En studie för att utvärdera IGSC 20 % dosering varannan vecka hos behandlingserfarna deltagare och laddnings-/underhållsdosering hos behandlingsnaiva deltagare med primär immunbrist

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier endast för behandlingserfarna deltagare

• Deltagare 18 år till 75 år (inklusive) vid screening
• Deltagare med dokumenterad och bekräftad redan existerande diagnos av primär immunbrist (PI) med kännetecken av hypogammaglobulinemi som kräver immunglobulin G (IgG) ersättningsterapi inklusive men inte begränsat till följande humoralt baserade immunbristsyndrom (exempel, X-länkad agammaglobulinemi, vanlig variabel immunbrist, ), och kombinerade immunbristsyndrom utan lymfocytopeni (exempel hyperimmunoglobulin M immunbristsyndrom).
• Deltagarna har inte haft en allvarlig bakterieinfektion (SBI) eller varit inlagd på sjukhus för infektion av någon etiologi (exempelvis viral, svamp, parasitisk) under de senaste 3 månaderna före screening eller under screening.
• Deltagare som för närvarande får IgG-ersättningsterapi i ≥3 månader via intravenös (IV) eller SC infusion. Deltagare som får IVIG före studien måste få en dos på minst 200 mg/kg per infusion.
• Deltagare vars screening-IgG-dalnivåer måste vara ≥500 milligram per deciliter (mg/dL).
• Deltagarna har undertecknat ett informerat samtycke.

Inklusionskriterier endast för behandlingsnaiva deltagare

• Deltagare 6 år till 75 år (inklusive) vid screening.
• Deltagare med dokumenterad och bekräftad diagnos av PI med egenskaper av hypogammaglobulinemi som kräver IgG-ersättningsterapi inklusive men inte begränsat till följande humoralbaserade immunbristsyndrom (exempel X-kopplad agammaglobulinemi, vanlig variabel immunbrist) och kombinerad immunbristsyndrom (exempelvis lymfocytopeni) hyperimmunoglobulin M immunbristsyndrom).
• Deltagarna har aldrig fått IgG-ersättningsbehandling (dvs. ingen tidigare immunglobulinersättningsterapi).
• Deltagare vars screening-IgG-nivå måste vara ≤400 mg/dL.
• Deltagarna har inte en SBI och kräver inte heller sjukhusvistelse för infektion av någon etiologi (exempelvis viral, svamp, parasitisk) under screening eller vid baslinjen.
• Deltagarna har undertecknat ett informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Deltagare med kliniska bevis på någon betydande akut eller kronisk sjukdom som, enligt utredarens åsikt, kan störa ett framgångsrikt slutförande av prövningen eller utsätta deltagaren för onödig medicinsk risk.
• Deltagarna har haft en känd allvarlig biverkning (AR) på immunglobulin eller någon anafylaktisk reaktion på blod eller någon produkt som härrör från blod.
• Deltagare som har en historia av blåsbildande hudsjukdom, kliniskt signifikant trombocytopeni, blödningsstörning, diffusa utslag, återkommande hudinfektioner eller andra störningar där SC-behandling skulle vara kontraindicerad under studien.
• Deltagarna har känt isolerad IgG-underklassbrist; isolerad specifik antikroppsbrist (SAD) eller selektiv IgG-brist; eller övergående hypogammaglobulinemi i spädbarnsåldern.
• Deltagarna har känt till selektiv immunglobulin A (IgA)-brist (med eller utan antikroppar mot IgA).
• Deltagarna har signifikant proteinuri (≥3+ eller känd proteinförlust i urinen >1 gram g/24 timmar eller nefrotiskt syndrom), har akut njursvikt, är i dialys och/eller har gravt nedsatt njurfunktion vid screeninglaboratorietester (blodureakväve [ BUN] eller kreatinin mer än 2,5 gånger den övre gränsen för normal [ULN]).
• Deltagarna har screeningvärden för nivåer av aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) som överstiger mer än 2,5 gånger ULN för det förväntade normalintervallet för testlaboratoriet.
• Deltagarna har hemoglobin <9 gram per deciliter (g/dL) vid screening.
• Deltagarna har en historia (antingen 1 episod under året före screeningbesöket eller 2 tidigare episoder under en livstid) av eller aktuell diagnos av tromboembolism (exempelvis hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka eller övergående ischemisk attack) eller djup ventrombos.
• Deltagarna får för närvarande antikoagulationsbehandling som skulle göra att administrering av SC inte är tillrådlig (vitamin K-antagonister, icke-vitamin K-antagonister orala antikoagulantia [exempel, dabigatran etexilat inriktat på faktor IIa, rivaroxaban, edoxaban och apixaban inriktat på faktor Xa] och parenteral antikoagulanter [exempelvis fondaparinux]).
• Deltagarna har för närvarande ett känt hyperviskositetssyndrom.
• Deltagarna har ett förvärvat medicinskt tillstånd som är känt för att orsaka sekundär immunbrist, såsom kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multipelt myelom, kronisk eller återkommande neutropeni (absolut neutrofilantal mindre än 1000/mikroliter (μL) [1,0 x10^9/L] ), eller humant immunbristvirusinfektion/förvärvat immunbristsyndrom.
• Deltagarna har en känd tidigare infektion med eller kliniska tecken och symtom som överensstämmer med aktuell hepatit B-virus eller hepatit C-virusinfektion.
• Deltagarna får någon av följande mediciner: (a) immunsuppressiva medel inklusive kemoterapeutiska medel; (b) immunmodulatorer; (c) långsiktiga systemiska kortikosteroider definierade som daglig dos >1 mg prednisonekvivalent/kg/dag under >30 dagar. Obs: Intermittenta kurer med kortikosteroider på högst 10 dagar skulle inte utesluta en deltagare. Inhalerade eller topikala kortikosteroider är tillåtna.
• Deltagare (om <18 år) har okontrollerad arteriell hypertoni på en nivå som är högre än eller lika med 90:e percentilens blodtryck (antingen systoliskt eller diastoliskt) för sin ålder och längd eller så har den vuxna deltagaren okontrollerad arteriell hypertoni (systoliskt blodtryck [SBP] >160 millimeter per kvicksilver (mmHg) och/eller diastoliskt blodtryck [DBP] >100 mmHg).