Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности ватихинона для лечения участников с атаксией Фридрейха (MOVE-FA)

8 апреля 2026 г. обновлено: PTC Therapeutics

Рандомизированное, параллельное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с открытым расширением для оценки эффективности и безопасности ватихинона для лечения атаксии Фридрейха (MOVE-FA)

Основной целью исследования является оценка эффективности (с использованием модифицированной рейтинговой шкалы атаксии Фридрейха [mFARS]) и безопасности ватихинона у участников с атаксией Фридрейха (ФА).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Во время двойного слепого плацебо-контролируемого этапа участники будут стратифицированы по исходному показателю mFARS (

Первичный анализ эффективности будет основан на изменении по сравнению с исходным уровнем оценки mFARS участников в возрасте от 7 до 21 года. Чтобы изучить эффективность и безопасность лечения, будут рандомизированы примерно 20 дополнительных участников в возрасте старше 21 года, всего около 126 участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

146

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Германия
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Франция
      • Paris, Франция, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • mFARS от ≥20 до ≤70 на исходном уровне
  • Должен быть в состоянии пройти не менее 10 футов за 1 минуту с посторонней помощью или без нее (без инвалидной коляски)
  • Диагноз атаксии Фридрейха (гомозиготный по экспансии гуанин-аденин-адениновых [GAA] повторов в интроне-1 гена фратаксина [FXN]), подтвержденный клиническими испытаниями (Примечание: размер повтора GAA не требуется для приемлемости)
  • Согласие на соблюдение процедур исследования. Для участников младше 18 лет (или возраста согласия) родитель(и)/законный опекун(и) участника должен согласиться соблюдать требования исследования, включая необходимость частого и длительного наблюдения; родитель(и)/законный опекун(ы), осуществляющий опеку над участником, должен дать свое согласие на участие участника в исследовании.
  • Разница по mFARS при скрининге и исходном уровне не более 4 баллов.
  • Должен быть в состоянии воздерживаться от антикоагулянтов и любого аспирина (включая 81 мг) в течение 30 дней до исходного визита и на время исследования; любое возможное прекращение приема антикоагулянтов должно контролироваться и по указанию специалиста (например, кардиолога, невролога или гематолога), а прекращение будет отмечено лечащим врачом.
  • Должен быть в состоянии воздерживаться от мощных индукторов / ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A4 (например, кетоконазол, рифампицин, зверобой, грейпфрутовый сок или любой грейпфрутовый продукт) в течение как минимум 30 дней до зачисления.
  • Должен уметь глотать капсулы
  • Мужчины и женщины детородного возраста должны быть готовы использовать эффективный метод контрацепции с момента подписания согласия и до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата или посещения досрочного прекращения. Участники мужского пола должны согласиться не сдавать сперму во время исследования и в течение как минимум 30 дней после последней дозы исследуемого препарата или посещения досрочного прекращения.

Критерий исключения:

  • Лица с клиническим диагнозом FA, у которых есть точечные мутации или делеции или другие экспансивные мутации, отличные от GAA.
  • Предшествующее лечение ватихиноном
  • Аллергия на ватихинон, кунжутное масло, желатин (бычий и/или свиной), диоксид титана или красный оксид железа
  • Фракция выброса
  • Неконтролируемый диабет (гликированный гемоглобин [HbA1c] >7,0%) на момент скрининга
  • Имеет текущие суицидальные мысли, основанные на Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS) в течение 3 месяцев до скрининга или между скринингом и исходным уровнем на исходном визите, или суицидальное поведение в течение последнего года на скрининговом визите или между скринингом и исходным уровнем на исходном визите базовый визит
  • Беременные или кормящие участники или те участники, ведущие половую жизнь, которые не желают соблюдать надлежащие методы контроля над рождаемостью; женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и во время исходного визита
  • Аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) ≥2 * верхняя граница нормы (ВГН) на момент скрининга
  • Международное нормализованное отношение (МНО) ≥1,5 * ВГН во время скрининга или клинически значимого (КС) кровотечения, как определено исследователем
  • Креатинин сыворотки ≥1,5 * ВГН на момент скрининга
  • Сопутствующие заболевания, которые могут исказить результаты исследования (например, синдром мальабсорбции жиров, другие митохондриальные расстройства), по мнению исследователя
  • Участие в любом другом интервенционном клиническом исследовании или получение любого исследуемого препарата в любом другом клиническом исследовании в течение 60 дней до исходного визита. Участники могут пройти повторный отбор по истечении 60-дневного периода исключения.
  • Одновременный прием интервенционного коэнзима Q10 (CoQ10), витамина Е или любых одобренных или неутвержденных лекарств от FA в течение 30 дней до визита для скрининга. Эти запрещенные лекарства могут быть прекращены во время скринингового визита; в этом случае оценка mFARS должна быть повторена для подтверждения права на включение как минимум через 30 дней после прекращения лечения, и не должно быть более 4-балльной разницы в оценке mFARS между посещением после прекращения лечения и исходным визитом. .
  • Незаконное употребление наркотиков за 30 дней до скрининга и во время исследования запрещено.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ватихинон
Участники будут получать ватихинон в капсулах в дозе 200 миллиграммов (мг) перорально 3 раза в день (три раза в день), если возраст ˂12 лет и вес ˂25 кг (кг), или 400 мг перорально три раза в день, если возраст ≥12 лет и/ или с массой тела ≥25 кг в течение 72 недель во время плацебо-контролируемой фазы и в течение 24 недель во время открытой расширенной фазы.
Лекарство: Ватихинон
Ватикинон будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо, соответствующее ватихинону (по возрасту и весу) перорально три раза в день в течение 72 недель во время плацебо-контролируемой фазы и ватихинон в дозе 200 мг перорально три раза в день, если возраст ˂12 лет и вес ˂25 кг или 400 мг перорально TID, если возраст ≥12 лет и/или вес ≥25 кг в течение 24 недель во время открытой расширенной фазы.
Лекарство: Ватихинон
Ватикинон будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводиться по графику, указанному в группе.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня показателя mFARS на 72-й неделе – модифицированная популяция для анализа по принципу «намерение лечить» (mITT)
Временное ограничение: Базовый уровень, 72-я неделя
mFARS - это 93-пунктовая шкала, состоящая из неврологического компонента FARS. По каждому пункту ответы классифицируют соответствующее неврологическое обнаружение, с оценкой от 0 до 3, 4 или 5, где 0 означает нормальное состояние, а более высокие числа указывают на большее нарушение. Общие баллы mFARS для каждой подшкалы: бульбарная (от 0 до 5), координация верхних конечностей (от 0 до 36), координация нижних конечностей (от 0 до 16) и устойчивость в вертикальном положении (от 0 до 36). Общий балл mFARS представлял собой совокупный балл всех 4 подшкал, от 0 (норма) до 93 (большее нарушение). Более низкий балл = лучшая неврологическая функция. Пропущенные данные были импутированы с использованием множественной импутации по модели смешанного паттерна. Среднее наименьших квадратов (LS) и стандартная ошибка (SE) были рассчитаны с использованием смешанной модели с повторными измерениями (MMRM).
Базовый уровень, 72-я неделя
Изменение от исходного уровня по шкале mFARS на 72-й неделе - Анализ по принципу «намерение лечить» (ITT)
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
mFARS представляет собой шкалу из 93 пунктов, состоящую из неврологического компонента FARS. Для каждого пункта ответы классифицируют соответствующее неврологическое обнаружение с оценкой от 0 до 3, 4 или 5, где 0 означает норму, а более высокие числа указывают на большее нарушение. Общие баллы mFARS для каждой подшкалы: бульбарная (от 0 до 5), координация верхних конечностей (от 0 до 36), координация нижних конечностей (от 0 до 16) и устойчивость в вертикальном положении (от 0 до 36). Общий балл mFARS был составным баллом всех 4 подшкал, от 0 (норма) до 93 (большее нарушение). Более низкий балл = лучшая неврологическая функция. Отсутствующие данные были импутированы с использованием модели множественной импутации по смешанному шаблону. LS среднее и SE были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня по шкале оценки повседневной активности при атаксии Фридрейха (FARS-ADL) на 72-й неделе - Анализовая совокупность mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Компонент ADL шкалы FARS включает 9 подшкал: речь, глотание, разрезание пищи и обращение со столовыми приборами, одевание, личная гигиена, падения, ходьба, качество сидячего положения и функция мочевого пузыря. Каждая из этих подшкал оценивается по 5-балльной шкале, где 0=нормально до 4=тяжелая инвалидность/неспособность выполнять деятельность самостоятельно, с общим возможным баллом от 0 до 36, причем более высокие баллы представляют большую инвалидность/зависимость. Отсутствующие данные были импутированы с использованием модели множественной импутации с учетом структуры пропусков. LS среднее и стандартная ошибка были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Изменение от исходного уровня по шкале FARS-ADL на 72-й неделе - Анализ ITT-совокупности
Временное ограничение: Базовый уровень, 72 неделя
Компонент ADL шкалы FARS включает 9 подшкал: речь, глотание, разрезание пищи и обращение с столовыми приборами, одевание, личная гигиена, падения, ходьба, качество сидячего положения и функция мочевого пузыря. Каждая из этих подшкал оценивается по 5-балльной шкале, где 0=нормально до 4=тяжелая инвалидность/неспособность выполнять деятельность самостоятельно, с общим возможным баллом от 0 до 36, причем более высокие баллы представляют большую инвалидность/зависимость. Пропущенные данные были импутированы с использованием модели множественной импутации с паттерном смешивания. Среднее значение LS и SE было рассчитано с использованием MMRM.
Базовый уровень, 72 неделя
Изменение от исходного уровня в тесте 1-минутной ходьбы (1MWT) на 72-й неделе – популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
1MWT — это тест производительности по времени, используемый для измерения функциональной способности, выносливости при ходьбе, равновесия и мышечной производительности путем определения максимальной скорости ходьбы за 1 минуту. Участникам было предписано идти как можно быстрее в течение 1 минуты, не переходя на бег. Максимальная скорость ходьбы измерялась по завершении ходьбы, и расстояние фиксировалось. Сообщается о среднем изменении от исходного уровня в пройденном участником расстоянии. Пропущенные данные были импутированы с использованием множественной импутации по смешанной модели паттернов. LS-среднее и SE были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Изменение от исходного уровня в тесте 6-минутной ходьбы на 72-й неделе - Аналитическая совокупность по принципу намерения лечить
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя
1MWT представляет собой тест с ограничением по времени, используемый для измерения функциональных способностей, выносливости при ходьбе, равновесия и мышечной производительности путем измерения максимальной скорости ходьбы за 1 минуту. Участникам было предложено идти как можно быстрее в течение 1 минуты, не переходя на бег. Максимальная скорость ходьбы измерялась по завершении ходьбы, и расстояние было зафиксировано. Сообщается о среднем изменении расстояния, пройденного участником, по сравнению с исходным уровнем. Пропущенные данные были импутированы с использованием множественной импутации по смешанной модели. LS-среднее значение и SE были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72 неделя
Количество падений за 28 дней за каждый 24-недельный период - Аналитическая совокупность mITT
Временное ограничение: Неделя 1-24, Неделя 25-48 и Неделя 49-72
Каждый участник должен был вести журнал падений, который включал дату и время каждого падения. Падения, определяемые Всемирной организацией здравоохранения как «непреднамеренное приземление на землю, пол или другой нижний уровень, исключая намеренное изменение положения для отдыха на мебели, стене или других объектах», регистрировались. Количество падений за 28 дней в течение временного интервала рассчитывалось как число падений за период, разделенное на количество дней в интервале и умноженное на 28. Падения, произошедшие во время или после первого визита при потере способности к передвижению, были исключены из анализа.
Неделя 1-24, Неделя 25-48 и Неделя 49-72
Количество падений за 28 дней в течение каждого 24-недельного периода - Аналитическая совокупность по принципу намерения лечить
Временное ограничение: Неделя 1-24, Неделя 25-48 и Неделя 49-72
Каждый участник должен был вести журнал падений, который включал дату и время каждого падения. Падения, определяемые Всемирной организацией здравоохранения как «непреднамеренное приземление на землю, пол или другой нижний уровень, исключая преднамеренную смену положения для отдыха на мебели, стене или других объектах», регистрировались. Количество падений за 28 дней в течение временного интервала рассчитывалось как количество падений за период, деленное на количество дней в интервале, и умноженное на 28. Падения, произошедшие во время или после первого визита по поводу потери способности к передвижению, исключались из анализа.
Неделя 1-24, Неделя 25-48 и Неделя 49-72

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня по подшкале вертикальной стабильности по шкале mFARS на 72-й неделе - Анализ mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
mFARS — это шкала из 93 пунктов, состоящая из неврологического компонента FARS. Для каждого пункта ответы классифицируют соответствующее неврологическое обнаружение с оценкой от 0 до 3, 4 или 5, где 0 означает нормальное состояние, а более высокие числа указывают на более выраженное нарушение. Подшкала вертикальной устойчивости mFARS включает следующие пункты: 1. Поза сидя (оценка: от 0 до 4); 2a. Стойка с расставленными ногами и открытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 2b. Стойка с расставленными ногами и закрытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 3a. Стойка со сведенными ногами и открытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 3b. Стойка со сведенными ногами и закрытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 4. Тандемная стойка (оценка: от 0 до 4); 5. Стойка на доминирующей ноге (оценка: от 0 до 4); 6. Тандемная ходьба (оценка: от 0 до 3); 7. Походка (оценка: от 0 до 5). Общий балл подшкалы вертикальной устойчивости варьируется от 0 (норма) до 36 (более выраженное нарушение). Более низкий балл = лучшая неврологическая функция. Отсутствующие данные были импутированы с использованием множественной импутации по модели смешанных паттернов. LS среднее и SE были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Изменение от исходного уровня по подшкале вертикальной устойчивости mFARS на 72-й неделе - Аналитическая выборка ITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
mFARS — это шкала из 93 пунктов, состоящая из неврологического компонента FARS. Для каждого пункта ответы классифицируют соответствующее неврологическое обнаружение с оценкой от 0 до 3, 4 или 5, где 0 означает нормальное состояние, а более высокие числа указывают на большую степень нарушения. Подшкала вертикальной устойчивости mFARS включает следующие пункты: 1. Поза сидя (оценка: от 0 до 4); 2a. Стойка с расставленными ногами и открытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 2b. Стойка с расставленными ногами и закрытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 3a. Стойка со сведёнными ногами и открытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 3b. Стойка со сведёнными ногами и закрытыми глазами (оценка: от 0 до 4); 4. Тандемная стойка (оценка: от 0 до 4); 5. Стойка на доминирующей ноге (оценка: от 0 до 4); 6. Тандемная ходьба (оценка: от 0 до 3); 7. Походка (оценка: от 0 до 5). Общий балл подшкалы вертикальной устойчивости варьируется от 0 (норма) до 36 (большее нарушение). Более низкий балл = лучшая неврологическая функция. Отсутствующие данные были импутированы с использованием множественной импутации по смешанной модели. LS среднее и SE были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Изменение от исходного уровня по шкале MFIS (Modified Fatigue Impact Scale) на 72-й неделе - анализ в популяции mITT
Временное ограничение: Базовый уровень, 72-я неделя
MFIS представляет собой состоящий из 21 пункта надежный, валидированный инструмент, который применялся при многих неврологических расстройствах. Это модифицированная версия Шкалы влияния усталости, компонента Опросника качества жизни при рассиянном склерозе. Каждый пункт оценивался по шкале от 0 (никогда) до 4 (почти всегда). Общий балл представлял собой сумму баллов всех пунктов и варьировался от 0 (отсутствие влияния усталости) до 84 (почти постоянное влияние усталости). Более высокие баллы указывали на большее влияние усталости на функционирование участника.
Базовый уровень, 72-я неделя
Изменение от исходного уровня по шкале MFIS на 72-й неделе - Аналитическая совокупность ITT
Временное ограничение: Базовый уровень, 72-я неделя
MFIS — это надежный, валидированный инструмент из 21 пункта, который использовался при многих неврологических расстройствах. Он представляет собой модифицированную версию Шкалы влияния усталости, компонента Опросника качества жизни при рассиянном склерозе. Каждый пункт оценивался по шкале от 0 (никогда) до 4 (почти всегда). Общий балл представлял собой сумму баллов всех пунктов и варьировался от 0 (отсутствие влияния усталости) до 84 (почти постоянное влияние усталости). Более высокие баллы указывали на большее влияние усталости на функционирование участника.
Базовый уровень, 72-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 апреля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 октября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC743-NEU-003-FA

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Фридрих Атаксия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться