Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a vatikinon hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére a Friedreich ataxiában szenvedő betegek kezelésében (MOVE-FA)

2026. április 8. frissítette: PTC Therapeutics

Randomizált, párhuzamos karú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat nyílt kiterjesztéssel a vatikinon hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére a Friedreich ataxia kezelésében (MOVE-FA)

A vizsgálat elsődleges célja a vatikinon hatékonyságának (a módosított Friedreich Ataxia Rating Scale [mFARS] segítségével) és biztonságosságának értékelése Friedreich ataxiában (FA) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kettős vak, placebo-kontrollos fázis során a résztvevőket az alapvonal mFARS-pontszáma alapján rétegzik (

Az elsődleges hatékonysági elemzés a 7 és 21 év közötti résztvevők mFARS-pontszámának kiindulási értékhez viszonyított változásán alapul. A kezelés hatékonyságának és biztonságosságának feltárása érdekében hozzávetőleg további 20, 21 év feletti résztvevőt randomizálnak, összesen körülbelül 126 résztvevővel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

146

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazília
      • São Paulo, Brazília, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Németország
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • mFARS ≥20 és ≤70 között a kiinduláskor
  • Képesnek kell lennie arra, hogy 1 perc alatt legalább 10 métert megmozduljon segítséggel vagy anélkül (nem tolószék)
  • Friedreich-ataxia diagnózis (homozigóta a guanin-adenin-adenin [GAA] ismétlődő expanziójára a frataxin [FXN] gén intron-1-jében), klinikai vizsgálattal megerősítve (Megjegyzés: a GAA ismétlődés mérete nem szükséges a jogosultsághoz)
  • Hozzájárulás a tanulmányi eljárások betartásához. A 18 évnél fiatalabb (vagy beleegyezési korhatárnál fiatalabb) résztvevők esetében a résztvevő szülőjének/törvényes gyámjának (gondviselőinek) el kell fogadniuk a vizsgálat követelményeit, beleértve a gyakori és hosszan tartó nyomon követés szükségességét; a résztvevő szülőjének/törvényes gyámjának/gondviselőinek hozzájárulásukat kell adniuk ahhoz, hogy a résztvevő részt vegyen a vizsgálatban.
  • Az mFARS különbsége a szűréskor és az alapvonalban legfeljebb 4 pont.
  • Képesnek kell lennie tartózkodni az antikoagulánsoktól és az aszpirintől (beleértve a 81 mg-ot is) a kiindulási vizit előtt 30 napig és a vizsgálat időtartama alatt; az antikoagulánsok adásának esetleges abbahagyását szakorvosnak (például kardiológusnak, neurológusnak vagy hematológusnak) ellenőriznie kell és jeleznie kell, a kezelés abbahagyását pedig a gyógyszert felíró orvosnak kell feljegyeznie.
  • A beiratkozás előtt legalább 30 napig tartózkodnia kell az erős citokróm P450 (CYP) 3A4 induktoroktól/gátlóktól (például ketokonazol, rifampin, orbáncfű, grapefruitlé vagy bármilyen grapefruit termék)
  • Képesnek kell lennie a kapszulák lenyelésére
  • A fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek hajlandónak kell lenniük hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a beleegyezés aláírásától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját vagy a korai befejező látogatást követő 30 napig. A férfi résztvevőknek bele kell egyezniük abba, hogy nem adnak spermát a vizsgálat alatt, és legalább 30 napig a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja vagy a korai befejező látogatás után.

Kizárási kritériumok:

  • FA klinikai diagnózisával rendelkező egyének, akiknél pontmutációk vagy deléciók vagy egyéb nem-GAA expanziós mutációk vannak
  • Korábbi kezelés vatikinonnal
  • Allergia vatikinonra, szezámolajra, zselatinra (szarvasmarha és/vagy sertés), titán-dioxidra vagy vörös vas-oxidra
  • Kidobási frakció
  • Nem kontrollált cukorbetegség (glikált hemoglobin [HbA1c] >7,0%) a szűrés idején
  • Jelenlegi öngyilkossági gondolatai vannak a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) alapján a szűrést megelőző 3 hónapon belül, vagy a szűrés és a kiindulási vizit között, vagy öngyilkos viselkedése van az elmúlt év során a szűrővizsgálaton vagy a szűrés és a kiindulási állapot között kiindulási látogatás
  • Terhes vagy szoptató résztvevők, vagy azok a szexuálisan aktív résztvevők, akik nem hajlandók megfelelni a megfelelő fogamzásgátlási módszereknek; a fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor és a kiindulási vizit során
  • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) ≥2 * normál felső határ (ULN) a szűrés időpontjában
  • Nemzetközi normalizált arány (INR) ≥1,5 * ULN a szűrés vagy klinikailag jelentős (CS) vérzés idején, a vizsgáló meghatározása szerint
  • A szérum kreatinin értéke ≥1,5 * ULN a szűrés időpontjában
  • Olyan társbetegségek, amelyek a vizsgálati eredményeket megzavarhatják (például zsírfelszívódási szindróma, egyéb mitokondriális rendellenességek) a vizsgáló véleménye szerint
  • Részvétel bármely más intervenciós klinikai vizsgálatban, vagy bármely más klinikai vizsgálatban vizsgálati gyógyszert kapott az alaplátogatás előtti 60 napon belül. A résztvevők a 60 napos kizárási időszak letelte után újra szűrhetők.
  • Intervenciós koenzim Q10 (CoQ10), E-vitamin vagy bármely jóváhagyott vagy nem engedélyezett FA gyógyszer egyidejű alkalmazása a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül. Ezek a tiltott gyógyszerek a szűrővizsgálat alkalmával abbahagyhatók; ebben az esetben az mFARS-értékelést meg kell ismételni a felvételre való jogosultság megerősítése érdekében legalább 30 nappal a kezelés abbahagyása után, és nem lehet 4 pontnál nagyobb különbség az mFARS-értékben a megszakítás utáni látogatástól az alapszintű látogatásig. .
  • Tilos a kábítószer-fogyasztás a szűrés előtt 30 nappal és a vizsgálat alatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Vatikinon
A résztvevők 200 milligramm (mg) vatikinon kapszulát kapnak szájon át naponta háromszor (TID) 12 éves koruk és 25 kilogramm (kg) testsúlyuk esetén, vagy 400 mg orálisan naponta háromszor, ha legalább 12 évesek és/ vagy 25 kg-nál nagyobb testtömegűek 72 hétig a placebo-kontrollos fázisban és 24 hétig a nyílt kiterjesztési szakaszban.
Drog: Vatikinon
A vatikinont a karon meghatározott adagonként és ütemezésenként kell beadni.
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők vatikinonhoz illő placebót kapnak (életkor és testtömeg szerint) orálisan háromszor 72 hétig a placebo-kontrollos fázis alatt, és 200 mg vatikinont orálisan háromszor, ha ˂12 évesek és testtömegük 25 kg, vagy 400 mg szájon át. Háromszor háromszor 12 évesnél idősebb és/vagy 25 kg-nál nagyobb testsúlyúak esetén 24 hétig a nyílt kiterjesztési szakaszban.
Drog: Vatikinon
A vatikinont a karon meghatározott adagonként és ütemezésenként kell beadni.
Drog: Placebo
A placebót a karon meghatározott ütemezés szerint kell beadni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás az mFARS pontszámban a 72. héten - módosított szándék szerinti kezelés (mITT) elemzési csoport
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az mFARS egy 93 pontból álló skála; a FARS neurológiai komponenséből áll. Minden egyes pontnál a válaszok kategorizálják a megfelelő neurológiai leletet, 0-tól 3, 4 vagy 5-ig terjedő pontszámmal, ahol a 0 a normális, a magasabb számok pedig nagyobb károsodást jeleznek. Összes mFARS pontszám minden alszkálán: bulbaris (0-tól 5-ig), felső végtag koordináció (0-tól 36-ig), alsó végtag koordináció (0-tól 16-ig) és egyenes testtartás stabilitás (0-tól 36-ig). Az mFARS összpontszám mind a 4 alszkála összetett pontszáma volt, 0 (normális) és 93 (nagyobb károsodás) között. Alacsonyabb pontszám = jobb neurológiai funkció. A hiányzó adatokat a minta keverési modell többszörös imputációval imputálták. A legkisebb négyzetek (LS) átlagát és szórását (SE) a kevert-modell ismételt mérés (MMRM) segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
Az mFARS pontszám változása a kiindulási értékhez képest a 72. héten - Szándék szerinti kezelés (ITT) elemzési csoport
Időkeret: Kiindulási érték, 72. hét
Az mFARS egy 93 tételből álló skála, amely a FARS neurológiai komponensét alkotja. Minden tételnél a válaszok kategorizálják a megfelelő neurológiai leletet, 0-tól 3, 4 vagy 5-ig terjedő pontszámmal, ahol a 0 a normális, a magasabb számok pedig nagyobb károsodást jeleznek. Az mFARS teljes pontszámai minden alszkálán: bulbaris (0-tól 5-ig), felső végtag koordináció (0-tól 36-ig), alsó végtag koordináció (0-tól 16-ig) és függőleges stabilitás (0-tól 36-ig). Az mFARS teljes pontszám mind a 4 alszkála összetett pontszáma volt, 0-tól (normális) 93-ig (nagyobb károsodás) terjedő tartományban. Egy alacsonyabb pontszám = jobb neurológiai funkció. A hiányzó adatokat a minta keverési modell többszörös imputációjával imputálták. Az LS átlag és SE kiszámítása MMRM segítségével történt.
Kiindulási érték, 72. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Friedreich ataxia értékelési skála napi tevékenységek (FARS-ADL) pontszámának változása a kiindulási állapothoz képest a 72. héten - mITT elemzési csoport
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az FARS ADL komponense 9 alszekciót tartalmaz: beszéd, nyelés, ételvágás és evőeszközkezelés, öltözködés, személyes higiénia, elesés, járás, ülőhelyzet minősége és hólyagfunkció. Ezen alszekciók mindegyike egy 5 pontos skálán értékelhető, ahol 0=normális, 4=súlyos fogyatékosság/tehetségtelenség a tevékenység önálló végrehajtására, az összes lehetséges pontszám 0-tól 36-ig terjed, a magasabb pontszámok nagyobb fogyatékosságot/függőséget jelentenek. A hiányzó adatokat minta keverési modell többszörös imputációval töltötték ki. Az LS átlagot és SE-t MMRM-mel számították ki.
Alapvonal, 72. hét
Az alapvonalhoz képesti változás a FARS-ADL pontszámban a 72. héten - ITT elemzési halmaz
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A FARS ADL-komponense 9 alszintet tartalmaz: beszéd, nyelés, ételvágás és evőeszköz-kezelés, öltözködés, személyes higiénia, elesés, járás, ülőhelyzet minősége és húgyhólyag-funkció. Ezek mindegyik alszintjét egy 5-fokozatú skálán értékelik, ahol 0=normális, 4=súlyos fogyatékosság/tehetségtelenség a tevékenység önálló végrehajtására, összesen 0-tól 36-ig terjedő lehetséges pontszámmal, ahol a magasabb pontszámok nagyobb fogyatékosságot/függőséget jelentenek. A hiányzó adatokat mintakeverék-modell többszörös imputációval pótolták. Az LS-átlagot és SE-t MMRM-mel számították ki.
Alapvonal, 72. hét
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás az 1 perces sérapróbán (1MWT) a 72. héten – mITT elemzési csoport
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az 1MWT egy időzített teljesítményteszt, amelyet a funkcionális képesség, a sétaállóképesség, az egyensúly és az izomteljesítmény mérésére használnak az 1 perces maximális sétasebesség mérésével.
A résztvevőket arra utasították, hogy 1 percig a lehető leggyorsabban sétáljanak anélkül, hogy futnának.
A maximális sétasebességet a séta befejezésekor mérték, és a távolságot rögzítették.
A résztvevő által megtett távolság alapvonalhoz viszonyított átlagos változása kerül bemutatásra.
A hiányzó adatokat mintakeverék modell többszörös imputációval töltötték ki.
Az LS átlagot és SE-t MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás az 1MWT-ben a 72. héten - ITT elemzési csoport
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az 1MWT egy időzített teljesítményteszt, amelyet a funkcionális képesség, a gyaloglási állóképesség, az egyensúly és az izomteljesítmény mérésére használnak, az 1 perces maximális gyaloglási sebesség mérésével.
A résztvevőket arra utasították, hogy 1 percig a lehető leggyorsabban gyalogoljanak futás nélkül.
A maximális gyaloglási sebességet a gyaloglás befejezése után mérték, és a távolságot rögzítették.
A résztvevő által megtett távolság alapvonalhoz viszonyított átlagos változását közlik.
A hiányzó adatokat a mintakeverék modell többszörös imputációjával töltötték ki.
Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
A 24 hetes időszakonkénti esések száma 28 naponként - mITT elemzési csoport
Időkeret: 1-24. hét, 25-48. hét és 49-72. hét
Minden résztvevőnek késésnaplót kellett vezetnie, amely tartalmazta az egyes kiesések dátumát és idejét. A kieséseket, amelyeket a Világegészségügyi Szervezet úgy határoz meg, mint "nem szándékos talajra, padlóra vagy más alacsonyabb szintre kerülés, kizárva a szándékos helyzetváltozást a bútorban, falban vagy más tárgyakban történő pihenés céljából," bejelentették. A kiesések száma 28 naponként egy adott időintervallumban a kiesések számának az intervallum napjainak számával való osztásával, majd 28-cal való szorzásával került kiszámításra. Az első Ambulációvesztés látogatás napján vagy azt követően bekövetkezett kieséseket kizárták az elemzésből.
1-24. hét, 25-48. hét és 49-72. hét
A 24 hetes időszakonkénti esések száma 28 nap alatt - ITT elemzési csoport
Időkeret: 1-24. hét, 25-48. hét, és 49-72. hét
Minden résztvevőnek egy esésnaplót kellett vezetnie, amely tartalmazta az egyes esések dátumát és időpontját. Az eséseket, amelyeket a Világegészségügyi Szervezet úgy határoz meg, mint "akaratlanul a földön, padlón vagy más alacsonyabb szinten megpihenés, kizárva a szándékos helyzetváltozást bútorban, falban vagy más tárgyban való pihenésre," bejelentették. A 28 naponkénti esések számát az adott időintervallumban történt esések számának az intervallum napjainak számával való osztásával, majd 28-mal való szorzásával számították ki. Azokat az eséseket, amelyek az első ambulációvesztési látogatás napján vagy azt követően történtek, kizárták az elemzésből.
1-24. hét, 25-48. hét, és 49-72. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kiindulási érték változása az mFARS függőleges stabilitás alszkáláján a 72. héten - mITT elemzési csoport
Időkeret: Kiindulási érték, 72. hét
Az mFARS egy 93 tételekből álló skála; a FARS neurológiai összetevőjéből áll. Minden egyes tételnél a válaszok kategorizálják a megfelelő neurológiai leletet, 0-tól 3, 4 vagy 5-ig terjedő pontszámmal, ahol a 0 a normálisnak felel meg, a magasabb számok pedig nagyobb károsodást jeleznek. Az mFARS Függőleges Stabilitás alszkálája a következő tételeket tartalmazza: 1. Ülő testtartás (pontszám: 0–4); 2a. Állás szétvetett lábakkal, nyitott szemmel (pontszám: 0–4); 2b. Állás szétvetett lábakkal, csukott szemmel (pontszám: 0–4); 3a. Állás összezárt lábakkal, nyitott szemmel (pontszám: 0–4); 3b. Állás összezárt lábakkal, csukott szemmel (pontszám: 0–4); 4. Tandem állás (pontszám: 0–4); 5. Domináns lábon állás (pontszám: 0–4); 6. Tandem járás (pontszám: 0–3); 7. Járás (pontszám: 0–5). A függőleges stabilitás alszkála teljes pontszáma 0 (normális) és 36 (nagyobb károsodás) között változik. Egy alacsonyabb pontszám = jobb neurológiai funkció. A hiányzó adatokat mintakeverék modell többszörös imputációval töltötték ki. Az LS átlag és SE az MMRM segítségével került kiszámításra.
Kiindulási érték, 72. hét
A mFARS függőleges stabilitási szubskálájának változása a kiindulási értékhez képest a 72. héten – ITT elemzési csoport
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az mFARS egy 93 pontból álló skála; a FARS neurológiai komponenséből áll. Minden egyes pont esetében a válaszok kategorizálják a megfelelő neurológiai leletet, a pontszám 0-tól 3, 4 vagy 5-ig terjed, ahol a 0 normális, a magasabb számok pedig nagyobb károsodást jeleznek. Az mFARS Függőleges Stabilitás alszkálája a következő pontokat tartalmazza: 1. Ülő testtartás (pontszám: 0-tól 4-ig); 2a. Állás széttárt lábbal és nyitott szemmel (pontszám: 0-tól 4-ig); 2b. Állás széttárt lábbal és csukott szemmel (pontszám: 0-tól 4-ig); 3a. Állás összezárt lábbal és nyitott szemmel (pontszám: 0-tól 4-ig); 3b. Állás összezárt lábbal és csukott szemmel (pontszám: 0-tól 4-ig); 4. Tandem állás (pontszám: 0-tól 4-ig); 5. Állás domináns lábon (pontszám: 0-tól 4-ig); 6. Tandem séta (pontszám: 0-tól 3-ig); 7. Járás (pontszám: 0-tól 5-ig). A függőleges stabilitás alszkála teljes pontszáma 0 (normális) és 36 (nagyobb károsodás) között van. Alacsonyabb pontszám = jobb neurológiai funkció. A hiányzó adatokat a minta keverési modell többszörös imputációjával töltötték ki. Az LS átlagot és SE-t MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
Az alapvonalhoz viszonyított változás a módosított fáradtság hatás skála (MFIS) pontszámában a 72. héten - mITT elemzési csoport
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az MFIS egy 21 tételből álló, megbízható, validált eszköz, amelyet számos neurológiai rendellenességben alkalmaztak. Ez a Fáradtság Hatás Skála módosított formája, amely a Sclerosis Multiplex Életminőség Kérdőív egyik összetevője. Minden tétel 0 (soha) és 4 (szinte mindig) között skálán értékelt. A teljes pontszám az összes tétel pontszámának összege volt, 0 (nincs fáradtság hatás) és 84 (szinte mindig érintett a fáradtság) között mozgott. A magasabb pontszámok a fáradtság nagyobb hatását jelezték a résztvevők funkcionálására.
Alapvonal, 72. hét
A MFIS-pontszám változása a kiindulási értékhez képest a 72. héten – ITT elemzési csoport
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az MFIS egy 21 tételből álló, megbízható, validált eszköz, amelyet számos neurológiai rendellenességben alkalmaztak. A Fáradtság Hatás Skála módosított formája, amely a Sclerosis Multiplex Életminőség Kérdőív egyik összetevője. Minden tételt 0 (soha) és 4 (majdnem mindig) közötti skálán pontoztak. A teljes pontszám az összes tétel pontszámának összege volt, és 0 (nincs fáradtság hatás) és 84 (majdnem mindig érinti a fáradtság) között mozgott. Magasabb pontszámok a fáradtság nagyobb hatását jelölték a résztvevők működésére.
Alapvonal, 72. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. április 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. október 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 30.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC743-NEU-003-FA

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel