Tanulmány az IGSC kéthetente 20%-os adagolásának értékelésére a kezelésben tapasztalt résztvevőknél és a terheléses/fenntartó adagolásnál a kezelésben még nem részesült, elsődleges immunhiányos betegeknél

Bevételi kritériumok:

Bevonási kritériumok csak kezelésben tapasztalt résztvevők számára

• 18 évtől 75 éves korig (beleértve) a szűrés résztvevői
• Azok a résztvevők, akiknél dokumentált és megerősített primer immundeficiencia (PI) diagnosztizált, és immunglobulin G (IgG) helyettesítő terápiát igénylő hypogammaglobulinémia jellemzői, beleértve, de nem kizárólagosan a következő humorális alapú immunhiányos szindrómákat (például X-hez kötött agammaglobulinémia, gyakori változó immunodeficiencia) ), valamint limfocitopénia nélküli kombinált immunhiányos szindrómák (például hiperimmunglobulin M immunhiányos szindróma).
• A résztvevők nem szenvedtek súlyos bakteriális fertőzést (SBI), és nem kerültek kórházba semmilyen etiológiájú fertőzés miatt (például vírusos, gombás, parazita) a szűrést megelőző elmúlt 3 hónapban vagy a szűrés során.
• A jelenleg legalább 3 hónapig IgG-pótló terápiában részesülő résztvevők intravénás (IV) vagy SC infúzióban. A vizsgálat előtt IVIG-t kapó résztvevőknek infúziónként legalább 200 mg/ttkg adagot kell kapniuk.
• Azok a résztvevők, akiknél a szűrési IgG minimális szintje ≥500 milligramm per deciliter (mg/dL).
• A résztvevők aláírták a beleegyező nyilatkozatot.

Bevonási kritériumok csak a kezelésben még nem részesült résztvevők számára

• 6 évtől 75 éves korig (beleértve) a szűrés résztvevői.
• A résztvevők dokumentált és igazolt PI-diagnózisával, az IgG-pótló terápiát igénylő hipogammaglobulinémia jellemzőivel, beleértve, de nem kizárólagosan, a következő humorális alapú immunhiányos szindrómákat (például, X-hez kötött agammaglobulinémia, gyakori változó immunhiány) és kombinált immunhiányos szindrómákat limfocitopénia nélkül (példa hiper immunglobulin M immunhiányos szindróma).
• A résztvevők soha nem részesültek IgG-pótló kezelésben (azaz nem részesültek előzetes immunglobulin-pótló kezelésben).
• Azok a résztvevők, akiknél a szűrési IgG-szintnek ≤400 mg/dl-nek kell lennie.
• A résztvevők nem rendelkeznek SBI-vel, és nem igényelnek kórházi kezelést bármilyen etiológiájú (például vírusos, gombás, parazita) fertőzés miatt a szűrés során vagy a kiinduláskor.
• A résztvevők tájékoztatáson alapuló beleegyezést írtak alá.

Kizárási kritériumok:

• Olyan jelentős akut vagy krónikus betegség klinikai bizonyítékával rendelkező résztvevők, amelyek a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatják a vizsgálat sikeres befejezését, vagy indokolatlan egészségügyi kockázatnak tehetik ki a résztvevőt.
• A résztvevők ismert súlyos mellékhatást (AR) tapasztaltak immunglobulinra vagy bármilyen anafilaxiás reakciót a vérre vagy bármely vérből származó termékre.
• Olyan résztvevők, akiknek a kórelőzményében hólyagos bőrbetegség, klinikailag jelentős thrombocytopenia, vérzési rendellenesség, diffúz bőrkiütés, visszatérő bőrfertőzés vagy egyéb olyan rendellenesség szerepel, ahol a vizsgálat során az SC-terápia ellenjavallt.
• A résztvevők izolált IgG alosztály-hiányt ismertek; izolált specifikus antitest-hiány (SAD) vagy szelektív IgG-hiány; vagy átmeneti csecsemőkori hypogammaglobulinémia.
• A résztvevők szelektív immunglobulin A (IgA) hiányt ismertek (IgA elleni antitestekkel vagy anélkül).
• A résztvevők jelentős proteinuriában (≥3+ vagy ismert vizeletfehérje-vesztés >1 gramm/24 óra vagy nefrotikus szindrómában szenvednek), akut veseelégtelenségben szenvednek, dializáltak és/vagy szűrőlaboratóriumi vizsgálatok alapján (vér karbamid-nitrogén) súlyos vesekárosodásban szenvednek. BUN] vagy kreatininszint a normál felső határának [ULN] több mint 2,5-szerese).
• A résztvevők aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) szűrési értékei több mint 2,5-szer meghaladják az ULN-t a vizsgáló laboratóriumban várható normál tartományban.
• A résztvevők hemoglobinszintje <9 gramm deciliterenként (g/dl) volt a szűréskor.
• A résztvevők anamnézisében (vagy 1 epizód a szűrővizsgálatot megelőző évben vagy 2 korábbi epizód egy életen át) thromboemboliával (például szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset vagy tranziens ischaemiás roham) vagy mélyvénás trombózissal rendelkeznek, vagy jelenleg is diagnosztizálták őket.
• A résztvevők jelenleg véralvadásgátló terápiát kapnak, ami miatt az SC beadása nem javasolt (K-vitamin antagonisták, nem K-vitamin antagonisták orális antikoagulánsok [például, dabigatrán-etexilát, amely a IIa faktort célozza, rivaroxaban, edoxaban és apixaban célozza a Xa faktort] és parenterális antikoagulánsok [example, fondaparinux]).
• A résztvevők jelenleg ismert hiperviszkozitási szindrómában szenvednek.
• A résztvevők szerzett egészségügyi állapota ismert, hogy másodlagos immunhiányt okoz, például krónikus limfocitás leukémia, limfóma, mielóma multiplex, krónikus vagy visszatérő neutropenia (abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1000/mikroliter (μL) [1,0 x 10^9/l] ), vagy humán immundeficiencia vírus fertőzés/szerzett immunhiányos szindróma.
• A résztvevőknek ismert korábbi fertőzése van, vagy a jelenlegi hepatitis B vírussal vagy hepatitis C vírusfertőzéssel egyező klinikai jelek és tünetek állnak fenn.
• A résztvevők a következő gyógyszerek bármelyikét kapják: (a) immunszuppresszánsok, beleértve a kemoterápiás szereket; (b) immunmodulátorok; c) hosszú távú szisztémás kortikoszteroidok, amelyek napi adagja >1 mg prednizon egyenérték/kg/nap, több mint 30 napig. Megjegyzés: A 10 napnál nem hosszabb időszakos kortikoszteroid-kúrák nem zárják ki a résztvevőket. Inhalációs vagy helyi kortikoszteroidok megengedettek.
• A résztvevők (18 évesnél fiatalabb) nem kontrollált artériás hipertóniában szenvednek, az életkoruknak és magasságuknak megfelelő 90. percentilis vérnyomás (akár szisztolés, akár diasztolés) vagy azzal egyenlő szinten, vagy a felnőtt résztvevő nem kontrollált artériás hipertóniában szenved. (a szisztolés vérnyomás [SBP] >160 mm/higanymilliméter (Hgmm) és/vagy a diasztolés vérnyomás [DBP] >100 Hgmm).