Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ALN-HSD hos raske voksne forsøgspersoner og voksne patienter med ikke-alkoholisk Steatohepatitis (NASH)

16. maj 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, 2-delt undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af enkeltdosis ALN-HSD hos raske voksne forsøgspersoner og multipeldosis ALN-HSD hos voksne patienter med ikke-alkoholisk Steatohepatitis (NASH)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelt stigende doser af ALN-HSD hos raske deltagere (del A) og multiple doser af ALN-HSD hos patienter med NASH (del B).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Forenede Stater, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Forenede Stater, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Forenede Stater, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Kalkun
      • Balçova, Kalkun
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Kalkun
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kun del A

    • Har kropsmasseindeks (BMI) ≥18 kg/m^2 og ≤28 kg/m^2
    • Har normalt 12-aflednings elektrokardiogram (EKG)

  • Kun del B:

    • Har BMI ≥18 kg/m^2 og ≤40 kg/m^2
    • Har en diagnose af NASH dokumenteret i patientens sygehistorie eller en klinisk mistanke om NASH baseret på definerede undersøgelseskriterier
    • Har screening leverbiopsi med NASH aktivitetsscore (NAS) score på ≥3 pr. NASH Clinical Research Network (CRN) kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Del A og B:

    • Har ethvert klinisk sikkerhedslaboratorieresultat vurderet som klinisk signifikant og uacceptabelt af investigator
    • Har kendt aktiv human immundefekt virus (HIV), hepatitis B virus (HBV) eller hepatitis C virus (HCV) infektion
    • Har kendt historie eller tegn på stofmisbrug inden for 12 måneder før screening
    • Har tegn på andre former for kendt kronisk leversygdom
    • Har for nylig modtaget en undersøgelsesagent
    • Har nogen ukontrolleret eller alvorlig sygdom, medicinsk eller kirurgisk tilstand, som jeg forstyrrer deltagelse eller datafortolkning
    • Har overdrevet alkoholindtag i ≥ 3 måneder i løbet af det seneste år
    • Har en historie med intolerance over for SC-injektion(er)
    • Har international normaliseret ratio (INR) >1,2
    • Har blodpladetal

  • Kun del A

    • Har systolisk blodtryk (BP) >140 mmHg og diastolisk >90 mmHg;
    • Har brugt visse receptpligtige lægemidler inden for de sidste 14 dage før screening
    • Har brugt visse håndkøbsmedicin (OTC) inden for 7 dage før screening
    • Har estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) ≤60 mL/min/1,73m^2 ved fremvisning

  • Kun del B

    • Har unormalt EKG
    • Har ændringer i visse receptpligtige lægemidler defineret i protokollen inden for den angivne tidsramme før screening
    • Har GFR

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: ALN-HSD
Deltagerne vil få en enkelt dosis ALN-HSD.
Medicin: ALN-HSD
ALN-HSD vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltagerne vil få en enkelt dosis ALN-HSD-matchende placebo.
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumen af ​​ALN-HSD doser vil blive administreret SC.
Eksperimentel: Del B: ALN-HSD
Deltagerne vil få flere doser ALN-HSD.
Medicin: ALN-HSD
ALN-HSD vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltagerne vil få flere doser af ALN-HSD-matchende placebo.
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumen af ​​ALN-HSD doser vil blive administreret SC.
Eksperimentel: Del C: ALN-HSD
Deltagerne vil få flere doser ALN-HSD.
Medicin: ALN-HSD
ALN-HSD vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Del A: Op til 3,5 måneder; Del B: op til 12,5 måneder
Del A: Op til 3,5 måneder; Del B: op til 12,5 måneder
Del C: Ændring fra baseline af leverhydroxysteroid 17β-dehydrogenase 13 (HSD17B13) Messenger-ribonukleinsyre (mRNA)
Tidsramme: Baseline og måned 6
Baseline og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC) for ALN-HSD og potentielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 før dosis og op til 48 timer efter dosis
Dag 1 før dosis og op til 48 timer efter dosis
Del B: Ændring fra baseline af lever HSD17B13 mRNA
Tidsramme: Før dosis og op til 9 måneder efter dosis
Hepatisk HSD17B13 mRNA vil blive målt ved kvantitativ revers-transkription polymerase kædereaktion under anvendelse af ribonukleinsyre (RNA) isoleret fra leverbiopsi.
Før dosis og op til 9 måneder efter dosis
Del C: Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder
Pat A: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) for ALN-HSD og potentielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 før dosis og op til 48 timer efter dosis
Dag 1 før dosis og op til 48 timer efter dosis
Del A: Fraktion udskilt i urin (fe) af ALN-HSD og potentielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 op til 24 timer efter dosis
Dag 1 op til 24 timer efter dosis
Del B: Plasmakoncentrationer af ALN-HSD og potentiel(e) større stofskifte(r)
Tidsramme: Dag 1 og måned 3 før dosis og op til 4 timer efter dosis
Dag 1 og måned 3 før dosis og op til 4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2020

Først opslået (Faktiske)

25. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ikke-alkoholisk Steatohepatitis

Kliniske forsøg med ALN-HSD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner