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治療経験のある参加者におけるIGSC 20%の隔週投与と、原発性免疫不全症の治療歴のない参加者における負荷/維持投与を評価する研究

2023年9月13日 更新者：Grifols Therapeutics LLC

治療経験のある被験者におけるIGSC 20%の隔週投与と、治療経験のない原発性免疫不全患者における負荷/維持投与を評価するための多施設共同、単配列、非盲検試験

研究の目的は、免疫グロブリン皮下 (ヒト)、20% カプリル酸塩/クロマトグラフィー精製 (IGSC 20%) の隔週 (2 週間ごと) 投与により、濃度対時間曲線 (AUC) の下に定常領域が生じるかどうかを判断することです。この値は、原発性免疫不全症（PI）の治療経験のある参加者におけるIGSC 20％の毎週の投与によって生成される総免疫グロブリンG（IgG）の値よりも劣っていません。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

33

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park、Arizona、アメリカ、85340
        • Research Solutions of Arizona, PC
    • Florida
      • North Palm Beach、Florida、アメリカ、33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches
    • Georgia
      • Albany、Georgia、アメリカ、31707
        • Allergy & Asthma Clinics of Georgia, P.C.
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43235
        • Optimed Research Ltd
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73120
        • Allergy, Asthma and Clinical Research Center
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
        • Vital Prospect Clinical Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15241
        • Allergy and Clinical Immunology Associates
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • AARA Research Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～75年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

治療経験のある参加者のみの包含基準

  • 参加者はスクリーニング時点で18歳以上75歳以下（両端を含む）
  • 免疫グロブリンG（IgG）補充療法を必要とする低ガンマグロブリン血症の特徴を伴う原発性免疫不全症（PI）の既存の診断が文書化され確認されている参加者。以下の体液性免疫不全症候群（例、X連鎖無ガンマグロブリン血症、一般的可変性免疫不全症など）を含むがこれらに限定されない。 ）、およびリンパ球減少を伴わない複合免疫不全症候群（例、高免疫グロブリン M 免疫不全症候群）。
  • 参加者は、スクリーニング前またはスクリーニング中の過去3か月以内に、重篤な細菌感染症（SBI）を患っていないか、または何らかの病因（ウイルス、真菌、寄生虫など）の感染症で入院したことがありません。
  • 現在、静脈内（IV）またはSC注入によるIgG補充療法を3か月以上受けている参加者。 研究前にIVIGを受ける参加者は、1回の注入につき少なくとも200 mg/kgの用量を受けなければなりません。
  • スクリーニング IgG トラフ レベルが 500 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) 以上である必要がある参加者。
  • 参加者はインフォームドコンセントフォームに署名しています。

治療歴のない参加者のみの包含基準

  • 参加者はスクリーニング時点で6歳以上75歳以下（両端を含む）。
  • IgG補充療法を必要とする低ガンマグロブリン血症の特徴を伴うPIの文書化および確認された診断を受けた参加者。以下の体液性免疫不全症候群（例、X関連無ガンマグロブリン血症、一般的可変性免疫不全症）、およびリンパ球減少症を伴わない複合型免疫不全症候群（例、高免疫グロブリン M 免疫不全症候群)。
  • 参加者はIgG補充療法を受けたことがない(つまり、免疫グロブリン補充療法を受けたことがない)。
  • スクリーニングIgGレベルが400 mg/dL以下である必要がある参加者。
  • 参加者はSBIを持っておらず、スクリーニング中またはベースライン時に病因（ウイルス、真菌、寄生虫など）の感染による入院も必要ありません。
  • 参加者はインフォームドコンセントに署名しています。

除外基準:

  • -治験責任医師の判断で、治験の正常な完了を妨げたり、参加者を不当な医学的リスクにさらす可能性があると判断した、重大な急性または慢性疾患の臨床証拠を有する参加者。
  • 参加者は、免疫グロブリンに対する既知の重篤な副作用（AR）、または血液または血液由来製品に対するアナフィラキシー反応を経験しています。
  • -水疱性皮膚疾患、臨床的に重大な血小板減少症、出血性疾患、びまん性発疹、再発性皮膚感染症、または研究中に皮下療法が禁忌となるその他の疾患の病歴がある参加者。
  • 参加者は孤立した IgG サブクラス欠損症を患っていることがわかっています。孤立性特異的抗体欠損症 (SAD) または選択的 IgG 欠損症。または乳児の一過性低ガンマグロブリン血症。
  • 参加者は選択的免疫グロブリン A (IgA) 欠損症 (IgA に対する抗体の有無にかかわらず) を患っていることがわかっています。
  • 参加者は、重大なタンパク尿（3+以上または既知の尿タンパク損失＞1グラムg/24時間またはネフローゼ症候群）を患っており、急性腎不全を患っており、透析を受けている、および/またはスクリーニング臨床検査で重度の腎障害がある（血中尿素窒素[ BUN]、または正常の上限の 2.5 倍を超えるクレアチニン [ULN]）。
  • 参加者は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) またはアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) レベルのスクリーニング値が、検査機関の予想される正常範囲の ULN の 2.5 倍を超えています。
  • 参加者はスクリーニング時にヘモグロビン値が 9 グラム/デシリットル (g/dL) 未満である。
  • 参加者は、血栓塞栓症（例、心筋梗塞、脳血管障害または一過性虚血発作）または深部静脈血栓症の病歴（スクリーニング来院前の1年以内に1回のエピソード、または生涯にわたって過去2回のエピソードのいずれか）または現在診断されている。
  • 参加者は現在、SC投与を勧められない抗凝固療法を受けている（ビタミンK拮抗薬、非ビタミンK拮抗薬の経口抗凝固薬[例、第IIa因子を標的とするダビガトランエテキシレート、第Xa因子を標的とするリバーロキサバン、エドキサバン、アピキサバン]、非経口抗凝固薬[例、フォンダパリヌックス])。
  • 参加者は現在、過粘稠度症候群を患っていることが知られています。
  • 参加者は、慢性リンパ性白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫、慢性または再発性の好中球減少症（好中球の絶対数が1000/マイクロリットル（μL）未満[1.0 x10^9/L]）などの二次免疫不全を引き起こすことが知られている後天性の病状を患っている。 ）、またはヒト免疫不全ウイルス感染症/後天性免疫不全症候群。
  • 参加者は、既知の過去の感染、または現在のB型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルス感染と一致する臨床徴候および症状を有しています。
  • 参加者は以下のいずれかの薬物療法を受けています: (a) 化学療法剤を含む免疫抑制剤。 (b) 免疫調節剤。 (c) 1日用量>1mg/kg/日のプレドニゾン当量を30日を超える量として定義される長期全身性コルチコステロイド。 注: 10 日を超えないコルチコステロイドの断続的なコースは参加者を除外しません。 吸入または局所コルチコステロイドの使用は許可されています。
  • 参加者（18歳未満の場合）は、年齢および身長の90パーセンタイル血圧（収縮期血圧または拡張期血圧のいずれか）以上のレベルのコントロールされていない動脈性高血圧症を患っている、または成人参加者がコントロールされていない動脈性高血圧症を患っている(収縮期血圧 [SBP] > 160 ミリメートル/水銀柱 (mmHg) および/または拡張期血圧 [DBP] > 100 mmHg)。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：IGSC 20%: 治療経験のあるコホート
参加者はまず、皮下（SC）注入ポンプを使用して、0週目から15週目までIGSC 20％を週16回投与されました。 静脈内免疫グロブリン (IVIG) の研究に参加する参加者には、IGSC 20% が同等の週用量の 1.37 倍で投与され、皮下免疫グロブリン (SCIG) の研究に参加する参加者には、以前に投与されたのと同じミリグラム/キログラム (mg/kg) の週用量に相当する投与量が投与されました。用量調整係数（DAF）を使用せずに研究に参加できます。 次に、参加者はSC注入ポンプを使用して隔週9回のIGSC 20%投与（つまり、2週間ごとにIGSC 20%）を受け、最初のIGSC 20%投与量は16週目に投与され、最終投与量は32週目に投与されました。
生物学的：IGSC 20%
SC輸液ポンプ。
他の名前：
  • 免疫グロブリン皮下 (ヒト)、20% カプリル酸/クロマトグラフィー精製
実験的：IGSC 20%: 未治療コホート
未治療の参加者には、150 mg/kg/日の IGSC 20% の負荷用量を 5 日間連続して (0 週目、1 日目から 5 日目まで) 投与し、続いて 1 週目から 150 mg/kg IGSC 20% の維持注入を毎週受けました (5 日目)。 8) 第 32 週まで。 ＩＧＳＣ ２０％注入は、ＳＣ注入ポンプを使用して投与された。
生物学的：IGSC 20%
SC輸液ポンプ。
他の名前：
  • 免疫グロブリン皮下 (ヒト)、20% カプリル酸/クロマトグラフィー精製

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療経験のあるコホート: 毎週投与された IGSC の AUC 20% 評価方法: 通常の投与間隔 (τ) にわたる総 IgG の定常状態の AUC
時間枠：15週までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
投与間隔（時間０からτまで）にわたる定常状態における濃度対時間曲線の下の面積を、線形法と対数台形法の組み合わせによって計算した。 濃度の増加から生じるすべての増分台形には線形台形法が使用され、濃度の減少から生じるものには対数台形法が使用されました。 毎週のIGSC 20%投与の参加者の投与間隔τは7日であった。 データは毎週投与を受けた参加者について報告されています。
15週までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
治療経験のあるコホート: IGSC 20% の AUC を隔週投与し、隔週の投与間隔で総 IgG の定常状態 AUC として評価
時間枠：32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
投与間隔（時間０からτまで）にわたる定常状態における濃度対時間曲線の下の面積を、線形法と対数台形法の組み合わせによって計算した。 濃度の増加から生じるすべての増分台形には線形台形法が使用され、濃度の減少から生じるものには対数台形法が使用されました。 隔週IGSC 20%投与の参加者の投与間隔τは14日であった。 統計比較の前に、隔週投与のＡＵＣ（０～１４日）を２で割って週投与のＡＵＣ（０～７日）と比較した。 データは隔週投与を受けた参加者について報告されています。
32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療経験のあるコホート：IGSC 20%毎週および隔週投与後の定常状態での総IgGのCmax
時間枠：32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
薬物注入後に観察された最大総 IgG 濃度は、内挿なしで実験データから直接得られました。 データは毎週および隔週の投与を受けた参加者について報告されています。
32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
治療経験のあるコホート: IGSC 20%を毎週および隔週で与えた定常状態での総IgGのTmax
時間枠：32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
データは毎週および隔週の投与を受けた参加者について報告されています。
32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
治療経験のあるコホート：IGSC 20%毎週および隔週投与後の総IgGの定常状態平均トラフ濃度
時間枠：32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
平均トラフは、週間期間の 12 週目、注入前 14 週目、および 16 週目のトラフ濃度の平均として計算されました。隔週期間の場合は 28 週目、注入前 30 週目、および隔週期間の 32 週目。 少なくとも 1 つの谷の測定値が欠落している場合、特定の期間の平均谷は計算されません。 データは、毎週および隔週の投与を受けた参加者について報告されています。
32週目までの注入終了後の複数の時点での投与前および投与後
治療経験のあるコホート：IGSC 20%を毎週および隔週投与した後の総IgGの個人のトラフ濃度
時間枠：スクリーニング、IgG トラフ 2、0、2、4、8、12、14 週目 (注入前)、15、16、20、24、28、30 (注入前)、および 32 週目
IgG トラフ 2 = IVIG または組換えヒトヒアルロニダーゼ (HYQVIA) による免疫グロブリン注入 10% (ヒト) の研究に参加する治療経験のある参加者については、スクリーニング後に 2 番目の IgG トラフ レベルが得られました。これは、IgG トラフ 2 として指定された訪問で要約されました。 0 週目 = IVIG または HYQVIA に入る参加者、最初の IGSC 20% 用量は最後の IVIG/HYQVIA 用量の約 1 週間後であったため、これらの参加者の 0 週目の IgG はプレ-線量値。 他のすべての形式の SCIG に参加する参加者の場合、第 0 週の値が真の値となります。
スクリーニング、IgG トラフ 2、0、2、4、8、12、14 週目 (注入前)、15、16、20、24、28、30 (注入前)、および 32 週目
未治療コホート: 総 IgG の個々のトラフ濃度
時間枠：スクリーニング、0、1、2、4、6、8、10、12、16、20、24、28、32週目
0 週目 = IVIG または HYQVIA に入る参加者、最初の IGSC 20% 用量は最後の IVIG/HYQVIA 用量の約 1 週間後であるため、これらの参加者の 0 週目の IgG は投与前の値を表します。 他のすべての形式の SCIG に参加する参加者の場合、第 0 週の値が真の値となります。
スクリーニング、0、1、2、4、6、8、10、12、16、20、24、28、32週目
治療経験のあるコホートと治療歴のないコホート: 重篤な細菌感染症 (SBI) の参加者の数
時間枠：スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
治療経験のあるコホートと治療歴のないコホート: 研究者が決定した、参加者あたりの年間のあらゆる種類の感染症の発生率
時間枠：スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
参加者あたりの年間イベント発生率は、イベントの総数をすべての参加者の総曝露期間（年）で割ったものとして計算されました。 研究者が判断したあらゆる種類のすべての感染症には、急性副鼻腔炎、慢性副鼻腔炎の増悪、急性中耳炎、肺炎、急性気管支炎、感染性下痢などを含む重篤/非重篤なものが含まれます。 データは、未治療コホートの参加者と、毎週および隔週の投与を受けた参加者について報告されています。
スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
治療経験のあるコホートと治療歴のないコホート: 参加者あたりの検証された感染症の年間イベント発生率
時間枠：スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
参加者あたりの年間イベント発生率は、イベントの総数をすべての参加者の総曝露期間（年）で割ったものとして計算されました。 治療中に発生した感染症が確認されたことは、X線写真陽性、発熱（経口38℃以上または直腸39℃以上）、培養検査、または微生物（細菌、ウイルス、真菌、原虫病原体（急速連鎖球菌など））の診断検査によって証明された。抗原検出検査）。 治療中に発生した感染は、最初の注入開始日/時間以降に発症した感染として定義されました。 データは、未治療コホートの参加者と、毎週および隔週の投与を受けた参加者について報告されています。
スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
治療経験のあるコホートと治療歴のないコホート: 参加者が抗生物質を服用した年間参加者あたりの日数の割合
時間枠：スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
1 人当たりの年間日数率は、総日数を全参加者の総曝露期間年数で割ったものとして計算されます。 抗生物質には予防用と治療用が含まれます。 データは、未治療コホートの参加者と、毎週および隔週の投与を受けた参加者について報告されています。
スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
治療経験のあるコホートと治療歴のないコホート: 参加者あたりの感染症による年間入院率
時間枠：スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで
参加者あたりの年間入院率は、イベントの総数を全参加者の総曝露期間年数で割ったものとして計算されました。 入院は、24 時間以上の入院（救急室滞在を含む）の場合にのみ考慮されました。 データは、未治療コホートの参加者と、毎週および隔週の投与を受けた参加者について報告されています。
スクリーニングから33週目の最終フォローアップ来院まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Grifols Therapeutics LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月24日

一次修了 (実際)

2022年7月18日

研究の完了 (実際)

2022年7月25日

試験登録日

最初に提出

2020年9月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月22日

最初の投稿 (実際)

2020年9月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月13日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GC1906
  • 2018-004475-12 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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