Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALN-HSD u zdravých dospělých subjektů a dospělých pacientů s nealkoholickou steatohepatitidou (NASH)

16. května 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvoudílná studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednorázové dávky ALN-HSD u zdravých dospělých subjektů a vícedávkové ALN-HSD u dospělých pacientů s nealkoholickou steatohepatitidou (NASH)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jednotlivých vzestupných dávek ALN-HSD u zdravých účastníků (část A) a opakovaných dávek ALN-HSD u pacientů s NASH (část B).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Clinical Trial Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
  • Krocan
      • Balçova, Krocan
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Krocan
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Spojené státy, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Spojené státy, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Spojené státy, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78230
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pouze část A

    • Má index tělesné hmotnosti (BMI) ≥18 kg/m^2 a ≤28 kg/m^2
    • Má normální 12svodový elektrokardiogram (EKG)

  • Pouze část B:

    • Má BMI ≥18 kg/m^2 a ≤40 kg/m^2
    • Má diagnózu NASH zdokumentovanou v anamnéze pacienta nebo klinické podezření na NASH na základě definovaných kritérií studie
    • Má screeningovou jaterní biopsii se skóre aktivity NASH (NAS) ≥3 podle kritérií NASH Clinical Research Network (CRN)

Kritéria vyloučení:

  • Části A a B:

    • Má jakýkoli laboratorní výsledek klinické bezpečnosti považován zkoušejícím za klinicky významný a nepřijatelný
    • Má známou aktivní infekci virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV)
    • Má známou anamnézu nebo důkazy o zneužívání drog během 12 měsíců před screeningem
    • Má důkazy o jiných formách známého chronického onemocnění jater
    • Nedávno přijal vyšetřovacího agenta
    • Má jakékoli nekontrolované nebo závažné onemocnění, zdravotní nebo chirurgický stav, který mi narušuje účast nebo interpretaci dat
    • Nadměrný příjem alkoholu po dobu ≥ 3 měsíců během posledního roku
    • Má v anamnéze intoleranci na SC injekci (injekce)
    • Má mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,2
    • Má počet krevních destiček

  • Pouze část A

    • Má systolický krevní tlak (TK) >140 mmHg a diastolický >90 mmHg;
    • Během posledních 14 dnů před screeningem užil určité léky na předpis
    • Použil určité volně prodejné (OTC) léky během 7 dnů před screeningem
    • Má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (GFR) ≤60 ml/min/1,73 m^2 při screeningu

  • Pouze část B

    • Má abnormální EKG
    • Má změny určitých léků na předpis definovaných v protokolu ve stanoveném časovém rámci před screeningem
    • Má GFR

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: ALN-HSD
Účastníkům bude podána jedna dávka ALN-HSD.
Lék: ALN-HSD
ALN-HSD bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Účastníkům bude podána jedna dávka placeba odpovídající ALN-HSD.
Lék: Placebo
Normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemu dávek ALN-HSD bude podáván SC.
Experimentální: Část B: ALN-HSD
Účastníkům budou podávány více dávek ALN-HSD.
Lék: ALN-HSD
ALN-HSD bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Účastníkům bude podáváno více dávek placeba odpovídající ALN-HSD.
Lék: Placebo
Normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemu dávek ALN-HSD bude podáván SC.
Experimentální: Část C: ALN-HSD
Účastníkům budou podávány více dávek ALN-HSD.
Lék: ALN-HSD
ALN-HSD bude podáván subkutánní (SC) injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Části A a B: Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Část A: Až 3,5 měsíce; Část B: až 12,5 měsíce
Část A: Až 3,5 měsíce; Část B: až 12,5 měsíce
Část C: Změna od výchozí hodnoty jaterní hydroxysteroidní 17β dehydrogenázy 13 (HSD17B13) Messenger Ribonucleic Acid (mRNA)
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Výchozí stav a měsíc 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) pro ALN-HSD a potenciální metabolity
Časové okno: 1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
Část B: Změna od výchozí hodnoty jaterní HSD17B13 mRNA
Časové okno: Před dávkou a až 9 měsíců po dávce
Jaterní HSD17B13 mRNA bude měřena pomocí kvantitativní reverzní transkripční polymerázové řetězové reakce s použitím ribonukleové kyseliny (RNA) izolované z jaterní biopsie.
Před dávkou a až 9 měsíců po dávce
Část C: Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců
Pat A: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) pro ALN-HSD a potenciální metabolity
Časové okno: 1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
Část A: Frakce vylučovaná močí (fe) ALN-HSD a potenciálních metabolitů
Časové okno: Den 1 až 24 hodin po dávce
Den 1 až 24 hodin po dávce
Část B: Plazmatické koncentrace ALN-HSD a potenciálních hlavních metabolitů
Časové okno: Den 1 a měsíc 3 před dávkou a až 4 hodiny po dávce
Den 1 a měsíc 3 před dávkou a až 4 hodiny po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

6. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nealkoholická steatohepatitida

Klinické studie na ALN-HSD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit