Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sull'ALN-HSD in soggetti adulti sani e pazienti adulti con steatoepatite non alcolica (NASH)

16 maggio 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in 2 parti sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di ALN-HSD a dose singola in soggetti adulti sani e di ALN-HSD a dose multipla in pazienti adulti con steatoepatite non alcolica (NASH)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi ascendenti di ALN-HSD in partecipanti sani (Parte A) e dosi multiple di ALN-HSD in pazienti con NASH (Parte B).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Stati Uniti, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Stati Uniti, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Stati Uniti, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Tacchino
      • Balçova, Tacchino
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Tacchino
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Solo parte A

    • Ha un indice di massa corporea (BMI) ≥18 kg/m^2 e ≤28 kg/m^2
    • Ha un normale elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG)

  • Solo parte B:

    • Ha un BMI ≥18 kg/m^2 e ≤40 kg/m^2
    • Ha una diagnosi di NASH documentata nella storia medica del paziente o un sospetto clinico di NASH basato su criteri di studio definiti
    • Ha una biopsia epatica di screening con punteggio di attività NASH (NAS) ≥3 secondo i criteri NASH Clinical Research Network (CRN)

Criteri di esclusione:

  • Parti A e B:

    • Ha qualsiasi risultato di laboratorio di sicurezza clinica considerato clinicamente significativo e inaccettabile dallo sperimentatore
    • Ha conosciuto un'infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
    • Ha una storia nota o prove di abuso di droghe, entro 12 mesi prima dello screening
    • Ha evidenza di altre forme di malattia epatica cronica nota
    • Recentemente ha ricevuto un agente investigativo
    • Ha malattie incontrollate o gravi, condizioni mediche o chirurgiche che potrebbero interferire con la partecipazione o l'interpretazione dei dati
    • Assunzione eccessiva di alcol per ≥ 3 mesi nell'ultimo anno
    • Ha una storia di intolleranza alle iniezioni SC
    • Ha un rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,2
    • Ha conta piastrinica

  • Solo parte A

    • Ha una pressione arteriosa sistolica (PA) >140 mmHg e diastolica >90 mmHg;
    • Ha usato determinati farmaci da prescrizione negli ultimi 14 giorni prima dello screening
    • Ha utilizzato alcuni farmaci da banco (OTC) entro 7 giorni prima dello screening
    • Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (GFR) ≤60 mL/min/1,73 m^2 allo screening

  • Solo parte B

    • Ha un ECG anormale
    • Ha modifiche in alcuni farmaci prescritti nel protocollo entro il periodo di tempo specificato prima dello screening
    • Ha GFR

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: ALN-HSD
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di placebo corrispondente all'ALN-HSD.
Droga: Placebo
Il normale volume di soluzione fisiologica (0,9% NaCl) corrispondente alle dosi di ALN-HSD verrà somministrato SC.
Sperimentale: Parte B: ALN-HSD
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
Comparatore placebo: Parte B: Placebo
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di placebo corrispondente all'ALN-HSD.
Droga: Placebo
Il normale volume di soluzione fisiologica (0,9% NaCl) corrispondente alle dosi di ALN-HSD verrà somministrato SC.
Sperimentale: Parte C: ALN-HSD
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parti A e B: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Parte A: Fino a 3,5 mesi; Parte B: fino a 12,5 mesi
Parte A: Fino a 3,5 mesi; Parte B: fino a 12,5 mesi
Parte C: Variazione rispetto al basale dell'acido ribonucleico messaggero (mRNA) dell'idrossisteroide 17β deidrogenasi 13 del fegato (HSD17B13)
Lasso di tempo: Basale e mese 6
Basale e mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) per ALN-HSD e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte B: variazione rispetto al basale dell'mRNA HSD17B13 del fegato
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 9 mesi dopo la dose
L'mRNA epatico di HSD17B13 sarà misurato mediante reazione quantitativa a catena della polimerasi a trascrizione inversa utilizzando acido ribonucleico (RNA) isolato dalla biopsia epatica.
Pre-dose e fino a 9 mesi dopo la dose
Parte C: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Pat A: Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per ALN-HSD e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della dose e fino a 48 ore dopo la dose
Giorno 1 prima della dose e fino a 48 ore dopo la dose
Parte A: Frazione escreta nelle urine (fe) di ALN-HSD e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 24 ore dopo la dose
Dal giorno 1 fino a 24 ore dopo la dose
Parte B: Concentrazioni plasmatiche di ALN-HSD e potenziali metaboliti principali
Lasso di tempo: Giorno 1 e Mese 3 pre-dose e fino a 4 ore dopo la dose
Giorno 1 e Mese 3 pre-dose e fino a 4 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

6 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

25 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ALN-HSD

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Germany

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi