Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ALN-HSD:stä terveillä aikuisilla henkilöillä ja aikuispotilailla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti (NASH)

torstai 16. toukokuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-osainen tutkimus kerta-annoksen ALN-HSD:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakodynamiikasta terveillä aikuisilla ja moniannosten ALN-HSD:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakodynamiikasta alkoholittomalla steatohepatiittia sairastavilla aikuispotilailla (NASH)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-HSD:n yksittäisten nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä terveillä osallistujilla (osa A) ja useiden ALN-HSD-annoksilla potilailla, joilla on NASH (osa B).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Turkki
      • Balçova, Turkki
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Turkki
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Yhdysvallat, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Yhdysvallat, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Yhdysvallat, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78230
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vain osa A

    • Hänen painoindeksi (BMI) on ≥18 kg/m^2 ja ≤28 kg/m^2
    • Normaali 12-kytkentäinen EKG (EKG)

  • Vain osa B:

    • Hänen BMI on ≥18 kg/m^2 ja ≤40 kg/m^2
    • hänellä on potilaan sairaushistoriaan dokumentoitu NASH-diagnoosi tai kliininen NASH-epäily määritettyjen tutkimuskriteerien perusteella
    • Hänellä on seulontamaksabiopsia, jonka NASH-aktiivisuuspistemäärä (NAS) on ≥3 NASH Clinical Research Network (CRN) -kriteeriä kohti

Poissulkemiskriteerit:

  • Osat A ja B:

    • Onko jokin kliinisen turvallisuuden laboratoriotulos, jota tutkija pitää kliinisesti merkittävänä ja ei-hyväksyttävänä
    • On tunnettu aktiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B -virus (HBV) tai hepatiitti C -virus (HCV)
    • Hänellä on tiedossa tai todisteita huumeiden väärinkäytöstä 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
    • On todisteita muista tunnetun kroonisen maksasairauden muodoista
    • Hän on äskettäin saanut tutkinta-agentin
    • Onko sinulla jokin hallitsematon tai vakava sairaus, lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka häiritsee osallistumista tai tietojen tulkintaa
    • Hän on nauttinut liiallista alkoholia ≥ 3 kuukautta viimeisen vuoden aikana
    • Onko sinulla aiemmin ollut intoleranssi SC-injektioille
    • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,2
    • On verihiutaleiden määrä

  • Vain osa A

    • Systolinen verenpaine (BP) >140 mmHg ja diastolinen >90 mmHg;
    • On käyttänyt tiettyjä reseptilääkkeitä viimeisten 14 päivän aikana ennen seulontaa
    • On käyttänyt tiettyjä OTC-lääkkeitä 7 päivän sisällä ennen seulontaa
    • Sen arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) on ≤60 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä

  • Vain osa B

    • Epänormaali EKG
    • Hänellä on muutoksia tietyissä protokollassa määritellyissä reseptilääkkeissä määritetyn ajan sisällä ennen seulontaa
    • Siinä on GFR

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: ALN-HSD
Osallistujille annetaan yksi annos ALN-HSD:tä.
Lääke: ALN-HSD
ALN-HSD annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujille annetaan yksi annos ALN-HSD:tä vastaavaa lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaava määrä ALN-HSD-annoksia annetaan SC.
Kokeellinen: Osa B: ALN-HSD
Osallistujille annetaan useita annoksia ALN-HSD:tä.
Lääke: ALN-HSD
ALN-HSD annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Placebo Comparator: Osa B: Placebo
Osallistujille annetaan useita annoksia ALN-HSD:tä vastaavaa lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaava määrä ALN-HSD-annoksia annetaan SC.
Kokeellinen: Osa C: ALN-HSD
Osallistujille annetaan useita annoksia ALN-HSD:tä.
Lääke: ALN-HSD
ALN-HSD annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osat A ja B: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Osa A: Enintään 3,5 kuukautta; Osa B: enintään 12,5 kuukautta
Osa A: Enintään 3,5 kuukautta; Osa B: enintään 12,5 kuukautta
Osa C: Muutos maksan hydroksisteroidi 17β-dehydrogenaasi 13:n (HSD17B13) lähettiribonukleiinihapon (mRNA) lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6
Perustaso ja kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: ALN-HSD:n ja mahdollisten aineenvaihduntatuotteiden plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
Osa B: Muutos maksan HSD17B13-mRNA:n lähtötasosta
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja enintään 9 kuukautta annoksen ottamisen jälkeen
Maksan HSD17B13-mRNA mitataan kvantitatiivisella käänteistranskriptiopolymeraasiketjureaktiolla käyttämällä maksabiopsiasta eristettyä ribonukleiinihappoa (RNA).
Ennen annostusta ja enintään 9 kuukautta annoksen ottamisen jälkeen
Osa C: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Pat A: Maksimaalinen plasmapitoisuus (Cmax) ALN-HSD:lle ja mahdollisille aineenvaihduntaliitteille
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
Osa A: ALN-HSD:n ja mahdollisten aineenvaihduntatuotteiden virtsaan erittynyt fraktio (fe)
Aikaikkuna: Päivä 1 jopa 24 tuntia annoksen jälkeen
Päivä 1 jopa 24 tuntia annoksen jälkeen
Osa B: ALN-HSD:n ja mahdollisten pääaineenvaihduntatuotteiden pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja kuukausi 3 ennen annosta ja enintään 4 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
Päivä 1 ja kuukausi 3 ennen annosta ja enintään 4 tuntia annoksen ottamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 9. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. tammikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 21. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ALN-HSD

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa