Comparador de Placebo: Parte B: Placebo
Os participantes receberão múltiplas doses de placebo compatível com ALN-HSD.
Medicamento: Placebo
Salina normal (NaCl a 0,9%) volume correspondente de doses de ALN-HSD será administrado SC.
Experimental: Parte C: ALN-HSD
Os participantes receberão múltiplas doses de ALN-HSD.
Medicamento: ALN-HSD
ALN-HSD será administrado por injeção subcutânea (SC).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Partes A e B: Frequência de Eventos Adversos
Prazo: Parte A: Até 3,5 meses; Parte B: até 12,5 meses
Parte A: Até 3,5 meses; Parte B: até 12,5 meses
Parte C: Alteração da linha de base do ácido ribonucléico mensageiro (mRNA) da hidroxiesteróide 17β desidrogenase 13 (HSD17B13) do fígado
Prazo: Linha de base e mês 6
Linha de base e mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) para ALN-HSD e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
Parte B: Alteração da linha de base do mRNA de HSD17B13 do fígado
Prazo: Pré-dose e até 9 meses após a dose
O mRNA hepático de HSD17B13 será medido por reação em cadeia da polimerase de transcrição reversa quantitativa usando ácido ribonucléico (RNA) isolado de biópsia hepática.
Pré-dose e até 9 meses após a dose
Parte C: Frequência de Eventos Adversos
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses
Pat A: Concentração Plasmática Máxima (Cmax) para ALN-HSD e Potenciais Metabólitos
Prazo: Dia 1 pré-dose e até 48 horas pós-dose
Dia 1 pré-dose e até 48 horas pós-dose
Parte A: Fração excretada na urina (fe) de ALN-HSD e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 até 24 horas após a dose
Dia 1 até 24 horas após a dose
Parte B: Concentrações plasmáticas de ALN-HSD e metabólito(s) principal(is) potencial(ais)
Prazo: Dia 1 e Mês 3 pré-dose e até 4 horas pós-dose
Dia 1 e Mês 3 pré-dose e até 4 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

6 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

21 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

25 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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