- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04577352
Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Vatiquinone te beoordelen voor de behandeling van deelnemers met Friedreich-ataxie (MOVE-FA)
Een gerandomiseerde, parallel-arm, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met open-label extensie om de werkzaamheid en veiligheid van Vatiquinone voor de behandeling van Friedreich Ataxie (MOVE-FA) te beoordelen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Tijdens de dubbelblinde, placebogecontroleerde fase worden de deelnemers gestratificeerd op baseline mFARS-score (
De primaire werkzaamheidsanalyse zal gebaseerd zijn op de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de mFARS-score van deelnemers tussen 7 en 21 jaar oud. Om de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling te onderzoeken, worden ongeveer 20 extra deelnemers >21 jaar gerandomiseerd voor een totaal van ongeveer 126 deelnemers.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
-
-
-
-
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
-
-
-
-
-
Roma, Italië, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- mFARS ≥20 tot ≤70 bij baseline
- Moet in staat zijn om ten minste 10 voet in 1 minuut te lopen met of zonder hulp (niet-rolstoel)
- Friedreich ataxie diagnose (homozygoot voor guanine-adenine-adenine [GAA] herhalingsexpansie in intron-1 van frataxine [FXN]-gen), bevestigd door klinische tests (Opmerking: de grootte van de GAA-herhaling is niet vereist om in aanmerking te komen)
- Toestemming om te voldoen aan studieprocedures. Voor deelnemers jonger dan 18 jaar (of meerderjarigheid), moeten ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer ermee instemmen om te voldoen aan de vereisten van het onderzoek, inclusief de noodzaak van frequente en langdurige follow-up; ouder(s)/wettelijke voogd(en) die de voogdij over de deelnemer hebben, moeten toestemming geven voor deelname van de deelnemer aan het onderzoek.
- Verschil in de mFARS bij screening en baseline van niet meer dan 4 punten.
- Moet zich kunnen onthouden van anticoagulantia en aspirine (inclusief 81 mg) gedurende 30 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en voor de duur van het onderzoek; elke mogelijke stopzetting van anticoagulantia moet worden gecontroleerd en geïndiceerd door een specialist (bijvoorbeeld cardioloog, neuroloog of hematoloog) en stopzetting zal worden genoteerd door de voorschrijvende arts.
- Moet zich kunnen onthouden van krachtige cytochroom P450 (CYP) 3A4-inductoren / -remmers (bijvoorbeeld ketoconazol, rifampicine, sint-janskruid, grapefruitsap of een ander grapefruitproduct) gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
- Moet capsules kunnen slikken
- Mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het moment dat de toestemming is ondertekend tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging. Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen geen sperma te doneren tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging.
Uitsluitingscriteria:
- Personen met een klinische diagnose van FA die puntmutaties of -deleties of andere niet-GAA-expansiemutaties hebben
- Eerdere behandeling met vatiquinone
- Allergie voor vatiquinone, sesamolie, gelatine (runder en/of varken), titaandioxide of rood ijzeroxide
- Ejectiefractie
- Ongecontroleerde diabetes (geglycosyleerd hemoglobine [HbA1c] >7,0%) op het moment van screening
- Heeft momenteel suïcidale gedachten op basis van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening of tussen screening en baseline bij het baselinebezoek of suïcidaal gedrag in het afgelopen jaar bij het screeningbezoek of tussen screening en baseline bij het basisbezoek
- Zwangere of zogende deelnemers of die seksueel actieve deelnemers die niet bereid zijn om te voldoen aan de juiste anticonceptiemethoden; vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en tijdens het basisbezoek
- Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) ≥2 * bovengrens van normaal (ULN) op het moment van screening
- Internationale genormaliseerde ratio (INR) ≥1,5 * ULN op het moment van screening of klinisch significante (CS) bloeding, zoals bepaald door de onderzoeker
- Serumcreatinine ≥1,5 * ULN op het moment van screening
- Comorbiditeiten die de onderzoeksresultaten kunnen verwarren (bijvoorbeeld vetmalabsorptiesyndroom, andere mitochondriale aandoening) naar de mening van de onderzoeker
- Deelname aan een andere interventionele klinische studie of een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen in een andere klinische studie binnen 60 dagen voorafgaand aan het basisbezoek. Deelnemers kunnen opnieuw worden gescreend nadat de uitsluitingsperiode van 60 dagen is verstreken.
- Gelijktijdig gebruik van interventioneel co-enzym Q10 (CoQ10), vitamine E of een goedgekeurde of niet-goedgekeurde medicatie voor FA binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek. Deze verboden medicijnen kunnen tijdens het screeningsbezoek worden stopgezet; als dit het geval is, moet de mFARS-beoordeling worden herhaald om te bevestigen dat u in aanmerking komt voor opname na minimaal 30 dagen na stopzetting en mag er niet meer dan 4 punten verschil zijn in mFARS beoordeeld vanaf het bezoek na stopzetting tot het basisbezoek .
- Illegaal drugsgebruik 30 dagen voorafgaand aan de screening en tijdens het onderzoek is verboden.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Vatiquinon
Deelnemers krijgen een vatiquinone-capsule in een dosis van 200 milligram (mg) oraal 3 keer per dag (TID) als ze ˂12 jaar oud zijn en ˂25 kilogram (kg) wegen, of 400 mg oraal TID als ze ≥12 jaar oud zijn en/of of met een gewicht van ≥ 25 kg gedurende 72 weken tijdens de placebogecontroleerde fase en gedurende 24 weken tijdens de open-label extensiefase.
|
Vatiquinone wordt toegediend per dosis en volgens het schema dat in de arm is aangegeven.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo die overeenkomt met vatiquinon (per leeftijd en gewicht) oraal driemaal daags gedurende 72 weken tijdens de placebogecontroleerde fase en vatiquinon in een dosis van 200 mg oraal driemaal daags als ze ˂12 jaar oud zijn en ˂25 kg wegen, of 400 mg oraal Driemaal daags indien ≥12 jaar en/of met een gewicht van ≥25 kg gedurende 24 weken tijdens de open-label extensiefase.
|
Vatiquinone wordt toegediend per dosis en volgens het schema dat in de arm is aangegeven.
Placebo wordt toegediend volgens het in de arm gespecificeerde schema.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering vanaf de basislijn in de mFARS-score op week 72 - Gewijzigde intent-to-treat (mITT) analysepopulatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
mFARS is een schaal met 93 items; bestaande uit het neurologische onderdeel van FARS.
Voor elk item categoriseren de antwoorden de corresponderende neurologische bevinding, met een score variërend van 0 tot 3, 4 of 5, waarbij 0 normaal is en hogere getallen duiden op een grotere beperking.
Totale mFARS-scores voor elke subschaal: bulbaire functie (0 tot 5), bovenste ledematencoördinatie (0 tot 36), onderste ledematencoördinatie (0 tot 16) en rechtopstaande stabiliteit (0 tot 36).
De totale mFARS-score was een samengestelde score van alle 4 subschalen, variërend van 0 (normaal) tot 93 (grotere beperking).
Een lagere score = betere neurologische functie.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd met behulp van patroonmixmodel-multipele imputatie.
Het kleinste-kwadraten (LS) gemiddelde en de standaardfout (SE) werden berekend met behulp van gemengd-model herhaalde metingen (MMRM).
|
Baseline, Week 72
|
|
Verandering vanaf baseline in de mFARS-score na 72 weken - Intent-to-treat (ITT)-analyseset
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
mFARS is een schaal van 93 items; bestaande uit het neurologische component van FARS.
Voor elk item categoriseren de antwoorden de corresponderende neurologische bevinding, met een score variërend van 0 tot 3, 4 of 5 waarbij 0 normaal is en hogere getallen duiden op grotere beperking.
Totale mFARS-scores voor elke subschaal: bulbaire (0 tot 5), bovenste ledematen coördinatie (0 tot 36), onderste ledematen coördinatie (0 tot 16), en rechtopstaande stabiliteit (0 tot 36).
De totale mFARS-score was een samengestelde score van alle 4 subschalen, variërend van 0 (normaal) tot 93 (grotere beperking).
Een lagere score = betere neurologische functie.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd met behulp van pattern mix model multiple imputation.
LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van MMRM.
|
Baseline, Week 72
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering vanaf baseline in de Friedreich Ataxia Rating Scale Activities of Daily Living (FARS-ADL) score op week 72 - mITT-analysepopulatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
Het ADL-onderdeel van de FARS omvat 9 subschalen: spraak, slikken, eten snijden en bestek hanteren, aankleden, persoonlijke hygiëne, vallen, lopen, kwaliteit van zithouding, en blaasfunctie.
Elk van deze subschalen wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal waarbij 0=normaal tot 4=ernstige beperking/onvermogen om de activiteit zelfstandig uit te voeren, voor een totaal mogelijke score van 0 tot 36, waarbij hogere scores een grotere beperking/afhankelijkheid vertegenwoordigen.
Ontbrekende gegevens werden ingevuld met behulp van patroonmixmodel meervoudige imputatie.
LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van MMRM.
|
Baseline, Week 72
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FARS-ADL-score na 72 weken - ITT-analysepopulatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
Het ADL-onderdeel van de FARS bevat 9 subschalen: spraak, slikken, eten snijden en bestek hanteren, aankleden, persoonlijke hygiëne, vallen, lopen, kwaliteit van zithouding en blaasfunctie.
Elk van deze subschalen wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal waar 0=normaal tot 4=ernstige beperking/onvermogen om de activiteit zelfstandig uit te voeren voor een totaal mogelijke score van 0 tot 36, waarbij hogere scores een grotere beperking/afhankelijkheid vertegenwoordigen.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd met behulp van pattern mix model multiple imputation.
LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van MMRM.
|
Baseline, Week 72
|
|
Verandering vanaf baseline in de 1-minuut wandeltest (1MWT) na 72 weken - mITT-analysepopulatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
De 1MWT is een getimede prestatietest die wordt gebruikt om functioneel vermogen, loopuithoudingsvermogen, balans en spierprestaties te meten door de maximale loopsnelheid in 1 minuut te meten.
Deelnemers kregen de instructie om 1 minuut zo snel mogelijk te lopen zonder te rennen.
De maximale loopsnelheid werd gemeten na voltooiing van de wandeling en de afstand werd geregistreerd.
De gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in de afstand die de deelnemer liep wordt gerapporteerd.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd met behulp van pattern mix model multiple imputation.
LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van MMRM.
|
Baseline, Week 72
|
|
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde bij 1MWT op week 72 - ITT-analysepopulatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
|
De 1MWT is een getimde prestatietest die wordt gebruikt om functioneel vermogen, loopuithoudingsvermogen, balans en spierprestaties te meten door de maximale loopsnelheid in 1 minuut te meten.
Deelnemers kregen de instructie om zo snel mogelijk te lopen gedurende 1 minuut zonder te rennen.
De maximale loopsnelheid werd gemeten na voltooiing van de wandeling en de afstand werd geregistreerd.
De gemiddelde verandering ten opzichte van de baseline in de afstand die de deelnemer liep wordt gerapporteerd.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd met behulp van pattern mix model multiple imputation.
LS gemiddelde en SE werden berekend met behulp van MMRM.
|
Baseline, week 72
|
|
Aantal valincidenten per 28 dagen gedurende elke 24-weken periode - mITT-analysegroep
Tijdsspanne: Week 1-24, Week 25-48 en Week 49-72
|
Elke deelnemer moest een valregistratie bijhouden, met daarin de datum en tijd van elke val.
Vallen, zoals gedefinieerd door de Wereldgezondheidsorganisatie als "onbedoeld tot rust komen op de grond, vloer of ander lager niveau, met uitsluiting van opzettelijke verandering van positie om uit te rusten in meubels, muur of andere objecten," werden gerapporteerd.
Het aantal vallen per 28 dagen gedurende een tijdsinterval werd berekend als het aantal vallen gedurende de periode gedeeld door het aantal dagen in het interval, en vermenigvuldigd met 28.
De vallen die plaatsvonden op of na het eerste bezoek voor Verlies van Ambulatie werden uitgesloten van de analyse.
|
Week 1-24, Week 25-48 en Week 49-72
|
|
Aantal valincidenten per 28 dagen over elke 24-wekenperiode - ITT-analysepopulatie
Tijdsspanne: Week 1-24, Week 25-48 en Week 49-72
|
Elke deelnemer moest een val-logboek bijhouden, waarin de datum en tijd van elke val werden opgenomen.
Vallen, zoals gedefinieerd door de Wereldgezondheidsorganisatie als "onbedoeld tot rust komen op de grond, vloer of ander lager niveau, met uitsluiting van opzettelijke verandering van positie om te rusten in meubels, muur of andere objecten," werden gerapporteerd.
Het aantal vallen per 28 dagen gedurende een tijdsinterval werd berekend als het aantal vallen tijdens de periode gedeeld door het aantal dagen tijdens het interval, en vermenigvuldigd met 28.
De vallen die plaatsvonden op of na het eerste bezoek voor Verlies van Ambulatie werden uitgesloten van de analyse.
|
Week 1-24, Week 25-48 en Week 49-72
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de baseline in de subschaal voor rechtopstaande stabiliteit van de mFARS bij week 72 - mITT-analysegroep
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
mFARS is een schaal van 93 items; bestaande uit de neurologische component van FARS.
Voor elk item categoriseren de antwoorden de bijbehorende neurologische bevinding, met een score variërend van 0 tot 3, 4 of 5, waarbij 0 normaal is en hogere cijfers duiden op grotere beperking.
De subschaal Rechtop Stabiliteit van de mFARS omvat de volgende items: 1. Zithouding (score: 0 tot 4); 2a.
Stand met voeten uit elkaar en ogen open (score: 0 tot 4); 2b.
Stand met voeten uit elkaar en ogen dicht (score: 0 tot 4); 3a.
Stand met voeten bij elkaar en ogen open (score: 0 tot 4); 3b.
Stand met voeten bij elkaar en ogen dicht (score: 0 tot 4); 4. Tandemstand (score: 0 tot 4); 5. Stand op dominante voet (score: 0 tot 4); 6. Tandemloop (score: 0 tot 3); 7. Gang (score: 0 tot 5).
De totaalscore van de rechtop stabiliteit subschaal varieert van 0 (normaal) tot 36 (grotere beperking).
Een lagere score = betere neurologische functie.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd met patroon mix model meervoudige imputatie.
LS gemiddelde en SE werd berekend met behulp van MMRM.
|
Baseline, Week 72
|
|
Verandering vanaf baseline in de subschaal voor rechtopstaande stabiliteit van de mFARS op week 72 - ITT-analysepopulatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
|
mFARS is een schaal van 93 items; bestaat uit het neurologische component van FARS.
Voor elk item categoriseren de antwoorden de overeenkomstige neurologische bevinding, met een score variërend van 0 tot 3, 4 of 5, waarbij 0 normaal is en hogere getallen duiden op grotere beperking.
De Upright Stability subschaal van de mFARS omvat de volgende items: 1. Zithouding (score: 0 tot 4); 2a.
Staan met voeten uit elkaar en ogen open (score: 0 tot 4); 2b.
Staan met voeten uit elkaar en ogen gesloten (score: 0 tot 4); 3a.
Staan met voeten bij elkaar en ogen open (score: 0 tot 4); 3b.
Staan met voeten bij elkaar en ogen gesloten (score: 0 tot 4); 4. Tandemstand (score: 0 tot 4); 5. Staan op dominante voet (score: 0 tot 4); 6. Tandemploeg (score: 0 tot 3); 7. Gang (score: 0 tot 5).
De totaalscore van de upright stability subschaal varieert van 0 (normaal) tot 36 (grotere beperking).
Een lagere score = betere neurologische functie.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd met pattern mix model multiple imputation.
LS gemiddelde en SE werden berekend met MMRM.
|
Baseline, week 72
|
|
Verandering vanaf baseline in de Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)-score na 72 weken - mITT-analysepopulatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
De MFIS is een betrouwbaar en gevalideerd instrument met 21 items dat in veel neurologische aandoeningen wordt gebruikt.
Het is een aangepaste vorm van de Fatigue Impact Scale, een onderdeel van de Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory. Elk item werd gescoord op een schaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). De totale score was de som van de scores van alle items en varieerde van 0 (geen vermoeidheidsimpact) tot 84 (bijna altijd beïnvloed door vermoeidheid). Hogere scores duidden op een grotere impact van vermoeidheid op het functioneren van de deelnemer. |
Baseline, Week 72
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MFIS-score op week 72 - ITT-analysegroep
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
|
De MFIS is een betrouwbaar, gevalideerd instrument met 21 items dat in veel neurologische aandoeningen is gebruikt.
Het is een aangepaste vorm van de Fatigue Impact Scale, een onderdeel van de Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory.
Elk item werd gescoord op een schaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd).
De totale score was de som van alle itemscores en varieerde van 0 (geen vermoeidheidsimpact) tot 84 (bijna altijd beïnvloed door vermoeidheid).
Hogere scores duidden op een grotere impact van vermoeidheid op de functie van de deelnemer.
|
Baseline, Week 72
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Ziekten van het ruggenmerg
- Mitochondriale ziekten
- Cerebellaire ziekten
- Spinocerebellaire degeneraties
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Friedreich Ataxie
- alfa-tocotrienol quinon
Andere studie-ID-nummers
- PTC743-NEU-003-FA
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie
-
Solid Biosciences Inc.WervingFriedreich's Ataxia (FA)Verenigde Staten
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisWerving
-
University of California, DavisVoltooidFragile X Associated Tremor/Ataxia Syndroom (Fxtas) (diagnose)Verenigde Staten
-
Rush University Medical CenterVoltooidFragile X Tremor/Ataxia SyndroomVerenigde Staten
-
Scott BarbutoBiogenNog niet aan het wervenAtaxie van Friedreich
-
Design Therapeutics, Inc.Nog niet aan het wervenFriedreich AtaxieAustralië
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Voltooid
-
BiogenWervingFriedreich AtaxieVerenigde Staten
-
Imperial College LondonOnbekendNeurodegeneratieve aandoeningenVerenigd Koninkrijk
-
BiogenWervingFriedreich AtaxieVerenigde Staten, Frankrijk, Spanje, Italië, Australië, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Nederland, Denemarken, Indië, Brazilië, Saoedi-Arabië, Turkije (Türkiye), Oostenrijk, Canada, Ierland
Klinische onderzoeken op Vatiquinon
-
Medical University of South CarolinaPTC TherapeuticsNiet meer beschikbaarMitochondriale ziekte
-
PTC TherapeuticsBeëindigdMitochondriale ziekten | Geneesmiddelenresistente epilepsie | Ziekte van Leigh | Leigh-syndroom | Mitochondriale encefalopathie (MELAS) | Pontocerebellaire hypoplasie type 6 (PCH6) | Ziekte van Alpers | Alpers-syndroomVerenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Canada, Frankrijk, Italië, Zweden, Japan, Polen
-
Edison Pharmaceuticals IncNiet meer beschikbaarLeber's erfelijke optische neuropathieVerenigde Staten
-
PTC TherapeuticsNiet meer beschikbaar
-
PTC TherapeuticsVoltooidErfelijke mitochondriale ziekteVerenigde Staten, Frankrijk, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Italië, Polen, Japan
-
PTC TherapeuticsVoltooidFriedreich AtaxieVerenigde Staten
-
PTC TherapeuticsVoltooidLeigh-syndroomVerenigde Staten
-
PTC TherapeuticsActief, niet wervendFriedreich AtaxieVerenigde Staten, Canada, Australië, Brazilië, Italië, Nieuw-Zeeland, Spanje, Frankrijk, Duitsland
-
Hamilton Health Sciences CorporationAjinomoto USA, INC.Voltooid